– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
NEW YORK, March 16, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need, today announced their abstract #OP005 was accepted as an oral platform presentation at the 2022 Annual Clinical Genetics Meeting of the American College of Molecular Genetics and Genomics, March 22 – 26, 2022 in Nashville, Tennessee.
“We are pleased to share this important data with the medical community,” said Riccardo Perfetti, MD, PhD, Chief Medical Officer of Applied Therapeutics. “We demonstrated that galactitol levels correlated with the severity of the CNS deficits in pediatric patients with Classic Galactosemia and that treatment with AT-007 reduced toxic galactitol safely and effectively.”
Presentation Details
Oral Platform Presentation: AT-007 Significantly Reduces Toxic Galactitol in ACTION-Galactosemia Kids - the 1st Therapeutic Interventional Clinical Trial in Children with Classic Galactosemia
Abstract #OP005: AT-007 Significantly Reduces Toxic Galactitol in ACTION-Galactosemia Kids - the 1st Therapeutic Interventional Clinical Trial in Children with Classic GalactosemiaEvan Bailey, MD, Applied Therapeutics, Stella Wang, BSPharm, MS, MPH, Laura Saltonstall, MD, MBA, Riccardo Perfetti, MD, PhD, and Shoshana Shendelman, PhD.
About GalactosemiaGalactosemia is a rare genetic metabolic disease resulting in an inability to metabolize the simple sugar galactose. Galactose is found in foods, but is also produced endogenously by the body. When not metabolized properly, galactose is converted to the toxic metabolite, galactitol, which causes neurological complications, including deficiencies in speech, cognition, behavior and motor skills, and also results in juvenile cataracts and ovarian insufficiency (in women). There are approximately 3,000 patients with Galactosemia in the US and 80 new births per year.
AT-007 is a central nervous system (CNS) penetrant Aldose Reductase inhibitor (ARI) in development for the treatment of several rare neurological diseases, including Galactosemia, SORD Deficiency and PMM2-CDG. In an animal model of Galactosemia, AT-007 reduced toxic galactitol levels and prevented disease complications. In clinical trials, AT-007 significantly reduced plasma galactitol levels vs. placebo in adults and children with Galactosemia. AT-007 is currently being studied in a Phase 3 clinical outcomes trial (ACTION-Galactosemia Kids) in children ages 2-17 with Galactosemia, as well as a long-term open label study in adults with Galactosemia. AT-007 has received both Orphan Drug and Pediatric Rare Disease designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for the treatment of Galactosemia and PMM2-CDG, and Fast Track designation for Galactosemia.
About Applied Therapeutics
Applied Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company developing a pipeline of novel drug candidates against validated molecular targets in indications of high unmet medical need. The Company’s lead drug candidate, AT-007, is a novel central nervous system penetrant Aldose Reductase Inhibitor (ARI) for the treatment of CNS rare metabolic diseases, including Galactosemia, SORD Deficiency and PMM2-CDG. The Company is also developing AT-001, a novel potent ARI, for the treatment of Diabetic Cardiomyopathy, or DbCM, a fatal fibrosis of the heart. The preclinical pipeline also includes AT-003, an ARI designed to cross through the back of the eye when dosed orally, for the treatment of Diabetic retinopathy, as well as novel dual PI3k inhibitors in preclinical development for orphan oncology indications.
To learn more, please visit www.appliedtherapeutics.com and follow the company on Twitter @Applied_Tx.
Forward-Looking Statements
This press release contains “forward-looking statements” that involve substantial risks and uncertainties for purposes of the safe harbor provided by the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements, other than statements of historical fact, included in this press release regarding strategy, future operations, prospects, plans and objectives of management, including words such as “may,” “will,” “expect,” “anticipate,” “plan,” “intend,” and similar expressions (as well as other words or expressions referencing future events, conditions or circumstances) are forward-looking statements. Forward-looking statements in this release involve substantial risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied by the forward-looking statements, and we, therefore cannot assure you that our plans, intentions, expectations, or strategies will be attained or achieved.
Such risks and uncertainties include, without limitation, factors that may cause actual results to differ from those expressed or implied in the forward-looking statements in this press release are discussed in our filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including the “Risk Factors” contained therein. Except as otherwise required by law, we disclaim any intention or obligation to update or revise any forward-looking statements, which speak only as of the date they were made, whether as a result of new information, future events or circumstances or otherwise.
Maghan Meyers(212) 600-1902 appliedtherapeutics@argotpartners.com
Media: media@appliedtherapeutics.com
Applied Therapeutics, Inc.
НЬЮ-ЙОРК, 16 марта 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Applied Therapeutics, Inc. (Nasdaq: APLT), биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая линейку новых лекарственных препаратов-кандидатов против проверенных молекулярных мишеней при наличии высокой неудовлетворенной медицинской потребности, сегодня объявила, что их реферат # OP005 был принят в качестве устной презентации платформы на Ежегодном собрании клинической генетики 2022 года Американского колледжа молекулярной генетики и геномики., 22-26 марта 2022 года в Нэшвилле, штат Теннесси.
“Мы рады поделиться этими важными данными с медицинским сообществом”, - сказал Риккардо Перфетти, доктор медицинских наук, доктор философии, главный медицинский директор Applied Therapeutics. “Мы продемонстрировали, что уровни галактита коррелируют с тяжестью дефицита ЦНС у педиатрических пациентов с классической галактоземией и что лечение AT-007 безопасно и эффективно снижает токсичность галактита”.
Детали презентации
Презентация устной платформы: AT-007 Значительно снижает токсичность галактита в ДЕЙСТВИИ - Дети с галактоземией - 1-е терапевтическое интервенционное клиническое испытание у детей с классической галактоземией
Аннотация #OP005: AT-007 Значительно снижает токсичность галактита в ДЕЙСТВИИ -Дети с галактоземией - 1-е терапевтическое интервенционное клиническое исследование у детей с классической галактоземией, Бэйли, доктор медицинских наук, Applied Therapeutics, Стелла Ванг, BSPHARM, MS, MPH, Лаура Солтонстолл, доктор медицинских наук, MBA, Риккардо Перфетти, доктор медицинских наук, доктор философии и Шошана Шендельман, доктор философии.
О ГалактоземиаГалактоземия - редкое генетическое метаболическое заболевание, приводящее к неспособности усваивать простой сахар галактозу. Галактоза содержится в пищевых продуктах, но также вырабатывается организмом эндогенно. При неправильном метаболизме галактоза превращается в токсичный метаболит галактит, который вызывает неврологические осложнения, включая нарушения речи, когнитивных способностей, поведения и двигательных навыков, а также приводит к ювенильной катаракте и недостаточности яичников (у женщин). В США насчитывается около 3000 пациентов с галактоземией и 80 новорожденных в год.
AT-007 - это проникающий ингибитор альдозоредуктазы центральной нервной системы (ЦНС) (ARI), разрабатываемый для лечения нескольких редких неврологических заболеваний, включая галактоземию, дефицит SORD и PMM2-CDG. В животной модели галактоземии AT-007 снижал уровни токсичного галактита и предотвращал осложнения заболевания. В клинических испытаниях AT-007 значительно снижал уровень галактита в плазме крови по сравнению с плацебо у взрослых и детей с галактоземией. AT-007 в настоящее время изучается в клиническом исследовании 3-й фазы (ACTION-Galactosemia Kids) у детей в возрасте 2-17 лет с галактоземией, а также в долгосрочном открытом исследовании у взрослых с галактоземией. AT-007 получил как Орфанный препарат, так и обозначения редких заболеваний у детей от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для лечения галактоземии и PMM2-CDG, а также Ускоренное обозначение для галактоземии.
Об Applied Therapeutics
Applied Therapeutics - это биофармацевтическая компания клинической стадии, разрабатывающая линейку новых лекарственных препаратов-кандидатов против проверенных молекулярных мишеней при наличии высокой неудовлетворенной медицинской потребности. Ведущий кандидат на препарат компании, AT-007, представляет собой новый проникающий в центральную нервную систему ингибитор альдозоредуктазы (ARI) для лечения редких метаболических заболеваний ЦНС, включая галактоземию, дефицит SORD и PMM2-CDG. Компания также разрабатывает AT-001, новый мощный ОРЗ, для лечения диабетической кардиомиопатии, или DBCM, смертельного фиброза сердца. Доклинический конвейер также включает AT-003, ARI, предназначенный для прохождения через заднюю часть глаза при пероральной дозировке, для лечения диабетической ретинопатии, а также новые двойные ингибиторы PI3k в доклинической разработке для показаний к орфанной онкологии.
Чтобы узнать больше, пожалуйста, посетите www.appliedtherapeutics.com и следите за компанией в Twitter @Applied_Tx.
Заявления о перспективах
Этот пресс-релиз содержит “заявления о перспективах”, которые связаны со значительными рисками и неопределенностями для целей безопасной гавани, предусмотренной Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, кроме заявлений об исторических фактах, включенные в этот пресс-релиз, касающиеся стратегии, будущих операций, перспектив, планов и целей руководства, включая такие слова, как “может”, “будет”, “ожидать”, “предвидеть”, “планировать”, “намереваться" и подобные выражения (а также другие слова или выражения, относящиеся к будущим событиям, условиям или обстоятельствам) являются прогнозными заявлениями. Прогнозные заявления в этом выпуске связаны со значительными рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях, и поэтому мы не можем заверить вас в том, что наши планы, намерения, ожидания или стратегии будут достигнуты или достигнуты.
Такие риски и неопределенности включают, помимо прочего, факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в прогнозных заявлениях в этом пресс-релизе, обсуждаются в наших заявках в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая содержащиеся в них “Факторы риска”. Если иное не предусмотрено законом, мы отказываемся от каких-либо намерений или обязательств обновлять или пересматривать любые прогнозные заявления, которые касаются только даты, на которую они были сделаны, будь то в результате новой информации, будущих событий или обстоятельств или иным образом.
Мэган Мейерс(212) 600-1902 appliedtherapeutics@argotpartners.com
Средства массовой информации: media@appliedtherapeutics.com
Applied Therapeutics, Inc.
Показать большеПоказать меньше
