INOVIO Announces U.S. FDA Breakthrough Therapy Designation Granted for INO-3107 for the Treatment of Recurrent Respiratory Papillomatosis

INOVIO объявляет, что FDA США присвоило препарату INO-3107 статус прорывной терапии для лечения рецидивирующего респираторного папилломатоза

• Designation based on clinical evidence indicating INO-3107 may demonstrate substantial improvement over existing therapies

• First Breakthrough Therapy designation for an INOVIO DNA medicine candidate

PLYMOUTH MEETING, Pa., Sept. 7, 2023 /PRNewswire/ -- INOVIO (NASDAQ:INO), a biotechnology company focused on developing and commercializing DNA medicines to help treat and protect people from HPV-related diseases, cancer, and infectious diseases, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Breakthrough Therapy designation for INO-3107 as a potential treatment for patients with Recurrent Respiratory Papillomatosis (RRP). The FDA's Breakthrough Therapy designation is a process designed to expedite the development and review of drug candidates that are intended to treat a serious or life-threatening condition and for which preliminary clinical evidence indicates that the drug may demonstrate substantial improvement over available therapy on a clinically significant endpoint(s).

"This is yet another important step for INO-3107 and recognition that this first-in-class DNA medicine candidate has the potential to improve the lives of patients with RRP," said INOVIO's President and Chief Executive Officer, Dr. Jacqueline Shea. "As we recently announced, we have been interacting with the FDA with the goal to launch a pivotal trial for INO-3107 in the near term. With this Breakthrough Therapy designation, we look forward to continuing to work with the agency so that we can generate the evidence needed to support approval of INO-3107 as quickly and efficiently as possible, with an ultimate aim to help RRP patients and deliver on the promise of DNA medicine."

The President of the Recurrent Respiratory Papillomatosis Foundation, Kim McClellan, said: "RRP patients will tell you that even one reduction in the number of disruptive, invasive surgeries they face would be life-changing. The potential impact of this treatment gives me great hope for the future and I'm happy to see that RRP is finally getting the attention it deserves."

INO-3107 is an investigational DNA medicine candidate designed to elicit a targeted T cell response against HPV-6 and HPV-11, the HPV types that cause RRP and other HPV-related disease. This Breakthrough Therapy designation for INO-3107 follows receipt of Orphan Drug designation from the European Commission in May 2023 and from the FDA in 2020.

INOVIO plans to initiate a pivotal trial of INO-3107 in the first quarter of 2024, subject to FDA clearance. As part of its development efforts, the company has engaged a leading Clinical Research Organization to help run the pivotal trial, as well as key opinion leaders and investigators interested in developing a new treatment option for RRP patients.

The Breakthrough Therapy designation is supported by data from INOVIO's completed Phase 1/2 open-label, multicenter trial that assessed INO-3107's safety, tolerability, immunogenicity, and efficacy in patients with HPV-6 and/or HPV-11-related RRP (NCT:04398433). Overall, 81.3% (26/32) patients in the trial had a decrease in surgical interventions in the year after INO-3107 administration compared to the prior year, including 28.1% (9/32) that required no surgical intervention during or after the dosing window. Patients in the trial had a median range of 4 surgeries (2-8) in the year prior to dosing. After dosing, there was a median decrease of 3 surgical interventions (95% confidence interval -3, -2). Patients received four doses of INO-3107 on Day 0, and Weeks 3, 6, and 9. At the outset of the study (Day 0), patients could have RRP tissue surgically removed, but any surgery performed after Day 0 during the dosing window was counted against the efficacy endpoint. INO-3107 was well-tolerated by participants in the trial.

Data from this Phase 1/2 trial has been presented at scientific and medical conferences, including the 2023 Annual Meeting of the American Broncho-Esophageal Association (ABEA) in May and at the European Laryngological Association's Annual Meeting in June. Data from the trial was also published in May in the peer-reviewed journal, The Laryngoscope, under the title "Interim Results of a Phase 1/2 Open-Label Study of INO-3107 for HPV-6 and/or HPV-11–Associated RRP." The Laryngoscope is the official journal of the Triological Society (TRIO), the American Laryngological Association (ALA), and the ABEA.

RRP is a debilitating and rare disease caused primarily by HPV-6 and/or HPV-11. RRP is characterized by the development of small, wart-like growths, or papillomas, in the respiratory tract. While papillomas are generally benign, they can cause severe, life-threatening airway obstruction and respiratory complications. RRP can also significantly affect quality of life for patients by affecting the voice box, limiting the ability to speak effectively. Surgery to remove papillomas is the standard of care for RRP; however, the papillomas often grow back because the underlying HPV infection has not been eradicated.

The most widely cited U.S. epidemiology data published in 1995 estimated that there were 14,000 active cases and about 1.8 per 100,000 new cases in adults each year. More recent pediatric epidemiology data cites a range of 0.5 - 0.7 per 100,000 new cases in children in the U.S. each year.

INO-3107 is INOVIO's clinical-stage DNA medicine product candidate being developed as a potential treatment for RRP. INO-3107 is designed to elicit a targeted T cell response against HPV-6 and HPV-11, the HPV types responsible for causing RRP among other HPV-related diseases. These targeted T cells are designed to seek out and kill infected cells, with the aim of potentially preventing or slowing the growth of new papillomas. INO-3107 received Orphan Drug designation from the European Commission in May 2023 and from the U.S. Food and Drug Administration in 2020. For more information about our HPV franchise, please visit https://ir.inovio.com/events-and-presentations/default.aspx.

INOVIO is a biotechnology company focused on developing and commercializing DNA medicines to help treat and protect people from HPV-related diseases, cancer, and infectious diseases. INOVIO's DNA medicines in development are delivered using its investigational proprietary device, CELLECTRA®, to produce immune responses against targeted pathogens and cancers. For more information, visit www.inovio.com.

Media: Jennie Willson (267) 429-8567 [email protected]Investors: Thomas Hong (267) 440-4298 [email protected]

Forward-Looking Statements

This press release contains certain forward-looking statements relating to our business, including our plans to develop and commercialize DNA medicines and our expectations regarding our research and development programs, including the planned initiation and conduct of clinical trials and the availability and timing of data from those trials, Actual events or results may differ from the expectations set forth herein as a result of a number of factors, including uncertainties inherent in pre-clinical studies, clinical trials, product development programs and commercialization activities and outcomes, the availability of funding to support continuing research and studies in an effort to prove safety and efficacy of electroporation technology as a delivery mechanism or develop viable DNA medicines, our ability to support our pipeline of DNA medicine products, the ability of our collaborators to attain development and commercial milestones for products we license and product sales that will enable us to receive future payments and royalties, the adequacy of our capital resources, the availability or potential availability of alternative therapies or treatments for the conditions targeted by us or collaborators, including alternatives that may be more efficacious or cost effective than any therapy or treatment that we and our collaborators hope to develop, issues involving product liability, issues involving patents and whether they or licenses to them will provide us with meaningful protection from others using the covered technologies, whether such proprietary rights are enforceable or defensible or infringe or allegedly infringe on rights of others or can withstand claims of invalidity and whether we can finance or devote other significant resources that may be necessary to prosecute, protect or defend them, the level of corporate expenditures, assessments of our technology by potential corporate or other partners or collaborators, capital market conditions, the impact of government healthcare proposals and other factors set forth in our Annual Report on Form 10-K for the year ended December 31, 2022, our Quarterly Report on Form 10-Q for the quarter ended June 30, 2023, and other filings we make from time to time with the Securities and Exchange Commission. There can be no assurance that any product candidate in our pipeline will be successfully developed, manufactured, or commercialized, that the results of clinical trials will be supportive of regulatory approvals required to market products, or that any of the forward-looking information provided herein will be proven accurate. Forward-looking statements speak only as of the date of this release, and we undertake no obligation to update or revise these statements, except as may be required by law.

SOURCE INOVIO Pharmaceuticals, Inc.

• Назначение основано на клинических данных, указывающих на то, что INO-3107 может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с существующими методами лечения.

• Назначение первой прорывной терапии для кандидата в ДНК-медицину INOVIO

ВСТРЕЧА в ПЛИМУТЕ, Пенсильвания, 7 сентября 2023 г. /PRNewswire/ -- INOVIO (NASDAQ:INO), биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации ДНК-препаратов для лечения и защиты людей от заболеваний, связанных с ВПЧ, рака и инфекционных заболеваний, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило INO-3107 статус прорывной терапии в качестве потенциального метода лечения. для пациентов с рецидивирующим респираторным папилломатозом (RRP). Назначение FDA прорывной терапии - это процесс, предназначенный для ускорения разработки и рассмотрения препаратов-кандидатов, которые предназначены для лечения серьезных или угрожающих жизни состояний и для которых предварительные клинические данные указывают на то, что препарат может продемонстрировать существенное улучшение по сравнению с доступной терапией в отношении клинически значимых конечных точек.

"Это еще один важный шаг для INO-3107 и признание того, что этот первый в своем классе кандидат в области ДНК-медицины обладает потенциалом для улучшения жизни пациентов с RRP", - сказала президент и главный исполнительный директор INOVIO доктор Жаклин Ши. "Как мы недавно объявили, мы взаимодействуем с FDA с целью запуска ключевого испытания INO-3107 в ближайшей перспективе. С этим прорывным назначением терапии мы с нетерпением ожидаем продолжения сотрудничества с агентством, чтобы как можно быстрее и эффективнее собрать доказательства, необходимые для одобрения INO-3107, с конечной целью помочь пациентам с RRP и реализовать перспективы ДНК-медицины".

Президент Фонда по борьбе с рецидивирующим респираторным папилломатозом Ким Макклеллан сказала: "Пациенты с RRP скажут вам, что даже одно сокращение числа разрушительных, инвазивных операций, с которыми они сталкиваются, изменило бы их жизнь. Потенциальный эффект этого лечения вселяет в меня большие надежды на будущее, и я рад видеть, что RRP наконец-то получает то внимание, которого заслуживает".

INO-3107 - это исследуемый кандидат в ДНК-медицину, разработанный для выявления направленного ответа Т-клеток против ВПЧ-6 и ВПЧ-11, типов ВПЧ, вызывающих РРП и другие заболевания, связанные с ВПЧ. Это революционное назначение INO-3107 для терапии последовало за получением статуса орфанного препарата от Европейской комиссии в мае 2023 года и от FDA в 2020 году.

INOVIO планирует начать ключевое испытание INO-3107 в первом квартале 2024 года, при условии получения разрешения FDA. В рамках своих усилий по развитию компания привлекла ведущую клиническую исследовательскую организацию для оказания помощи в проведении ключевого исследования, а также ключевых лидеров общественного мнения и исследователей, заинтересованных в разработке нового варианта лечения пациентов с RRP.

Назначение прорывной терапии подтверждается данными завершенного открытого многоцентрового исследования INOVIO фазы 1/2, в котором оценивались безопасность, переносимость, иммуногенность и эффективность INO-3107 у пациентов с RRP, связанным с ВПЧ-6 и/или ВПЧ-11 (NCT: 04398433). В целом, у 81,3% (26/32) пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдалось снижение числа хирургических вмешательств в течение года после введения INO-3107 по сравнению с предыдущим годом, в том числе у 28,1% (9/32), которым хирургическое вмешательство не требовалось во время или после периода дозирования. Пациенты, участвовавшие в исследовании, перенесли в среднем 4 операции (2-8) в течение года, предшествовавшего введению препарата. После приема препарата наблюдалось снижение медианы на 3 хирургических вмешательства (95% доверительный интервал -3, -2). Пациенты получали четыре дозы INO-3107 на 0-й день и на 3, 6 и 9-й неделях. В начале исследования (0-й день) у пациентов могла быть удалена ткань RRP хирургическим путем, но любая операция, проведенная после 0-го дня во время периода дозирования, учитывалась в качестве конечной точки эффективности. Участники испытания хорошо переносили INO-3107.

Данные этого исследования 1/2 фазы были представлены на научных и медицинских конференциях, включая ежегодное собрание Американской бронхо-пищеводной ассоциации (ABEA) в мае 2023 года и ежегодное собрание Европейской ларингологической ассоциации в июне. Данные исследования были также опубликованы в мае в рецензируемом журнале The Laryngoscope под названием "Промежуточные результаты открытого исследования INO-3107 на ВПЧ-6 и/или ВПЧ-11-ассоциированный RRP фазы 1/2". Ларингоскоп является официальным журналом The Laryngoscope. Триологическое общество (TRIO), Американская ларингологическая ассоциация (ALA) и ABEA.

РРП - это изнурительное и редкое заболевание, вызываемое главным образом ВПЧ-6 и/или ВПЧ-11. РРП характеризуется развитием небольших, похожих на бородавки новообразований, или папиллом, в дыхательных путях. Хотя папилломы, как правило, доброкачественны, они могут вызывать серьезную, опасную для жизни обструкцию дыхательных путей и респираторные осложнения. RRP также может значительно повлиять на качество жизни пациентов, воздействуя на голосовые связки, ограничивая способность эффективно говорить. Хирургическое вмешательство по удалению папиллом является стандартом лечения РРП; однако папилломы часто вырастают снова, потому что основная ВПЧ-инфекция не была ликвидирована.

Согласно наиболее широко цитируемым эпидемиологическим данным США, опубликованным в 1995 году, ежегодно регистрировалось 14 000 активных случаев и примерно 1,8 на 100 000 новых случаев у взрослых. Более свежие данные педиатрической эпидемиологии указывают на диапазон 0,5 - 0,7 на 100 000 новых случаев заболевания у детей в США каждый год.

INO-3107 - это продукт INOVIO для клинической стадии ДНК-медицины, который разрабатывается в качестве потенциального средства для лечения RRP. INO-3107 разработан для того, чтобы вызывать целенаправленный Т-клеточный ответ против ВПЧ-6 и ВПЧ-11, типов ВПЧ, ответственных за возникновение RRP среди других заболеваний, связанных с ВПЧ. Эти целевые Т-клетки предназначены для поиска и уничтожения инфицированных клеток с целью потенциального предотвращения или замедления роста новых папиллом. INO-3107 получил статус орфанного препарата от Европейской комиссии в мае 2023 года и от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США в 2020 году. Для получения дополнительной информации о нашей франшизе HPV, пожалуйста, посетите https://ir.inovio.com/events-and-presentations/default.aspx .

INOVIO - биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации ДНК-препаратов для лечения и защиты людей от заболеваний, связанных с ВПЧ, рака и инфекционных заболеваний. Разрабатываемые ДНК-препараты INOVIO доставляются с использованием запатентованного исследовательского устройства CELLECTRA® для выработки иммунных реакций против целевых патогенов и раковых заболеваний. Для получения дополнительной информации посетите www.inovio.com .

СМИ: Дженни Уилсон (267) 429-8567 [email protected]Инвесторы: Томас Хонг (267) 440-4298 [email protected]

Заявления прогнозного характера

Данный пресс-релиз содержит определенные заявления прогнозного характера, касающиеся нашей деятельности, в том числе и наши планы по развитию и коммерциализации препаратов ДНК и наши ожидания по поводу наших научных исследований и разработок, в том числе планируется инициирование и проведение клинических испытаний и наличие и сроки сведения от тех испытаний, фактические события или результаты могут отличаться от ожиданий, изложенных в настоящем документе как результат ряда факторов, в том числе и неопределенности, присущие доклинических исследований, клинических испытаний, продукт программы развития и коммерциализации деятельности и результатов, доступность финансирования для поддержки продолжающихся научных исследований в рамках усилий, чтобы доказать безопасность и эффективность электропорации технологии как механизм поставки или разработки жизнеспособных ДНК лекарства, наша способность поддержать наше производство ДНК продуктов медицины, возможности наших сотрудников на развитие и коммерческих вехи для продуктов, у нас лицензия и реализации продукции, что позволит нам в дальнейшем получать выплаты и гонорары, адекватность наших капитальных ресурсов, наличия или возможного наличия альтернативной терапии или лечения в условиях целенаправленного нами или коллаборационисты, включая альтернативы, что может быть более эффективным или экономически эффективным, чем любой терапию или лечение, что мы и наши коллеги надеются разработать вопросы ответственности за качество продукции, вопросы, связанные с патентами, и нужны ли они или лицензий на них будут оказывать нам реальную защиту от других с помощью технологий, являются ли такие права подлежат исполнению или оправданным либо нарушают или предположительно нарушают права других лиц или может выдерживать претензии по инвалидности и как мы можем финансировать или посвятить других значительных ресурсов, что может быть необходимо привлечь к уголовной ответственности, защищать и отстаивать их, уровень корпоративных расходов, оценки нашей технологии потенциальными корпоративными или иными партнерами или сотрудницами, условий на рынке капитала, воздействие государственных медицинских предложения и других факторов, изложенных в годовом отчете по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2022, наш квартальный отчет по форме 10-Q за квартал, завершившийся 30 июня, 2023, и другие заявок мы делаем время от времени по ценным бумагам и биржам. Не может быть никакой гарантии, что какой-либо продукт-кандидат в нашем портфеле будет успешно разработан, произведен или коммерциализирован, что результаты клинических испытаний подтвердят получение разрешений регулирующих органов, необходимых для вывода продуктов на рынок, или что любая информация прогнозного характера, представленная здесь, окажется точной. Заявления прогнозного характера действительны только на дату настоящего выпуска, и мы не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру этих заявлений, за исключением случаев, когда это может потребоваться по закону.

ИСТОЧНИК Inovio Pharmaceuticals, Inc.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически