Pic

Ionis Pharmaceuticals, Inc.

$IONS
$33.62
Капитализция: $6.5B
Показать больше информации о компании

О компании

Один из лидеров в исследовании и производстве лекарственных препаратов в области РНК-ориентированной терапии. Подобные препараты способны оказывать влияние на процессы формирования белков внутри клетки: предотвращать синтез или наоборот способствовать выработке показать больше
недостающих. Эта методика стала новым словом в лечении генетических и раковых заболеваний. В продуктовой линейке компании более 40 первоклассных и/или лучших в своем роде лекарств, охватывающих широкий спектр терапевтических областей и нацеленных на малые, средние и большие группы пациентов.
Ionis Pharmaceuticals, Inc. discovers and develops RNA-targeted therapeutics in the United States. The company offers SPINRAZA for spinal muscular atrophy (SMA) in pediatric and adult patients TEGSEDI, an injection for the treatment of polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis in adults and WAYLIVRA, a treatment for familial chylomicronemia syndrome and familial partial lipodystrophy. It is involved in developing neurology products that include Tominersen for Huntington's diseases Tofersen for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) IONIS-MAPTRx for Alzheimer's diseases IONIS-C9Rx for genetic form of ALS ION859 for Parkinson's disease ION464 for multiple system atrophy and Parkinson's disease ION541 for amyotrophic lateral sclerosis and IONIS-DNM2-2.5Rx for centronuclear myopathy. The company is also developing products for cardiometabolic disease, such as IONIS-TTR-LRx for transthyretin amyloidosis and IONIS-GHR-LRx for acromegaly IONIS-APOCIII-LRx for familial chylomicronemia syndrome and TG- driven diseases IONIS-APOCIII-LRx for treatment resistant hypertension Pelacarsen for Lp(a)cardiovascular disease risk reduction Vupanorsen for sHTG/CVDRR IONIS-FXI-LRx for clotting disorders ION449 for cardiovascular diseases and IONIS-GCGRRx for diabetics. In addition, it develops IONIS-ENAC-2.5Rx for cystic fibrosis and chronic obstructive pulmonary disease IONIS-PKK-LRx for hereditary angioedema Danvatirsen for cancer IONIS-TMPRSS6-LRx for beta-thalassemia and iron toxicity IONIS-HBVRx for hepatitis B virus IONIS-AR-2.5Rx for prostate cancer IONIS-FB-LRx for age-related macular degeneration and IgA nephropathy and ION357 for retinitis pigmentosa. It has a collaboration agreement with AstraZeneca GlaxoSmithKline plc Janssen Biotech, Inc. Bayer AG Novartis AG Pfizer, Inc. Biogen Inc. and Roche. Ionis Pharmaceuticals, Inc. was founded in 1989 and is based in Carlsbad, California.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Ionis announces presentation of positive Phase 2b data for chronic hepatitis B treatment at the EASL International Liver Congress™

Ionis объявляет о презентации положительных данных фазы 2b для лечения хронического гепатита В на Международном конгрессе печени EASL™.

25 июн. 2022 г.

-       Interim analysis of B-Clear clinical study of bepirovirsen demonstrated end-of-treatment virologic response (VR) in patients with chronic hepatitis B

-       Phase 3 clinical study evaluating bepirovirsen as a monotherapy is anticipated to start in the first half of 2023

-       GSK to explore potential combination treatments to further reduce the global burden of chronic hepatitis B

CARLSBAD, Calif., June 25, 2022 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), today announced that GSK presented positive results from an interim analysis of the Phase 2b B-Clear clinical study of bepirovirsen (formerly IONIS-HBVRx), an investigational antisense medicine for the treatment of patients with chronic hepatitis B virus (CHB).

The data were presented in an oral late-breaker session at the European Association for the Study of the Liver's (EASL) International Liver Congress™ 2022 in London, UK. The final results from the study will be submitted for presentation at a scientific congress later this year, and for publication in a peer-reviewed journal.

"Chronic hepatitis B represents a significant healthcare challenge for which there is particular need for new treatments that provide a longer-lasting solution. Data from the Phase 2b B-Clear study demonstrated the potential of bepirovirsen to provide rapid reductions in hepatitis B surface antigen in both patients not on nucleoside analogue treatment and those on stable NA therapy. These findings, together with results of previous clinical studies, support GSK's plan to initiate a Phase 3 clinical study evaluating bepirovirsen," said Sanjay Bhanot, M.D., Ph.D., senior vice president, chief medical officer and metabolic and liver franchise leader at Ionis.

In the study, 28% of patients on standard of care, which is stable nucleoside/nucleotide analogue (NA), and 29% of patients not on NA treatment, experienced a virologic response (VR) on 300 mg of bepirovirsen weekly, following 24 weeks of treatment. Virologic response is defined as serum/plasma levels of hepatitis B virus (HBV) DNA and hepatitis B surface antigens (HBsAg) below the lower limit of quantification. Up to 68% of patients on NA therapy and up to 65% of patients not on NA achieved HBsAg <100 IU/mL at the end of treatment.

End-of-treatment virologic responses were observed in patients with high or low baseline HBsAg levels, who were hepatitis B e-antigen (HBeAg) negative or positive, and who were receiving NA treatment or not, indicating that bepirovirsen has the potential to treat broad segments of the CHB population. Durability of the responses is being assessed.

Treatment-related serious adverse events (SAEs) were observed in <1% of patients receiving NA treatment and 1% of patients who were not on NA. SAEs were reported in 3% and 4% of patients receiving NA treatment and those who were not on NA, respectively. There were no clinically meaningful differences in adverse events across treatment arms in either trial.

Chronic hepatitis B infection is caused by HBV and is a major global health concern, affecting nearly 300 million people worldwide.i,ii 

Currently, nucleoside/nucleotide analogues are the recommended first-line therapy for patients with chronic HBV because they can inhibit viral replication. However, they cannot clear the virus and must be taken for life. Bepirovirsen is uniquely designed to reduce HBV replication and suppress HBsAg which could potentially lead to functional cure, largely defined as sustained, undetectable levels of hepatitis B virus DNA and HBsAg in the blood with or without generating protective antibodies after a finite course of treatment.

GSK is also exploring combinations of bepirovirsen and other therapeutic modalities in the following trials. Combination treatments could increase functional cure rates in more patients, thereby further reducing the global disease burden of CHB. Trials include:

  • Phase 2b trial of bepirovirsen in sequential combination with pegylated interferon (PegIFN) treatment
  • Phase 2 trial of bepirovirsen in combination with GSK's chronic hepatitis B targeted immunotherapy

The B-Clear Phase 2b study is investigating the efficacy and safety of 12- or 24-weeks treatment with bepirovirsen in people living with CHB on stable NA treatment or not on NA treatment at study start. The primary endpoints are the proportion of patients achieving HBsAg levels below the Lower Limit of Quantification (LLOQ), and HBV DNA levels below LLOQ sustained for 24 weeks without rescue medication after end of treatment with bepirovirsen.

The study consists of two parallel cohorts, one for patients receiving NA treatment and the other for patients who were not on NA. Patients from each arm were randomized to 1 of 4 treatment arms within each cohort, with treatment administered weekly with or without loading doses (LD) on days 4 and 11:

  • Bepirovirsen 300 mg with LD for 24 weeks;
  • Bepirovirsen 300 mg with LD for 12 weeks then 150 mg for 12 weeks;
  • Bepirovirsen 300 mg with LD for 12 weeks then placebo for 12 weeks;
  • Placebo with LD for 12 weeks then bepirovirsen 300 mg without LD for 12 weeks.

In both cohorts, virologic responses were observed at the end of treatment:

  • For those patients receiving NA treatment (n=227), 24 weeks treatment of 300 mg bepirovirsen weekly resulted in HBsAg < LLOQ and HBV DNA < LLOQ in 28% of patients at end of treatment.
  • For patients not on NA (n=230), 24 weeks treatment of 300 mg bepirovirsen weekly resulted in HBsAg < LLOQ and HBV DNA < LLOQ in 29% of patients at end of treatment.
  • The durability of these responses is being assessed.

Hepatitis B virus infection is a serious health problem that can lead to significant and potentially fatal health conditions, including cirrhosis, liver failure and liver cancer. Chronic hepatitis B infection is caused by the hepatitis B virus and is a major global health concern, affecting nearly 300 million people worldwide.i,ii Chronic HBV infection is one of the most common persistent viral infections in the world. Currently available therapies, although effective in reducing circulating HBV DNA in the blood, do not efficiently inhibit HBV antigen production and secretion.

Bepirovirsen (formerly IONIS-HBVRx), also known as GSK3228836, is an investigational antisense medicine Ionis designed to reduce the production of viral proteins associated with hepatitis B virus (HBV) infection and replication, including hepatitis B surface antigen, which is present in both acute and chronic infections and is associated with a poor prognosis in patients with chronic HBV infection. GSK licensed bepirovirsen from Ionis under a collaborative development and licensing agreement.

For more than 30 years, Ionis has been the leader in RNA-targeted therapy, pioneering new markets and changing standards of care with its novel antisense technology. Ionis currently has three marketed medicines and a premier late-stage pipeline highlighted by industry-leading cardiovascular and neurological franchises. Our scientific innovation began and continues with the knowledge that sick people depend on us, which fuels our vision of becoming a leading, fully integrated biotechnology company.

To learn more about Ionis, visit www.ionispharma.com and follow us on Twitter @ionispharma.

This press release includes forward-looking statements regarding Ionis' business and the therapeutic and commercial potential of Ionis' technologies, bepirovirsen and other products in development. Any statement describing Ionis' goals, expectations, financial or other projections, intentions or beliefs is a forward-looking statement and should be considered an at-risk statement. Such statements are subject to certain risks and uncertainties, including those related to the impact COVID-19 could have on our business, and including but not limited to, those related to our commercial products and the medicines in our pipeline, and particularly those inherent in the process of discovering, developing and commercializing medicines that are safe and effective for use as human therapeutics, and in the endeavor of building a business around such medicines. Ionis' forward-looking statements also involve assumptions that, if they never materialize or prove correct, could cause its results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements.

Although Ionis' forward-looking statements reflect the good faith judgment of its management, these statements are based only on facts and factors currently known by Ionis. As a result, you are cautioned not to rely on these forward-looking statements. These and other risks concerning Ionis' programs are described in additional detail in Ionis' annual report on Form 10-K for the year ended Dec. 31, 2021, and the most recent Form 10-Q quarterly filing, which is on file with the Securities and Exchange Commission. Copies of these and other documents are available from the Company.

In this press release, unless the context requires otherwise, "Ionis," "Company," "we," "our," and "us" refers to Ionis Pharmaceuticals and its subsidiaries.

Ionis Pharmaceuticals® is a trademark of Ionis Pharmaceuticals, Inc.

i Trepo C, et al. Hepatitis B virus infection. Lancet. 2014 Dec 6; 384(9959): 2053-63. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(14)60220-8ii World Health Organization, https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/hepatitis-b

SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.

- Промежуточный анализ клинического исследования B-Clear бепировирсена продемонстрировал вирусологический ответ в конце лечения (VR) у пациентов с хроническим гепатитом В

- Ожидается, что клиническое исследование фазы 3, оценивающее бепировирсен в качестве монотерапии, начнется в первой половине 2023 года.

- GSK изучит потенциальные комбинированные методы лечения для дальнейшего снижения глобального бремени хронического гепатита В

КАРЛСБАД, Калифорния, 25 июня 2022 г. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), сегодня объявила, что GSK представила положительные результаты промежуточного анализа фазы 2b B-Clear клинического исследования бепировирсена (ранее IONIS-HBVRx), исследуемого антисмыслового препарата для лечения пациентов с хроническим вирусом гепатита В (ХГВ).

Данные были представлены на устной сессии в конце дня на Международном конгрессе Европейской ассоциации по изучению печени (EASL)™ 2022 в Лондоне, Великобритания. Окончательные результаты исследования будут представлены для презентации на научном конгрессе в конце этого года и для публикации в рецензируемом журнале.

"Хронический гепатит В представляет собой серьезную проблему здравоохранения, для решения которой существует особая потребность в новых методах лечения, обеспечивающих более длительное решение. Данные исследования фазы 2b B-Clear продемонстрировали способность бепировирсена обеспечивать быстрое снижение уровня поверхностного антигена гепатита В как у пациентов, не получающих лечение аналогами нуклеозидов, так и у пациентов, получающих стабильную терапию NA. Эти результаты, вместе с результатами предыдущих клинических исследований, подтверждают план GSK начать клиническое исследование фазы 3, оценивающее бепировирсен", - сказал Санджай Бханот, доктор медицинских наук, доктор философии, старший вице-президент, главный врач и руководитель отдела обмена веществ и печени в Ionis.

В исследовании у 28% пациентов, получавших стандартную терапию, которая представляет собой стабильный нуклеозид/нуклеотидный аналог (NA), и у 29% пациентов, не получавших лечение NA, наблюдался вирусологический ответ (VR) на 300 мг бепировирсена еженедельно после 24 недель лечения. Вирусологический ответ определяется как уровни ДНК вируса гепатита В (HBV) в сыворотке/плазме крови и поверхностных антигенов гепатита В (HBsAg) ниже нижнего предела количественного определения. До 68% пациентов, получавших терапию NA, и до 65% пациентов, не получавших NA, достигли HBsAg <100 МЕ/мЛ в конце лечения.

Вирусологические реакции в конце лечения наблюдались у пациентов с высоким или низким исходным уровнем HBsAg, у которых был отрицательный или положительный антиген гепатита В (HBeAg), и которые получали лечение NA или нет, что указывает на то, что бепировирсен обладает потенциалом для лечения широких слоев населения с ХГВ. В настоящее время проводится оценка надежности ответных мер.

Серьезные побочные эффекты, связанные с лечением (SAE), наблюдались у <1% пациентов, получавших лечение NA, и 1% пациентов, которые не получали NA. SAES были зарегистрированы у 3% и 4% пациентов, получавших лечение NA, и у тех, кто не принимал NA, соответственно. Ни в одном из исследований не было выявлено клинически значимых различий в нежелательных явлениях между группами лечения.

Хроническая инфекция гепатита В вызывается вирусом гепатита В и представляет собой серьезную проблему глобального здравоохранения, затрагивающую почти 300 миллионов человек во всем мире.i,ii 

В настоящее время аналоги нуклеозидов/нуклеотидов являются рекомендуемой терапией первой линии для пациентов с хроническим HBV, поскольку они могут ингибировать репликацию вируса. Однако они не могут очистить организм от вируса и должны приниматься пожизненно. Бепировирсен разработан специально для снижения репликации вируса гепатита В и подавления HBsAg, что потенциально может привести к функциональному излечению, в основном определяемому как устойчивый, неопределяемый уровень ДНК вируса гепатита В и HBsAg в крови с образованием или без образования защитных антител после конечного курса лечения.

GSK также изучает комбинации бепировирсена и других терапевтических методов в следующих испытаниях. Комбинированное лечение может увеличить показатели функционального излечения у большего числа пациентов, тем самым еще больше снизив глобальное бремя заболеваний, связанных с ХГВ. Испытания включают:

  • Фаза 2b испытания бепировирсена в последовательной комбинации с лечением пегилированным интерфероном (PegIFN)
  • Фаза 2 испытания бепировирсена в комбинации с таргетной иммунотерапией хронического гепатита В компании GSK

В исследовании B-Clear фазы 2b изучается эффективность и безопасность 12- или 24-недельного лечения бепировирсеном у людей, живущих с ХГВ, получающих стабильное лечение NA или не получающих лечение NA в начале исследования. Первичными конечными точками являются доля пациентов, у которых уровень HBsAg ниже Нижнего предела количественной оценки (LLOQ), и уровни ДНК HBV ниже LLOQ, сохраняемые в течение 24 недель без спасательных препаратов после окончания лечения бепировирсеном.

Исследование состоит из двух параллельных когорт: одна для пациентов, получавших лечение АН, а другая для пациентов, которые не получали АН. Пациенты из каждой группы были рандомизированы в 1 из 4 групп лечения в каждой когорте, причем лечение проводилось еженедельно с нагрузочными дозами (LD) или без них в дни 4 и 11:

  • Бепировирсен 300 мг с LD в течение 24 недель;
  • Бепировирсен 300 мг с LD в течение 12 недель затем 150 мг в течение 12 недель;
  • Бепировирсен 300 мг с LD в течение 12 недель затем плацебо в течение 12 недель;
  • Плацебо с ЛД в течение 12 недель, затем бепировирсен 300 мг без ЛД в течение 12 недель.

В обеих когортах вирусологические реакции наблюдались в конце лечения:

  • Для тех пациентов, которые получали лечение NA (n=227), 24-недельное лечение 300 мг бепировирсена еженедельно привело к HBsAg < LLOQ и ДНК HBV < LLOQ у 28% пациентов в конце лечения.
  • Для пациентов, не получавших NA (n=230), 24-недельное лечение 300 мг бепировирсена еженедельно приводило к HBsAg < LLOQ и ДНК HBV < LLOQ у 29% пациентов в конце лечения.
  • В настоящее время проводится оценка долговечности этих ответных мер.

Инфекция, вызванная вирусом гепатита В, является серьезной проблемой для здоровья, которая может привести к серьезным и потенциально смертельным заболеваниям, включая цирроз, печеночную недостаточность и рак печени. Хроническая инфекция гепатита В вызывается вирусом гепатита В и является серьезной проблемой глобального здравоохранения, затрагивая почти 300 миллионов человек во всем мире. i,ii Хроническая инфекция HBV является одной из наиболее распространенных персистирующих вирусных инфекций в мире. Доступные в настоящее время методы лечения, хотя и эффективны в снижении циркулирующей ДНК HBV в крови, неэффективно ингибируют выработку и секрецию антигена HBV.

Бепировирсен (ранее IONIS-HBVRx), также известный как GSK3228836, представляет собой исследовательский антисмысловой препарат Ionis, предназначенный для снижения выработки вирусных белков, связанных с инфекцией и репликацией вируса гепатита В (HBV), включая поверхностный антиген гепатита В, который присутствует как при острых, так и при хронических инфекциях и связан с плохим прогноз у пациентов с хронической HBV-инфекцией. GSK лицензировала bepirovirsen у Ionis в соответствии с соглашением о совместной разработке и лицензировании.

Уже более 30 лет Ionis является лидером в области РНК-таргетной терапии, осваивая новые рынки и меняя стандарты лечения благодаря своей новой антисмысловой технологии. В настоящее время Ionis выпускает на рынок три препарата и линейку препаратов на поздней стадии, выделенную ведущими в отрасли сердечно-сосудистыми и неврологическими франшизами. Наши научные инновации начались и продолжаются с осознания того, что больные люди зависят от нас, что подпитывает наше видение превращения в ведущую, полностью интегрированную биотехнологическую компанию.

Чтобы узнать больше об Ионисе, посетите www.ionispharma.com и следите за нами в Твиттере @ionispharma.

Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно бизнеса Ionis, а также терапевтического и коммерческого потенциала технологий Ionis, бепировирсена и других разрабатываемых продуктов. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы, намерения или убеждения Ionis, является прогнозным заявлением и должно рассматриваться как заявление о риске. Такие заявления подвержены определенным рискам и неопределенностям, в том числе связанным с воздействием, которое COVID-19 может оказать на наш бизнес, и включая, но не ограничиваясь ими, те, которые связаны с нашими коммерческими продуктами и лекарствами, находящимися в нашем производстве, и особенно те, которые присущи процессу обнаружения, разработки и коммерциализации лекарств, которые являются безопасными и эффективными для использования в качестве терапевтических средств для человека, а также в стремлении построить бизнес на таких лекарствах. Прогнозные заявления Ionis также включают предположения, которые, если они никогда не оправдаются или не окажутся правильными, могут привести к тому, что его результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях.

Хотя прогнозные заявления Ionis отражают добросовестное суждение ее руководства, эти заявления основаны только на фактах и факторах, известных Ionis в настоящее время. В результате мы предостерегаем вас от того, чтобы полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, связанные с программами Ionis, более подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2021 года, и в самой последней ежеквартальной отчетности по форме 10-Q, которая хранится в Комиссии по ценным бумагам и биржам. Копии этих и других документов можно получить в Компании.

В этом пресс-релизе, если контекст не требует иного, "Ionis", "Компания", "мы", "наш" и "нас" относятся к Ionis Pharmaceuticals и его дочерним компаниям.

Ionis Pharmaceuticals® является торговой маркой Ionis Pharmaceuticals, Inc.

i Trepo C и др. Инфекция, вызванная вирусом гепатита В. Ланцет. 2014, 6 декабря; 384(9959): 2053-63. https://doi.org/10.1016/S0140-6736 (14)60220-8ii Всемирная организация здравоохранения, https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail/hepatitis-b

ИСТОЧНИК Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Показать большеПоказать меньше

Источник www.prnewswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Ionis Pharmaceuticals

Новости переведены автоматически

Остальные 82 новости будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах