PASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced that it has dosed the first subjects in two Phase 1/2a clinical trials of ARO-MUC5AC and ARO-RAGE, the company’s investigational RNA interference (RNAi) therapeutics designed to reduce production the of mucin 5AC (MUC5AC) and the receptor for advanced glycation end products (RAGE), respectively, as potential treatments for various muco-obstructive and inflammatory pulmonary diseases.
“Initiating clinical studies for ARO-MUC5AC and ARO-RAGE, Arrowhead’s next generation pulmonary targeted RNAi therapeutic candidates, is a significant milestone for the company,” said Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer of Arrowhead. “These are potentially important new medicines that address targets that have been difficult to drug using other modalities and are designed to treat muco-obstructive and inflammatory lung diseases in fundamentally new ways.”
AROMUC5AC-1001 (NCT05292950) is a Phase 1/2a, randomized, double-blinded, placebo-controlled study in up to 42 normal healthy volunteers (NHV) and up to 16 patients with moderate-to-severe asthma. The single ascending dose portion of the study includes 3 sequentially enrolled NHV cohorts with escalating single-dose levels. The multiple ascending dose portion of the study includes 3 NHV cohorts and 2 asthma patient cohorts. The objectives of the study include the assessment of safety and tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ARO-MUC5AC in NHVs and patients with asthma.
ARORAGE-1001 (NCT05276570) is a Phase 1/2a, randomized, double-blinded, placebo-controlled study in up to 64 NHVs and up to 16 patients with mild-to-moderate asthma. The single ascending dose portion of the study includes 4 sequentially enrolled NHV cohorts and one optional cohort treated with escalating single-dose levels. The multiple ascending dose portion of the study includes 4 NHV cohorts and 2 asthma patient cohorts. The objectives of the study include the assessment of safety and tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics of ARO-RAGE in NHVs and patients with asthma.
About Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals develops medicines that treat intractable diseases by silencing the genes that cause them. Using a broad portfolio of RNA chemistries and efficient modes of delivery, Arrowhead therapies trigger the RNA interference mechanism to induce rapid, deep, and durable knockdown of target genes. RNA interference, or RNAi, is a mechanism present in living cells that inhibits the expression of a specific gene, thereby affecting the production of a specific protein. Arrowhead’s RNAi-based therapeutics leverage this natural pathway of gene silencing.
For more information, please visit www.arrowheadpharma.com, or follow us on Twitter @ArrowheadPharma. To be added to the Company's email list and receive news directly, please visit http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts.
Safe Harbor Statement under the Private Securities Litigation Reform Act:
This news release contains forward-looking statements within the meaning of the "safe harbor" provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Any statements contained in this release except for historical information may be deemed to be forward-looking statements. Without limiting the generality of the foregoing, words such as “may,” “will,” “expect,” “believe,” “anticipate,” “hope,” “intend,” “plan,” “project,” “could,” “estimate,” or “continue” are intended to identify such forward-looking statements. In addition, any statements that refer to projections of our future financial performance, trends in our business, expectations for our product pipeline or product candidates, including anticipated regulatory submissions and clinical program results, prospects or benefits of our collaborations with other companies, or other characterizations of future events or circumstances are forward-looking statements. These statements are based upon our current expectations and speak only as of the date hereof. Our actual results may differ materially and adversely from those expressed in any forward-looking statements as a result of numerous factors and uncertainties, including the impact of the ongoing COVID-19 pandemic on our business, the safety and efficacy of our product candidates, decisions of regulatory authorities and the timing thereof, the duration and impact of regulatory delays in our clinical programs, our ability to finance our operations, the likelihood and timing of the receipt of future milestone and licensing fees, the future success of our scientific studies, our ability to successfully develop and commercialize drug candidates, the timing for starting and completing clinical trials, rapid technological change in our markets, the enforcement of our intellectual property rights, and the other risks and uncertainties described in our most recent Annual Report on Form 10-K, subsequent Quarterly Reports on Form 10-Q and other documents filed with the Securities and Exchange Commission from time to time. We assume no obligation to update or revise forward-looking statements to reflect new events or circumstances.
Source: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
ПАСАДЕНА, Калифорния. -(ДЕЛОВАЯ ПЕРЕПИСКА)-Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR) сегодня объявила о том, что она ввела дозу первым испытуемым в двух клинических испытаниях фазы 1/ 2a ARO-MUC5AC и ARO-RAGE, исследовательских препаратов компании для РНК-интерференции (RNAi), предназначенных для снижения выработки муцина 5AC (MUC5AC) и рецептора для конечных продуктов гликирования. (RAGE), соответственно, в качестве потенциальных методов лечения различных слизисто-обструктивных и воспалительных заболеваний легких.
“Начало клинических исследований ARO-MUC5AC и ARO-RAGE, кандидатов в терапевтические препараты Arrowhead следующего поколения, нацеленных на легочную РНК, является важной вехой для компании”, - сказал Крис Ансалоне, доктор философии, президент и главный исполнительный директор Arrowhead. “Это потенциально важные новые лекарства, которые воздействуют на цели, которые было трудно поддаются лечению с помощью других методов, и предназначены для лечения слизисто-обструктивных и воспалительных заболеваний легких принципиально новыми способами”.
AROMUC5AC-1001 (NCT05292950) представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2а с участием до 42 нормальных здоровых добровольцев (NHV) и до 16 пациентов с астмой средней и тяжелой степени. Часть исследования с однократной возрастающей дозой включает 3 последовательно включенных когорты NHV с возрастающими уровнями однократной дозы. Часть исследования с многократным увеличением дозы включает 3 когорты NHV и 2 когорты пациентов с астмой. Цели исследования включают оценку безопасности и переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-MUC5AC у NHVs и пациентов с астмой.
ARORAGE-1001 (NCT05276570) представляет собой рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 1/2, в котором приняли участие до 64 NHV и до 16 пациентов с астмой легкой и средней степени тяжести. Часть исследования с однократной возрастающей дозой включает 4 последовательно включенных когорты NHV и одну необязательную когорту, получавшую повышающиеся уровни однократной дозы. Часть исследования с многократным увеличением дозы включает 4 когорты NHV и 2 когорты пациентов с астмой. Цели исследования включают оценку безопасности и переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики ARO-RAGE у NHVS и пациентов с астмой.
О Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals разрабатывает лекарства, которые лечат трудноизлечимые заболевания, подавляя вызывающие их гены. Используя широкий спектр РНК-химикатов и эффективные способы доставки, терапия Arrowhead запускает механизм РНК-интерференции, вызывая быстрый, глубокий и длительный нокдаун генов-мишеней. РНК-интерференция, или RNAi, представляет собой механизм, присутствующий в живых клетках, который ингибирует экспрессию определенного гена, тем самым влияя на выработку определенного белка. Терапия на основе RNAi компании Arrowhead использует этот естественный путь подавления генов.
Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.arrowheadpharma.com , или подписывайтесь на нас в Twitter @ArrowheadPharma. Чтобы быть добавленным в список рассылки Компании и получать новости напрямую, пожалуйста, посетите http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts .
Заявление о безопасной гавани в соответствии с Законом о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам:
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу положений "безопасной гавани" Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Любые заявления, содержащиеся в этом релизе, за исключением исторической информации, могут рассматриваться как заявления прогнозного характера. Не ограничивая общность вышеизложенного, такие слова, как “может”, “будет”, “ожидать”, “верить”, “предвидеть”, “надеяться”, “намереваться”, “планировать”, “проект”, “мог бы”, “оценить” или “продолжать”, являются предназначен для выявления таких прогнозных заявлений. Кроме того, любые заявления, которые касаются прогнозов наших будущих финансовых показателей, тенденций в нашем бизнесе, ожиданий в отношении нашей продуктовой линейки или продуктов-кандидатов, включая ожидаемые нормативные документы и результаты клинических программ, перспективы или преимущества нашего сотрудничества с другими компаниями или другие характеристики будущих событий или обстоятельств, являются прогнозными. заявления. Эти заявления основаны на наших текущих ожиданиях и действуют только на дату настоящего соглашения. Наши фактические результаты могут существенно и отрицательно отличаться от тех, которые указаны в любых прогнозных заявлениях, в результате многочисленных факторов и неопределенностей, включая влияние продолжающейся пандемии COVID-19 на наш бизнес, безопасность и эффективность наших продуктов-кандидатов, решения регулирующих органов и их сроки, продолжительность и влияние задержек с регулированием в наших клинических программах, наша способность финансировать наши операции, вероятность и сроки получения будущих платежей и лицензионных платежей, будущий успех наших научных исследований, наша способность успешно разрабатывать и коммерциализировать лекарственные препараты-кандидаты, сроки начала и завершения клинических испытаний, быстрые технологические изменения на наших рынках, защита наших прав интеллектуальной собственности и другие риски и неопределенности, описанные в нашем последнем Годовом отчете по Форме 10-K, последующих квартальных отчетах по форме 10-Q и других документах, которые время от времени подаются в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру прогнозных заявлений с учетом новых событий или обстоятельств.
Источник: Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
Показать большеПоказать меньше