CENTOGENE and Agios Expand Partnership for Clinical Development of PYRUKYND® (mitapivat) to Treat Children With Rare Blood Disease

CENTOGENE и Agios расширяют партнерство для клинической разработки PYRUKYND® (mitapivat) для лечения детей с редкими заболеваниями крови

Working together on the world’s first treatment that targets the underlying causes of pyruvate kinase (“PK”) deficiency in children under the age of 18

CAMBRIDGE, Mass. and ROSTOCK, Germany and BERLIN, June 13, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Centogene N.V. (Nasdaq: CNTG), the commercial-stage essential biodata life science partner for rare and neurodegenerative diseases, today announced that it has expanded its long-standing PYRUKYND® (mitapivat) partnership with Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: AGIO), a leader in the field of cellular metabolism pioneering therapies for genetically defined diseases.

Agios’ PYRUKYND® is a first-in-class, selective, small molecule activator of the pyruvate kinase (PK) enzyme. In February 2022, Agios received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for PYRUKYND® for the treatment of hemolytic anemia in adults with PK deficiency, which represents the first and only approved disease-modifying treatment for this rare blood disorder. Since 2015, CENTOGENE has provided genetic testing services to Agios for the clinical development of PYRUKYND®.

The expanded agreement will now see CENTOGENE provide centralized lab support for Agios’ two global, pivotal Phase 3 trials, ACTIVATE-kids and ACTIVATE-kidsT, which are being conducted to evaluate the efficacy and safety of mitapivat in children with PK deficiency between the ages of 1 to 17. CENTOGENE will continue to provide genetic testing to help identify causative mutations, including the UGT1A1 and PKLR genes, in study participants. The aim of the Phase 3 ACTIVATE-kids and ACTIVATE-kidsT studies is to test the efficacy of PYRUKYND® in pediatric patients with PK deficiency who do not receive regular transfusions and those who do receive regular transfusions, respectively. Agios will be coordinating and bearing the costs for the programs; other financial details were not disclosed.

“Our successful collaboration with Agios has already helped drive incredible clinical progress for this first-in-class PK activator as a potential therapy for children with pyruvate kinase deficiency, an under-served patient community urgently in need of treatment options. The expansion of our partnership confirms our ability to help advance novel treatment options that are able to influence health outcomes for patients globally,” said Kim Stratton, CEO of CENTOGENE. “With our unparalleled diagnostic services and insights powered by the CENTOGENE Biodatabank, the world’s largest real-world data repository for rare and neurodegenerative diseases, we offer the essential biodata that is often so critical in clinical development for our biotech and pharma partners.”

Sarah Gheuens, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer at Agios, said, “As we forge ahead with our global, pivotal trials in pediatric pyruvate kinase deficiency, we are pleased to expand our partnership with CENTOGENE to bring the first potential treatment for these patients one step closer to making an impact in the lives of these children and their families. At Agios, we know that great science requires world-class collaboration. Accelerating and streamlining our clinical trials is critical for bringing new innovations to patients as efficiently as possible, and CENTOGENE's solutions make them a great partner for this project.”

Within the partnership, CENTOGENE’s proprietary CentoCard® dried blood spot technology provides easy logistics for central diagnostic testing. Key assets to the partnership include the CENTOGENE Biodatabank, diagnostic expertise built on over 15 years of experience, and the Company’s multiomic-based platform, which is pioneering access to commercial multiomic products on the market today.

In 2015, CENTOGENE originally entered into an agreement with Agios to provide support for Agios’ PK deficiency clinical program. Last year, the contract was expanded to focus on additional trial support in thalassemia and sickle cell disease.

About PYRUKYND® (mitapivat)

PYRUKYND® is a pyruvate kinase activator indicated for the treatment of hemolytic anemia in adults with pyruvate kinase (PK) deficiency. In February 2022, Agios received approval from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for PYRUKYND® for the treatment of hemolytic anemic in adults with PK deficiency, which represents the first and only approved disease-modifying treatment for adults with this rare blood disorder. It has also received a waiver from the European Medicines Agency (EMA) in accordance with a Pediatric Investigation Plan (PIP) for the treatment of PK deficiency in the pediatric population from birth to less than 1 year of age.

About PK Deficiency

Pyruvate kinase (PK) deficiency is a rare, inherited disease that presents as chronic hemolytic anemia, which is the accelerated destruction of red blood cells. The inherited mutations in the PKLR gene cause a deficit in cellular energy within the red blood cell, as evidenced by lower PKR enzyme activity, a decline in adenosine triphosphate (ATP) levels, and a build-up of upstream metabolites, including 2,3-DPG (2,3-diphosphoglycerate).

PK deficiency affects approximately 3,000-8,000 people in the U.S. and EU5. PK deficiency may result in serious complications, such as pulmonary hypertension, extramedullary hematopoiesis, and osteoporosis.

To learn more about the ACTIVATE-kids and ACTIVATE-kidsT clinical trials, please visit: https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/

Agios is a biopharmaceutical company that is fueled by connections. The Agios team cultivates strong bonds with patient communities, healthcare professionals, partners and colleagues to discover, develop and deliver therapies for genetically defined diseases. In the U.S., Agios markets a first-in-class pyruvate kinase (PK) activator for adults with PK deficiency, the first disease-modifying therapy for this rare, lifelong, debilitating hemolytic anemia. Building on the company's leadership in the field of cellular metabolism, Agios is advancing a robust clinical pipeline of investigational medicines with active and planned programs in alpha- and beta-thalassemia, sickle cell disease, pediatric PK deficiency and MDS-associated anemia. In addition to its clinical pipeline, Agios has multiple investigational therapies in preclinical development and an industry-leading research team with unmatched expertise in cellular metabolism and genetics. For more information, please visit the company’s website at www.agios.com.

About CENTOGENE

CENTOGENE engages in diagnosis and research around rare diseases transforming real-world clinical, genetic, and multiomic data to diagnose, understand, and treat rare diseases. Our goal is to bring rationality to treatment decisions and to accelerate the development of new orphan drugs by using our extensive rare disease knowledge and data. CENTOGENE has developed a global proprietary rare disease platform based on our real-world data repository of over 650,000 individuals representing over 120 different countries.

The Company’s platform includes epidemiologic, phenotypic, and genetic data that reflects a global population, as well as a biobank of patients’ blood samples and cell cultures. CENTOGENE believes this represents the only platform focused on comprehensive analysis of multi-level data to improve the understanding of rare hereditary diseases. It allows for better identification and stratification of patients and their underlying diseases to enable and accelerate discovery, development, and access to orphan drugs. As of December 31, 2021, the Company collaborated with over 30 pharmaceutical partners.

For more information, visit www.centogene.com and follow us on LinkedIn.

Forward-Looking Statements

This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the U.S. federal securities laws. Statements contained herein that are not clearly historical in nature are forward-looking, and the words “anticipate,” “believe,” “continues,” “expect,” “estimate,” “intend,” “project,” and similar expressions and future or conditional verbs such as “will,” “would,” “should,” “could,” “might,” “can,” and “may,” are generally intended to identify forward-looking statements. Such forward-looking statements involve known and unknown risks, uncertainties, and other important factors that may cause CENTOGENE’s actual results, performance, or achievements to be materially different from any future results, performance, or achievements expressed or implied by the forward-looking statements. Such risks and uncertainties include, among others, negative economic and geopolitical conditions and instability and volatility in the worldwide financial markets, possible changes in current and proposed legislation, regulations and governmental policies, pressures from increasing competition and consolidation in our industry, the expense and uncertainty of regulatory approval, including from the U.S. Food and Drug Administration, our reliance on third parties and collaboration partners, including our ability to manage growth and enter into new client relationships, our dependency on the rare disease industry, our ability to manage international expansion, our reliance on key personnel, our reliance on intellectual property protection, fluctuations of our operating results due to the effect of exchange rates, our ability to streamline cash usage, our requirement for additional financing, or other factors. For further information on the risks and uncertainties that could cause actual results to differ from those expressed in these forward-looking statements, as well as risks relating to CENTOGENE’s business in general, see CENTOGENE’s risk factors set forth in CENTOGENE’s Form 20-F filed on March 30, 2022, with the Securities and Exchange Commission (the “SEC”) and subsequent filings with the SEC. Any forward-looking statements contained in this press release speak only as of the date hereof, and CENTOGENE’s specifically disclaims any obligation to update any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events, or otherwise.

Media Contact:  

CENTOGENE  Ben Legg Corporate Communications Press@centogene.com

Lennart Streibel Investor Relations Investor.Relations@centogene.com  

Совместная работа над первым в мире методом лечения, направленным на устранение основных причин дефицита пируваткиназы (“ПК”) у детей в возрасте до 18 лет

КЕМБРИДЖ, штат МАССАЧУСЕТС. и РОСТОК, Германия и БЕРЛИН, 13 июня 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Centogene N.V. (Nasdaq: CNTG), партнер в области науки о жизни на коммерческой стадии, занимающийся исследованием редких и нейродегенеративных заболеваний, сегодня объявила о расширении своего давнего партнерства с компанией Agios Pharmaceuticals, Inc. в области ПИРУКИНД® (митапиват).. (NASDAQ: AGIO), лидер в области клеточного метаболизма, впервые разрабатывающий методы лечения генетически обусловленных заболеваний.

Agios’ PYRUKYND® - это первый в своем классе селективный низкомолекулярный активатор фермента пируваткиназы (ПК). В феврале 2022 года Agios получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ПИРУКИНД® для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом ПК, который представляет собой первое и единственное одобренное модифицирующее заболевание лечение этого редкого заболевания крови. С 2015 года CENTOGENE предоставляет услуги по генетическому тестированию для Agios для клинической разработки PYRUKYND®.

В рамках расширенного соглашения CENTOGENE теперь будет предоставлять централизованную лабораторную поддержку двум глобальным, ключевым испытаниям 3-й фазы Agios, ACTIVATE-kids и ACTIVATE-kidsT, которые проводятся для оценки эффективности и безопасности митапива у детей с дефицитом ПК в возрасте от 1 до 17 лет. CENTOGENE продолжит проводить генетическое тестирование, чтобы помочь выявить причинные мутации, в том числе гены UGT1A1 и PKLR, у участников исследования. Целью исследований фазы 3 ACTIVATE-kids и ACTIVATE-kidsT является проверка эффективности ПИРУКИНДА® у педиатрических пациентов с дефицитом ПК, которые не получают регулярных переливаний, и у тех, кто получает регулярные переливания, соответственно. Agios будет координировать и нести расходы на программы; другие финансовые детали не разглашаются.

“Наше успешное сотрудничество с Agios уже помогло добиться невероятного клинического прогресса в разработке этого первого в своем классе активатора ПК в качестве потенциальной терапии для детей с дефицитом пируваткиназы, недостаточно обслуживаемого сообщества пациентов, остро нуждающихся в вариантах лечения. Расширение нашего партнерства подтверждает нашу способность содействовать продвижению новых методов лечения, способных повлиять на результаты лечения пациентов во всем мире”, - сказал Ким Стрэттон, генеральный директор CENTOGENE. “Благодаря нашим беспрецедентным диагностическим услугам и аналитическим знаниям, основанным на CENTOGENE Biodatabank, крупнейшем в мире хранилище реальных данных о редких и нейродегенеративных заболеваниях, мы предлагаем нашим партнерам в области биотехнологий и фармацевтики необходимые биоданные, которые часто так важны при разработке клинических исследований”.

Сара Геуэнс, доктор медицинских наук, доктор философии, главный врач Agios, сказала: “По мере того, как мы продвигаемся вперед в наших глобальных, ключевых исследованиях дефицита пируваткиназы у детей, мы рады расширить наше партнерство с CENTOGENE, чтобы приблизить первое потенциальное лечение для этих пациентов на один шаг к тому, чтобы оказать влияние на жизни этих детей и их семей. В Agios мы знаем, что великая наука требует сотрудничества мирового уровня. Ускорение и оптимизация наших клинических испытаний имеет решающее значение для максимально эффективного предоставления новых инноваций пациентам, и решения CENTOGENE делают их отличным партнером в этом проекте”.

В рамках партнерства запатентованная CENTOGENE технология CentoCard® dryed blood spot обеспечивает простую логистику для централизованного диагностического тестирования. Ключевыми активами партнерства являются Биодатабанк CENTOGENE, диагностические знания, основанные на более чем 15-летнем опыте, и платформа компании на базе multiomic, которая впервые предоставляет доступ к коммерческим продуктам multiomic на современном рынке.

В 2015 году CENTOGENE первоначально заключила соглашение с Agios о поддержке клинической программы Agios по дефициту ПК. В прошлом году контракт был расширен, чтобы сосредоточиться на дополнительной поддержке исследований талассемии и серповидно-клеточной анемии.

О препарате ПИРУКИНД® (митапиват)

ПИРУВИНД® - активатор пируваткиназы, предназначенный для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы (ПК). В феврале 2022 года Agios получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ПИРУКИНД® для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом ПК, что представляет собой первое и единственное одобренное модифицирующее заболевание лечение для взрослых с этим редким заболеванием крови. Он также получил отказ от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) в соответствии с Планом педиатрических исследований (PIP) для лечения дефицита ПК у педиатрической популяции от рождения до возраста менее 1 года.

О дефиците ПК

Дефицит пируваткиназы (ПК) - редкое наследственное заболевание, проявляющееся хронической гемолитической анемией, которая представляет собой ускоренное разрушение красных кровяных телец. Унаследованные мутации в гене PKLR вызывают дефицит клеточной энергии в эритроцитах, о чем свидетельствует снижение активности фермента PKR, снижение уровня аденозинтрифосфата (АТФ) и накопление вышестоящих метаболитов, включая 2,3-DPG (2,3-дифосфоглицерат).

Дефицит ПК поражает примерно 3000-8000 человек в США и ЕС5. Дефицит ПК может привести к серьезным осложнениям, таким как легочная гипертензия, экстрамедуллярное кроветворение и остеопороз.

Чтобы узнать больше о клинических испытаниях ACTIVATE-kids и ACTIVATE-kidsT, пожалуйста, посетите: https://www.agios.com/patients-partners/patients-caregivers/clinical-trials/

Agios - это биофармацевтическая компания, которая питается связями. Команда Agios поддерживает тесные связи с сообществами пациентов, медицинскими работниками, партнерами и коллегами, чтобы находить, разрабатывать и внедрять методы лечения генетически обусловленных заболеваний. В США компания Agios продает первый в своем классе активатор пируваткиназы (ПК) для взрослых с дефицитом ПК, первую модифицирующую болезнь терапию для этой редкой, пожизненной, изнуряющей гемолитической анемии. Опираясь на лидерство компании в области клеточного метаболизма, Agios продвигает надежный клинический конвейер исследуемых лекарств с активными и запланированными программами лечения альфа- и бета-талассемии, серповидно-клеточной анемии, дефицита ПК у детей и анемии, связанной с МДС. В дополнение к своему клиническому конвейеру, Agios располагает множеством исследовательских методов лечения в доклинических разработках и ведущей в отрасли исследовательской группой с непревзойденным опытом в области клеточного метаболизма и генетики. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите веб-сайт компании по адресу www.agios.com .

О ЦЕНТОГЕНЕ

CENTOGENE занимается диагностикой и исследованиями редких заболеваний, преобразуя реальные клинические, генетические и многоомные данные для диагностики, понимания и лечения редких заболеваний. Наша цель - привнести рациональность в решения о лечении и ускорить разработку новых орфанных препаратов, используя наши обширные знания и данные о редких заболеваниях. CENTOGENE разработала глобальную запатентованную платформу по редким заболеваниям, основанную на нашем реальном хранилище данных, насчитывающем более 650 000 человек, представляющих более 120 различных стран.

Платформа компании включает эпидемиологические, фенотипические и генетические данные, отражающие мировую популяцию, а также биобанк образцов крови пациентов и клеточных культур. CENTOGENE считает, что это единственная платформа, ориентированная на всесторонний анализ многоуровневых данных для улучшения понимания редких наследственных заболеваний. Это позволяет лучше идентифицировать и стратифицировать пациентов и их основные заболевания, чтобы обеспечить и ускорить открытие, разработку и доступ к орфанным лекарственным средствам. По состоянию на 31 декабря 2021 года Компания сотрудничала с более чем 30 фармацевтическими партнерами.

Для получения дополнительной информации посетите www.centogene.com и подписывайтесь на нас в LinkedIn.

Прогнозные заявления

Настоящий пресс-релиз содержит “прогнозные заявления” по смыслу федеральных законов США о ценных бумагах. Содержащиеся в настоящем документе утверждения, которые не носят явно исторического характера, являются прогнозными, а слова “предвидеть”, “верить”, “продолжает”, “ожидать”, “оценивать”, “намереваться”, “проектировать” и аналогичные выражения и будущие или условные глаголы, такие как “будет”, " “хотел бы”, ”должен“, "мог бы”, “мог бы”, “может” и “может”, как правило, предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Такие прогнозные заявления связаны с известными и неизвестными рисками, неопределенностями и другими важными факторами, которые могут привести к тому, что фактические результаты, показатели или достижения CENTOGENE будут существенно отличаться от любых будущих результатов, показателей или достижений, выраженных или подразумеваемых в прогнозных заявлениях. К таким рискам и неопределенностям относятся, среди прочего, негативные экономические и геополитические условия, а также нестабильность и волатильность на мировых финансовых рынках, возможные изменения в действующем и предлагаемом законодательстве, нормативных актах и государственной политике, давление со стороны растущей конкуренции и консолидации в нашей отрасли, расходы и неопределенность в отношении одобрения регулирующих органов, в том числе со стороны пищевой промышленности США. и управления лекарственными средствами, наша зависимость от третьих сторон и партнеров по сотрудничеству, включая нашу способность управлять ростом и вступать в новые отношения с клиентами, наша зависимость от индустрии редких заболеваний, наша способность управлять международной экспансией, наша зависимость от ключевого персонала, наша зависимость от защиты интеллектуальной собственности, колебания наших операционных результатов из-за к влиянию обменных курсов, нашей способности оптимизировать использование наличных средств, нашей потребности в дополнительном финансировании или других факторов. Для получения дополнительной информации о рисках и неопределенностях, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые указаны в этих прогнозных заявлениях, а также о рисках, связанных с бизнесом CENTOGENE в целом, см. Факторы риска CENTOGENE, изложенные в Форме 20-F CENTOGENE, поданной 30 марта 2022 года в Комиссия по ценным бумагам и биржам (“SEC”) и последующие заявки в SEC. Любые прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, относятся только к дате настоящего документа, и CENTOGENE определенно отказывается от каких-либо обязательств по обновлению любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

Контакты со СМИ:  

ЦЕНТОГЕН  Бен Легг Корпоративные коммуникации Press@centogene.com

Леннарт Стрейбель По связям с инвесторами Инвестор.Relations@centogene.com  

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически