Pic

Agios Pharmaceuticals, Inc.

$AGIO
$21.35
Капитализция: $1.2B
Показать больше информации о компании

О компании

Биофармацевтическая компания, стремящаяся повышать качество жизни пациентов, осуществляя передовые научные разработки в области клеточного метаболизма и смежных направлений медицины и разрабатывая принципиально новые и максимально эффективные препараты для лечения злокачественных показать больше
опухолей и редких генетических заболеваний. В частности препарат Тибсово (TIBSOVO®), пероральный таргетный ингибитор мутантного фермента IDH1, стал первым и единственным одобренным Управлением США по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными средствами (FDA) препаратом для лечения пациентов с рецидивирующим/рефрактерным (р/р) ОМЛ и мутацией IDH1. Еще один коммерческий противоопухолевый препарат компании — Айдифа (IDHIFA®) (энасидениб). В августе 2017 года FDA выдало разрешение партнеру Agios Pharmaceuticals , компании Celgene, на выпуск в обращение препарата Айдифа для лечения взрослых пациентов с р/р ОМЛ и мутацией IDH2. Айдифа, пероральный таргетный ингибитор мутантного фермента IDH2, стал первым и единственным одобренным FDA препаратом для лечения пациентов с р/р ОМЛ и мутацией IDH2.
Agios Pharmaceuticals, Inc., a biopharmaceutical company, engages in the discovery and development of medicines in the field of cellular metabolism and adjacent areas of biology. The company offers TIBSOVO (ivosidenib), an oral targeted inhibitor for treating adult patients with relapsed or refractory acute myeloid leukemia (R/R AML), as well as to treat patients with newly diagnosed AML and IDHIFA (enasidenib), an oral targeted inhibitor for patients with R/R AML and an isocitrate dehydrogenase 2 mutation. It is also developing TIBSOVO, which has completed Phase II clinical trials to treat IC eligible frontline AML that is in Phase III clinical trials for treating IC ineligible frontline AML and that is in Phase III clinical trials for the treatment of cholangiocarcinoma, as well as in early stage clinical development to treat glioma and solid tumors. In addition, the company is developing IDHIFA, which has completed Phase II clinical study for treating IC eligible frontline AML and that is in Phase I/II clinical trials for the treatment of IC ineligible frontline AML. Further, it is developing mitapivat, which is in Phase III clinical trials to treat pyruvate kinase deficiency, as well as in Phase II clinical study for treating thalassemia and sickle cell disease vorasidenib (AG-881) that is in Phase I clinical trials for the treatment of solid tumors, including glioma AG-270, which is in Phase I dose-escalation trial to treat methylthioadenosine phosphorylase deleted tumors and AG-946 that is in Phase I clinical study for treating hemolytic anemias and other indications. Agios Pharmaceuticals, Inc. was incorporated in 2007 and is based in Cambridge, Massachusetts.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Agios Presents New Clinical Data Supporting the Benefits of PYRUKYND® (mitapivat) Treatment in Adults with PK Deficiency at European Hematology Association Annual Congress

Agios представляет новые клинические данные, подтверждающие преимущества лечения PYRUKYND® (mitapivat) у взрослых с недостаточностью PK на ежегодном конгрессе Европейской гематологической ассоциации

10 июн. 2022 г.

– Treatment with PYRUKYND® Associated with Early and Robust Hemoglobin Responses in Phase 3 ACTIVATE and Extension Studies; Approximately One-Third of Patients Achieved Normal Hemoglobin Levels at Least Once –

– PYRUKYND®-Treated Patients Reported Significant Improvements in PK Deficiency Signs, Symptoms and Impacts, with Greater Improvements Evident in Hemoglobin Responders –

– New Analysis from Peak Registry Demonstrates Wide Range of Comorbidities and Complications in PK Deficiency Patients Regardless of Genotype –

– Agios to Host Investor Event on Monday, June 13 at 8 a.m. ET –

CAMBRIDGE, Mass., June 10, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), a leader in the field of cellular metabolism pioneering therapies for genetically defined diseases, today reported new data further underscoring the significant burden of disease in adults with pyruvate kinase (PK) deficiency regardless of genotype and supporting the potential benefits of treatment with PYRUKYND® for these patients. Data are being presented at the European Hematology Association (EHA) Annual Congress, hosted virtually and in person in Vienna on June 9-12, 2022.

“Following the FDA approval of PYRUKYND® for the treatment of hemolytic anemia in adults with PK deficiency in February of this year, the data presented at EHA add to the growing body of evidence underscoring the potential of PYRUKYND® to provide real-world benefits for patients with this rare blood disorder,” said Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., chief medical officer at Agios. “Patients treated with PYRUKYND® had early and robust hemoglobin responses and improvements in hallmark signs and symptoms of PK deficiency, including jaundice, tiredness and shortness of breath. In addition, new data from the Peak Registry highlight the importance of appropriate disease management for all patients with PK deficiency, regardless of genotype. Agios continues to focus on maximizing the impact of PYRUKYND® as the first approved disease-modifying treatment for this community.”

PYRUKYND® was approved in February 2022 by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of hemolytic anemia in adults with PK deficiency. PYRUKYND® is also under review by the European Medicines Agency (EMA) as a potential treatment for adults with PK deficiency, and Agios expects a regulatory decision in the EU by the end of 2022. Both the FDA and EMA have granted orphan drug designation to PYRUKYND® in PK deficiency. Learn more at www.PYRUKYND.com.

Long-term Treatment with Oral Mitapivat Is Associated with Normalization of Hemoglobin Levels in Patients with Pyruvate Kinase Deficiency (Abstract P1548)This analysis of data from the Phase 3 ACTIVATE study and the ongoing long-term extension study assessed the proportion of patients who achieved normal hemoglobin levels, as defined by central and local laboratory manuals, at least once while receiving PYRUKYND® without requiring any transfusions. Data demonstrate that treatment with PYRUKYND® was associated with normalization of hemoglobin levels. A greater proportion of patients achieved normalization of hemoglobin levels among the subset who met the primary endpoint as hemoglobin responders, defined as a hemoglobin increase of ≥1.5 g/dL at ≥2 scheduled assessments at weeks 16, 20 and 24 during the fixed-dose period.

As of the September 21, 2021 data cut-off, 40/40 patients in the mitapivat arm and 38/40 patients in the placebo crossover arm continued treatment in the extension study. Results were as follows:

  • Across the ACTIVATE and extension studies, 28/78 (35.9%) of all patients achieved a normal hemoglobin level at least once during treatment with PYRUKYND®
  • Among hemoglobin endpoint responders, 26/31 (83.9%) achieved a normal hemoglobin level at least once while receiving treatment with mitapivat
  • The majority of patients who achieved a normal hemoglobin level at least once in the ACTIVATE and extension studies achieved their first normal hemoglobin level within four months of treatment with PYRUKYND®

Improvements in Patient-Reported Outcomes in Mitapivat-treated Patients with Pyruvate Kinase Deficiency: A Descriptive Analysis from the Phase 3 ACTIVATE Trial (Abstract P1735)The purpose of this post-hoc analysis of the ACTIVATE Phase 3 study was to describe the changes in patient-reported outcomes (PROs) for the subset of patients who achieved the primary endpoint of hemoglobin response. Measurements were taken using two disease-specific PRO instruments: the PK deficiency diary (PKDD) and the PK deficiency impact assessment (PKDIA).

As previously reported, PYRUKYND®-treated patients in the ACTIVATE study demonstrated significant improvements in signs, symptoms and impacts based on these PRO instruments compared with patients receiving placebo. This analysis further revealed that improvements were greater in the patients who met the primary endpoint of hemoglobin response (n=16) and sustained over time.

Comorbidities and Complications Across Genotypes in Adult Patients with Pyruvate Kinase Deficiency: Analysis from the Peak Registry (Abstract P1542)This analysis of the Peak Registry, a global retrospective and prospective observational study of adult and pediatric patients diagnosed with PK deficiency, was designed to characterize comorbidities and complications across genotypes in adult patients. The analysis demonstrates that adult patients experienced a wide range of serious comorbidities and complications across multiple systems, regardless of PKLR genotype. In addition, these data highlight the existence of multiple complications in individual patients with PK deficiency and the need for appropriate monitoring and management of these patients, regardless of genotype.

Additional PK Deficiency DataAgios is also presenting encore data supporting the benefits of treatment with PYRUKYND® in adults with PK deficiency, regardless of transfusion status. Key abstracts include:

  • Durability of Hemoglobin Response and Reduction in Transfusion Burden Is Maintained Over Time in Patients With Pyruvate Kinase Deficiency Treated With Mitapivat in a Long-term Extension Study (Abstract 1545)
  • Mitapivat Decreases the Need for Transfusions Secondary to Poorly Tolerated Anemia and Acute Events Compared to Placebo in Patients With Pyruvate Kinase Deficiency Who Are Not Regularly Transfused (Abstract P1543)
  • Bone Mineral Density Remains Stable in Pyruvate Kinase Deficiency Patients Receiving Long-term Treatment With Mitapivat (Abstract P1544)
  • Mitapivat Improves Ineffective Erythropoiesis and Reduces Iron Overload in Patients With Pyruvate Kinase Deficiency (Abstract P1565)

In addition, the company is presenting trials-in-progress posters for ACTIVATE-kids (Abstract P1547) and ACTIVATE-kidsT (Abstract P1546), its pivotal clinical trials for pediatric PK deficiency patients who do not receive regular transfusions and who do receive regular transfusions, respectively.

About ACTIVATE ACTIVATE is a Phase 3 global, double-blind, placebo-controlled study with a 1:1 randomization evaluating the efficacy and safety of PYRUKYND® in adults with PK deficiency who do not receive regular transfusions. Patients were required to have a hemoglobin concentration less than or equal to 10.0g/dL. The trial randomized 80 patients.

The study was designed with two parts. Part 1 was a dose escalation period in which patients started at 5 mg of PYRUKYND® or placebo twice daily, with two potential dose escalations to 20 mg twice daily and 50 mg twice daily over a 12-week period. After the dose escalation period, patients received a fixed dose for an additional 12 weeks in Part 2.

The primary endpoint of the study was hemoglobin response, defined as a ≥1.5 g/dL increase in hemoglobin concentration from baseline that is sustained at two or more scheduled assessments at Weeks 16, 20 and 24 during Part 2 of the trial.

Agios conducted an additional pivotal Phase 3 study, ACTIVATE-T, in adults with PK deficiency who receive regular transfusions. The company is conducting an ongoing extension study designed to evaluate the long-term safety, tolerability and efficacy of treatment with PYRUKYND® in adults with PK deficiency previously enrolled in ACTIVATE or ACTIVATE-T.

Data from ACTIVATE and ACTIVATE-T studies were presented at the European Hematology Association (EHA) Annual Congress in June 2021.

About Peak RegistryThe Peak Registry is a global, longitudinal study of children and adults with PK deficiency and has been established to better understand the full spectrum of disease variability, including impact on quality of life. The Registry is open and recruiting patients. Learn more at www.peakregistry.com.

About PK Deficiency Pyruvate kinase (PK) deficiency is a rare, inherited disease that presents as chronic hemolytic anemia, which is the accelerated destruction of red blood cells. The inherited mutation in the PKLR gene can cause a deficit in energy within the red blood cell, as evidenced by lower PK enzyme activity, a decline in adenosine triphosphate (ATP) levels and a build-up of upstream metabolites, including 2,3-DPG (2,3-diphosphoglycerate).

PK deficiency is associated with serious complications, including gallstones, pulmonary hypertension, extramedullary hematopoiesis, osteoporosis and iron overload and its sequelae, which can occur regardless of the degree of anemia or transfusion burden. PK deficiency can also cause quality of life problems, including challenges with work and school activities, social life and emotional health. Current management strategies for PK deficiency, including red blood cell transfusions and splenectomy, are associated with both short- and long-term risks. For more information, please visit the websites of two U.S.-based independent patient advocacy groups dedicated to PK deficiency: PK Deficiency Foundation and Thrive with PK Deficiency.

About PYRUKYND® (mitapivat) PYRUKYND is a pyruvate kinase activator indicated for the treatment of hemolytic anemia in adults with pyruvate kinase (PK) deficiency.

IMPORTANT SAFETY INFORMATIONAcute Hemolysis: Acute hemolysis with subsequent anemia has been observed following abrupt interruption or discontinuation of PYRUKYND in a dose-ranging study. Avoid abruptly discontinuing PYRUKYND. Gradually taper the dose of PYRUKYND to discontinue treatment if possible. When discontinuing treatment, monitor patients for signs of acute hemolysis and anemia including jaundice, scleral icterus, dark urine, dizziness, confusion, fatigue, or shortness of breath.

Adverse Reactions: Serious adverse reactions occurred in 10% of patients receiving PYRUKYND in the ACTIVATE trial, including atrial fibrillation, gastroenteritis, rib fracture, and musculoskeletal pain, each of which occurred in 1 patient. In the ACTIVATE trial, the most common adverse reactions including laboratory abnormalities (≥10%) in patients with PK deficiency were estrone decreased (males), increased urate, back pain, estradiol decreased (males), and arthralgia.

Drug Interactions:

  • Strong CYP3A Inhibitors and Inducers: Avoid concomitant use.
  • Moderate CYP3A Inhibitors: Do not titrate PYRUKYND beyond 20 mg twice daily.
  • Moderate CYP3A Inducers: Consider alternatives that are not moderate inducers. If there are no alternatives, adjust PYRUKYND dosage.
  • Sensitive CYP3A, CYP2B6, CYP2C Substrates Including Hormonal Contraceptives: Avoid concomitant use with substrates that have narrow therapeutic index.
  • UGT1A1 Substrates: Avoid concomitant use with substrates that have narrow therapeutic index.
  • P-gp Substrates: Avoid concomitant use with substrates that have narrow therapeutic index.

Hepatic Impairment: Avoid use of PYRUKYND in patients with moderate and severe hepatic impairment.Please see full Prescribing Information for PYRUKYND.

Conference Call InformationAgios will host a virtual investor event on June 13, 2022, at 8 a.m. ET to review select data from the EHA presentations. The event will be webcast live and can be accessed under “Events & Presentations” in the Investors and Media section of the company’s website at www.agios.com. The archived webcast will be available on the company’s website beginning approximately two hours after the event.

About AgiosAgios is a biopharmaceutical company that is fueled by connections. The Agios team cultivates strong bonds with patient communities, healthcare professionals, partners and colleagues to discover, develop and deliver therapies for genetically defined diseases. In the U.S., Agios markets a first-in-class pyruvate kinase (PK) activator for adults with PK deficiency, the first disease-modifying therapy for this rare, lifelong, debilitating hemolytic anemia. Building on the company's leadership in the field of cellular metabolism, Agios is advancing a robust clinical pipeline of investigational medicines with active and planned programs in alpha- and beta-thalassemia, sickle cell disease, pediatric PK deficiency and MDS-associated anemia. In addition to its clinical pipeline, Agios has multiple investigational therapies in preclinical development and an industry-leading research team with unmatched expertise in cellular metabolism and genetics. For more information, please visit the company’s website at www.agios.com.

Cautionary Note Regarding Forward-Looking StatementsThis press release contains forward-looking statements within the meaning of The Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Such forward-looking statements include those regarding Agios’ plans, strategies and expectations for the preclinical, clinical and commercial advancement of its drug development programs, including PYRUKYND® (mitapivat); the potential benefits of Agios’ products and product candidates, including PYRUKYND®; and the potential benefits of Agios’ strategic plans and focus. The words “anticipate,” “expect,” “goal,” “hope,” “milestone,” “plan,” “potential,” “possible,” “strategy,” “will,” “vision,” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Such statements are subject to numerous important factors, risks and uncertainties that may cause actual events or results to differ materially from Agios’ current expectations and beliefs. Management’s expectations and, therefore, any forward-looking statements in this press release could also be affected by risks and uncertainties relating to a number of other important factors, including, without limitation risks and uncertainties related to: the failure of Agios to receive milestone or royalty payments related to the sale of its oncology business, the uncertainty of the timing of any receipt of any such payments, and the uncertainty of the results and effectiveness of the use of proceeds from the transaction; the impact of the COVID-19 pandemic to Agios’ business, operations, strategy, goals and anticipated milestones, including its ongoing and planned research activities, ability to conduct ongoing and planned clinical trials, clinical supply of current or future drug candidates, commercial supply and launching, marketing and selling of current and future approved products; Agios’ results of clinical trials and preclinical studies, including subsequent analysis of existing data and new data received from ongoing and future studies; the content and timing of decisions made by the U.S. FDA, the EMA or other regulatory authorities, investigational review boards at clinical trial sites and publication review bodies; Agios’ ability to obtain and maintain requisite regulatory approvals and to enroll patients in its planned clinical trials; unplanned cash requirements and expenditures and competitive factors; Agios’ ability to obtain, maintain and enforce patent and other intellectual property protection for any product candidates it is developing; Agios’ ability to establish and maintain collaborations; and general economic and market conditions. These and other risks are described in greater detail under the caption “Risk Factors” included in Agios’ public filings with the Securities and Exchange Commission, or SEC, including the risks and uncertainties set forth under the heading Risk Factors in our filings with the SEC. While the list of factors presented here is considered representative, this list should not be considered to be a complete statement of all potential risks and uncertainties. Any forward-looking statements contained in this press release are made only as of the date hereof, and we undertake no obligation to update forward-looking statements to reflect developments or information obtained after the date hereof and disclaim any obligation to do so other than as may be required by law.

Investors:Holly Manning, 617-844-6630Senior Director, Investor RelationsHolly.Manning@agios.com

Media:Jessica Rennekamp, 857-209-3286Director, Corporate CommunicationsJessica.Rennekamp@agios.com 

– Лечение препаратом ПИРУКИНД® Ассоциировалось с Ранними и устойчивыми реакциями гемоглобина в Исследованиях АКТИВАЦИИ и расширения Фазы 3; Примерно у Трети Пациентов по крайней мере Один раз был достигнут Нормальный уровень гемоглобина. –

– Пациенты, получавшие ПИРУКИНД®, сообщили о Значительном Улучшении Признаков, Симптомов и последствий дефицита ПК, при этом Более значительные улучшения Были очевидны у тех, кто реагировал на гемоглобин. –

– Новый анализ из Реестра Peak Демонстрирует Широкий спектр сопутствующих заболеваний и осложнений у пациентов с дефицитом ПК Независимо от генотипа –

– Агиос проведет мероприятие для инвесторов в понедельник, 13 июня, в 8 утра по восточному времени –

КЕМБРИДЖ, МАССАЧУСЕТС, 10 июня 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), лидер в области клеточного метаболизма, являющийся пионером в лечении генетически обусловленных заболеваний, сегодня сообщил о новых данных, еще раз подчеркивающих значительное бремя заболеваний у взрослых с дефицитом пируваткиназы (ПК) независимо от генотипа и подтверждающих потенциальные преимущества лечения препаратом ПИРУВИНД® для этих пациентов. Данные будут представлены на Ежегодном конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA), который пройдет виртуально и лично в Вене 9-12 июня 2022 года.

“После одобрения FDA препарата ПИРУКИНД® для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом ПК в феврале этого года, данные, представленные на EHA, дополняют растущий объем доказательств, подчеркивающих потенциал препарата ПИРУКИНД® для обеспечения реальных преимуществ для пациентов с этим редким заболеванием крови”, - сказала Сара Геуэнс, доктор медицины, доктор философии, главный врач больницы Агиос. “У пациентов, получавших ПИРУКИНД®, отмечались ранние и устойчивые реакции гемоглобина и улучшение характерных признаков и симптомов дефицита ПК, включая желтуху, усталость и одышку. Кроме того, новые данные из реестра Peak подчеркивают важность надлежащего ведения заболевания для всех пациентов с дефицитом ПК, независимо от генотипа. Agios продолжает фокусироваться на максимальном воздействии ПИРУКИНДА® в качестве первого одобренного модифицирующего заболевание средства для этого сообщества”.

ПИРУКИНД® был одобрен в феврале 2022 года Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом ПК. ПИРУКИНД® также рассматривается Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) в качестве потенциального средства для лечения взрослых с дефицитом ПК, и Agios ожидает принятия регулирующего решения в ЕС к концу 2022 года. Как FDA, так и EMA присвоили ПИРУКИНДУ® статус орфанного препарата при дефиците ПК. Узнайте больше на сайте www.PYRUKYND.com .

Длительное лечение пероральным Митапиватом связано с нормализацией уровня гемоглобина у пациентов с дефицитом пируваткиназы (Аннотация P1548)В этом анализе данных исследования фазы 3 ACTIVATE и продолжающегося долгосрочного расширенного исследования оценивалась доля пациентов, у которых уровень гемоглобина был нормальным, как определено центральной и местной лабораторией. инструкции, по крайней мере, один раз во время приема ПИРУКИНДА®, не требуя никаких переливаний. Данные показывают, что лечение препаратом ПИРУКИНД® было связано с нормализацией уровня гемоглобина. Большая доля пациентов достигла нормализации уровня гемоглобина среди подгруппы, которая соответствовала первичной конечной точке в качестве реагирующих на гемоглобин, определяемой как повышение уровня гемоглобина на ≥1,5 г/дл при ≥2 плановых обследованиях на 16, 20 и 24 неделях в течение периода приема фиксированных доз.

По состоянию на 21 сентября 2021 года, 40/40 пациентов в группе митапива и 38/40 пациентов в группе перекрестного приема плацебо продолжали лечение в расширенном исследовании. Результаты были следующими:

  • В исследованиях ACTIVATE и extension 28/78 (35,9%) всех пациентов достигли нормального уровня гемоглобина по крайней мере один раз во время лечения ПИРУКИНДОМ®
  • Среди пациентов, ответивших на конечную точку гемоглобина, 26/31 (83,9%) достигли нормального уровня гемоглобина по крайней мере один раз во время лечения митапиватом
  • Большинство пациентов, которые достигли нормального уровня гемоглобина по крайней мере один раз в исследованиях ACTIVATE и extension, достигли своего первого нормального уровня гемоглобина в течение четырех месяцев лечения ПИРУКИНДОМ®

Улучшения результатов, о которых сообщили пациенты, у пациентов, получавших Митапиват, с дефицитом пируваткиназы: Описательный анализ из исследования фазы 3 ACTIVATE (Аннотация P1735) Целью этого пост-специального анализа исследования фазы 3 ACTIVATE было описание изменений в результатах, о которых сообщили пациенты (плюсы) для подгруппы пациенты, достигшие первичной конечной точки гемоглобинового ответа. Измерения проводились с использованием двух инструментов PRO, специфичных для конкретного заболевания: дневника дефицита ПК (PKDD) и оценки воздействия дефицита ПК (PKDIA).

Как сообщалось ранее, пациенты, получавшие ПИРУКИНД® в исследовании ACTIVATE, продемонстрировали значительное улучшение признаков, симптомов и последствий, основанных на этих инструментах PRO, по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Этот анализ также показал, что улучшения были более значительными у пациентов, которые достигли первичной конечной точки реакции гемоглобина (n= 16) и сохранялись с течением времени.

Сопутствующие заболевания и осложнения по генотипам у взрослых пациентов с дефицитом пируваткиназы: Анализ из Реестра Peak (Аннотация P1542)Этот анализ Реестра Peak, глобального ретроспективного и проспективного обсервационного исследования взрослых и педиатрических пациентов с диагнозом дефицит ПК, был разработан для характеристики сопутствующих заболеваний и осложнений по генотипам у взрослых пациентов. Анализ показывает, что у взрослых пациентов наблюдался широкий спектр серьезных сопутствующих заболеваний и осложнений во многих системах, независимо от генотипа PKLR. Кроме того, эти данные подчеркивают наличие многочисленных осложнений у отдельных пациентов с дефицитом ПК и необходимость надлежащего мониторинга и ведения этих пациентов, независимо от генотипа.

Дополнительные данные о дефиците ПК Компания AGIOS также представляет данные encore, подтверждающие преимущества лечения препаратом ПИРУКИНД® у взрослых с дефицитом ПК, независимо от статуса переливания. Ключевые тезисы включают:

  • Длительность Реакции Гемоглобина и Снижение Трансфузионной Нагрузки Сохраняются С Течением Времени у Пациентов С Дефицитом Пируваткиназы, Получавших Митапиват в Долгосрочном Расширенном Исследовании (Аннотация 1545).
  • Митапиват Уменьшает Потребность в Переливаниях Крови, Вторичных по отношению к Плохо Переносимой Анемии и Острым Осложнениям, По сравнению с Плацебо у Пациентов С Дефицитом Пируваткиназы, Которым Не регулярно переливают кровь (Аннотация P1543)
  • Минеральная Плотность Костной Ткани Остается Стабильной у Пациентов с Дефицитом Пируваткиназы, Получающих Длительное Лечение Митапиватом (Аннотация P1544)
  • Митапиват Улучшает Неэффективный Эритропоэз и Уменьшает Перегрузку Железом у Пациентов С Дефицитом Пируваткиназы (Аннотация P1565)

Кроме того, компания представляет плакаты о проводимых испытаниях для ACTIVATE-kids (Аннотация P1547) и ACTIVATE-kidsT (Аннотация P1546), своих основных клинических испытаний для педиатрических пациентов с дефицитом ПК, которые не получают регулярных переливаний и которые получают регулярные переливания, соответственно.

Об ACTIVATE ACTIVATE - это глобальное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование 3-й фазы с рандомизацией 1:1, оценивающее эффективность и безопасность ПИРУКИНДА® у взрослых с дефицитом ПК, которые не получают регулярных переливаний. От пациентов требовалось, чтобы концентрация гемоглобина была меньше или равна 10,0 г/дл. В исследовании были рандомизированы 80 пациентов.

Исследование состояло из двух частей. Часть 1 представляла собой период повышения дозы, в течение которого пациенты начинали с 5 мг ПИРУКИНДА® или плацебо два раза в день, с двумя возможными повышениями дозы до 20 мг два раза в день и 50 мг два раза в день в течение 12-недельного периода. После периода повышения дозы пациенты получали фиксированную дозу в течение дополнительных 12 недель в части 2.

Первичной конечной точкой исследования была реакция гемоглобина, определяемая как увеличение концентрации гемоглобина на ≥1,5 г/дл по сравнению с исходным уровнем, которое сохраняется при двух или более плановых оценках на 16, 20 и 24 неделях во время части 2 исследования.

Agios провела дополнительное основное исследование фазы 3, ACTIVATE-T, у взрослых с дефицитом ПК, которые регулярно получают переливания. Компания проводит продолжающееся расширенное исследование, направленное на оценку долгосрочной безопасности, переносимости и эффективности лечения препаратом ПИРУКИНД® у взрослых с дефицитом ПК, ранее включенных в программу ACTIVATE или ACTIVATE-T.

Данные исследований ACTIVATE и ACTIVATE-T были представлены на Ежегодном конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) в июне 2021 года.

О Peak Registry Реестр Peak Registry представляет собой глобальное лонгитюдное исследование детей и взрослых с дефицитом ПК и был создан для лучшего понимания всего спектра вариабельности заболеваний, включая влияние на качество жизни. Регистратура открыта и набирает пациентов. Узнайте больше на сайте www.peakregistry.com .

О дефиците ПК Дефицит пируваткиназы (ПК) - редкое наследственное заболевание, проявляющееся хронической гемолитической анемией, которая представляет собой ускоренное разрушение эритроцитов. Унаследованная мутация в гене PKLR может вызвать дефицит энергии в эритроцитах, о чем свидетельствует снижение активности фермента PK, снижение уровня аденозинтрифосфата (АТФ) и накопление вышестоящих метаболитов, включая 2,3-DPG (2,3-дифосфоглицерат).

Дефицит ПК связан с серьезными осложнениями, включая камни в желчном пузыре, легочную гипертензию, экстрамедуллярное кроветворение, остеопороз и перегрузку железом и ее последствия, которые могут возникать независимо от степени анемии или нагрузки на переливание. Дефицит ПК также может вызвать проблемы с качеством жизни, включая проблемы с работой и учебой, социальной жизнью и эмоциональным здоровьем. Современные стратегии лечения дефицита ПК, включая переливание эритроцитов и спленэктомию, связаны как с краткосрочными, так и с долгосрочными рисками. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите веб-сайты двух базирующихся в США независимых групп защиты интересов пациентов, посвященных дефициту ПК: Фонд дефицита ПК и Thrive with Дефицит ПК.

О препарате ПИРУВИНД® (митапиват) ПИРУВИНД - это активатор пируваткиназы, предназначенный для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы (ПК).

ВАЖНАЯ информация О БЕЗОПАСНОСТИ Острый гемолиз: Острый гемолиз с последующей анемией наблюдался после резкого прекращения или отмены ПИРУКИНДА в исследовании с диапазоном доз. Избегайте резкого прекращения приема ПИРУКИНДА. Постепенно уменьшайте дозу ПИРУКИНДА, чтобы по возможности прекратить лечение. При прекращении лечения наблюдайте за пациентами на предмет признаков острого гемолиза и анемии, включая желтуху, склеральную желтуху, потемнение мочи, головокружение, спутанность сознания, усталость или одышку.

Побочные реакции: Серьезные побочные реакции наблюдались у 10% пациентов, получавших ПИРУКИНД в исследовании ACTIVATE, включая фибрилляцию предсердий, гастроэнтерит, перелом ребер и скелетно-мышечную боль, каждая из которых наблюдалась у 1 пациента. В исследовании ACTIVATE наиболее частыми побочными реакциями, включая лабораторные отклонения (≥10%) у пациентов с дефицитом ПК, были снижение уровня эстрона (мужчины), повышение уровня уратов, боли в спине, снижение уровня эстрадиола (мужчины) и артралгия.

Лекарственные взаимодействия:

  • Сильные ингибиторы и индукторы CYP3A: Избегайте одновременного применения.
  • Умеренные ингибиторы CYP3A: Не следует титровать ПИРУВИНД более чем в дозе 20 мг два раза в день.
  • Умеренные индукторы CYP3A: Рассмотрите альтернативы, которые не являются умеренными индукторами. Если альтернатив нет, скорректируйте дозировку ПИРУКИНДА.
  • Чувствительные субстраты CYP3A, CYP2B6, CYP2C, включая гормональные контрацептивы: Избегайте одновременного применения с субстратами, которые имеют узкий терапевтический индекс.
  • Субстраты UGT1A1: Избегайте одновременного применения с субстратами, которые имеют узкий терапевтический индекс.
  • Субстраты P-gp: Избегайте одновременного применения с субстратами, которые имеют узкий терапевтический индекс.

Печеночная недостаточность: Следует избегать применения ПИРУКИНДА у пациентов с умеренной и тяжелой печеночной недостаточностью.Пожалуйста, ознакомьтесь с полной информацией о назначении препарата ПИРУКИНД.

Конференц-связь InformationAgios проведет виртуальное мероприятие для инвесторов 13 июня 2022 года в 8 часов утра по восточному времени, чтобы просмотреть избранные данные из презентаций EHA. Мероприятие будет транслироваться в прямом эфире, и доступ к нему можно получить в разделе “Мероприятия и презентации” в разделе "Инвесторы и СМИ" на веб-сайте компании по адресу: www.agios.com . Архивная веб-трансляция будет доступна на веб-сайте компании примерно через два часа после начала мероприятия.

О компании AgiosAgios - это биофармацевтическая компания, которая подпитывается связями. Команда Agios поддерживает тесные связи с сообществами пациентов, медицинскими работниками, партнерами и коллегами, чтобы находить, разрабатывать и внедрять методы лечения генетически обусловленных заболеваний. В США компания Agios продает первый в своем классе активатор пируваткиназы (ПК) для взрослых с дефицитом ПК, первую модифицирующую болезнь терапию для этой редкой, пожизненной, изнуряющей гемолитической анемии. Опираясь на лидерство компании в области клеточного метаболизма, Agios продвигает надежный клинический конвейер исследуемых лекарств с активными и запланированными программами лечения альфа- и бета-талассемии, серповидно-клеточной анемии, дефицита ПК у детей и анемии, связанной с МДС. В дополнение к своему клиническому конвейеру, Agios располагает множеством исследовательских методов лечения в доклинических разработках и ведущей в отрасли исследовательской группой с непревзойденным опытом в области клеточного метаболизма и генетики. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите веб-сайт компании по адресу www.agios.com .

Предостережение Относительно прогнозных заявленийэтот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Такие прогнозные заявления включают заявления, касающиеся планов, стратегий и ожиданий Agios в отношении доклинического, клинического и коммерческого продвижения своих программ разработки лекарств, включая ПИРУКИНД® (митапиват); потенциальных преимуществ продуктов Agios и продуктов-кандидатов, включая ПИРУКИНД®; и потенциальных преимуществ стратегических планов Agios. и сосредоточься. Слова ”предвидеть“, ”ожидать“, ”цель“, ”надежда“, ”веха“, ”план“, ”потенциал“, ”возможно“, ”стратегия“, ”воля“, "видение” и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя и не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Такие заявления подвержены многочисленным важным факторам, рискам и неопределенностям, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от текущих ожиданий и убеждений клиентов. Управление ожиданий и, следовательно, каких-либо прогнозных заявлений в данном пресс-релизе могут также быть подвержены рискам и неопределенности в отношении целого ряда других важных факторов, в том числе, без ограничения, риски и неопределенности, связанные с: срыв Агиос получать веха или роялти, связанных с продажей своего онкологии бизнес, неопределенность сроков поступления таких платежей, и неопределенность результатов и эффективности использования средства от сделки; влияние COVID-19 пандемией в Агиос-бизнес, операции, стратегии, целей и предполагаемых этапов, в том числе проводимых и планируемых научно-исследовательской деятельности, умение вести текущие и планируемые клинические исследования, клинические питания текущих или будущих препарата кандидатов, коммерческое предложение и запуск, маркетинг и продажа существующих и будущих разрешенных продуктов; Агиос результаты клинических исследований и доклинических исследований, в том числе последующего анализа имеющихся данных и новых данных, поступающих от нынешних и будущих исследований; содержание и сроки решения, принятые американским FDA, ЕМА или другие контролирующие органы, исследовательские комментарий доски на клинические исследования и публикации обзора органов; Агиос возможности для получения и поддержания необходимых регуляторных одобрений и к поступлению больных в клинические исследования; незапланированная потребность в денежных средствах и расходах и конкурентные факторы; Агиос возможности получать, сохранять и применять патент и защита интеллектуальной собственности на любое изделие кандидатов он развивается; Агиос-способность устанавливать и поддерживать сотрудничество, общие экономические и рыночные условия. Эти и другие риски более подробно описаны в разделе “Факторы риска”, включенном в публичные заявки Agios в Комиссию по ценным бумагам и биржам или SEC, включая риски и неопределенности, изложенные в разделе "Факторы риска" в наших заявках в SEC. Хотя представленный здесь список факторов считается репрезентативным, этот список не следует рассматривать как полное описание всех потенциальных рисков и неопределенностей. Любые прогнозные заявления, содержащиеся в настоящем пресс-релизе, сделаны только на дату настоящего соглашения, и мы не берем на себя никаких обязательств обновлять прогнозные заявления, чтобы отразить события или информацию, полученную после даты настоящего соглашения, и отказываемся от каких-либо обязательств делать это, кроме как в соответствии с требованиями закона.

Инвесторы: Холли Мэннинг, 617-844-6630 Старший директор Отдела по связям с инвесторами Холли.Manning@agios.com

СМИ: Джессика Реннекамп, 857-209-3286 Директор отдела корпоративных коммуникаций Jessica.Rennekamp@agios.com 

Показать большеПоказать меньше

Источник www.globenewswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Agios Pharmaceuticals

Новости переведены автоматически

Остальные 56 новостей будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах