- FTX-6058 is the only oral hemoglobin F (HbF) inducer in clinical development
-Data will include initial HbF changes, safety, tolerability, pharmacokinetics, and other pharmacodynamic measures from the ongoing 6 mg dose cohort of FTX-6058 in adults with sickle cell disease (SCD)
- Investor webcast to be hosted on June 10th at 8 a.m. EDT
CAMBRIDGE, Mass., May 12, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc® (Nasdaq: FULC), a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving the lives of patients with genetically defined rare diseases, today announced that it will be presenting two posters at the European Hematology Association (EHA) Hybrid Congress which will take place June 9-12, 2022, in Vienna, Austria. A third abstract has also been accepted for publication. The accepted abstracts are now available online through the EHA website at www.ehaweb.org.
"HbF is the only mechanism that has shown the ability to broadly improve clinical outcomes for patients with SCD— including anemia, vaso-occlusive crises, pain, fatigue, and acute chest syndrome," said Judy Dunn, Ph.D., president of research and development at Fulcrum. “This Phase 1b study was designed to provide proof-of-concept that FTX-6058 produces increases in HbF and could potentially be the first oral HbF inducer to address critical unmet needs in this population."
In addition to the poster presentation, Fulcrum will host a virtual investor event on June 10th at 8 a.m. EDT to review these initial FTX-6058 data and provide a program update.
Poster Presentation InformationDate: June 10, 2022Time: 4:30 p.m. CEST/10:30 a.m. EDT
Title: Interim results of safety, tolerability, pharmacokinetics, and pharmacodynamics from an ongoingopen-label study investigating FTX-6058 in adults living with sickle cell diseasePresenter: Julie Kanter, M.D., Director of the UAB Adult Sickle Cell Clinic and Associate Professor of Hematology and Oncology
Title: Inhibition of polycomb repressive complex 2 through EED induces fetal hemoglobin in healthyand sickle cell disease modelsPresenter: Billy Stuart, Ph.D., Fulcrum Therapeutics
Publication Information
Title: A Systematic Literature Review Describing Protective Effects of HbF in Sickle Cell Disease OutcomesAuthors: Olga Mitelman, J. Barry, J. Bernhard, P. Bruno, C. Morabito, S. Snedecor, S. Ronnebaum
About Fulcrum TherapeuticsFulcrum Therapeutics is a clinical-stage biopharmaceutical company focused on improving the lives of patients with genetically defined rare diseases in areas of high unmet medical need. Fulcrum’s two lead programs in clinical development are losmapimod, a small molecule for the treatment of facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD), and FTX-6058, a small molecule designed to increase expression of fetal hemoglobin for the treatment of sickle cell disease and other hemoglobinopathies, including beta-thalassemia. Fulcrum’s proprietary product engine, FulcrumSeek™, identifies drug targets that can modulate gene expression to treat the known root cause of gene mis-expression. For more information, visit www.fulcrumtx.com and follow us on Twitter @FulcrumTx and LinkedIn.
Forward-Looking Statements This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 that involve substantial risks and uncertainties. All statements, other than statements of historical facts, contained in this press release are forward-looking statements, including statements regarding the planned REACH trial including its expected start date and enrollment target, presentation of data from first dose cohort in Phase 1b trial of FTX-6058 and the second dose cohort, the clinical development plan for FTX-6058 as well as timing for expansion into other hemoglobinopathies and initiation of registrational trial for sickle cell disease, nomination of additional development candidates and timing of fourth IND, the sufficiency of Fulcrum’s cash resources, losmapimod’s potential as a therapy for FSHD and the ability of the selected endpoints of the REACH trial to support regulatory approval . The words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “will,” “would” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements, although not all forward-looking statements contain these identifying words. Any forward-looking statements are based on management’s current expectations of future events and are subject to a number of risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those set forth in, or implied by, such forward-looking statements. These risks and uncertainties include, but are not limited to, risks associated with Fulcrum’s ability to continue to advance its product candidates in clinical trials; initiate and enroll clinical trials on the timeline expected or at all; obtain and maintain necessary approvals from the FDA and other regulatory authorities; replicate in clinical trials positive results found in preclinical studies and/or earlier-stage clinical trials of losmapimod, FTX-6058 and its other product candidates; obtain, maintain or protect intellectual property rights related to its product candidates; manage expenses; and raise the substantial additional capital needed to achieve its business objectives. For a discussion of other risks and uncertainties, and other important factors, any of which could cause Fulcrum’s actual results to differ from those contained in the forward-looking statements, see the “Risk Factors” section, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors, in Fulcrum’s most recent filings with the Securities and Exchange Commission. In addition, the forward-looking statements included in this press release represent Fulcrum’s views as of the date hereof and should not be relied upon as representing Fulcrum’s views as of any date subsequent to the date hereof. Fulcrum anticipates that subsequent events and developments will cause Fulcrum’s views to change. However, while Fulcrum may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, Fulcrum specifically disclaims any obligation to do so.
Investors: Stephanie AscherStern Investor Relations, Inc.stephanie.ascher@sternir.com 212-362-1200
Media:Dee SmithExecutive Director, Corporate Communicationsdsmith@fulcrumtx.com202-746-1324
- FTX-6058 является единственным пероральным индуктором гемоглобина F (HbF) в клинической разработке
- Данные будут включать первоначальные изменения HbF, безопасность, переносимость, фармакокинетику и другие фармакодинамические показатели из текущей когорты FTX-6058 в дозе 6 мг у взрослых с серповидно-клеточной анемией (SCD)
- Веб-трансляция для инвесторов состоится 10 июня в 8 утра по восточному времени
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 12 мая 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Fulcrum Therapeutics, Inc® (Nasdaq: FULC), биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на улучшении жизни пациентов с генетически обусловленными редкими заболеваниями, сегодня объявила, что представит два плаката в Европейской гематологической ассоциации (EHA). Гибридный конгресс, который состоится 9-12 июня 2022 года в Вене, Австрия. Третий реферат также был принят к публикации. Принятые тезисы теперь доступны онлайн на веб-сайте EHA по адресу www.ehaweb.org .
"HbF — единственный механизм, который продемонстрировал способность значительно улучшать клинические исходы у пациентов с ВСС, включая анемию, вазоокклюзионные кризы, боль, усталость и острый синдром грудной клетки", - сказала Джуди Данн, доктор философии, президент по исследованиям и разработкам в Fulcrum. “Это исследование фазы 1b было разработано, чтобы обеспечить подтверждение концепции того, что FTX-6058 вызывает увеличение HbF и потенциально может стать первым пероральным индуктором HbF для удовлетворения критических неудовлетворенных потребностей в этой популяции".
В дополнение к стендовой презентации Fulcrum проведет виртуальное мероприятие для инвесторов 10 июня в 8 утра по восточному времени, чтобы просмотреть эти первоначальные данные FTX-6058 и предоставить обновление программы.
Информация о стендовой презентации Дата: 10 июня 2022 г. Время: 4:30 вечера по восточному времени/10:30 утра по восточному времени
Название: Промежуточные результаты безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики продолжающегося открытого исследования FTX-6058 у взрослых, живущих с серповидно-клеточной анемиейпредставитель: Джули Кантер, доктор медицинских наук, директор UAB Adult Sickle Cell Clinic и доцент кафедры гематологии и онкологии
Название: Ингибирование репрессивного комплекса 2 polycomb с помощью EED индуцирует гемоглобин плода в здоровых и серповидно-клеточных моделях заболевания. Докладчик: Билли Стюарт, доктор философии, Fulcrum Therapeutics
Информация о публикации
Название: Систематический обзор литературы, описывающий Защитные эффекты HbF при исходах серповидно-клеточной анемии Авторы: Ольга Мительман, Дж. Барри, Дж. Бернхард, П. Бруно, К. Морабито, С. Снедекор, С. Роннебаум
О компании Fulcrum Therapeutics Fulcrum Therapeutics - биофармацевтическая компания клинической стадии, специализирующаяся на улучшении жизни пациентов с генетически обусловленными редкими заболеваниями в областях с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью. Две ведущие программы Fulcrum в области клинических разработок - это losmapimod, небольшая молекула для лечения лицево-лопаточно-плечевой мышечной дистрофии (FSHD), и FTX-6058, небольшая молекула, предназначенная для увеличения экспрессии фетального гемоглобина для лечения серповидно-клеточной анемии и других гемоглобинопатий, включая бета-талассемию. Запатентованный движок продуктов Fulcrum, FulcrumSeek™, определяет лекарственные мишени, которые могут модулировать экспрессию генов для лечения известной основной причины неправильной экспрессии генов. Для получения дополнительной информации посетите www.fulcrumtx.com и следите за нами в Twitter @FulcrumTx и LinkedIn.
Прогнозные заявления Настоящий пресс-релиз содержит “прогнозные заявления” по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, которые связаны со значительными рисками и неопределенностями. Все заявления, кроме изложения исторических фактов, содержащиеся в этом пресс-релизе, являются прогнозными заявлениями, включая заявления относительно планируемого исследования REACH, включая его ожидаемую дату начала и цель регистрации, представление данных из первой когорты доз в исследовании фазы 1b FTX-6058 и второй когорты доз, клинические план разработки для FTX-6058, а также сроки распространения на другие гемоглобинопатии и начало регистрационного исследования серповидно-клеточной анемии, назначение дополнительных кандидатов на разработку и сроки четвертого IND, достаточность денежных ресурсов Fulcrum, потенциал лосмапимода в качестве терапии для FSHD и способность выбранных конечных точек испытание REACH для поддержки одобрения регулирующими органами. Слова “предвидеть”, “верить”, “продолжать”, “мог бы”, “оценивать”, “ожидать”, “намереваться”, “может”, “планировать”, “потенциал”, “прогнозировать”, “проект”, “должен”, ”цель“, "будет,”, ”хотел бы" и подобные выражения предназначены для идентификации прогнозных заявлений, хотя не все прогнозные заявления содержат эти идентифицирующие слова. Любые прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях руководства относительно будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и отрицательно отличаться от тех, которые изложены в таких прогнозных заявлениях или подразумеваются в них. Эти риски и неопределенности включают, но не ограничиваются ими, риски, связанные со способностью Fulcrum продолжать продвигать свои продукты-кандидаты в клинических испытаниях; инициировать и регистрировать клинические испытания в ожидаемые сроки или вообще; получать и поддерживать необходимые разрешения от FDA и других регулирующих органов; воспроизводить в клинических испытаниях положительные результаты результаты, полученные в доклинических исследованиях и / или клинических испытаниях лосмапимода, FTX-6058 и других его продуктов-кандидатов; получать, поддерживать или защищать права интеллектуальной собственности, связанные с его продуктами-кандидатами; управлять расходами; и привлекать значительный дополнительный капитал, необходимый для достижения его бизнес-целей. Для обсуждения других рисков и неопределенностей, а также других важных факторов, любой из которых может привести к тому, что фактические результаты Fulcrum будут отличаться от результатов, содержащихся в прогнозных заявлениях, см. раздел “Факторы риска”, а также обсуждения потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в Fulcrumсамые последние заявки в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Кроме того, заявления прогнозного характера, включенные в настоящий пресс-релиз, отражают взгляды Fulcrum на дату настоящего соглашения и не должны рассматриваться как отражающие взгляды Fulcrum на любую дату, последующую за датой настоящего Соглашения. Fulcrum ожидает, что последующие события и события приведут к изменению взглядов Fulcrum. Однако, хотя Fulcrum может принять решение обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, Fulcrum конкретно отказывается от каких-либо обязательств по этому поводу.
Инвесторы: Стефани Ашерстерн по связям с инвесторами, Inc.stephanie.ascher@sternir.com 212-362-1200
СМИ:Ди Смит, исполнительный директор, Корпоративный Communicationsdsmith@fulcrumtx.com202-746-1324
Показать большеПоказать меньше