Pic

Global Blood Therapeutics, Inc.

$GBT
$67.34
Капитализция: $4.5B
Показать больше информации о компании

О компании

Биофармацевтическая компания клинической стадии, которая занимается открытием, разработкой и поставкой инновационных способов лечения, пациентов, для выздоровления которых недостаточно применения традиционных способов лечения. Основной прототип лекарственного средства - вокселотор (ранее известный показать больше
как GBT440), пероральный препарат для приема один раз в день, который усиливает сродствогемоглобина к кислороду, что, ингибирует полимеризацию гемоглобина при серповидно-клеточной анемии или SCD. Также компания занимается другими исследованиями направленными на лечение серповидно-клеточной анемии.
Global Blood Therapeutics, Inc., a biopharmaceutical company, engages in the discovery, development, and delivery of treatments for underserved patient communities. The company offers Oxbryta tablets, an oral, once-daily therapy for sickle cell disease (SCD). It is evaluating the safety and pharmacokinetics of single and multiple doses of Oxbryta in a Phase 2a clinical trial of adolescent and pediatric patients with SCD. In addition, the company is developing inclacumab, a novel human monoclonal antibody to treat vaso-occlusive crises and GBT601, a hemoglobin polymerization inhibitor. It has a license and collaboration agreement with Syros Pharmaceuticals, Inc. to discover, develop, and commercialize therapies for SCD) and beta thalassemia. The company was founded in 2011 and is headquartered in South San Francisco, California.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

GBT Presents Positive New Real-World Evidence Data at EHA2022 Congress Further Supporting Clinical Use of Oxbryta® (voxelotor) in Sickle Cell Disease

GBT представляет на Конгрессе EHA2022 новые положительные данные о реальных данных, поддерживающие дальнейшее клиническое использование Oxbryta® (вокселотор) при серповидноклеточной анемии

10 июн. 2022 г.

Positive results from Phase 1 study of GBT601, including incremental new data, support advancing into planned Phase 2/3 trial by mid-year

GBT to hold investor conference call and webcast today at 3:00 p.m. CEST (9:00 a.m. EDT) to highlight EHA data and provide business updates

SOUTH SAN FRANCISCO, Calif., June 10, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) today announced new data from a large multicenter real-world evidence study supporting the clinical use of Oxbryta® (voxelotor) for the treatment of sickle cell disease (SCD) in patients 12 years of age and older. In addition, Phase 1 data of GBT021601 (GBT601), the company’s next-generation sickle hemoglobin (HbS) polymerization inhibitor, support its progression into the Phase 2 portion of a Phase 2/3 trial that is anticipated to commence by mid-year. These data, as well as new research from the United Kingdom demonstrating that an improvement of anemia as measured by hemoglobin (Hb) reduces the risk of end-organ damage in SCD patients, will be presented at the European Hematology Association (EHA) 2022 Hybrid Congress from June 9-12, 2022 in Vienna, Austria and online.

“At EHA2022 this week, we presented data from the first multicenter retrospective study of SCD patients treated with Oxbryta in a real-world setting, which demonstrated the positive clinical impact of Oxbryta – results that were consistent with the pivotal Phase 3 HOPE Study. In addition, our study in the U.K. of the impact of the improvement of anemia adds to the growing body of data that supports the need to maximize hemoglobin levels in sickle cell patients in order to help protect against end-organ damage,” said Ted W. Love, M.D., president and chief executive officer of GBT. “As more clinicians gain experience with Oxbryta and we build on our recent regulatory approvals by the European Commission and in the Middle East, we’re very pleased with our progress on making this transformative, first-in-class therapy available to more patients around the world.”

Retrospective Analysis of Real-World Oxbryta Treatment Data from the Retrospective Study to Evaluate Outcomes in Patients with Sickle Cell Disease Treated with Oxbryta (RETRO) (Poster # P1485), the first multicenter, retrospective study to examine the real-world effectiveness of Oxbryta, demonstrated an improvement in anemia and hemolysis as measured by an increase in Hb levels and decrease in markers of hemolysis – results consistent with the Phase 3 HOPE Study. A first-in-class, once-daily oral therapy, Oxbryta directly inhibits sickle hemoglobin polymerization, the root cause of the sickling and destruction of red blood cells in SCD. RETRO analyzed laboratory and clinical data from medical records of 216 patients treated at nine sites in the U.S., covering one year before and one year or more after initiation of Oxbryta treatment. In the study, Hb levels increased and were maintained over the 12-month treatment period and peak Hb levels increased from baseline by a mean of 1.4 g/dL. Markers of hemolysis improved, with mean indirect bilirubin and mean reticulocyte percentage decreasing over the 12-month treatment period. Oxbryta was well tolerated, with the majority of treatment-emergent adverse events (TEAEs) being mild to moderate. Overall safety data was consistent with the Phase 3 HOPE Study of SCD patients ages 12 years and older.

In a separate retrospective analysis (Poster #P1488), researchers examined 12 years of data from the Clinical Practice Research Datalink and the Hospital Episode Statistics databases in the U.K., which provided sufficient data to observe end-organ damage events in patients with SCD. The analysis found that an increase in Hb of 1 g/dL was associated with a statistically significant (p<0.001) reduction in the risk for leg ulcers, pulmonary hypertension, chronic kidney disease, end-stage renal disease, acute chest syndrome and stroke.

SCD Pipeline: GBT601 and Inclacumab Presentations In the Phase 1 trial, six adult patients with SCD (HbSS genotype) were studied in a single-arm, intra-patient single-dose and multiple ascending dose (MAD) trial to evaluate the safety and tolerability of GBT601, a next-generation HbS polymerization inhibitor. The EHA2022 oral presentation (#S268) will be held on June 12 at 11:30 a.m. CEST (5:30 a.m. EDT).

During the MAD portion of the trial, patients received a loading dose of 300 mg on day one and a 200 mg loading dose on day two, followed by a daily maintenance dose of 50 mg for five weeks (MAD-1). This was immediately followed by the second MAD phase, with patients receiving a loading dose of 500 mg on the first day and a 400 mg loading dose the next day, followed by a daily maintenance dose of 100 mg for three weeks (MAD-2).

In the MAD cohort at the end of treatment, a mean Hb occupancy of 32.6% was achieved, Hb increased by a mean of 2.3 g/dL, and there was an improvement in markers of hemolysis (reticulocytes, absolute reticulocytes, bilirubin and lactate dehydrogenase). In addition, improved red blood cell (RBC) health was reflected by ektacytometry results and peripheral blood smears. At the end of treatment, there was a mean decrease of 76.1% in the number of sickled RBCs (relative to pre-GBT601 dose measurements), and, following the 15-week washout period, the number returned near the pre-dose level. A similar trend was observed with Hb levels returning to near pre-dose levels following the washout period. There were no significant changes in the erythropoietin levels or other evidence of impaired oxygen delivery.

GBT601 demonstrated a favorable tolerability profile in both the SCD and the healthy volunteer portions of the trial. Overall, the majority of TEAEs were grade 1 or 2 and not related to GBT601. No TEAEs led to study discontinuation.

“We are encouraged by these Phase 1 data, which demonstrate that GBT601 has the potential to achieve greater hemoglobin occupancy levels and increases in hemoglobin while improving red blood cell health at lower doses than Oxbryta in patients with sickle cell disease,” said Kim Smith-Whitley, M.D., executive vice president and head of research and development of GBT. “These results support the continued development of this potential best-in-class therapy for people living with this devastating, lifelong condition. Based on patient interest, we have restarted the Phase 1 trial to explore a 150 mg maintenance dose and will be starting the Phase 2 portion of our planned Phase 2/3 trial.”

GBT’s pivotal Phase 3 studies of inclacumab, the company’s P-selectin inhibitor, will also be highlighted at EHA2022 (Poster #P1486). Currently enrolling patients, the two pivotal Phase 3 THRIVE studies are evaluating the safety and efficacy of inclacumab in reducing vaso-occlusive crises (VOCs) and readmissions due to VOCs. An additional THRIVE open-label expansion (OLE) study will examine the long-term safety of inclacumab in individuals with SCD.

Conference Call and Webcast Today at 3:00 p.m. CEST (9:00 a.m. EDT)GBT will host a conference call for the investment community today, Friday, June 10, 2022 at 3:00 p.m. CEST (9:00 a.m. EDT) to discuss new data on its sickle cell programs presented at EHA2022, along with other business and R&D updates. This includes a presentation of preclinical and clinical data demonstrating Oxbryta’s potential to limit the progression of early chronic kidney disease, which will be made by Santosh Saraf, M.D., assistant professor of medicine in the Division of Hematology/Oncology at the University of Illinois Hospital and Health Sciences System.

To participate in the conference call, please dial (877) 407-3982 (U.S.) or +1 (201) 493-6780 (international). A live webcast including presentation slides can be accessed on GBT’s website at www.gbt.com in the Investors section. The archived webcast will be available for three months following the event.

About Sickle Cell DiseaseSickle cell disease (SCD) affects more than 100,000 people in the United States,1 an estimated 52,000 people in Europe2 and millions of people throughout the world, particularly among those whose ancestors are from sub-Saharan Africa.3 It also affects people of Hispanic, South Asian, Southern European and Middle Eastern ancestry.4 SCD is a lifelong inherited rare blood disorder that impacts hemoglobin, a protein carried by red blood cells that delivers oxygen to tissues and organs throughout the body.4 Due to a genetic mutation, individuals with SCD form abnormal hemoglobin known as sickle hemoglobin. When sickle hemoglobin becomes deoxygenated, it polymerizes to form rods, which deforms the red blood cells into sickled – crescent-shaped, rigid – cells.4,5,6 The recurrent sickling process causes destruction of the red blood cells and hemolytic anemia (low hemoglobin due to red blood cell destruction) and blockages in capillaries and small blood vessels (vaso-occlusion), which impede the flow of blood and oxygen delivery throughout the body, commonly referred to as vaso-occlusive crises (VOCs). The diminished oxygen delivery to tissues and organs can lead to life-threatening complications, including stroke and irreversible organ damage.5,6,7,8 Complications of SCD begin in early childhood and can include neurocognitive impairment, acute chest syndrome, and silent and overt stroke, among other serious issues.9

About Oxbryta® (voxelotor)Oxbryta (voxelotor) is an oral, once-daily therapy for patients with sickle cell disease (SCD). Oxbryta works by increasing hemoglobin’s affinity for oxygen. Since oxygenated sickle hemoglobin does not polymerize, Oxbryta inhibits sickle hemoglobin polymerization and the resultant sickling and destruction of red blood cells leading to hemolysis and hemolytic anemia, which are primary pathologies faced by every single person living with SCD. Through addressing hemolytic anemia and improving oxygen delivery throughout the body, GBT believes that Oxbryta has the potential to modify the course of SCD.

In November 2019, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) granted accelerated approval for Oxbryta tablets for the treatment of SCD in adults and children 12 years of age and older, and in December 2021, the FDA expanded the approved use of Oxbryta for the treatment of SCD in patients 4 years of age and older in the United States.10 As a condition of accelerated approval for patients ages 4 and older in the United States, GBT will continue to study Oxbryta in the HOPE-KIDS 2 Study, a post-approval confirmatory study using transcranial Doppler (TCD) flow velocity to assess the ability of the therapy to decrease stroke risk in children 2 to 14 years of age.

In recognition of the critical need for new SCD treatments, the FDA granted Oxbryta Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations for the treatment of patients with SCD. Additionally, Oxbryta received the prestigious 2021 Prix Galien USA award for “Best Biotechnology Product” from The Galien Foundation.

Oxbryta has been granted Priority Medicines (PRIME) designation from the European Medicines Agency (EMA), Oxbryta was designated by the European Commission (EC) as an orphan medicinal product for the treatment of patients with SCD, and Oxbryta was granted Promising Innovative Medicine (PIM) designation in the United Kingdom from the Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA). In February 2022, the European Commission (EC) granted Marketing Authorization for Oxbryta for the treatment of hemolytic anemia due to SCD in adult and pediatric patients 12 years of age and older as monotherapy or in combination with hydroxycarbamide (hydroxyurea). In addition, Oxbryta has been approved in the United Arab Emirates (UAE) and Oman for the treatment of SCD in adults and children 12 years of age and older.

Please click here for Important Safety Information and full Prescribing Information, including Patient Information for Oxbryta in the U.S.

About GBT601Discovered and designed by GBT’s research and development team, GBT021601 (GBT601) has the same mechanism of action as Oxbryta® (voxelotor), but with the potential for greater efficacy by achieving higher hemoglobin levels and occupancy at lower doses. GBT601 is being studied in a Phase 1 study assessing the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of GBT601 in patients with SCD ages 18 to 60 years. The Phase 2 portion of a Phase 2/3 study of GBT601 is expected to initiate in mid-2022. The U.S. Food and Drug Administration has granted both orphan drug and rare pediatric disease designations for GBT601 for the treatment of SCD. 

About InclacumabInclacumab is a novel, fully human monoclonal antibody that selectively targets P-selectin, a protein that mediates cell adhesion and is clinically validated to reduce pain due to VOCs in people with SCD. Preclinical results suggest that inclacumab has the potential to be a best-in-class option for reducing VOCs in people with SCD, with the potential for quarterly, rather than monthly dosing. GBT has exclusive worldwide rights to inclacumab as part of the company’s licensing agreement with Roche. The safety, tolerability and pharmacokinetics of inclacumab have been evaluated by Roche in more than 700 non-SCD patients. The U.S. Food and Drug Administration has granted both orphan drug and rare pediatric disease designations for inclacumab for the treatment of SCD. 

About Global Blood TherapeuticsGlobal Blood Therapeutics (GBT) is a biopharmaceutical company dedicated to the discovery, development and delivery of life-changing treatments that provide hope to underserved patient communities, starting with sickle cell disease (SCD). Founded in 2011, GBT is delivering on its goal to transform the treatment and care of SCD, a lifelong, devastating inherited blood disorder. The company has introduced Oxbryta® (voxelotor), the first FDA-approved medicine that directly inhibits sickle hemoglobin (HbS) polymerization, the root cause of red blood cell sickling in SCD. GBT is also advancing its pipeline program in SCD with inclacumab, a P-selectin inhibitor in Phase 3 development to address pain crises associated with the disease, and GBT021601 (GBT601), the company’s next generation HbS polymerization inhibitor. In addition, GBT’s drug discovery teams are working on new targets to develop the next generation of treatments for SCD. To learn more, please visit www.gbt.com and follow the company on Twitter @GBT_news.

Forward-Looking StatementsCertain statements in this press release are forward-looking within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including statements containing the words “will,” “anticipates,” “plans,” “believes,” “forecast,” “estimates,” “expects,” and “intends,” or similar expressions. These forward-looking statements are based on GBT’s current expectations and actual results could differ materially. Statements in this press release may include statements that are not historical facts and are considered forward-looking within the meaning of Section 27A of the Securities Act of 1933, as amended, and Section 21E of the Securities Exchange Act of 1934, as amended. GBT intends these forward-looking statements, including statements regarding GBT’s priorities, commitment, dedication, focus, goals, mission, vision, and positioning; the safety, efficacy, and mechanism of action of Oxbryta, and other product characteristics; the commercialization, awareness, delivery, availability, use, and commercial and medical potential of Oxbryta; making Oxbryta available to more patients and related progress; presentation of data at EHA and their significance; the significance and use of real-world evidence; ongoing and planned studies, clinical trials and registries, and related protocols, activities, timing, and other expectations; impacting the treatment, care, and course of SCD and mitigating related complications; significance of study results of GBT601, including supporting its advancement; safety, efficacy, mechanism of action, advancement and potential of inclacumab, GBT601 and GBT’s other drug candidates and its pipeline; and working on new targets and discovering, developing, and delivering treatments, to be covered by the safe harbor provisions for forward-looking statements contained in Section 27A of the Securities Act and Section 21E of the Securities Exchange Act, and GBT makes this statement for purposes of complying with those safe harbor provisions. These forward-looking statements reflect GBT’s current views about its plans, intentions, expectations, strategies, and prospects, which are based on the information currently available to the company and on assumptions the company has made. GBT can give no assurance that the plans, intentions, expectations, or strategies will be attained or achieved, and, furthermore, actual results may differ materially from those described in the forward-looking statements and will be affected by a variety of risks and factors that are beyond GBT’s control, including, without limitation, risks and uncertainties relating to the COVID-19 pandemic, including the extent and duration of the impact on GBT’s business, including commercialization activities, regulatory efforts, research and development, corporate development activities, and operating results, which will depend on future developments that are highly uncertain and cannot be accurately predicted, such as the ultimate duration of the pandemic, travel restrictions, quarantines, social distancing, and business closure requirements in the U.S. and in other countries, and the effectiveness of actions taken globally to contain and treat the disease; the risks that GBT is continuing to establish its commercialization capabilities and may not be able to successfully commercialize Oxbryta; risks associated with GBT’s dependence on third parties for research, development, manufacture, distribution, and commercialization activities; government and third-party payer actions, including those relating to reimbursement and pricing; risks and uncertainties relating to competitive treatments and other changes that may limit demand for Oxbryta; the risks regulatory authorities may require additional studies or data to support continued commercialization of Oxbryta; the risks that drug-related adverse events may be observed during commercialization or clinical development; data and results may not meet regulatory requirements or otherwise be sufficient for further development, regulatory review, or approval; compliance with obligations under the Pharmakon loan; and the timing and progress of activities under GBT’s collaboration, license and distribution agreements; along with those risks set forth in GBT’s Annual Report on Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2021, and in GBT’s most recent Quarterly Report on Form 10-Q filed with the U.S. Securities and Exchange Commission, as well as discussions of potential risks, uncertainties, and other important factors in GBT’s subsequent filings with the U.S. Securities and Exchange Commission. Except as required by law, GBT assumes no obligation to update publicly any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events, or otherwise.

  1. Centers for Disease Control and Prevention website. Sickle Cell Disease Research. https://www.cdc.gov/ncbddd/hemoglobinopathies/scdc-understanding-sickle-cell-disease.html. Accessed February 23, 2022.
  2. European Medicines Agency. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125. Accessed February 23, 2022.
  3. Centers for Disease Control and Prevention website. Sickle Cell Disease (SCD). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html. Accessed February 23, 2022.
  4. National Heart, Lung, and Blood Institute website. Sickle Cell Disease. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease. Accessed February 23, 2022.
  5. Kato GJ, et al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010.
  6. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031.
  7. Kato GJ, et al. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. 
  8. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.
  9. Kanter J, et al. Blood Rev. 2013 Nov;27(6):279-87.
  10. Oxbryta (voxelotor) tablets and tablets for oral suspension prescribing information. South San Francisco, Calif. Global Blood Therapeutics, Inc.; December 2021.

Contact Information:Steven Immergut (media)+1 650-410-3258simmergut@gbt.com

Courtney Roberts (investors)+1 650-351-7881croberts@gbt.com

Положительные результаты исследования фазы 1 GBT601, включая дополнительные новые данные, способствуют переходу к запланированному испытанию фазы 2/3 к середине года

GBT проведет телефонную конференцию для инвесторов и веб-трансляцию сегодня в 15:00 по восточному времени (9:00 по восточному времени), чтобы осветить данные EHA и предоставить бизнес-обновления.

ЮЖНЫЙ САН-ФРАНЦИСКО, КАЛИФОРНИЯ, 10 июня 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) сегодня обнародовала новые данные крупного многоцентрового исследования реальных фактических данных, подтверждающих клиническое применение Oxbryta® (вокселотор) для лечения серповидно-клеточной анемии (SCD) у пациентов в возрасте 12 лет и старше. Кроме того, данные фазы 1 GBT021601 (GBT601), ингибитора полимеризации серповидного гемоглобина (HbS) нового поколения компании, подтверждают его переход ко второй фазе испытания фазы 2/3, которое, как ожидается, начнется к середине года. Эти данные, а также новое исследование из Соединенного Королевства, демонстрирующее, что улучшение анемии, измеряемое по гемоглобину (Hb), снижает риск повреждения конечных органов у пациентов с ВСС, будут представлены на Гибридном конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2022 года, который пройдет 9-12 июня 2022 года в Вене, Австрия. и онлайн.

“На EHA2022 на этой неделе мы представили данные первого многоцентрового ретроспективного исследования пациентов с ВСС, получавших Oxbryta в реальных условиях, которые продемонстрировали положительное клиническое воздействие Oxbryta - результаты, которые соответствовали ключевому исследованию фазы 3 HOPE. Кроме того, наше исследование в Великобритании влияния улучшения анемии дополняет растущий объем данных, подтверждающих необходимость максимального повышения уровня гемоглобина у пациентов с серповидно-клеточной анемией, чтобы помочь защитить от повреждения конечных органов”, - сказал Тед У. Лав, доктор медицинских наук, президент и главный исполнительный директор. из ББТ. “По мере того, как все больше врачей приобретают опыт работы с Oxbryta, и мы опираемся на наши недавние одобрения регулирующих органов Европейской комиссией и на Ближнем Востоке, мы очень довольны нашим прогрессом в том, чтобы сделать эту преобразующую, первоклассную терапию доступной для большего числа пациентов по всему миру”.

Ретроспективный анализ реальных данных о лечении Oxbryta из Ретроспективного исследования по оценке результатов у пациентов с серповидно-клеточной анемией, получавших Oxbryta (RETRO) (Плакат № P1485), первого многоцентрового ретроспективного исследования по изучению реальной эффективности Oxbryta, продемонстрировало улучшение анемии и гемолиза, измеренных с помощью повышение уровня Hb и снижение маркеров гемолиза – результаты, соответствующие исследованию фазы 3 HOPE. Первая в своем классе пероральная терапия один раз в день, Oxbryta непосредственно ингибирует серповидную полимеризацию гемоглобина, основную причину серповидного образования и разрушения эритроцитов при ВСС. RETRO проанализировала лабораторные и клинические данные из медицинских карт 216 пациентов, проходивших лечение в девяти клиниках США, охватывающие один год до и один год или более после начала лечения Оксбритой. В ходе исследования уровни Hb увеличились и поддерживались в течение 12-месячного периода лечения, а пиковые уровни Hb увеличились по сравнению с исходным уровнем в среднем на 1,4 г/дл. Показатели гемолиза улучшились, при этом средний непрямой билирубин и среднее процентное содержание ретикулоцитов снизились в течение 12-месячного периода лечения. Оксбрита хорошо переносилась, при этом большинство побочных эффектов, связанных с лечением (ТЭА), были легкими или умеренными. Общие данные о безопасности соответствовали результатам исследования 3-й фазы HOPE с участием пациентов с ВСС в возрасте 12 лет и старше.

В отдельном ретроспективном анализе (Плакат № P1488) исследователи изучили данные за 12 лет из базы данных Clinical Practice Research Datalink и базы данных статистики госпитальных эпизодов в Великобритании, которые предоставили достаточные данные для наблюдения событий повреждения конечных органов у пациентов с ВСС. Анализ показал, что увеличение Hb на 1 г/дл было связано со статистически значимым (р<0,001) снижение риска развития язв на ногах, легочной гипертензии, хронической болезни почек, терминальной стадии почечной недостаточности, острого синдрома грудной клетки и инсульта.

Конвейер SCD: Презентации GBT601 и Инклакумаба В исследовании фазы 1 шесть взрослых пациентов с SCD (генотип HbSS) были изучены в ходе одномоментного внутриматочного однократного и многократного увеличения дозы (MAD) для оценки безопасности и переносимости GBT601, ингибитора полимеризации HbS нового поколения.. Устная презентация EHA2022 (#S268) состоится 12 июня в 11:30 утра по восточному времени (5:30 утра по восточному времени).

Во время первой части исследования пациенты получали нагрузочную дозу 300 мг в первый день и нагрузочную дозу 200 мг во второй день, а затем ежедневную поддерживающую дозу 50 мг в течение пяти недель (MAD-1). За этим немедленно последовала вторая фаза MAD, при которой пациенты получали нагрузочную дозу 500 мг в первый день и нагрузочную дозу 400 мг на следующий день, а затем ежедневную поддерживающую дозу 100 мг в течение трех недель (MAD-2).

В когорте MAD в конце лечения было достигнуто среднее заполнение Hb 32,6%, Hb увеличился в среднем на 2,3 г/дл, и наблюдалось улучшение показателей маркеров гемолиза (ретикулоцитов, абсолютных ретикулоцитов, билирубина и лактатдегидрогеназы). Кроме того, улучшение состояния эритроцитов (эритроцитов) было отражено результатами эктацитометрии и мазками периферической крови. В конце лечения наблюдалось среднее снижение количества серповидных эритроцитов на 76,1% (по сравнению с измерениями дозы до GBT601), и после 15-недельного периода вымывания количество вернулось к уровню, близкому к уровню до дозы. Аналогичная тенденция наблюдалась при возвращении уровней Hb к уровням, близким к уровням до введения дозы, после периода вымывания. Не было никаких существенных изменений в уровнях эритропоэтина или других свидетельств нарушения доставки кислорода.

GBT601 продемонстрировал благоприятный профиль переносимости как у пациентов с ВСС, так и у здоровых добровольцев в ходе исследования. В целом, большинство TEAE были 1 или 2 класса и не имели отношения к GBT601. Отсутствие TEAEs не привело к прекращению исследования.

“Мы воодушевлены этими данными фазы 1, которые демонстрируют, что GBT601 обладает потенциалом для достижения более высоких уровней содержания гемоглобина и увеличения гемоглобина при одновременном улучшении здоровья эритроцитов при более низких дозах, чем Oxbryta, у пациентов с серповидно-клеточной анемией”, - сказал Ким Смит-Уитли, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и руководитель исследований и разработок в области ББТ. “Эти результаты поддерживают дальнейшее развитие этой потенциальной лучшей в своем классе терапии для людей, живущих с этим разрушительным пожизненным заболеванием. Основываясь на заинтересованности пациентов, мы возобновили исследование фазы 1, чтобы изучить поддерживающую дозу 150 мг, и приступим ко 2-й фазе нашего запланированного исследования фазы 2/3”.

Основные исследования 3-й фазы GBT по инклакумабу, ингибитору P-селектина компании, также будут освещены на EHA2022 (Плакат # P1486). В настоящее время проводится набор пациентов, в рамках двух основных исследований фазы 3 THRIVE оцениваются безопасность и эффективность инклакумаба в снижении вазоокклюзионных кризов (ЛОС) и повторных госпитализаций из-за ЛОС. В дополнительном исследовании THRIVE open-label expansion (OLE) будет изучена долгосрочная безопасность инклакумаба у лиц с ВСС.

Конференц-связь и веб-трансляция Сегодня в 15:00 по восточному времени (9:00 по восточному времени)GBT проведет телефонную конференцию для инвестиционного сообщества сегодня, в пятницу, 10 июня 2022 года, в 15:00 по восточному времени. (9:00 утра по восточному времени), чтобы обсудить новые данные о своих серповидно-клеточных программах, представленных на EHA2022, наряду с другими новостями о бизнесе и исследованиях и разработках. Это включает в себя презентацию доклинических и клинических данных, демонстрирующих потенциал Oxbryta для ограничения прогрессирования ранней хронической болезни почек, с которой выступит Сантош Сараф, доктор медицинских наук, доцент кафедры медицины Отделения гематологии / онкологии в Больнице и системе медицинских наук Университета Иллинойса.

Чтобы принять участие в телефонной конференции, пожалуйста, наберите (877) 407-3982 (США) или +1 (201) 493-6780 (международный). Прямая трансляция, включающая слайды презентации, доступна на веб-сайте GBT по адресу www.gbt.com в разделе "Инвесторы". Архивная веб-трансляция будет доступна в течение трех месяцев после мероприятия.

О серповидно-клеточной анемии Серповидно-клеточной анемией (ВСС) страдают более 100 000 человек в Соединенных Штатах,1 по оценкам, 52 000 человек в Европе2 и миллионы людей во всем мире, особенно среди тех, чьи предки родом из Африки к югу от Сахары.3 Он также поражает людей испаноязычного, южноазиатского, южноевропейского и ближневосточного происхождения.4 ВСС - это пожизненное наследуемое редкое заболевание крови, которое влияет на гемоглобин, белок, переносимый эритроцитами, который доставляет кислород к тканям и органам по всему телу.4 Из-за генетической мутации люди с ВСС формируют аномальный гемоглобин, известный как серповидный гемоглобин. Когда серповидный гемоглобин дезоксигенируется, он полимеризуется с образованием стержней, что деформирует эритроциты в серповидно–серповидные жесткие клетки. 4,5,6 Повторяющийся серповидный процесс вызывает разрушение эритроцитов и гемолитическую анемию (низкий уровень гемоглобина из-за разрушения эритроцитов) и закупорки в капиллярах и мелких кровеносных сосудах. кровеносные сосуды (вазоокклюзия), которые препятствуют притоку крови и доставке кислорода по всему организму, обычно называют вазоокклюзионными кризами (ЛОС). Снижение доставки кислорода к тканям и органам может привести к опасным для жизни осложнениям, включая инсульт и необратимое повреждение органов.5,6,7,8 Осложнения ВСС начинаются в раннем детстве и могут включать нейрокогнитивные нарушения, острый синдром грудной клетки, скрытый и явный инсульт и другие серьезные проблемы.9

О препарате Оксбрита® (вокселотор) Оксбрита (вокселотор) - это пероральная терапия один раз в день для пациентов с серповидно-клеточной анемией (ВСС). Oxbryta работает за счет увеличения сродства гемоглобина к кислороду. Поскольку насыщенный кислородом серповидный гемоглобин не полимеризуется, Oxbryta ингибирует полимеризацию серповидного гемоглобина и возникающее в результате серповидное образование и разрушение эритроцитов, что приводит к гемолизу и гемолитической анемии, которые являются основными патологиями, с которыми сталкивается каждый человек, живущий с ВСС. Благодаря борьбе с гемолитической анемией и улучшению доставки кислорода по всему организму, GBT считает, что Oxbryta обладает потенциалом для изменения течения ВСС.

В ноябре 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило ускоренное одобрение таблеток Oxbryta для лечения ВСС у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше, а в декабре 2021 года FDA расширило разрешенное применение Oxbryta для лечения ВСС у пациентов в возрасте 4 лет и старше. старше в Соединенных Штатах.10 В качестве условия ускоренного одобрения для пациентов в возрасте от 4 лет и старше в Соединенных Штатах, GBT продолжит изучение Oxbryta в исследовании HOPE-KIDS 2, подтверждающем исследование после одобрения с использованием транскраниальной допплерографии (TCD) для оценки способности терапии снижать риск инсульта у детей от 2 до 14 лет.

В знак признания острой потребности в новых методах лечения ВСС Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставило Oxbryta Breakthrough Therapy, Fast Track, Орфанный препарат и Редкие педиатрические заболевания для лечения пациентов с ВСС. Кроме того, Oxbryta получила престижную награду Prix Galien USA 2021 года в номинации “Лучший биотехнологический продукт” от Фонд Галиена.

Оксбрита получила статус приоритетных лекарственных средств (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA), Оксбрита была признана Европейской комиссией (ЕК) орфанным лекарственным средством для лечения пациентов с ВСС, а Оксбрита получила статус Перспективной инновационной медицины (PIM) в Соединенном Королевстве от Министерства лекарственных средств. и Агентство по регулированию продуктов здравоохранения (MHRA). В феврале 2022 года Европейская комиссия (ЕК) выдала разрешение на продажу препарата Оксбрита для лечения гемолитической анемии, вызванной ВСС, у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше в качестве монотерапии или в комбинации с гидроксикарбамидом (гидроксимочевиной). Кроме того, Oxbryta была одобрена в Объединенных Арабских Эмиратах (ОАЭ) и Омане для лечения ВСС у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше.

Пожалуйста, нажмите здесь для получения Важной информации о безопасности и полной информации о назначении, включая информацию о пациенте для Oxbryta в США.

О Gbt601открытый и разработанный командой исследователей и разработчиков GBT, GBT021601 (GBT601) обладает тем же механизмом действия, что и Oxbryta® (вокселотор), но с потенциалом большей эффективности за счет достижения более высоких уровней гемоглобина и усвояемости при более низких дозах. GBT601 изучается в рамках исследования фазы 1, оценивающего безопасность, переносимость, фармакокинетику и фармакодинамику GBT601 у пациентов с ВСС в возрасте от 18 до 60 лет. Ожидается, что часть фазы 2 исследования фазы 2/3 GBT601 начнется в середине 2022 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило GBT601 статус орфанного препарата и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний для лечения ВСС. 

Об Инклакумабе Инклакумаб - это новое, полностью человеческое моноклональное антитело, избирательно нацеленное на Р-селектин, белок, который опосредует клеточную адгезию и клинически подтвержден для уменьшения боли, вызванной ЛОС, у людей с ВСС. Доклинические результаты свидетельствуют о том, что инклакумаб потенциально может стать лучшим в своем классе средством для снижения уровня ЛОС у людей с ВСС, причем его можно вводить ежеквартально, а не ежемесячно. GBT обладает эксклюзивными правами на инклакумаб по всему миру в рамках лицензионного соглашения компании с Roche. Безопасность, переносимость и фармакокинетика инклакумаба были оценены компанией Roche у более чем 700 пациентов без ВСС. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США присвоило инклакумабу для лечения ВСС статус как орфанного препарата, так и препарата для лечения редких педиатрических заболеваний. 

О Global Blood TherapeuticsGlobal Blood Therapeutics (GBT) - биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и предоставлении жизненно важных методов лечения, которые дают надежду недостаточно обслуживаемым сообществам пациентов, начиная с серповидно-клеточной анемии (SCD). Основанная в 2011 году, GBT реализует свою цель по преобразованию лечения и ухода за ВСС, пожизненным, разрушительным наследственным заболеванием крови. Компания представила Oxbryta® (вокселотор), первый одобренный FDA препарат, который непосредственно ингибирует полимеризацию серповидного гемоглобина (HbS), основную причину серповидного образования эритроцитов при ВСС. GBT также продвигает свою программу лечения ВСС с помощью инклакумаба, ингибитора Р-селектина, находящегося на стадии разработки 3, для устранения болевых кризов, связанных с этим заболеванием, и GBT021601 (GBT601), ингибитора полимеризации HbS нового поколения компании. Кроме того, команды GBT по разработке лекарств работают над новыми целями для разработки следующего поколения методов лечения ВСС. Чтобы узнать больше, пожалуйста, посетите www.gbt.com и следите за компанией в Twitter @GBT_news.

Заявления прогнозного характера Определенные заявления в этом пресс-релизе являются прогнозными по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, включая заявления, содержащие слова ”будет“, "ожидает”, “планирует”, “полагает”, “прогноз”, “оценивает”, “ожидает” и ”намеревается" или подобные выражения. Эти прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях GBT, и фактические результаты могут существенно отличаться. Заявления в этом пресс-релизе могут включать заявления, которые не являются историческими фактами и считаются прогнозными по смыслу Раздела 27A Закона о ценных бумагах 1933 года с поправками и Раздела 21E Закона о ценных бумагах и биржах 1934 года с поправками. GBT намеревается сделать эти заявления прогнозного характера, включая заявления относительно приоритетов, приверженности, преданности делу, фокуса, целей, миссии, видения и позиционирования GBT; безопасности, эффективности и механизма действия Oxbryta и других характеристик продукта; коммерциализации, осведомленности, доставки, доступности, использования и коммерческих и медицинский потенциал Oxbryta; обеспечение доступности Oxbryta для большего числа пациентов и связанный с этим прогресс; представление данных в EHA и их значимость; значимость и использование фактических данных реального мира; текущие и запланированные исследования, клинические испытания и реестры, а также соответствующие протоколы, мероприятия, сроки и другие ожидания; влияние на лечение, уход и течение ВСС и смягчение связанных с ними осложнений; значимость результатов исследования GBT601, включая поддержку его продвижения; безопасность, эффективность, механизм действия, продвижение и потенциал инклакумаба, GBT601 и других кандидатов на лекарства GBT и их конвейер; и работа над новыми целями и обнаружение, разработка и предоставление процедур, подпадающих под действие положений о безопасной гавани для прогнозных заявлений, содержащихся в Разделе 27A Закона о ценных бумагах и Разделе 21E Закона о ценных бумагах и биржах, и GBT делает это заявление в целях соблюдения этих положений о безопасной гавани. Эти прогнозные заявления отражают текущие взгляды GBT на свои планы, намерения, ожидания, стратегии и перспективы, которые основаны на информации, имеющейся в настоящее время в распоряжении компании, и на допущениях, сделанных компанией. ББТ не может дать гарантии того, что планы, намерения, ожидания или стратегии будут достигнуты или достигнуты, и, кроме того, фактические результаты могут существенно отличаться от приведенных в прогнозных заявлениях и будет зависеть от различных рисков и факторов, которые находятся вне ББТ контроля, включая, без ограничений, риска и неопределенностью в отношении COVID-19 пандемией, в том числе степень и продолжительность воздействия на ББТ, включая коммерциализацию деятельности, регулирования усилий, исследований и разработок, корпоративное развитие деятельности, и результатов операционной деятельности, от которого будут зависеть будущие события, которые являются весьма неопределенными и не может быть точно предсказано, такие как конечной продолжительности пандемии, ограничения на поездки, карантин, социальное дистанцирование и закрытие потребностей в США и в других странах, и эффективности мер, принимаемых во всем мире для того чтобы содержать и лечить болезни; риски, что ББТ продолжает устанавливать ее потенциал коммерциализации и, возможно, не сможете успешно коммерциализировать Oxbryta; риски, связанные с ББТ зависимость третьим лицам для проведения исследований, разработка, производство, распространение и коммерциализация деятельности; государственное и стороннего плательщика действия, в том числе касающихся возмещения расходов и ценообразования; риски и неопределенности, связанные с конкурентной процедуры и другие изменения, что может ограничить спрос на Oxbryta; риски, контролирующие органы могут потребовать дополнительных исследований или данных для поддержки продолжающейся коммерциализации Oxbryta; риски, связанные с наркотиками нежелательные явления могут наблюдаться в процессе коммерциализации или клинической разработки; данные и результаты могут не соответствовать нормативным требованиям или иначе, будет достаточно для дальнейшего развития, нормативно-рецензирование, либо на согласование; соблюдение обязательств по кредитному Фармакон; и сроках и ходе деятельности в рамках сотрудничества ББТ, лицензионные и дистрибьюторских соглашений; наряду с этим риски, изложенные в ББТ годовой отчет по форме 10-К за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2021 года и в последнем ежеквартальном отчете GBT по форме 10-Q, поданном в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, а также обсуждение потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в последующих заявках GBT в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. За исключением случаев, предусмотренных законом, GBT не берет на себя никаких обязательств по публичному обновлению каких-либо прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

  1. Веб-сайт Центров по контролю и профилактике заболеваний. Исследование Серповидно-клеточной анемии. https://www.cdc.gov/ncbddd/hemoglobinopathies/scdc-understanding-sickle-cell-disease.html . Дата обращения: 23 февраля 2022 года.
  2. Европейское агентство по лекарственным средствам. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125 . Дата обращения: 23 февраля 2022 года.
  3. Веб-сайт Центров по контролю и профилактике заболеваний. Серповидно-клеточная анемия (ВСС). https://www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html . Дата обращения: 23 февраля 2022 года.
  4. Веб-сайт Национального института сердца, легких и крови. Серповидно-клеточная анемия. https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease . Дата обращения: 23 февраля 2022 года.
  5. Като Г. Дж. и др. Nat Rev. Dis Primers. 2018;4:18010.
  6. Рис Д.К. и др. Ланцет. 2010;376(9757):2018-2031.
  7. Като Джи Джей и др. J Clin Invest. 2017;127(3):750-760. 
  8. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014; 15(1):17-23.
  9. Кантер Дж. и др. Blood Rev. 2013 Ноябрь; 27 (6): 279-87.
  10. Таблетки Оксбрита (вокселотор) и таблетки для пероральной суспензии информация о назначении. Южный Сан-Франциско, Калифорния. Global Blood Therapeutics, Inc.; декабрь 2021 года.

Контактная информация:Стивен Иммергут (СМИ)+1 650-410-3258simmergut@gbt.com

Кортни Робертс (инвесторы)+1 650-351-7881croberts@gbt.com

Показать большеПоказать меньше

Источник www.globenewswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Global Blood Therapeutics



Новости переведены автоматически

Остальные 27 новостей будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах