– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
Expanded relationship will build upon established processes initiated in 2019 to meet ASC Therapeutics clinical program
WILMINGTON, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) and ASC Therapeutics, a privately held biopharmaceutical company pioneering the development of transformative in vivo gene replacement, gene editing and allogeneic cell therapies, today announced they have agreed to manufacture ASC618, a second-generation gene therapy for hemophilia A.
Hemophilia A is caused by the lack of the blood clotting factor VIII (FVIII), a protein whose instructions are provided by F8, a gene that is mutated in people with the disease. ASC618 is designed to deliver a shortened, but optimized version of the gene to liver cells. ASC Therapeutics has received IND clearance, as well as key regulatory designations in the U.S. and Europe for its ASC618 program.
Viral Vector Manufacturing Services
Since 2019, ASC Therapeutics has worked with Charles River, previously Vigene Biosciences, to leverage the Company’s industry-leading expertise in Good Manufacturing Practice (GMP)-virus manufacturing, and established processes for AAV production and purification. Together, Charles River and ASC Therapeutics have established a high-yield upstream process for AAV8 production, optimized the downstream purification methods to result in a more predictable drug product output, and fine-tuned a scalable manufacturing process in both upstream and downstream.
The collaboration will take advantage of Charles River’s end-to-end CDMO capabilities, building on the Company’s acquisitions of Cognate BioServices, Cobra Biologics, and Vigene Biosciences in 2021 that expanded its comprehensive cell and gene therapy portfolio to span each of the major CDMO platforms – cell therapy, viral vector and plasmid DNA production.
Approved Quotes
About Charles River
Charles River provides essential products and services to help pharmaceutical and biotechnology companies, government agencies and leading academic institutions around the globe accelerate their research and drug development efforts. Our dedicated employees are focused on providing clients with exactly what they need to improve and expedite the discovery, early-stage development and safe manufacture of new therapies for the patients who need them. To learn more about our unique portfolio and breadth of services, visit www.criver.com.
About ASC Therapeutics
ASC Therapeutics is a biopharmaceutical company pioneering the development of gene replacement therapies, in vivo gene editing and allogeneic cell therapies for hematological, metabolic, and other rare diseases. Led by a management team of industry veterans with significant global experience in gene and cell therapy, ASC Therapeutics is developing multiple therapeutic programs based on four technology platforms: 1) In-vivo gene therapy of inherited blood clotting disorders, initially focusing on ASC618, second generation gene therapy for hemophilia A, for which U.S. FDA IND clearance, Orphan Drug and Fast Track Designations were received; 2) In-vivo gene therapy in metabolic disorders, initially focusing on Maple Syrup Urine Disease, in collaboration with the Universities of Massachusetts and Pennsylvania; 3) In-vivo gene editing, initially focusing on ASC518 for hemophilia A; and 4) Allogeneic cell therapy, the first indication with a Decidua Stromal Cell-based therapy for steroid-refractory acute Graft-versus-Host Disease, for which U.S. FDA IND clearance and Orphan Drug Designation were received. To learn more please visit https://www.asctherapeutics.com/.
Расширенные отношения будут основываться на установленных процессах, начатых в 2019 году для выполнения клинической программы ASC Therapeutics
УИЛМИНГТОН, Массачусетс - (BUSINESS WIRE) -Charles River Laboratories International, Inc. (NYSE: CRL) и ASC Therapeutics, частная биофармацевтическая компания, которая является пионером в разработке трансформирующей замены генов in vivo, редактирования генов и аллогенной клеточной терапии, сегодня объявили, что договорились о производстве ASC618, генной терапии второго поколения. для лечения гемофилии А.
Гемофилия А вызвана недостатком фактора свертывания крови VIII (FVIII), белка, инструкции которого обеспечиваются F8, геном, который мутирует у людей с этим заболеванием. ASC618 предназначен для доставки укороченной, но оптимизированной версии гена в клетки печени. ASC Therapeutics получила разрешение IND, а также ключевые нормативные обозначения в США и Европе для своей программы ASC618.
Услуги по производству Вирусных переносчиков
С 2019 года ASC Therapeutics сотрудничает с Charles River, ранее Vigene Biosciences, чтобы использовать ведущий в отрасли опыт Компании в области надлежащей производственной практики (GMP) - производства вирусов, а также наладила процессы производства и очистки AAV. Совместно Charles River и ASC Therapeutics создали высокопроизводительный процесс производства AAV8, оптимизировали методы очистки, чтобы получить более предсказуемый выход лекарственного препарата, и отладили масштабируемый производственный процесс как в верхнем, так и в нижнем потоках.
В рамках сотрудничества будут использованы комплексные возможности CDMO Charles River, основанные на приобретении Компанией в 2021 году родственных биосервисов, Cobra Biologics и Vigene Biosciences, которые расширили ее комплексный портфель клеточной и генной терапии, охватив каждую из основных платформ CDMO - клеточную терапию, вирусный вектор и плазмидную ДНК. производство.
Утвержденные Котировки
О Charles River
Charles River предоставляет основные продукты и услуги, помогающие фармацевтическим и биотехнологическим компаниям, государственным учреждениям и ведущим академическим институтам по всему миру ускорить свои исследования и разработку лекарств. Наши преданные своему делу сотрудники сосредоточены на предоставлении клиентам именно того, что им нужно для улучшения и ускорения открытия, разработки на ранних стадиях и безопасного производства новых методов лечения для пациентов, которые в них нуждаются. Чтобы узнать больше о нашем уникальном портфолио и спектре услуг, посетите www.criver.com .
О ASC Therapeutics
ASC Therapeutics - биофармацевтическая компания, пионер в разработке методов генной заместительной терапии, редактирования генов in vivo и аллогенной клеточной терапии гематологических, метаболических и других редких заболеваний. Возглавляемая управленческой командой ветеранов отрасли со значительным мировым опытом в области генной и клеточной терапии, ASC Therapeutics разрабатывает множество терапевтических программ, основанных на четырех технологических платформах: 1) Генная терапия наследственных нарушений свертывания крови In vivo, первоначально фокусируясь на ASC618, генной терапии второго поколения для лечения гемофилии А, для которой США Были получены разрешения FDA IND, орфанные препараты и обозначения Fast Track; 2) Генная терапия In vivo при метаболических расстройствах, первоначально с упором на Болезнь мочи с кленовым сиропом, в сотрудничестве с Университетами Массачусетса и Пенсильвании; 3) Редактирование генов In vivo, первоначально с упором на ASC518 для гемофилии А; и 4) Аллогенная клеточная терапия, первое показание к терапии на основе децидуальных стромальных клеток для лечения резистентного к стероидам острого заболевания "Трансплантат против хозяина", для которого было получено разрешение FDA США IND и обозначение орфанного препарата. Чтобы узнать больше, пожалуйста, посетите https://www.asctherapeutics.com /.
Показать большеПоказать меньше
