– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
BEAM-101 Patient Enrollment, BEAM-102 and BEAM-201 IND Submissions and BEAM-301 IND-Enabling Studies All On-track for Second Half of 2022
Natural History Study Initiated in People with Sickle Trait to Provide Insights into Key Characteristics of Sickle Cell Trait and Sickle Cell Disease
Manmohan Singh, Ph.D., Appointed to Executive Leadership Team, and Anne Marie Woodland Appointed as Head of Regulatory
Ended First Quarter 2022 with $1.2 Billion in Cash, Cash Equivalents and Marketable Securities to Support Advancement of Precision Genetic Medicines Portfolio
CAMBRIDGE, Mass., May 09, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), a biotechnology company developing precision genetic medicines through base editing, today announced pipeline and business highlights and financial results for the first quarter ended March 31, 2022. In addition, as part of a long-term effort to better understand sickle cell disease (SCD), a genetic disease in which individuals carry two copies of the sickle cell mutation, and sickle cell trait, in which individuals carry only one copy of the mutation, Beam will fund and collaborate with the National Alliance of Sickle Cell Centers (NASCC) to initiate the AUNT (Achieving Understanding of the Natural History of Sickle Trait) Study, a natural history study of sickle cell trait.“Base editing has the potential to offer life-changing medicines for a broad range of diseases, and we are committed to better understanding the pathophysiology of the diseases in our pipeline, and their impacts on the lives of patients and their families,” said John Evans, chief executive officer of Beam. “We are excited to be collaborating with the Globin Research Network for Data and Discovery (GRNDad) on the AUNT natural history study in people with sickle cell trait. We are on track and expect to commence SCD patient enrollment in our Phase 1/2 BEACON-101 clinical trial to evaluate the safety and efficacy of BEAM-101 in patients with SCD, as well as make our planned IND submission for BEAM-102, which is also in development for the treatment of SCD. Our immunology and liver-directed pipelines are also progressing, with plans for additional regulatory submissions, research studies and program nominations throughout the year, and we continue to build upon our delivery capabilities, including our novel LNP technology platform, potentially allowing us to expand the future reach of our programs. We believe the parallel advancement of these diverse programs creates a broad foundation for our future growth and is evidence of our commitment to developing new and better treatments for multiple patient populations and to unlocking the full potential of precision genetic medicine.”
Pipeline Highlights & Anticipated MilestonesEx Vivo HSC Programs
Ex Vivo T Cell Programs
In Vivo LNP Liver-targeting Programs
Initiation of AUNT Natural History StudySCD is a severe, inherited blood disorder that alters the structure and function of oxygen-carrying hemoglobin in red blood cells and is caused by a single point mutation in the beta globin gene. Carriers of the disease, or individuals with sickle cell trait, have only one copy of the sickle mutation and produce variable amounts of the abnormal sickle hemoglobin (25-45% of total hemoglobin). Despite the high prevalence of sickle cell trait (estimated to affect 300 million individuals worldwide), research to understand its full biology and clinical features has been limited.
Beam is developing two programs for SCD, BEAM-101 and BEAM-102. BEAM-101 is designed to raise fetal hemoglobin while lowering abnormal sickle hemoglobin to <40% of total, which is similar to levels seen in individuals with sickle cell trait. BEAM-102 is designed to replace the sickle mutation with a normal human variant of hemoglobin, HbG-Makassar, potentially reducing even further the abnormal sickle hemoglobin in patient cells. A better understanding of sickle cell trait, along with an in-depth understanding of SCD, will help better establish the relationship between levels of the abnormal sickle hemoglobin and long-term clinical outcomes. The AUNT Study will create a first of its kind multi-center, prospective, longitudinal cohort of individuals with sickle trait, targeting a large enrollment of approximately 1,000 participants. This research is designed to establish an understanding of the hematologic and clinical phenotype of people with sickle cell trait, including blood rheology, potential complications, and genetic modifiers, in an effort to better understand the hematologic phenotype that is associated with good health and lack of organ dysfunction, as well as provide increased counseling to people with sickle cell trait.
Business Updates
Upcoming ASGCT Presentation DetailsTitle: Single, systemic administration of BEAM-301 mitigates fasting hypoglycemia and restores metabolic function in a transgenic mouse model of glycogen storage disease type IaDate & Time: Monday, May 16, 2022, from 4:15-4:30 p.m. ET
Title: Optimized base editing reagents yield more potent genetic correction in a mouse model of alpha-1 antitrypsin deficiency (poster M-123)Date & Time: Monday May 16, 2022, from 5:30-6:30 p.m. ET
Title: Efficient LNP delivery of mRNA in vivo and in vitro to T and NK cells (poster Tu-107)Date & Time: Tuesday May 17, 2022, from 5:30-6:30 p.m. ET
First Quarter 2022 Financial Results
About Beam Therapeutics
Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) is a biotechnology company committed to establishing the leading, fully integrated platform for precision genetic medicines. To achieve this vision, Beam has assembled a platform that includes a suite of gene editing and delivery technologies and is in the process of building internal manufacturing capabilities. Beam’s suite of gene editing technologies is anchored by base editing, a proprietary technology that is designed to enable precise, predictable and efficient single base changes, at targeted genomic sequences, without making double-stranded breaks in the DNA. This has the potential to enable a wide range of potential therapeutic editing strategies that Beam is using to advance a diversified portfolio of base editing programs. Beam is a values-driven organization committed to its people, cutting-edge science, and a vision of providing life-long cures to patients suffering from serious diseases.
Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements
This press release contains forward-looking statements within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Investors are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, including, but not limited to, statements related to: the intended design and planned initiation of the AUNT Study; our presentations at ASGCT, our plans, and anticipated timing, to nominate additional development candidates, initiate IND-enabling studies, and submit IND applications; the therapeutic applications and potential of our technology, including with respect to SCD, T-ALL/T-LL, GSDIa, Alpha-1, CAR-T cells and LNPs, including our ability to deliver base editors to target organs in and beyond the liver; the planned initiation and design of our BEACON-101 clinical trial, including the timing of enrolling the first subject in the trial; the sufficiency of our capital resources to fund operating expenses and capital expenditure requirements; and our ability to develop life-long, curative, precision genetic medicines for patients through base editing. Each forward-looking statement is subject to important risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those expressed or implied in such statement, including, without limitation, risks and uncertainties related to: our ability to develop, obtain regulatory approval for, and commercialize our product candidates, which may take longer or cost more than planned; our ability to raise additional funding, which may not be available; our ability to obtain, maintain and enforce patent and other intellectual property protection for our product candidates; the potential impact of the COVID-19 pandemic, including its impact on the global supply chain; that preclinical testing of our product candidates and preliminary or interim data from preclinical studies and clinical trials may not be predictive of the results or success of ongoing or later clinical trials; that enrollment of our clinical trials may take longer than expected; that our product candidates may experience manufacturing or supply interruptions or failures; risks related to competitive products; and the other risks and uncertainties identified under the headings “Risk Factors Summary” and “Risk Factors” in our Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2021, and in any subsequent filings with the Securities and Exchange Commission. These forward-looking statements speak only as of the date of this press release. Factors or events that could cause our actual results to differ may emerge from time to time, and it is not possible for us to predict all of them. We undertake no obligation to update any forward-looking statement, whether as a result of new information, future developments or otherwise, except as may be required by applicable law.
Investors:Chelcie ListerTHRUST Strategic Communicationschelcie@thrustsc.com
Media:Dan Budwick1ABdan@1abmedia.com
| Condensed Consolidated Balance Sheet Data (unaudited) | ||||||||
| (in thousands) | ||||||||
| March 31, 2022 | December 31, 2021 | |||||||
| Cash, cash equivalents, and marketable securities | $ | 1,222,600 | $ | 965,647 | ||||
| Total assets | 1,453,402 | 1,474,453 | ||||||
| Total liabilities | 624,334 | 647,715 | ||||||
| Total stockholders’ equity | 829,068 | 826,738 | ||||||
| Condensed Consolidated Statement of Operations (unaudited) | ||||||||
| (in thousands, except share and per share data) | ||||||||
| Three Months Ended March 31, | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| License and collaboration revenue | $ | 8,432 | $ | 6 | ||||
| Operating expenses: | ||||||||
| Research and development | 65,410 | 190,106 | ||||||
| General and administrative | 19,247 | 10,273 | ||||||
| Total operating expenses | 84,657 | 200,379 | ||||||
| Loss from operations | (76,225 | ) | (200,373 | ) | ||||
| Other income (expense): | ||||||||
| Change in fair value of derivative liabilities | 13,600 | (1,900 | ) | |||||
| Change in fair value of non-controlling equity investments | (7,685 | ) | 1,039 | |||||
| Change in fair value of contingent consideration liabilities | 452 | (305 | ) | |||||
| Interest and other income (expense), net | 644 | (21 | ) | |||||
| Total other income (expense) | 7,011 | (1,187 | ) | |||||
| Net loss | $ | (69,214 | ) | $ | (201,560 | ) | ||
| Net loss per common share, basic and diluted | $ | (1.01 | ) | $ | (3.35 | ) | ||
| Weighted-average common shares outstanding, basic and diluted | 68,703,864 | 60,210,120 | ||||||
Регистрация пациентов BEAM-101, подача заявок BEAM-102 и BEAM-201, а также исследования, позволяющие проводить исследования BEAM-301, запланированы на Вторую половину 2022 года.
Естественнонаучное исследование, начатое у людей с Серповидно-клеточным признаком, чтобы получить представление о ключевых характеристиках Серповидно-клеточного признака и серповидно-клеточной анемии
Манмохан Сингх, доктор философии, Назначен в Группу исполнительного руководства, а Энн Мари Вудленд Назначена главой отдела регулирования
Закончился Первый квартал 2022 года с 1,2 млрд долларов наличными, их эквивалентами и Рыночными ценными бумагами для поддержки продвижения Портфеля Высокоточных Генетических лекарств.
КЕМБРИДЖ, МАССАЧУСЕТС, 09 мая 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Beam Therapeutics Inc. (Nasdaq: BEAM), биотехнологическая компания, разрабатывающая прецизионные генетические лекарства путем редактирования базы, сегодня объявила основные производственные и бизнес-показатели, а также финансовые результаты за первый квартал, закончившийся 31 марта 2022 года. Кроме того, в рамках долгосрочных усилий по лучшему пониманию серповидно-клеточной анемии (SCD), генетического заболевания, при котором люди несут две копии серповидно-клеточной мутации, и серповидно-клеточного признака, при котором люди несут только одну копию мутации, Beam будет финансировать и сотрудничать с Национальным Альянс серповидно-клеточных центров (NASCC) инициирует исследование AUTE (Достижение понимания естественной истории серповидно-клеточного признака), изучение естественной истории серповидно-клеточного признака.“Базовое редактирование потенциально может предложить лекарства, изменяющие жизнь, для лечения широкого спектра заболеваний, и мы стремимся к лучшему пониманию патофизиологии заболеваний, находящихся в нашей разработке, и их влияния на жизнь пациентов и их семей”, - сказал Джон Эванс, главный исполнительный директор Beam. “Мы рады сотрудничать с Исследовательской сетью Globin для сбора данных и открытий (GRNDad) в рамках первого исследования естественной истории у людей с серповидно-клеточным признаком. Мы на верном пути и ожидаем начала регистрации пациентов с ВСС в нашем клиническом исследовании BEACON-101 фазы 1/2 для оценки безопасности и эффективности BEAM-101 у пациентов с ВСС, а также планируемой подачи заявки на участие в исследовании BEAM-102, которое также разрабатывается для лечения ВСС. Наши проекты в области иммунологии и лечения печени также развиваются, и в течение года планируется подать дополнительные заявки на участие в нормативных актах, научных исследованиях и номинациях на программы, и мы продолжаем развивать наши возможности доставки, включая нашу новую технологическую платформу LNP, что потенциально позволяет нам расширить будущий охват наших программ. Мы считаем, что параллельное развитие этих разнообразных программ создает широкую основу для нашего будущего роста и свидетельствует о нашей приверженности разработке новых и более эффективных методов лечения для различных групп пациентов и раскрытию всего потенциала точной генетической медицины”.
Основные моменты конвейера и Ожидаемые этапы Программ HSC в естественных условиях
Программы Т-Клеток Ex Vivo
Программы нацеливания LNP на печень In Vivo
Начало изучения естественной истории CCD - это тяжелое наследственное заболевание крови, которое изменяет структуру и функцию переносящего кислород гемоглобина в эритроцитах и вызвано одноточечной мутацией в гене бета-глобина. Носители заболевания или индивидуумы с серповидно-клеточным признаком имеют только одну копию серповидно-клеточной мутации и производят различное количество аномального серповидно-клеточного гемоглобина (25-45% от общего гемоглобина). Несмотря на высокую распространенность серповидно-клеточного признака (по оценкам, им страдают 300 миллионов человек во всем мире), исследования, направленные на полное понимание его биологии и клинических особенностей, были ограничены.
Beam разрабатывает две программы для SCD, BEAM-101 и BEAM-102. BEAM-101 предназначен для повышения гемоглобина плода при одновременном снижении аномального серповидного гемоглобина до <40% от общего количества, что аналогично уровням, наблюдаемым у лиц с серповидно-клеточным признаком. BEAM-102 предназначен для замены серповидной мутации нормальным человеческим вариантом гемоглобина, HbG-Makassar, что потенциально еще больше снижает аномальный серповидный гемоглобин в клетках пациента. Лучшее понимание серповидно-клеточного признака, наряду с глубоким пониманием ВСС, поможет лучше установить взаимосвязь между уровнями аномального серповидно-клеточного гемоглобина и долгосрочными клиническими исходами. Исследование AUNT создаст первую в своем роде многоцентровую, проспективную, продольную когорту людей с серповидным признаком, нацеленную на большое количество участников, насчитывающих около 1000 человек. Это исследование предназначено для установления понимания гематологического и клинического фенотипа людей с серповидно-клеточным признаком, включая реологию крови, потенциальные осложнения и генетические модификаторы, в попытке лучше понять гематологический фенотип, который связан с хорошим здоровьем и отсутствием органной дисфункции, а также предоставить расширенные консультации для люди с серповидно-клеточным признаком.
Бизнес-обновления
Подробная информация о предстоящей презентации ASGCT Заголовок: Однократное системное введение BEAM-301 смягчает гипогликемию натощак и восстанавливает метаболическую функцию у трансгенной мышиной модели болезни накопления гликогена IaDate и время: Понедельник, 16 мая 2022 г., с 4:15-4:30 вечера по восточному времени.
Название: Оптимизированные реагенты для редактирования оснований дают более мощную генетическую коррекцию в мышиной модели дефицита альфа-1 антитрипсина (плакат M-123) Дата и время: Понедельник, 16 мая 2022 г., с 5:30-6:30 вечера по восточному времени
Название: Эффективная доставка мРНК LNP in vivo и in vitro в Т- и NK-клетки (плакат Tu-107) Дата и время: Вторник, 17 мая 2022 г., с 5:30-6:30 вечера по восточному времени
Финансовые результаты за Первый квартал 2022 года
Об Beam Therapeutics
Beam Therapeutics (Nasdaq: BEAM) - биотехнологическая компания, стремящаяся создать ведущую, полностью интегрированную платформу для высокоточных генетических лекарств. Для достижения этой цели Beam собрала платформу, которая включает в себя набор технологий редактирования и доставки генов, и находится в процессе создания внутренних производственных мощностей. Набор технологий редактирования генов Beam основан на редактировании оснований, запатентованной технологии, которая предназначена для обеспечения точных, предсказуемых и эффективных изменений отдельных оснований в целевых геномных последовательностях без создания двухцепочечных разрывов в ДНК. Это потенциально позволяет использовать широкий спектр потенциальных терапевтических стратегий редактирования, которые Beam использует для продвижения диверсифицированного портфеля базовых программ редактирования. Beam - это организация, основанная на ценностях, приверженная своим сотрудникам, передовой науке и видению обеспечения пожизненного лечения пациентов, страдающих серьезными заболеваниями.
Предостережение В Отношении Прогнозных Заявлений
Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Инвесторов предостерегают от чрезмерного доверия к этим прогнозным заявлениям, включая, но не ограничиваясь ими, заявления, касающиеся: предполагаемого дизайна и планируемого начала исследования TETY; наших презентаций на ASGCT, наших планов и предполагаемых сроков, для выдвижения дополнительных кандидатов на разработку, инициирования исследований, способствующих IND, и подавать заявки на IND; терапевтическое применение и потенциал нашей технологии, в том числе в отношении SCD, T-ALL/T-LL, GSDIa, Альфа-1, CAR-T-клеток и LNP, включая нашу способность доставлять базовые редакторы к органам-мишеням в печени и за ее пределами; планируемые инициирование и планирование нашего клинического испытания BEACON-101, включая сроки включения первого субъекта в исследование; достаточность наших капитальных ресурсов для финансирования операционных расходов и требований к капитальным затратам; и наша способность разрабатывать пожизненные, лечебные, точные генетические лекарства для пациентов путем редактирования базы. Каждое заявление подлежит себе значительные риски и неопределенности, которые могут вызвать фактические результаты могут существенно отличаться от выраженных или подразумеваемых в таком заявлении, в том числе, без ограничения, риски и неопределенности, связанные с: наша способность к развитию, получению разрешительной и коммерциализировать наш продукт кандидатов, которые могут занять больше времени и стоить дороже, чем планировалось; возможность привлекать дополнительные финансовые средства, которых может не быть в наличии, наша способность получать, сохранять и соблюдение патентных и других прав на интеллектуальную собственность защиты продукта кандидатов; потенциальное воздействие COVID-19 пандемией, в том числе ее влияния на глобальные цепочки поставок; что доклинические испытания нашей продукции кандидатов и предварительные или промежуточные данные доклинических исследований и клинических исследований, не может быть прогнозных результатов и успеха текущих или поздно клинических испытаний, которые обучаются наши клинические испытания могут занять больше времени, чем ожидалось; что наш продукт кандидаты могут возникнуть производства или отключений и сбоев; риски, связанные с конкурентной продукции; и другие риски и неопределенности, выявленные в разделах “факторы риска аннотация” и “факторы риска” в годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2021, и в любых последующих заявок по ценным бумагам и биржам. Эти прогнозные заявления относятся только к дате настоящего пресс-релиза. Время от времени могут возникать факторы или события, которые могут привести к тому, что наши фактические результаты будут отличаться, и мы не можем предсказать их все. Мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом, за исключением случаев, когда это может потребоваться в соответствии с применимым законодательством.
Инвесторы:Chelcie ListerTHRUST Strategic Communicationschelcie@thrustsc.com
СМИ:Дэн Budwick1ABdan@1abmedia.com
| Condensed Consolidated Balance Sheet Data (unaudited) | ||||||||
| (in thousands) | ||||||||
| March 31, 2022 | December 31, 2021 | |||||||
| Cash, cash equivalents, and marketable securities | $ | 1,222,600 | $ | 965,647 | ||||
| Total assets | 1,453,402 | 1,474,453 | ||||||
| Total liabilities | 624,334 | 647,715 | ||||||
| Total stockholders’ equity | 829,068 | 826,738 | ||||||
| Condensed Consolidated Statement of Operations (unaudited) | ||||||||
| (in thousands, except share and per share data) | ||||||||
| Three Months Ended March 31, | ||||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| License and collaboration revenue | $ | 8,432 | $ | 6 | ||||
| Operating expenses: | ||||||||
| Research and development | 65,410 | 190,106 | ||||||
| General and administrative | 19,247 | 10,273 | ||||||
| Total operating expenses | 84,657 | 200,379 | ||||||
| Loss from operations | (76,225 | ) | (200,373 | ) | ||||
| Other income (expense): | ||||||||
| Change in fair value of derivative liabilities | 13,600 | (1,900 | ) | |||||
| Change in fair value of non-controlling equity investments | (7,685 | ) | 1,039 | |||||
| Change in fair value of contingent consideration liabilities | 452 | (305 | ) | |||||
| Interest and other income (expense), net | 644 | (21 | ) | |||||
| Total other income (expense) | 7,011 | (1,187 | ) | |||||
| Net loss | $ | (69,214 | ) | $ | (201,560 | ) | ||
| Net loss per common share, basic and diluted | $ | (1.01 | ) | $ | (3.35 | ) | ||
| Weighted-average common shares outstanding, basic and diluted | 68,703,864 | 60,210,120 | ||||||
