BioMarin to Present Findings from Ongoing Studies of Valoctocogene Roxaparvovec, Investigational Gene Therapy, at the World Federation of Hemophilia 2022 World Congress, May 8-11, 2022, Including Five Platform Presentations

Компания BioMarin представит результаты текущих исследований Valoctocogene Roxaparvovec, исследовательской генной терапии, на Всемирном конгрессе Всемирной федерации гемофилии 2022 г., 8–11 мая 2022 г., включая пять презентаций платформы

Ongoing Clinical Development Program Represents Largest and Longest Development Program for any Gene Therapy in Hemophilia A, Demonstrates Commitment to Advancing Care for People with Hemophilia A

SAN RAFAEL, Calif., May 5, 2022 /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) today announced five platform presentations and one poster presentation on valoctocogene roxaparvovec, an investigational gene therapy for the treatment of adults with severe hemophilia A, at the World Federation of Hemophilia (WFH) 2022 World Congress from May 8-11 in Montreal, Canada.

"We're pleased to provide updated data on durability of effect in patients treated over two years ago, on molecular contributors to variability, on hepatotoxicity and the role of immunosuppression, on the potential for integration-related oncogenicity, and on health-related quality of life.  We continue to learn about the potential for investigational valoctocogene roxaparvovec to transform lives and the optimal way to manage patients through their journey," said Hank Fuchs, M.D., President of Worldwide Research and Development at BioMarin.  "We are progressing our regulatory efforts with the intent to deliver a therapy that may represent an important and valuable treatment choice for patients with severe Hemophilia A, as no presently available treatment offers such freedom from prophylaxis and reduced bleeding frequency at the same time."

"BioMarin is generating valuable data about investigational valoctocogene roxaparvovec that potentially could enable shared decision making between physicians and patients on what is the best therapy in each personal situation," said Professor Wolfgang Miesbach, Head of the Department of Coagulation Disorders and the Comprehensive Care Haemophilia Centre at the Goethe University Hospital in Frankfurt/Main, Germany. 

Presentation of data at WFH follows positive two-year results from the ongoing, global phase 3 GENEr8-1 study of valoctocogene roxaparvovec presented at a medical meeting earlier in the year, as well as publication of one-year results from the pivotal clinical trial in the New England Journal of Medicine in March 2022.

BioMarin's presentations at WFH include:

Platform Presentations

Immune suppression following gene therapy in HemophiliaProfessor Wolfgang Miesbach, Head of the Department of Coagulation Disorders and the Comprehensive Care Haemophilia Centre, Goethe University Hospital, Frankfurt/Main, GermanyMonday, May 9, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Exploratory analyses of healthy liver biopsies and a single case of parotid acinar cell carcinoma do not identify a role for valoctocogene roxaparvovec vector insertion in altering cell growthKevin Eggan, Group Vice President, Head of Research and Early Development / BioMarinMonday, May 9, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Health-related quality of life over 2 years following valoctocogene roxaparvovec adeno-associated virus gene transfer for severe hemophilia A: Results from GENEr8-1Dr. Amy Dunn, Director of Pediatric Hematology, Nationwide Children's Hospital, Columbus, OhioTuesday, May 10, 2022, 1:30-2:30 PM ET

Human liver biopsy analysis showed interindividual variability in transgene mRNA and protein production following adeno-associated virus gene therapy for hemophilia A Sylvia Fong, Head of Hematology Research, BioMarinWednesday, May 11, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Interim 52-week analysis of immunogenicity to the vector capsid and transgene-expressed human FVIII in GENEr8-1, a phase 3 clinical study of valoctocogene roxaparvovec, an AAV5-medicated gene therapy for hemophilia A Brian Long, Principal Scientist, Clinical Immunology, BioMarinWednesday, May 11, 2022, 4-5 PM ET

Poster Presentation

Use of immunosuppressives in patients with hemophilia receiving gene therapy: Evidence generation using a mixed-methods approach Professor Wolfgang Miesbach, Head of the Department of Coagulation Disorders and the Comprehensive Care Haemophilia Centre, Goethe University Hospital, Frankfurt/Main, Germany

BioMarin-Sponsored Symposia

Gene Therapy Clinical Trial Patient Journey:  A Look Into Shared Decision MakingMonday, May 9, 12:15 – 1:15 PM ET

About Hemophilia A

People living with hemophilia A lack sufficient functioning Factor VIII protein to help their blood clot and are at risk for painful and/or potentially life-threatening bleeds from even modest injuries. Additionally, people with the most severe form of hemophilia A (FVIII levels <1%) often experience painful, spontaneous bleeds into their muscles or joints.  Individuals with the most severe form of hemophilia A make up approximately 50 percent of the hemophilia A population.  People with hemophilia A with moderate (FVIII 1-5%) or mild (FVIII 5-40%) disease show a much-reduced propensity to bleed.  The standard of care for individuals with severe hemophilia A is a prophylactic regimen of replacement Factor VIII infusions administered intravenously up to two to three times per week or 100 to 150 infusions per year.  Despite these regimens, many people continue to experience breakthrough bleeds, resulting in progressive and debilitating joint damage, which can have a major impact on their quality of life.

Hemophilia A, also called Factor VIII deficiency or classic hemophilia, is an X-linked genetic disorder caused by missing or defective Factor VIII, a clotting protein. Although it is passed down from parents to children, about 1/3 of cases are caused by a spontaneous mutation, a new mutation that was not inherited. Approximately 1 in 10,000 people have Hemophilia A.

BioMarin is a global biotechnology company that develops and commercializes innovative therapies for people with serious and life-threatening rare diseases and medical conditions. The Company selects product candidates for diseases and conditions that represent a significant unmet medical need, have well-understood biology and provide an opportunity to be first-to-market or offer a significant benefit over existing products. The Company's portfolio consists of seven commercial products and multiple clinical and preclinical product candidates for the treatment of various diseases. For additional information, please visit www.biomarin.com.

Forward Looking Statements

This press release contains forward-looking statements about the business prospects of BioMarin Pharmaceutical Inc., including without limitation, statements about: the data presented at WFH, including the five platform presentations, one poster, and one BioMarin sponsored symposia, the development of BioMarin's valoctocogene roxaparvovec program generally, the impact of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for treating patients with severe hemophilia A and the potential to transform the lives of these patients and the ongoing clinical programs generally. These forward-looking statements are predictions and involve risks and uncertainties such that actual results may differ materially from these statements. These risks and uncertainties include, among others: results and timing of current and planned preclinical studies and clinical trials of valoctocogene roxaparvovec, including final analysis of the above data and additional data from the continuation of these trials and the entire development program, including further assessment of safety events, any potential adverse events observed in the continuing monitoring of the patients in the clinical trials; the content and timing of decisions by the FDA, the EMA and other regulatory authorities; the content and timing of decisions by local and central ethics committees regarding the clinical trials; our ability to successfully manufacture valoctocogene roxaparvovec; and those factors detailed in BioMarin's filings with the Securities and Exchange Commission (SEC), including, without limitation, the factors contained under the caption "Risk Factors" in BioMarin's Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended March 31, 2022 as such factors may be updated by any subsequent reports. Stockholders are urged not to place undue reliance on forward-looking statements, which speak only as of the date hereof. BioMarin is under no obligation, and expressly disclaims any obligation to update or alter any forward-looking statement, whether as a result of new information, future events or otherwise.

BioMarin® is a registered trademark of BioMarin Pharmaceutical Inc.

SOURCE BioMarin Pharmaceutical Inc.

Текущая Программа клинического развития Представляет собой Крупнейшую и Продолжительную Программу развития любой Генной терапии при Гемофилии А, Демонстрирует приверженность Улучшению ухода за людьми с Гемофилией А

САН-РАФАЭЛЬ, Калифорния, 5 мая 2022 г. /PRNewswire/ -- BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) сегодня объявила о пяти презентациях платформы и одной стендовой презентации валоктокогена роксапарвовека, исследуемой генной терапии для лечения взрослых с тяжелой формой гемофилии А, на Всемирном конгрессе Всемирной федерации гемофилии (WFH) 2022, который пройдет с 8 по 11 мая в Монреале, Канада.

"Мы рады предоставить обновленные данные о продолжительности эффекта у пациентов, получавших лечение более двух лет назад, о молекулярных факторах вариабельности, о гепатотоксичности и роли иммуносупрессии, о потенциальной онкогенности, связанной с интеграцией, и о качестве жизни, связанном со здоровьем.  Мы продолжаем узнавать о потенциале исследуемого валоктокогена роксапарвовек для изменения жизни и оптимального способа ведения пациентов во время их путешествия", - сказал Хэнк Фукс, доктор медицинских наук, президент отдела международных исследований и разработок BioMarin.  "Мы развиваем наши усилия по регулированию с намерением предложить терапию, которая может представлять собой важный и ценный выбор лечения для пациентов с тяжелой формой гемофилии А, поскольку ни одно доступное в настоящее время лечение не предлагает такой свободы от профилактики и в то же время снижает частоту кровотечений".

"БиоМарин собирает ценные данные об исследуемом валоктокогене роксапарвовеке, которые потенциально могут позволить врачам и пациентам совместно принимать решения о том, какая терапия является наилучшей в каждой конкретной ситуации", - сказал профессор Вольфганг Мисбах, руководитель отделения нарушений свертывания крови и Центра комплексного лечения гемофилии в Университетской больнице имени Гете во Франкфурте-на-Майне., Германия. 

Представление данных на WFH последовало за положительными двухлетними результатами продолжающегося глобального исследования валоктокогена роксапарвовека 3-й фазы GENEr8-1, представленного на медицинском совещании ранее в этом году, а также публикацией результатов основного клинического испытания за один год в Медицинском журнале Новой Англии в марте 2022 года.

Презентации BioMarin на WFH включают:

Презентации платформы

Подавление иммунитета после генной терапии при Гемофилиипрофессор Вольфганг Мисбах, заведующий отделением нарушений свертываемости крови и Центром комплексного лечения гемофилии, Университетская больница имени Гете, Франкфурт-на-Майне, Германия. Понедельник, май 9, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Предварительные анализы биопсий здоровой печени и единичного случая ацинарно-клеточного рака околоушной железы не выявили роли введения вектора валоктокогена роксапарвовека в изменении роста клеток Кевин Эгган, вице-президент Группы, руководитель отдела исследований и раннего развития / BioMarinMonday, Май 9, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Качество жизни, связанное со здоровьем, в течение 2 лет после переноса гена аденоассоциированного вируса роксапарвовека, связанного с валоктокогеном, при тяжелой гемофилии А: Результаты GENEr8-1Dr. Эми Данн, директор отделения детской гематологии Национальной детской больницы, Колумбус, Огайо, Среда, 10 мая 2022 г., 1:30-2:30 вечера по восточному времени

Анализ биопсии печени человека показал межиндивидуальную вариабельность трансгенной мРНК и продукции белка после генной терапии аденоассоциированного вируса при гемофилии Сильвия Фонг, руководитель отдела гематологических исследований BioMarinWednesday, май 11, 2022, 1:30 -2:30 PM ET

Промежуточный 52-недельный анализ иммуногенности к векторному капсиду и экспрессируемому трансгеном человеческому FVIII в GENEr8-1, клиническое исследование фазы 3 валоктокогена роксапарвовека, генной терапии гемофилии, вызванной AAV5 Брайан Лонг, главный научный сотрудник, Клиническая иммунология, БиоМарин Среда, 11 мая 2022 г., 4-5 часов вечера по восточному времени

Стендовая презентация

Использование иммунодепрессантов у пациентов с гемофилией, получающих генную терапию: сбор доказательств с использованием смешанного подхода Профессор Вольфганг Мисбах, заведующий отделением нарушений свертывания крови и Центра комплексного лечения гемофилии, Университетская больница имени Гете, Франкфурт-на-Майне, Германия

Симпозиумы, спонсируемые Биомарином

Клиническое испытание генной терапии Путешествие пациента:  Взгляд на Совместное принятие решений Понедельник, 9 Мая, 12:15 – 1:15 вечера по Восточному времени

О гемофилии А

Люди, живущие с гемофилией А, испытывают недостаток в достаточном количестве функционирующего белка Фактора VIII, который помогает их крови свертываться, и подвержены риску болезненных и / или потенциально опасных для жизни кровотечений даже при незначительных травмах. Кроме того, люди с наиболее тяжелой формой гемофилии А (уровни FVIII <1%) часто испытывают болезненные, спонтанные кровотечения в мышцах или суставах.  Лица с наиболее тяжелой формой гемофилии А составляют примерно 50 процентов населения, страдающего гемофилией А.  Люди с гемофилией А с умеренным (FVIII 1-5%) или легким (FVIII 5-40%) заболеванием демонстрируют значительно сниженную склонность к кровотечениям.  Стандартом лечения лиц с тяжелой формой гемофилии А является профилактический режим инфузий замещающего фактора VIII, вводимых внутривенно до двух-трех раз в неделю или от 100 до 150 инфузий в год.  Несмотря на эти схемы лечения, многие люди продолжают испытывать прорывные кровотечения, приводящие к прогрессирующему и изнурительному повреждению суставов, что может оказать серьезное влияние на качество их жизни.

Гемофилия А, также называемая дефицитом фактора VIII или классической гемофилией, представляет собой Х-сцепленное генетическое заболевание, вызванное отсутствием или дефектом фактора VIII, белка свертывания крови. Хотя он передается от родителей к детям, около 1/3 случаев вызваны спонтанной мутацией, новой мутацией, которая не была унаследована. Примерно 1 из 10 000 человек страдает гемофилией А.

BioMarin - глобальная биотехнологическая компания, которая разрабатывает и коммерциализирует инновационные методы лечения людей с серьезными и опасными для жизни редкими заболеваниями и состояниями. Компания выбирает продукты-кандидаты для лечения заболеваний и состояний, которые представляют собой значительную неудовлетворенную медицинскую потребность, имеют хорошо изученную биологию и дают возможность первыми выйти на рынок или предложить значительные преимущества по сравнению с существующими продуктами. Портфель компании состоит из семи коммерческих продуктов и множества клинических и доклинических продуктов-кандидатов для лечения различных заболеваний. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.biomarin.com .

Прогнозные Заявления

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления о перспективах бизнеса BioMarin Pharmaceutical Inc., включая, помимо прочего, заявления о: данных, представленных на WFH, включая пять презентаций платформы, один постер и один симпозиум, спонсируемый BioMarin, развитие программы BioMarin valoctocogene roxaparvovec в целом, влияние valoctocogene roxaparvovec генная терапия для лечения пациентов с тяжелой формой гемофилии А и потенциал для изменения жизни этих пациентов и текущих клинических программ в целом. Эти прогнозные заявления являются прогнозами и сопряжены с такими рисками и неопределенностями, что фактические результаты могут существенно отличаться от этих заявлений. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: результаты и сроки текущих и планируемых доклинических исследований и клинических испытаний валоктокогена роксапарвовека, включая окончательный анализ вышеуказанных данных и дополнительных данных, полученных в результате продолжения этих испытаний и всей программы разработки, включая дальнейшую оценку событий безопасности, любых потенциальных побочных эффектов, наблюдаемых в постоянный мониторинг пациентов в клинических испытаниях; содержание и сроки принятия решений FDA, EMA и другими регулирующими органами; содержание и сроки принятия решений местными и центральными комитетами по этике в отношении клинических испытаний; наша способность успешно производить валоктокоген роксапарвовек; и эти факторы подробно описаны в отчете BioMarin. заявки в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC), включая, помимо прочего, факторы, содержащиеся под заголовком "Факторы риска" в Ежеквартальном отчете BioMarin по форме 10-Q за квартал, закончившийся 31 марта 2022 года, поскольку такие факторы могут быть обновлены в любых последующих отчетах. Акционерам настоятельно рекомендуется не полагаться чрезмерно на прогнозные заявления, которые действуют только на дату настоящего Соглашения. BioMarin не несет никаких обязательств и прямо отказывается от каких-либо обязательств по обновлению или изменению любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

BioMarin® является зарегистрированной торговой маркой BioMarin Pharmaceutical Inc.

ИСТОЧНИК BioMarin Pharmaceutical Inc.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически