New Data Presented at Cure SMA Reveal Residual Unmet Needs in Young SMA Patients Treated With Gene Therapy and Suggest Further Potential of Using SPINRAZA® (nusinersen)

Новые данные, представленные на Cure SMA, раскрывают остаточные неудовлетворенные потребности у молодых пациентов со СМА, получающих генную терапию, и предполагают дальнейший потенциал использования SPINRAZA® (nusinersen)

CAMBRIDGE, Mass., June 15, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) will present new data from clinical studies aimed at assessing remaining unmet needs for people living with spinal muscular atrophy (SMA) and evaluating the potential impact of SPINRAZA® (nusinersen) in different patient populations at the SMA Research & Clinical Care Meeting hosted by Cure SMA this week in Anaheim, Calif. Biogen is a presenting sponsor of Cure SMA’s 2022 Annual SMA Conference, the world’s largest meeting dedicated to SMA research and care.

“The data we are presenting at this year’s Cure SMA conference – including the latest updates from the RESPOND and DEVOTE studies – reinforce Biogen’s commitment to evaluating the potential of SPINRAZA to further improve clinical outcomes for individuals with SMA,” said Maha Radhakrishnan, M.D., Chief Medical Officer at Biogen. “There are key unmet needs within the SMA community and we are committed to addressing these through our ongoing research that includes active enrollment in three global clinical studies.”

SMA Research Updates Growing enrollment in the RESPOND study indicate there are residual unmet clinical needs in infants and toddlers with SMA following treatment with Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec). The Phase 4 study is evaluating the clinical benefit and safety of SPINRAZA in infants and toddlers with SMA who have unmet needs following treatment with the gene therapy.

Since initial findings from nine patients were shared in March 2022, baseline and safety data from 16 patients enrolled in RESPOND (as of November 2021) are being presented. All enrolled study participants reported suboptimal clinical status across a variety of measures at baseline, with 13 of 16 showing this in multiple areas, including motor and respiratory functions and swallowing/feeding ability. After beginning SPINRAZA treatment, initial safety findings (median duration of 132.5 days) show three participants experienced a serious adverse event (AE) during the study period; none of these events were considered related to SPINRAZA treatment. The RESPOND study (NCT04488133) is currently enrolling participants at 20 sites worldwide; more information about the eligibility criteria is available at clinicaltrials.gov.                                       

Biogen will also share final data from Part A of the ongoing, three-part DEVOTE study evaluating the safety and tolerability of investigational, higher doses of nusinersen.* Results from Part A, an open-label safety evaluation period in children and teens with later-onset SMA, suggest that a higher dosing regimen (28 mg) of nusinersen leads to higher levels of the drug in the cerebrospinal fluid and is generally well-tolerated, with most AEs reported considered to be mild in severity. The most common AEs reported were headache and procedural pain. Two serious AEs (fall, femur fracture) were reported in one participant during the study period. No AEs were considered related to nusinersen and some were related to treatment administration. The totality of Part A data supports further development of a higher dose of nusinersen.

Currently, Part B and Part C of DEVOTE evaluating an investigational, higher dose of nusinersen are enrolling at 52 sites worldwide. Information on the DEVOTE trial (NCT04089566) is available at clinicaltrials.gov.

Featured SPINRAZA Data Presentations Include:

*Nusinersen is currently commercialized under the brand name SPINRAZA® and the U.S. Food and Drug Administration-approved dose is 12 mg. As a foundation of care in SMA, more than 13,000 individuals have been treated with SPINRAZA worldwide.1

About SPINRAZA® (nusinersen)The SPINRAZA clinical development program encompasses 10 clinical studies, which have included more than 300 individuals across a broad spectrum of patient populations,2 including two randomized controlled studies (ENDEAR and CHERISH). The ongoing SHINE and NURTURE open-label extension studies are evaluating the long-term impact of SPINRAZA. The most common adverse events observed in clinical studies were respiratory infection, fever, constipation, headache, vomiting and back pain. Laboratory tests can monitor for renal toxicity and coagulation abnormalities, including acute severe low platelet counts, which have been observed after administration of some ASOs.

Biogen licensed the global rights to develop, manufacture and commercialize SPINRAZA from Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), the leader in antisense therapeutics. Please click here for Important Safety Information and full Prescribing Information for SPINRAZA in the U.S., or visit your respective country’s product website.

About Spinal Muscular Atrophy (SMA)SMA is a rare, genetic, neuromuscular disease that affects individuals of all ages. It is characterized by a loss of motor neurons in the spinal cord and lower brain stem, resulting in progressive muscle atrophy and weakness.3 SMA is caused by a deficiency in the production of survival motor neuron (SMN) protein due to a damaged or missing SMN1 gene, with a spectrum of disease severity.3 Some individuals with SMA may never sit; some sit but never walk; and some walk but may lose that ability over time.4 In the absence of treatment, children with the most severe form of SMA would not be expected to reach their second birthday.3

SMA impacts approximately 1 in 10,000 live births,5-8 is a leading cause of genetic death among infants9 and causes a range of disability in teenagers and adults.4

About BiogenAs pioneers in neuroscience, Biogen discovers, develops, and delivers worldwide innovative therapies for people living with serious neurological diseases as well as related therapeutic adjacencies. One of the world’s first global biotechnology companies, Biogen was founded in 1978 by Charles Weissmann, Heinz Schaller, Sir Kenneth Murray, and Nobel Prize winners Walter Gilbert and Phillip Sharp. Today, Biogen has a leading portfolio of medicines to treat multiple sclerosis, has introduced the first approved treatment for spinal muscular atrophy, and developed the first and only approved treatment to address a defining pathology of Alzheimer’s disease. Biogen is also commercializing biosimilars and focusing on advancing one of the industry’s most diversified pipelines in neuroscience that will transform the standard of care for patients in several areas of high unmet need.

In 2020, Biogen launched a bold 20-year, $250 million initiative to address the deeply interrelated issues of climate, health, and equity. Healthy Climate, Healthy Lives™ aims to eliminate fossil fuels across the company’s operations, build collaborations with renowned institutions to advance the science to improve human health outcomes, and support underserved communities.

We routinely post information that may be important to investors on our website at www.biogen.com. Follow us on social media - Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

Biogen Safe HarborThis news release contains forward-looking statements, including statements made pursuant to the safe harbor provisions of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, about the potential benefits, safety and efficacy of nusinersen; the results of certain real-world data; our research and development program for the identification and treatment of SMA; clinical development programs, clinical trials and data readouts and presentations; the potential benefits and results from treatment of SMA; and risks and uncertainties associated with drug development and commercialization. These statements may be identified by words such as “aim,” “anticipate,” “believe,” “could,” “estimate,” “expect,” “forecast,” “goal,” “intend,” “may,” “plan,” “possible,” “potential,” “will,” “would” and other words and terms of similar meaning. You should not place undue reliance on these statements or the scientific data presented.

These statements involve risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially from those reflected in such statements, including without limitation risks relating to the occurrence of adverse safety events and/or unexpected concerns that may arise from additional data or analysis, including from the DEVOTE, RESPOND and ASCEND studies; the risk that we may not fully enroll our clinical trials, or enrollment will take longer than expected; failure to obtain regulatory approvals in other jurisdictions; risks of unexpected costs or delays; failure to protect and enforce our data, intellectual property and other proprietary rights and uncertainties relating to intellectual property claims and challenges; regulatory authorities may require additional information or further studies; product liability claims; third party collaboration risks; and the direct and indirect impacts of the ongoing COVID-19 pandemic on our business, results of operations and financial condition. The foregoing sets forth many, but not all, of the factors that could cause actual results to differ from our expectations in any forward-looking statement. Investors should consider this cautionary statement as well as the risk factors identified in our most recent annual or quarterly report and in other reports we have filed with the U.S. Securities and Exchange Commission. These statements are based on our current beliefs and expectations and speak only as of the date of this news release. We do not undertake any obligation to publicly update any forward-looking statements, whether as a result of new information, future developments or otherwise.

КЕМБРИДЖ, МАССАЧУСЕТС, 15 июня 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) представит новые данные клинических исследований, направленных на оценку оставшихся неудовлетворенных потребностей людей, живущих со спинальной мышечной атрофией (SMA), и оценку потенциального воздействия SPINRAZA® (nusinersen) на различные группы пациентов на конференции SMA Research & Clinical Care Meeting, организованной Cure SMA на этой неделе в Анахайме, Калифорния. Biogen является спонсором ежегодной конференции Cure SMA по SMA 2022 года, крупнейшей в мире конференции, посвященной исследованиям и лечению SMA.

“Данные, которые мы представляем на конференции Cure SMA в этом году, включая последние обновления исследований RESPONSE и DEVOTE, подтверждают приверженность Biogen оценке потенциала SPINRAZA для дальнейшего улучшения клинических исходов у людей с SMA”, – сказала Маха Радхакришнан, доктор медицинских наук, главный врач Biogen. “В сообществе SMA существуют ключевые неудовлетворенные потребности, и мы стремимся удовлетворить их с помощью наших текущих исследований, которые включают активное участие в трех глобальных клинических исследованиях”.

Обновления исследований SMA Растущее число участников исследования RESPONSE указывает на остаточные неудовлетворенные клинические потребности у младенцев и детей младшего возраста со SMA после лечения препаратом Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec). Исследование фазы 4 оценивает клиническую пользу и безопасность СПИНРАЗЫ у младенцев и детей младшего возраста с СМА, у которых есть неудовлетворенные потребности после лечения с помощью генной терапии.

Поскольку первоначальные результаты, полученные от девяти пациентов, были опубликованы в марте 2022 года, представлены исходные данные и данные о безопасности от 16 пациентов, включенных в RESPONSE (по состоянию на ноябрь 2021 года). Все зарегистрированные участники исследования сообщили о субоптимальном клиническом статусе по целому ряду показателей на исходном этапе, причем 13 из 16 показали это в нескольких областях, включая двигательные и дыхательные функции, а также способность глотать / кормить. После начала лечения СПИНРАЗОЙ первоначальные данные о безопасности (медиана продолжительности 132,5 дней) показали, что у трех участников в течение периода исследования наблюдалось серьезное нежелательное событие (АЭ); ни одно из этих событий не было сочтено связанным с лечением СПИНРАЗОЙ. В настоящее время в исследовании RESPONSE (NCT04488133) проводится набор участников на 20 сайтах по всему миру; более подробная информация о критериях отбора доступна по адресу clinicaltrials.gov .                                       

Biogen также поделится окончательными данными из части А текущего исследования, состоящего из трех частей, посвященного оценке безопасности и переносимости исследуемых более высоких доз нусинерсена.* Результаты части А, открытого периода оценки безопасности у детей и подростков с поздним началом СМА, свидетельствуют о том, что более высокий режим дозирования (28 мг) нусинерсена приводит к повышению уровня препарата в спинномозговой жидкости и, как правило, хорошо переносится, при этом большинство зарегистрированных НСЭ считаются легкими. в суровости. Наиболее распространенными симптомами, о которых сообщалось, были головная боль и процедурные боли. В течение периода исследования у одного участника было зарегистрировано два серьезных AES (падение, перелом бедренной кости). Ни один AES не считался связанным с нусинерсеном, а некоторые были связаны с назначением лечения. Совокупность данных части А поддерживает дальнейшую разработку более высокой дозы нусинерсена.

В настоящее время в 52 центрах по всему миру проводится регистрация участников части В и части С, посвященных оценке исследуемой более высокой дозы нусинерсена. Информация об испытании DEVOTATE (NCT04089566) доступна по адресу clinicaltrials.gov .

Рекомендуемые Презентации Данных SPINRAZA Включают В Себя:

* В настоящее время Нусинерсен продается под торговой маркой SPINRAZA®, а доза, одобренная Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США, составляет 12 мг. В качестве основы лечения СМА более 13 000 человек прошли лечение препаратом СПИНРАЗА по всему миру.1

О SPINRAZA® (nusinersen) Программа клинического развития SPINRAZA включает 10 клинических исследований, в которых приняли участие более 300 человек из широкого спектра групп пациентов2, включая два рандомизированных контролируемых исследования (ENDEAR и CHERISH). Продолжающиеся исследования по расширению ассортимента продукции SHINE и NURTURE с открытой этикеткой оценивают долгосрочное воздействие SPINRAZA. Наиболее частыми нежелательными явлениями, наблюдавшимися в клинических исследованиях, были респираторная инфекция, лихорадка, запор, головная боль, рвота и боли в спине. Лабораторные тесты могут контролировать почечную токсичность и нарушения свертываемости крови, включая острое тяжелое низкое количество тромбоцитов, которые наблюдались после приема некоторых ASOs.

Biogen лицензировал глобальные права на разработку, производство и коммерциализацию SPINRAZA у Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидер в области антисмысловой терапии. Пожалуйста, нажмите здесь, чтобы получить важную информацию о безопасности и полную информацию о назначении препарата СПИНРАЗА в США, или посетите веб-сайт продукта в вашей стране.

О спинальной мышечной атрофии (СМА) СМА - редкое генетическое нервно-мышечное заболевание, поражающее людей всех возрастов. Он характеризуется потерей двигательных нейронов в спинном мозге и нижней части ствола головного мозга, что приводит к прогрессирующей мышечной атрофии и слабости.3 СМА вызывается дефицитом в производстве белка выживающего двигательного нейрона (SMN) из-за повреждения или отсутствия гена SMN1 со спектром тяжести заболевания.3 Некоторые люди со СМА могут никогда не сидеть; некоторые сидят, но никогда не ходят; а некоторые ходят, но со временем могут потерять эту способность.4 При отсутствии лечения можно было бы ожидать, что дети с наиболее тяжелой формой СМА не доживут до своего второго дня рождения3.

СМА поражает примерно 1 из 10 000 живорождений, 5-8 является основной причиной генетической смерти среди младенцев9 и вызывает целый ряд инвалидности у подростков и взрослых.4

О компании BiogenAs пионеры в области неврологии, Biogen открывает, разрабатывает и поставляет по всему миру инновационные методы лечения для людей, живущих с серьезными неврологическими заболеваниями, а также сопутствующие терапевтические услуги. Одна из первых в мире глобальных биотехнологических компаний Biogen была основана в 1978 году Чарльзом Вайсманом, Хайнцем Шаллером, сэром Кеннетом Мюрреем и лауреатами Нобелевской премии Уолтером Гилбертом и Филиппом Шарпом. Сегодня Biogen обладает ведущим портфелем лекарств для лечения рассеянного склероза, представила первое одобренное лечение спинальной мышечной атрофии и разработала первое и единственное одобренное лечение для лечения определяющей патологии болезни Альцгеймера. Biogen также занимается коммерциализацией биоаналогов и фокусируется на продвижении одного из самых диверсифицированных в отрасли направлений в области неврологии, которое изменит стандарты оказания помощи пациентам в нескольких областях с высокой неудовлетворенной потребностью.

В 2020 году Biogen запустил смелую 20-летнюю инициативу стоимостью 250 миллионов долларов для решения глубоко взаимосвязанных проблем климата, здоровья и справедливости. Здоровый климат, Здоровая жизнь ™ направлена на отказ от ископаемого топлива во всех сферах деятельности компании, налаживание сотрудничества с известными институтами в целях развития науки для улучшения показателей здоровья людей и поддержки недостаточно обслуживаемых сообществ.

Мы регулярно размещаем информацию, которая может быть важна для инвесторов, на нашем веб-сайте по адресу www.Biogen.com . Следите за нами в социальных сетях - Twitter, LinkedIn, Facebook, YouTube.

Biogen Safe harbortэтот пресс-релиз содержит прогнозные заявления, в том числе заявления, сделанные в соответствии с положениями safe harbor Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, о потенциальных преимуществах, безопасности и эффективности nusinersen; результаты некоторых реальных данных; наша программа исследований и разработок для выявления и лечения СМА; программы клинического развития, клинические испытания и считывание данных и презентации; потенциальные преимущества и результаты лечения СМА; а также риски и неопределенности, связанные с разработкой и коммерциализацией лекарств. Эти утверждения могут быть идентифицированы такими словами, как “цель”, “предвидеть”, “верить”, “мог бы”, “оценить”, “ожидать”, “прогноз”, “цель”, “намереваться”, “может”, “планировать”, “возможно”, “потенциал,””будет“, "будет” и другие слова и термины с аналогичным значением. Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные.

Эти заявления связаны с рисками и неопределенностями, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от тех, которые отражены в таких заявлениях, включая, помимо прочего, риски, связанные с возникновением неблагоприятных событий в области безопасности и/или неожиданных опасений, которые могут возникнуть в результате дополнительных данных или анализа, в том числе в результате исследований DEVOT, RESPONSE и ASCEND; риск того, что мы можем не полностью зарегистрировать наши клинические испытания, или регистрация займет больше времени, чем ожидалось; невозможность получения разрешений регулирующих органов в других юрисдикциях; риски непредвиденных расходов или задержек; неспособность защитить и обеспечить соблюдение наших данных, интеллектуальной собственности и других прав собственности, а также неопределенность, связанная с претензиями и оспариваниями в отношении интеллектуальной собственности; регулирующие органы могут требуется дополнительная информация или дальнейшие исследования; требования об ответственности за продукцию; риски сотрудничества с третьими сторонами; а также прямое и косвенное воздействие продолжающейся пандемии COVID-19 на наш бизнес, результаты операций и финансовое состояние. Вышеизложенное описывает многие, но не все факторы, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут отличаться от наших ожиданий в любом прогнозном заявлении. Инвесторам следует принять во внимание это предостерегающее заявление, а также факторы риска, указанные в нашем последнем годовом или ежеквартальном отчете и в других отчетах, которые мы подали в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Эти заявления основаны на наших текущих убеждениях и ожиданиях и относятся только к дате настоящего пресс-релиза. Мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически