– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
– REACH is the first Phase 3 trial for this rare, progressive, and debilitating muscular disease –– Losmapimod is an oral small molecule that has the potential to be the first therapy to treat FSHD, the second most common form of muscular dystrophy –– U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted Fast Track Designation in 2021 –
CAMBRIDGE, Mass., July 05, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that the first patient has been dosed in REACH, a Phase 3 clinical trial designed to evaluate the safety and efficacy of losmapimod for the treatment of FSHD. The randomized, double-blind, placebo-controlled, multi-national Phase 3 trial will enroll approximately 230 adults at over 30 sites in North America and Europe. The pivotal trial is designed to support the U.S. FDA and European Medicines Agency (EMA) regulatory applications of lospmapimod for the treatment of FSHD. If approved, losmapimod would be the first and only therapy for the disease.
FSHD is a rare, serious, progressive, and debilitating disease that is caused by the aberrant expression of the DUX4 gene, which leads to skeletal muscle cell death and fat infiltration. Patients with FSHD experience progressive muscle weakness leading to significant impairment in function, including the inability to use their upper limbs, communicate via facial expression, and walk unassisted.
“The progression of FSHD can make it increasingly difficult to pursue work, hobbies, social and family life,” said Mark Stone, CEO of the FSHD Society. “The REACH trial with losmapimod represents the first real hope for those living with the disease, their families and their caregivers, who have waited so long for a potential treatment to be found.”
The primary efficacy endpoint in the REACH study will be the absolute change from baseline in reachable workspace (RWS). RWS is a quantitative and reliable functional measurement of disease progression in people with FSHD which correlates closely with how people living with the disease feel and function in a real-world setting. Secondary endpoints include muscle fat infiltration (MFI), an indicator of muscle health, Patient Global Impression of Change (PGIC), and Quality of Life in Neurological Disorders of the upper extremity (Neuro QoL UE), a measure of patient self-reported health-related quality of life.
Results from Fulcrum’s Phase 2 clinical trial, ReDUX4, demonstrated that losmapimod was superior to placebo across a number of clinically relevant endpoints. Losmapimod slowed disease progression and helped maintain function in adults with FSHD, as assessed by RWS at 48 weeks of treatment. Losmapimod also preserved muscle health over the course of 48 weeks, as assessed by MFI. The correlations between muscle health (MFI) and muscle function (RWS) was validated in a study recently published in the Journal of the American Academy of Neurology. Losmapimod has been studied in over 3600 people across multiple indications and has been found to be generally safe and well tolerated.
“The results from the Phase 2 study confirm the potential of losmapimod to be the first disease-modifying therapy for FSHD,” said Judy Dunn, Fulcrum’s president of research and development. “Based on input from patients, regulatory agencies, and the clinical community, we selected RWS as the primary efficacy measure in order to most effectively quantify the impact of losmapimod on slowing disease progression. The initiation of the REACH trial is a testament to our deep commitment to addressing the unmet medical needs of those living with genetically defined rare diseases and exemplifies our leadership in FSHD.”
More information on the REACH trial can be found at: www.REACHfshdstudy.com www.clinicaltrials.gov/ NCT05397470
About the REACH Phase 3 TrialREACH is a randomized, double- blind, placebo-controlled, multi-national trial to evaluate the efficacy and safety of losmapimod for the treatment of FSHD. Patients will be randomized 1:1 to receive either losmapimod, administered orally as a 15 mg tablet twice a day, or placebo, and evaluated over a 48-week treatment period. The primary endpoint of the study is the absolute change from baseline in Reachable Workspace (RWS). Secondary endpoints include muscle fat infiltration (MFI), Patient Global Impression of Change (PGIC), and Quality of Life in Neurological Disorders of the upper extremity (Neuro QoL UE). REACH will also include patient-centered assessments of healthcare utilization.
About Reachable Workspace (RWS)RWS is an objective quantitative measure of upper extremity range of motion and function. Specifically, it evaluates total shoulder and proximal arm mobility by utilizing 3D motion sensor technology. Preserving function, as assessed by RWS, is critical for maintaining abilities for self-care and other activities of daily living that directly influence quality of life. Based on published results, reachable workspace is an important measure of independence.
About LosmapimodLosmapimod is an investigational, selective p38α/β mitogen activated protein kinase (MAPK) inhibitor. Fulcrum exclusively in-licensed losmapimod from GSK following Fulcrum’s discovery of the role of p38α/β inhibitors in the reduction of DUX4 expression and an extensive review of known compounds. Results reported from the ReDUX4 trial demonstrated slowed disease progression and improved function, including positive impacts on upper extremity strength, supporting losmapimod’s potential to be a transformative therapy for the treatment of FSHD. Although losmapimod had never previously been explored in muscular dystrophies, it had been evaluated in more than 3,600 subjects in clinical trials across multiple other indications, with no safety signals attributed to losmapimod. Losmapimod has been granted FDA Fast Track designation and Orphan Drug Designation for the treatment of FSHD.
About FSHDFSHD is a serious, rare, progressive and debilitating disease for which there are no approved treatments. It is characterized by fat infiltration of skeletal muscle leading to muscular atrophy involving primarily the face, scapula and shoulders, upper arms, and abdomen. Impact on patients includes profound decreases in the ability to perform activities of daily living, loss of upper limb function, loss of mobility and independence and chronic pain. FSHD is one of the most common forms of muscular dystrophy and has an estimated patient population of 16,000 to 38,000 in the United States alone.
About Fulcrum TherapeuticsFulcrum Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving the lives of patients with genetically defined rare diseases in areas of high unmet need. Fulcrum’s two lead programs in clinical development are losmapimod, a small molecule for the treatment of facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) and FTX-6058, a small molecule designed to increase expression of fetal hemoglobin for the treatment of sickle cell disease and other hemoglobinopathies, including beta-thalassemia. The company’s proprietary product engine, FulcrumSeek™, identifies drug targets that can modulate gene expression to treat the known root cause of gene mis-expression. Please visit www.fulcrumtx.com. Follow Fulcrum on LinkedIn at https://www.linkedin.com/company/fulcrum-therapeutics/, Twitter at https://twitter.com/FulcrumTx, Facebook https://www.facebook.com/FulcrumTx and Instagram at https://www.instagram.com/fulcrumtx/.
Forward-Looking StatementsThis press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 that involve substantial risks and uncertainties. All statements, other than statements of historical facts, contained in this press release are forward-looking statements, including statements regarding the planned REACH trial including its expected start date and enrollment target, presentation of data from first dose cohort in Phase 1b trial of FTX-6058 and the second dose cohort, the clinical development plan for FTX-6058 as well as timing for expansion into other hemoglobinopathies and initiation of registrational trial for sickle cell disease, nomination of additional development candidates and timing of fourth IND, the sufficiency of Fulcrum’s cash resources, losmapimod’s potential as a therapy for FSHD and the ability of the selected endpoints of the REACH trial to support regulatory approval . The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Any forward-looking statements are based on management’s current expectations of future events and are subject to a number of risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those set forth in, or implied by, such forward-looking statements. These risks and uncertainties include, but are not limited to, risks associated with Fulcrum’s ability to continue to advance its product candidates in clinical trials; initiate and enroll clinical trials on the timeline expected or at all; obtain and maintain necessary approvals from the FDA and other regulatory authorities; replicate in clinical trials positive results found in preclinical studies and/or earlier-stage clinical trials of losmapimod, FTX-6058 and its other product candidates; obtain, maintain or protect intellectual property rights related to its product candidates; manage expenses; and raise the substantial additional capital needed to achieve its business objectives. For a discussion of other risks and uncertainties, and other important factors, any of which could cause Fulcrum’s actual results to differ from those contained in the forward-looking statements, see the “Risk Factors” section, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors, in Fulcrum’s most recent filings with the Securities and Exchange Commission. In addition, the forward-looking statements included in this press release represent Fulcrum’s views as of the date hereof and should not be relied upon as representing Fulcrum’s views as of any date subsequent to the date hereof. Fulcrum anticipates that subsequent events and developments will cause Fulcrum’s views to change. However, while Fulcrum may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, Fulcrum specifically disclaims any obligation to do so.
Contact:REACH trial informationclinicaltrials@fulcrumtx.com
Investors Stephanie AscherStern Investor Relations, Inc.stephanie.ascher@sternir.com212-362-1200
MediaDee SmithExecutive Director, Corporate Communicationsdsmith@fulcrumtx.com202-746-1324
– REACH - это первое исследование фазы 3 для лечения этого редкого, прогрессирующего и изнуряющего мышечного заболевания –– Лосмапимод - это пероральная небольшая молекула, которая потенциально может стать первой терапией для лечения ФСГД, второй по распространенности формы мышечной дистрофии. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило Fast Track обозначение в 2021 году. –
КЕМБРИДЖ, МАССАЧУСЕТС, 05 июля 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc. (Nasdaq: FULC), биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на улучшении жизни пациентов с генетически обусловленными редкими заболеваниями, сегодня объявила, что первый пациент получил дозировку в рамках REACH, клинического испытания 3-й фазы, предназначенного для оценки безопасности и эффективности лосмапимода для лечения ФСГД. В рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом многонациональном исследовании 3-й фазы примут участие около 230 взрослых в более чем 30 центрах в Северной Америке и Европе. Исследование pivotal предназначено для поддержки нормативных требований FDA США и Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) к применению lospmapimod для лечения ФСГД. В случае одобрения лосмапимод станет первой и единственной терапией этого заболевания.
ФСГД - редкое, серьезное, прогрессирующее и изнуряющее заболевание, вызванное аномальной экспрессией гена DUX4, что приводит к гибели клеток скелетных мышц и инфильтрации жира. Пациенты с ФСГД испытывают прогрессирующую мышечную слабость, приводящую к значительному нарушению функций, включая неспособность использовать свои верхние конечности, общаться с помощью выражения лица и ходить без посторонней помощи.
“Прогрессирование FSHD может усложнить работу, хобби, социальную и семейную жизнь”, - сказал Марк Стоун, генеральный директор Общества FSHD. “Испытание REACH с лосмапимодом представляет собой первую реальную надежду для тех, кто живет с этим заболеванием, их семей и лиц, осуществляющих уход, которые так долго ждали, пока будет найдено потенциальное лечение”.
Основной конечной точкой эффективности в исследовании REACH будет абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в достижимом рабочем пространстве (RWS). RWS - это количественное и надежное функциональное измерение прогрессирования заболевания у людей с ФСГД, которое тесно коррелирует с тем, как люди, живущие с этим заболеванием, чувствуют себя и функционируют в реальных условиях. Вторичные конечные точки включают инфильтрацию мышечного жира (MFI), показатель мышечного здоровья, Общее впечатление пациента об изменениях (PGIC) и Качество жизни при неврологических расстройствах верхних конечностей (Neuro QoL UE), показатель качества жизни, связанного со здоровьем, по самооценке пациента.
Результаты клинического испытания 2-й фазы Fulcrum, ReDUX4, продемонстрировали, что лосмапимод превосходит плацебо по ряду клинически значимых конечных точек. Лосмапимод замедлял прогрессирование заболевания и помогал поддерживать функцию у взрослых с ФСГД, что было оценено RWS через 48 недель лечения. Лосмапимод также сохранял здоровье мышц в течение 48 недель, согласно оценке MFI. Корреляция между здоровьем мышц (MFI) и функцией мышц (RWS) была подтверждена в исследовании, недавно опубликованном в журнале Американской академии неврологии. Лосмапимод был изучен у более чем 3600 человек по различным показаниям и был признан в целом безопасным и хорошо переносимым.
“Результаты исследования фазы 2 подтверждают потенциал лосмапимода как первой модифицирующей заболевание терапии ФСГД”, - сказала Джуди Данн, президент Fulcrum по исследованиям и разработкам. “Основываясь на мнении пациентов, регулирующих органов и клинического сообщества, мы выбрали RWS в качестве основного показателя эффективности, чтобы наиболее эффективно количественно оценить влияние лосмапимода на замедление прогрессирования заболевания. Начало испытания REACH является свидетельством нашей глубокой приверженности удовлетворению неудовлетворенных медицинских потребностей людей, живущих с генетически обусловленными редкими заболеваниями, и служит примером нашего лидерства в области FSHD”.
Более подробную информацию о пробной версии REACH можно найти по адресу: www.REACHfshdstudy.com www.clinicaltrials.gov / NCT05397470
О REACH Фаза 3 TrialReach - это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многонациональное исследование для оценки эффективности и безопасности лосмапимода для лечения ФСГД. Пациенты будут рандомизированы 1:1 для получения либо лосмапимода, вводимого перорально в виде таблетки по 15 мг два раза в день, либо плацебо, и будут оцениваться в течение 48-недельного периода лечения. Первичной конечной точкой исследования является абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в Достижимом рабочем пространстве (RWS). Вторичные конечные точки включают инфильтрацию мышечного жира (MFI), Общее впечатление пациента об изменениях (PGIC) и качество жизни при неврологических расстройствах верхних конечностей (Neuro QoL UE). REACH также будет включать ориентированные на пациента оценки использования медицинских услуг.
О достижимом рабочем пространстве (RWS) RWS - это объективная количественная мера диапазона движений и функций верхних конечностей. В частности, он оценивает общую подвижность плеча и проксимального отдела руки с помощью технологии 3D-датчика движения. Сохранение функции, по оценке RWS, имеет решающее значение для поддержания способности к самообслуживанию и другим видам повседневной деятельности, которые непосредственно влияют на качество жизни. Основываясь на опубликованных результатах, доступное рабочее пространство является важным показателем независимости.
О ЛосмапимодЛосмапимод - это исследуемый селективный ингибитор p38a/β митоген-активируемой протеинкиназы (MAPK). Компания Fulcrum получила эксклюзивную лицензию на лосмапимод от GSK после открытия компанией Fulcrum роли ингибиторов p38a/β в снижении экспрессии DUX4 и обширного обзора известных соединений. Результаты, полученные в ходе исследования ReDUX4, продемонстрировали замедление прогрессирования заболевания и улучшение функции, в том числе положительное влияние на силу верхних конечностей, что подтверждает потенциал лосмапимода как преобразующей терапии для лечения ФСГД. Хотя лосмапимод ранее никогда не изучался при мышечных дистрофиях, он был оценен у более чем 3600 пациентов в ходе клинических испытаний по множеству других показаний, при этом никаких сигналов безопасности, приписываемых лосмапимоду, не было. Лосмапимод получил обозначение FDA Fast Track и обозначение орфанного препарата для лечения ФСГД.
О ФСГДФСГД - это серьезное, редкое, прогрессирующее и изнуряющее заболевание, для лечения которого не существует утвержденных методов лечения. Он характеризуется жировой инфильтрацией скелетных мышц, приводящей к мышечной атрофии, поражающей в первую очередь лицо, лопатки и плечи, плечи и живот. Воздействие на пациентов включает в себя глубокое снижение способности выполнять повседневную деятельность, потерю функции верхних конечностей, потерю подвижности и независимости, а также хроническую боль. ФСГД является одной из наиболее распространенных форм мышечной дистрофии, и, по оценкам, только в Соединенных Штатах численность пациентов составляет от 16 000 до 38 000 человек.
О компании Fulcrum Therapeutics Fulcrum Therapeutics - биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на улучшении жизни пациентов с генетически обусловленными редкими заболеваниями в районах с высокой неудовлетворенной потребностью. Две ведущие программы Fulcrum в области клинических разработок - это losmapimod, небольшая молекула для лечения лицево-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD) и FTX-6058, небольшая молекула, предназначенная для увеличения экспрессии фетального гемоглобина для лечения серповидно-клеточной анемии и других гемоглобинопатий, включая бета-талассемию. Запатентованный механизм разработки продуктов компании, FulcrumSeek™, определяет лекарственные мишени, которые могут модулировать экспрессию генов для лечения известной основной причины неправильной экспрессии генов. Пожалуйста, посетите www.fulcrumtx.com . Подписывайтесь на Fulcrum в LinkedIn по адресу https://www.linkedin.com/company/fulcrum-therapeutics /, Твиттер на https://twitter.com/FulcrumTx , Facebook https://www.facebook.com/FulcrumTx и Instagram на https://www.instagram.com/fulcrumtx /.
Заявления прогнозного характера В этом пресс-релизе содержатся “заявления прогнозного характера” по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, которые связаны со значительными рисками и неопределенностями. Все заявления, кроме изложения исторических фактов, содержащиеся в этом пресс-релизе, являются прогнозными заявлениями, включая заявления относительно планируемого исследования REACH, включая его ожидаемую дату начала и цель регистрации, представление данных из первой когорты доз в исследовании фазы 1b FTX-6058 и второй когорты доз, клинические план разработки для FTX-6058, а также сроки распространения на другие гемоглобинопатии и начало регистрационного исследования серповидно-клеточной анемии, назначение дополнительных кандидатов на разработку и сроки четвертого IND, достаточность денежных ресурсов Fulcrum, потенциал лосмапимода в качестве терапии для FSHD и способность выбранных конечных точек лечения испытание REACH для поддержки одобрения регулирующими органами. Слова “предвидеть”, “верить”, “продолжать”, “мог бы”, “оценить”, “ожидать”, “намереваться”, “может”, “планировать”, “потенциал”, “прогнозировать”, “проект”, “должен”, “цель”, “будет,”, "бы” и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Любые прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях руководства относительно будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и отрицательно отличаться от тех, которые изложены в таких прогнозных заявлениях или подразумеваются в них. Эти риски и неопределенности включают, но не ограничиваются ими, риски, связанные со способностью Fulcrum продолжать продвигать свои продукты-кандидаты в клинических испытаниях; инициировать и регистрировать клинические испытания в ожидаемые сроки или вообще; получать и поддерживать необходимые разрешения от FDA и других регулирующих органов; воспроизводить в клинических испытаниях положительные результаты результаты, полученные в доклинических исследованиях и / или клинических испытаниях лосмапимода, FTX-6058 и других его продуктов-кандидатов; получать, поддерживать или защищать права интеллектуальной собственности, связанные с его продуктами-кандидатами; управлять расходами; и привлекать значительный дополнительный капитал, необходимый для достижения его бизнес-целей. Для обсуждения других рисков и неопределенностей, а также других важных факторов, любой из которых может привести к тому, что фактические результаты Fulcrum будут отличаться от тех, которые содержатся в прогнозных заявлениях, см. раздел “Факторы риска”, а также обсуждения потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в Fulcrumсамые последние заявки в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Кроме того, заявления прогнозного характера, включенные в настоящий пресс-релиз, отражают взгляды Fulcrum на дату настоящего соглашения и не должны рассматриваться как отражающие взгляды Fulcrum на любую дату, последующую за датой настоящего соглашения. Fulcrum ожидает, что последующие события и события приведут к изменению взглядов Fulcrum. Однако, хотя Fulcrum может принять решение обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, Fulcrum конкретно отказывается от каких-либо обязательств по этому поводу.
Контактное лицо:REACH trial informationclinicaltrials@fulcrumtx.com
Инвесторы Стефани Ашерстерн По связям с инвесторами, Inc.stephanie.ascher@sternir.com212-362-1200
Медиади Смитисполнительный директор, Корпоративный Communicationsdsmith@fulcrumtx.com202-746-1324
Показать большеПоказать меньше
