BioMarin Announces Record Revenues in First Quarter 2022

BioMarin объявляет о рекордной выручке в первом квартале 2022 года

SAN RAFAEL, Calif., April 27, 2022 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) (BioMarin or the Company) today announced financial results for the first quarter ended March 31, 2022.

"We begin 2022 from a position of financial strength including significant contributions from our newest product, Voxzogo, the only approved therapy for children with achondroplasia. We continue to be encouraged by the high level of interest in Voxzogo from families and physicians worldwide seeking treatment that addresses the underlying cause of achondroplasia," said Jean-Jacques Bienaimé, Chairman and Chief Executive Officer of BioMarin. "As we stated last quarter, in 2022 we expect to return to double-digit revenue growth and profitability. We begin the journey with record first quarter revenues, and foresee continued momentum based on the essential nature of our innovative medicines for our patients around the world."

Mr. Bienaimé continued, "The regulatory team has been working collaboratively with the European Medicines Agency as we near the completion of the application review procedure for potential approval of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for the treatment of severe hemophilia A. We remain encouraged by the potential benefit of valoctocogene roxaparvovec for people with severe hemophilia A based on the clinically meaningful study results to date. These demonstrate an 85% reduction in annualized bleeding rates compared to baseline using standard of care. With potential approvals of valoctocogene roxaparvovec in Europe and United States, the continued strong launch of Voxzogo and our anticipated transition to sustainable profitability, we believe 2022 will be a transformational year for all BioMarin stakeholders."

Financial Highlights:

     These factors were offset by the following:

Late-stage Regulatory Portfolio (Voxzogo and valoctocogene roxaparvovec)

Earlier-stage Development Portfolio (BMN 255, BMN 331, BMN 351, BMN 349, BMN 293 (DiNA-001))

BioMarin will host a conference call and webcast to discuss first quarter and year to date 2022 financial results today, Wednesday, April 27, 2022 at 4:30 p.m. ET. This event can be accessed on the investor section of the BioMarin website at www.biomarin.com.

About BioMarinBioMarin is a global biotechnology company that develops and commercializes innovative therapies for people with serious and life-threatening rare diseases and medical conditions. The Company selects product candidates for diseases and conditions that represent a significant unmet medical need, have well-understood biology and provide an opportunity to be first-to-market or offer a significant benefit over existing products. The Company's portfolio consists of seven commercial products and multiple clinical and preclinical product candidates for the treatment of various diseases. For additional information, please visit www.biomarin.com.

Forward-Looking Statements This press release and the associated conference call and webcast contain forward-looking statements about the business prospects of BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), including, without limitation, statements about: the expectations of Total Revenues, Net Product Revenues, Research and Development Expense, Selling, General and Administrative Expense, Cost of Sales, GAAP Net Loss, Non-GAAP Income, and other specified income statement guidance for the full-year 2022; cash flows from operating activities; the timing of orders for commercial products; the timing of BioMarin's clinical development and commercial prospects, including announcements of data from clinical studies and trials; the clinical development and commercialization of BioMarin's product candidates and commercial products, including (i) BioMarin's plans to re-submit a BLA for valoctocogene roxaparvovec to the FDA with two-year follow-up results from all the subjects from the Phase 3 GENEr8-1 study in June 2022, (ii) BioMarin's anticipated IND submission for BMN 351 in the first half of 2022, (iii) BioMarin's anticipated treatment of clinical trial participants with Duchenne muscular dystrophy in the fourth quarter of 2022, (iv) BioMarin's anticipated IND submission for BMN 349 in the second half of 2023, (v) BioMarin's collaboration with DiNAQOR to create gene therapies including BioMarin's goal to file an IND for BMN 293 (formerly DiNA-001) in 2023, and (vi) BioMarin's plans to initiate discussions with regulatory health authorities to discuss next steps regarding efforts to expand access to Voxzogo for infants and young children up to five years of age with achondroplasia; the potential approval and commercialization of BioMarin's product candidates, including Voxzogo for the treatment of achondroplasia and valoctocogene roxaparvovec for the treatment of severe hemophilia A and the timing of such approval decisions, including (i) the potential approval of Voxzogo in Japan and Australia in 2022, (ii) the BLA resubmission for valoctocogene roxaparvovec and the expectation of a CHMP opinion on our MAA for valoctocogene roxaparvovec, in June 2022 and in mid-year 2022, respectively, and (iii) the duration of the FDA's review procedure of our BLA resubmission for valoctocogene roxaparvovec; and the expected benefits and availability of BioMarin's product candidates; and potential growth opportunities and trends, including that BioMarin expects (i) double-digit growth in revenues and profitability in 2022, (ii) increasing access to Voxzogo as the product launch continues in future quarters, (iii) 2022 being a transformational year for BioMarin.

These forward-looking statements are predictions and involve risks and uncertainties such that actual results may differ materially from these statements. These risks and uncertainties include, among others: BioMarin's success in the commercialization of its commercial products, including BioMarin's projected impact of the COVID-19 pandemic on its global revenue sources, including due to demand interruptions such as missed patient infusions and delayed treatment starts for new patients; results and timing of current and planned preclinical studies and clinical trials, as well as the potential impact of the COVID-19 pandemic on (i) BioMarin's ability to continue such preclinical studies and clinical trials and (ii) the timing of such preclinical studies and clinical trials, and the release of data from those trials; BioMarin's ability to successfully manufacture its commercial products and product candidates; the content and timing of decisions by the FDA, the European Commission and other regulatory authorities concerning each of the described products and product candidates, including the potential impact of the COVID-19 pandemic on the regulatory authorities' abilities to issue such decisions and the timing of such decisions; the market for each of these products; actual sales of BioMarin's commercial products and the impact that the COVID-19 pandemic may have on such sales; the introduction of generic versions of BioMarin's commercial products, in particular generic versions of Kuvan; and those factors detailed in BioMarin's filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including, without limitation, the factors contained under the caption "Risk Factors" in BioMarin's Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2021 as such factors may be updated by any subsequent reports. Stockholders are urged not to place undue reliance on forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. BioMarin is under no obligation, and expressly disclaims any obligation to update or alter any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise.

BioMarin®, Brineura®, Kuvan®, Naglazyme®, Palynziq®, Vimizim® and Voxzogo® are registered trademarks of BioMarin Pharmaceutical Inc., or its affiliates. Aldurazyme® is a registered trademark of BioMarin/Genzyme LLC. All other brand names and service marks, trademarks and other trade names appearing in this release are the property of their respective owners.

Non-GAAP Information

The results presented in this press release include both GAAP information and Non-GAAP information. As used in this release, Non-GAAP Income is defined by the Company as GAAP Net Income/Loss excluding net interest expense, provision for income taxes, depreciation expense, amortization expense, stock-based compensation expense, contingent consideration expense and, in certain periods, certain other specified items, as detailed below when applicable. In addition, BioMarin includes in this press release the effects of these adjustments on certain components of GAAP Net Income/Loss for each of the periods presented. In this regard, Non-GAAP Income and its components, including Non-GAAP Cost of Sales, Non-GAAP Research and Development expenses, Non-GAAP Selling, General and Administrative expense, Non-GAAP Intangible Asset Amortization and Contingent Consideration, Non-GAAP Gain on the Sale of Intangible Asset and Non-GAAP Benefit From Income Taxes are statement of operations line items prepared on the same basis as, and therefore components of, the overall Non-GAAP measures.

BioMarin regularly uses both GAAP and Non-GAAP results and expectations internally to assess its financial operating performance and evaluate key business decisions related to its principal business activities: the discovery, development, manufacture, marketing and sale of innovative biologic therapies. Because Non-GAAP Income and its components are important internal measurements for BioMarin, the Company believes that providing this information in conjunction with BioMarin's GAAP information enhances investors' and analysts' ability to meaningfully compare the Company's results from period to period and to its forward-looking guidance, and to identify operating trends in the Company's principal business. BioMarin also uses Non-GAAP Income internally to understand, manage and evaluate its business and to make operating decisions, and compensation of executives is based in part on this measure.

Non-GAAP Income and its components are not meant to be considered in isolation, as a substitute for, or superior to comparable GAAP measures and should be read in conjunction with the consolidated financial information prepared in accordance with GAAP. Investors should note that the Non-GAAP information is not prepared under any comprehensive set of accounting rules or principles and does not reflect all of the amounts associated with the Company's results of operations as determined in accordance with GAAP. Investors should also note that these Non-GAAP measures have no standardized meaning prescribed by GAAP and, therefore, have limits in their usefulness to investors. In addition, from time to time in the future there may be other items that the Company may exclude for purposes of its Non-GAAP measures; likewise, the Company may in the future cease to exclude items that it has historically excluded for purposes of its Non-GAAP measures. Because of the non-standardized definitions, the Non-GAAP measure as used by BioMarin in this press release and the accompanying tables may be calculated differently from, and therefore may not be directly comparable to, similarly titled measures used by other companies.

The following table presents the reconciliation of GAAP Net Income to Non-GAAP Income:

The following reconciliation of the GAAP reported to the Non-GAAP information provides the details of the effects of the Non-GAAP adjustments on certain components of the Company's operating results for each of the periods presented.

SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.

САН-РАФАЭЛЬ, Калифорния, 27 апреля 2022 г. /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: BMRN) (BioMarin или Компания) сегодня объявила финансовые результаты за первый квартал, закончившийся 31 марта 2022 года.

"Мы начинаем 2022 год с позиции финансовой устойчивости, включая значительный вклад нашего новейшего продукта Voxzogo, единственной одобренной терапии для детей с ахондроплазией. Мы по-прежнему воодушевлены высоким уровнем интереса к Voxzogo со стороны семей и врачей по всему миру, обращающихся за лечением, направленным на устранение основной причины ахондроплазии", - сказал Жан-Жак Бьенайме, председатель и главный исполнительный директор BioMarin. "Как мы заявляли в прошлом квартале, в 2022 году мы ожидаем возвращения к двузначному росту выручки и прибыльности. Мы начинаем путь с рекордной выручки за первый квартал и предвидим дальнейшую динамику, основанную на существенном характере наших инновационных лекарств для наших пациентов по всему миру".

Г-н Бьенайме продолжил: "Группа регулирующих органов работает в сотрудничестве с Европейским агентством по лекарственным средствам, поскольку мы приближаемся к завершению процедуры рассмотрения заявок на потенциальное одобрение генной терапии валоктокогеном роксапарвовеком для лечения тяжелой формы гемофилии А. Мы по-прежнему воодушевлены потенциальной пользой валоктокогена роксапарвовека для людей с тяжелой формой гемофилии А, основанной на клинически значимых результатах исследований на сегодняшний день. Они демонстрируют снижение частоты кровотечений в годовом исчислении на 85% по сравнению с исходным уровнем при использовании стандартного лечения. Учитывая потенциальное одобрение valoctocogene roxaparvovec в Европе и Соединенных Штатах, продолжающийся успешный запуск Voxzogo и наш ожидаемый переход к устойчивой прибыльности, мы считаем, что 2022 год станет годом преобразований для всех заинтересованных сторон BioMarin ".

Основные финансовые показатели:

     Эти факторы были компенсированы следующим:

Портфель регуляторных мер на поздней стадии (Воксзого и валоктокоген роксапарвовек)

Портфель разработок на ранних стадиях (BMN 255, BMN 331, BMN 351, BMN 349, BMN 293 (DiNA-001))

BioMarin проведет телефонную конференцию и веб-трансляцию, чтобы обсудить финансовые результаты за первый квартал и год до 2022 года сегодня, в среду, 27 апреля 2022 года, в 4:30 вечера по восточному времени. С этим событием можно ознакомиться в разделе для инвесторов веб-сайта BioMarin по адресу www.biomarin.com .

О компании BioMarinBioMarin - глобальная биотехнологическая компания, которая разрабатывает и коммерциализирует инновационные методы лечения людей с серьезными и опасными для жизни редкими заболеваниями и состояниями. Компания выбирает продукты-кандидаты для лечения заболеваний и состояний, которые представляют собой значительную неудовлетворенную медицинскую потребность, имеют хорошо изученную биологию и дают возможность первыми выйти на рынок или предложить значительные преимущества по сравнению с существующими продуктами. Портфель компании состоит из семи коммерческих продуктов и множества клинических и доклинических продуктов-кандидатов для лечения различных заболеваний. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.biomarin.com .

Заявления о перспективах Настоящий пресс-релиз и связанная с ним телефонная конференция и веб-трансляция содержат заявления о перспективах бизнеса BioMarin Pharmaceutical Inc. (BioMarin), в том числе, без ограничения, заявления о: ожидания от общей выручки, продажи товара доходы, научные исследования и разработки расходов, продажа, общие и административные расходы, себестоимость реализованной продукции, GAAP чистый убыток по GAAP доход, и других указанных доходах руководства за полный год 2022; денежный поток от операционной деятельности; сроков выполнения заказов на товарную продукцию; сроки BioMarin клиническое развитие и перспективу коммерциализации, в том числе анонсов данных из клинических исследований и испытаний; клиническое развитие и коммерциализация BioMarin продукт кандидатов и товарной продукции, в том числе (я) BioMarin планирует повторно подать БЛА для valoctocogene roxaparvovec в FDA с двух лет результаты из всех субъектов на этапе 3 GENEr8-1 исследование в июне 2022 года, и (II) BioMarin ожидается Инд представления по BMN 351 в первом полугодии 2022 года, и (III) BioMarin предполагается лечение клинического исследования участников с мышечной дистрофией Дюшенна в четвертом квартале 2022 года, и (IV) BioMarin ожидается Инд представления по BMN 349 во второй половине 2023 года, (в) BioMarin сотрудничество с DiNAQOR для создания генной терапии, включая BioMarin цель подать IND для БМН 293 (ранее Дина-001) в 2023 году, и (VI) BioMarin планирует инициировать переговоры с контролирующими органами здравоохранения, чтобы обсудить дальнейшие шаги в отношении усилий по расширению доступа к Voxzogo для младенцев и маленьких детей до пяти лет с ахондроплазией; возможности одобрения и коммерциализации BioMarin продукт кандидатов, в том числе Voxzogo для лечения ахондроплазии и valoctocogene roxaparvovec для лечения тяжелой формой гемофилии А и сроках такого утверждения решений, в том числе (и) потенциальным утверждении Voxzogo в Японии и Австралии в 2022 году, а также (II) БЛА повторного представления valoctocogene roxaparvovec и ожидание ЧМП отзыв о нашей МАА для valoctocogene roxaparvovec, в июне 2022 года, а в середине 2022 года, соответственно, и (III) продолжительность ФДА процедура рассмотрения нашего БЛА повторного представления valoctocogene roxaparvovec; и ожидаемой пользы и наличия BioMarin продукт кандидатов; и потенциальные возможности роста и тенденций, в том числе BioMarin ожидает (я) двузначный рост выручки и рентабельности в 2022 году, и (II) расширение доступа к Voxzogo как запуск продукта продолжается и в последующих кварталах, (III) в 2022 быть трансформационный год для BioMarin.

Эти прогнозные заявления являются прогнозами и сопряжены с такими рисками и неопределенностями, что фактические результаты могут существенно отличаться от этих заявлений. Эти риски и неопределенности включают, помимо прочего: BioMarin успеха в коммерциализации своих коммерческих продуктов, в том числе BioMarin прогнозируемого воздействия COVID-19 пандемией Всемирная доходных источников, в том числе из-за спроса перерывов например, пациент настои и несвоевременное лечение начинается для новых пациентов, результаты и сроки проведения текущих и планируемых доклинических исследований и клинических исследований, а также потенциальное воздействие COVID-19 пандемией на (Я) BioMarin способность продолжать такие доклинических исследований и клинических испытаний, и (II) сроки проведения таких доклинических исследований и клинических исследований, а также публикации данных от этих испытаний; BioMarin возможность успешно производить свои коммерческие продукты и изделия кандидатов; содержание и сроки принятия решений по FDA, Европейской комиссией и другими контролирующими органами в отношении каждого из этих продуктов и продуктов кандидатов, в том числе потенциальное воздействие COVID-19 пандемией в контролирующие органы возможности выпуска таких решений и сроки их решения; рынка для каждого из этих препаратов; фактических продаж BioMarin товарной продукции и влияние, которое COVID-19 пандемией могут иметь такие продажи; внедрение типовых версий BioMarin товарной продукции, в частности стандартных версий Кувинский; и те факторы, указанные в BioMarin по ценным бумагам и биржам (SEC), включая, без ограничений, факторов, указанных под заголовком "факторы риска" в BioMarin годовой отчет по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2021 качестве таких факторов могут быть обновлены все последующие отчеты. Акционерам настоятельно рекомендуется не полагаться чрезмерно на прогнозные заявления, которые действуют только на дату настоящего Соглашения. BioMarin не несет никаких обязательств и прямо отказывается от каких-либо обязательств по обновлению или изменению любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

BioMarin®, Brineura®, Kuvan®, Naglazyme®, Palynziq®, Vimizim® и Voxzogo® являются зарегистрированными товарными знаками BioMarin Pharmaceutical Inc. или ее филиалов. Aldurazyme® является зарегистрированной торговой маркой BioMarin/Genzyme LLC. Все другие торговые марки и знаки обслуживания, товарные знаки и другие торговые наименования, появляющиеся в этом выпуске, являются собственностью их соответствующих владельцев.

Информация, не относящаяся к ОПБУ

Результаты, представленные в этом пресс-релизе, включают как информацию по GAAP, так и информацию, не относящуюся к GAAP. Как используется в этом выпуске, Доход, не относящийся к GAAP, определяется Компанией как Чистая прибыль / убыток по GAAP без учета чистых процентных расходов, резерва по налогу на прибыль, расходов на амортизацию, расходов на амортизацию, расходов на компенсацию на основе акций, расходов на условное возмещение и, в определенные периоды, некоторых других указанных статей, как подробно описано ниже когда это применимо. Кроме того, BioMarin включает в этот пресс-релиз влияние этих корректировок на определенные компоненты Чистой прибыли/убытка по GAAP за каждый из представленных периодов. В этом отношении Доход, не относящийся к GAAP, и его компоненты, включая Себестоимость продаж, не относящуюся к GAAP, Расходы на исследования и разработки, не относящиеся к GAAP, Продажи, Не относящиеся к GAAP, Общие и административные расходы, Амортизацию Нематериальных активов и Условное возмещение, Не относящиеся к GAAP, Прибыль от продажи Нематериальных активов и Не- Льготы по налогу на прибыль по ОПБУ представляют собой статьи отчета о прибылях и убытках, подготовленные на той же основе, что и общие показатели, не относящиеся к ОПБУ, и, следовательно, составляющие их.

BioMarin регулярно использует как GAAP, так и Не GAAP результаты и ожидания внутри компании для оценки своих финансовых операционных показателей и оценки ключевых бизнес-решений, связанных с ее основными видами деятельности: открытием, разработкой, производством, маркетингом и продажей инновационных биологических методов лечения. Поскольку доход, не относящийся к GAAP, и его компоненты являются важными внутренними показателями для BioMarin, Компания считает, что предоставление этой информации в сочетании с информацией BioMarin по GAAP повышает способность инвесторов и аналитиков осмысленно сравнивать результаты Компании от периода к периоду и с ее прогнозными рекомендациями, а также выявлять операционные тенденции в основном бизнесе Компании. BioMarin также использует доходы, не относящиеся к GAAP, внутри компании для понимания, управления и оценки своего бизнеса, а также для принятия операционных решений, и вознаграждение руководителей частично основано на этом показателе.

Доход, не относящийся к GAAP, и его компоненты не должны рассматриваться изолированно, в качестве замены или превосходства сопоставимых показателей GAAP и должны рассматриваться в сочетании с консолидированной финансовой информацией, подготовленной в соответствии с GAAP. Инвесторам следует отметить, что информация, не относящаяся к GAAP, не подготовлена в соответствии с каким-либо всеобъемлющим набором правил или принципов бухгалтерского учета и не отражает все суммы, связанные с результатами деятельности Компании, определенными в соответствии с GAAP. Инвесторы должны также отметить, что эти показатели, не относящиеся к GAAP, не имеют стандартизированного значения, предписанного GAAP, и, следовательно, имеют ограничения в их полезности для инвесторов. Кроме того, время от времени в будущем могут возникать другие статьи, которые Компания может исключить для целей своих мер, не относящихся к GAAP; аналогичным образом, Компания может в будущем прекратить исключать статьи, которые она исторически исключала для целей своих мер, не относящихся к GAAP. Из-за нестандартизированных определений показатель, не относящийся к GAAP, используемый BioMarin в этом пресс-релизе и прилагаемых таблицах, может быть рассчитан иначе и, следовательно, не может быть напрямую сопоставим с показателями с аналогичным названием, используемыми другими компаниями.

В следующей таблице представлена сверка Чистой прибыли по ОПБУ с Доходом, не относящимся к ОПБУ:

Приведенная ниже сверка данных GAAP с информацией, не относящейся к GAAP, содержит подробную информацию о влиянии корректировок, не относящихся к GAAP, на определенные компоненты операционных результатов Компании за каждый из представленных периодов.

ИСТОЧНИК BioMarin Pharmaceutical Inc.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически