– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
NEW YORK, June 03, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need, today announced designation of AT-007 (gavorestat) as an orphan medicinal product by the European Medicines Agency (EMA) for treatment of Galactosemia (Galactosaemia).
“We are pleased that the EMA has recognized the high unmet medical need in Galactosemia, the role of galactitol as the toxic metabolite responsible for long-term complications in Galactosemia, and the potential benefit of AT-007 treatment in reducing toxic galactitol levels,” said Shoshana Shendelman, PhD, Founder and CEO of Applied Therapeutics. “Orphan designation for AT-007 marks an important step towards advancing our regulatory initiatives in Europe. We plan to meet with the EMA in the third quarter to discuss a potential MAA submission in Europe for conditional approval based on available biomarker data or for full approval based on expected clinical outcomes data.”
Orphan medicinal product designation provides certain benefits and incentives in the EU, including protocol assistance, fee reductions, and ten years of market exclusivity once the medicine is on the market.
About Galactosemia
Galactosemia is a rare genetic metabolic disease resulting in an inability to metabolize the simple sugar galactose. Galactose is found in foods but is also produced endogenously by the body. When not metabolized properly, galactose is converted to the toxic metabolite, galactitol, which causes neurological complications, including deficiencies in speech, cognition, behavior, and motor skills, and also results in juvenile cataracts and ovarian insufficiency (in women). There are approximately 4,000 patients with Galactosemia in the EU and 120 new births per year.
AT-007 is a central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase inhibitor (ARI) in development for the treatment of several rare neurological diseases, including Galactosemia, SORD Deficiency, and PMM2-CDG. In clinical trials, AT-007 significantly reduced plasma galactitol levels vs. placebo in adults and children with Galactosemia. AT-007 is currently being studied in a Phase 3 clinical outcomes trial (ACTION-Galactosemia Kids) in children ages 2-17 with Galactosemia, as well as a long-term open-label study in adults with Galactosemia. In a pilot study, AT-007 significantly reduced blood sorbitol levels in adults with SORD Deficiency. AT-007 is currently being studied in a Phase 3 trial (INSPIRE) investigating biomarker efficacy, clinical outcomes, and significantly reduced blood sorbitol levels in adults with SORD Deficiency. AT-007 has received both Orphan Drug and Pediatric Rare Disease designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of Galactosemia and PMM2-CDG, and Fast Track designation for Galactosemia.
About Applied Therapeutics
Applied Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need. The Company’s lead drug candidate, AT-007, is a novel central nervous system penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI) for the treatment of CNS rare metabolic diseases, including Galactosemia, SORD Deficiency, and PMM2-CDG. The Company is also developing AT-001, a novel potent ARI, for the treatment of Diabetic Cardiomyopathy, or DbCM, a fatal fibrosis of the heart. The preclinical pipeline also includes AT-003, an ARI designed to cross through the back of the eye when dosed orally, for the treatment of Diabetic retinopathy, as well as novel dual PI3k inhibitors in preclinical development for orphan oncology indications.
To learn more, please visit www.appliedtherapeutics.com and follow the company on Twitter @Applied_Tx.
Forward-Looking Statements
This press release contains “forward-looking statements” that involve substantial risks and uncertainties for purposes of the safe harbor provided by the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements, other than statements of historical fact, included in this press release regarding strategy, future operations, prospects, plans and objectives of management, including words such as “may,” “will,” “expect,” “anticipate,” “plan,” “intend,” and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) are forward-looking statements. Forward-looking statements in this release involve substantial risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied by the forward-looking statements, and we, therefore cannot assure you that our plans, intentions, expectations, or strategies will be attained or achieved.
Such risks and uncertainties include, without limitation, factors that may cause actual results to differ from those expressed or implied in the forward-looking statements in this press release are discussed in our filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including the “Risk Factors” contained therein. Except as otherwise required by law, we disclaim any intention or obligation to update or revise any forward-looking statements, which speak only as of the date they were made, whether as a result of new information, future events or circumstances or otherwise.
Maghan Meyers(212) 600-1902 appliedtherapeutics@argotpartners.com
media@appliedtherapeutics.com
Applied Therapeutics, Inc.
НЬЮ-ЙОРК, 03 июня 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая линейку новых лекарственных препаратов-кандидатов против проверенных молекулярных мишеней при высокой неудовлетворенной медицинской потребности, сегодня объявила о присвоении AT-007 (гаворестат) Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) статуса орфанного лекарственного средства для лечения галактоземии (галактоземии).
“Мы рады, что EMA признала высокую неудовлетворенную потребность в лечении галактоземии, роль галактита как токсичного метаболита, ответственного за долгосрочные осложнения при галактоземии, и потенциальную пользу лечения AT-007 в снижении уровня токсичного галактита”, - сказала Шошана Шендельман, доктор философии, основатель и генеральный директор компании. Applied Therapeutics. “Присвоение AT-007 статуса "Сирота" знаменует собой важный шаг на пути продвижения наших нормативных инициатив в Европе. Мы планируем встретиться с EMA в третьем квартале, чтобы обсудить потенциальную подачу MAA в Европе для условного одобрения на основе имеющихся данных о биомаркерах или для полного одобрения на основе данных об ожидаемых клинических исходах”.
Присвоение статуса орфанного лекарственного средства предоставляет определенные преимущества и стимулы в ЕС, включая помощь по протоколу, снижение пошлин и десять лет эксклюзивности на рынке, как только лекарство появится на рынке.
О Галактоземии
Галактоземия - редкое генетическое метаболическое заболевание, приводящее к неспособности усваивать простой сахар галактозу. Галактоза содержится в пищевых продуктах, но также вырабатывается организмом эндогенно. При неправильном метаболизме галактоза превращается в токсичный метаболит галактит, который вызывает неврологические осложнения, включая нарушения речи, когнитивных функций, поведения и двигательных навыков, а также приводит к ювенильной катаракте и недостаточности яичников (у женщин). В ЕС насчитывается около 4000 пациентов с галактоземией и 120 новорожденных в год.
AT-007 - это проникающий в центральную нервную систему (ЦНС) ингибитор альдозоредуктазы (ARI), разрабатываемый для лечения нескольких редких неврологических заболеваний, включая галактоземию, дефицит SORD и PMM2-CDG. В клинических испытаниях AT-007 значительно снижал уровень галактита в плазме крови по сравнению с плацебо у взрослых и детей с галактоземией. AT-007 в настоящее время изучается в клиническом исследовании 3-й фазы (ACTION-Galactosemia Kids) у детей в возрасте от 2 до 17 лет с галактоземией, а также в долгосрочном открытом исследовании у взрослых с галактоземией. В пилотном исследовании AT-007 значительно снижал уровень сорбита в крови у взрослых с дефицитом SORD. AT-007 в настоящее время изучается в рамках исследования фазы 3 (INSPIRE), посвященного изучению эффективности биомаркеров, клинических исходов и значительного снижения уровня сорбита в крови у взрослых с дефицитом SORD. AT-007 получил как орфанный препарат, так и обозначения редких заболеваний у детей от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения галактоземии и PMM2-CDG, а также обозначение Fast Track для лечения галактоземии.
О Applied Therapeutics
Applied Therapeutics - это биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая линейку новых лекарственных препаратов-кандидатов против проверенных молекулярных мишеней при наличии высокой неудовлетворенной медицинской потребности. Ведущий кандидат на препарат компании, AT-007, представляет собой новый проникающий в центральную нервную систему ингибитор альдозоредуктазы (ARI) для лечения редких метаболических заболеваний ЦНС, включая галактоземию, дефицит SORD и PMM2-CDG. Компания также разрабатывает AT-001, новое мощное ОРЗ, для лечения диабетической кардиомиопатии, или DbCM, смертельного фиброза сердца. Доклинический конвейер также включает AT-003, ARI, предназначенный для прохождения через заднюю часть глаза при пероральном введении, для лечения диабетической ретинопатии, а также новые двойные ингибиторы PI3k в доклинической разработке по показаниям для орфанной онкологии.
Чтобы узнать больше, пожалуйста, посетите www.appliedtherapeutics.com и следите за компанией в Twitter @Applied_Tx.
Прогнозные заявления
Этот пресс-релиз содержит “прогнозные заявления”, которые связаны со значительными рисками и неопределенностями для целей безопасной гавани, предусмотренной Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, кроме заявлений об исторических фактах, включенные в настоящий пресс-релиз, касающиеся стратегии, будущих операций, перспектив, планов и целей руководства, включая такие слова, как “может”, “будет”, “ожидать”, “предвидеть”, “планировать”, “намереваться” и подобные выражения (а также другие слова или выражения, относящиеся к будущим событиям, условиям или обстоятельствам) являются прогнозными заявлениями. Прогнозные заявления в этом релизе связаны со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, и поэтому мы не можем заверить вас, что наши планы, намерения, ожидания или стратегии будут достигнуты или достигнуты.
Такие риски и неопределенности включают, помимо прочего, факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях в этом пресс-релизе, обсуждаются в наших заявках в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая содержащиеся в них “Факторы риска”. Если иное не предусмотрено законом, мы отказываемся от каких-либо намерений или обязательств обновлять или пересматривать любые прогнозные заявления, которые действуют только на дату их составления, будь то в результате новой информации, будущих событий или обстоятельств или иным образом.
Мэган Мейерс(212) 600-1902 appliedtherapeutics@argotpartners.com
media@appliedtherapeutics.com
Applied Therapeutics, Inc.
Показать большеПоказать меньше
