– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
CARLSBAD, Calif., June 13, 2022 /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), the leader in RNA-targeted therapeutics, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted orphan drug designation and rare pediatric disease designation to ION582, an investigational antisense medicine for the treatment of Angelman syndrome, a rare neurogenetic disorder caused by the loss of function of the maternally inherited Ubiquitin Protein Ligase E3A (UBE3A) gene. ION582 targets UBE3A.
Angelman syndrome, which affects an estimated one in 12,000 to 20,000 people globally,1 presents early in life with profound and severe developmental delays in motor, language and cognitive functioning, seizures and ataxia. It is a neuro-developmental disorder that generally does not improve following symptom onset in early childhood, resulting in complete dependence on a caregiver. Currently, there are no disease-modifying treatments for Angelman syndrome.
"Receiving FDA orphan drug designation for ION582 reflects the important and urgent need for delivering an effective treatment to patients living with Angelman syndrome. Ionis is committed to working closely with regulators, clinical investigators, patients and caregivers to advance this novel treatment and make it available to those who need it," said C. Frank Bennett, Ph.D., executive vice president, chief scientific officer and franchise leader for neurological programs at Ionis.
Under the FDA's Orphan Drug Act, orphan drug status provides incentives, including tax credits, grants and waiver of certain administrative fees for clinical trials, and seven years of market exclusivity following drug approval. The FDA defines a rare pediatric disease as a serious or life-threatening disease that primarily affects individuals from birth to 18 years of age. Under the FDA's rare pediatric disease designation and voucher programs, if Ionis receives marketing approval for ION582 for Angelman syndrome, the company may qualify for a voucher that can be redeemed to receive a priority review of a subsequent marketing application for a different product.
ION582 is being evaluated in a Phase 1/2, open-label, dose-escalation clinical study in up to approximately 44 participants with Angelman syndrome. For more information on the HALOS Study (NCT05127226), visit clinicaltrials.gov.
For more than 30 years, Ionis has been the leader in RNA-targeted therapy, pioneering new markets and changing standards of care with its novel antisense technology. Ionis currently has three marketed medicines and a premier late-stage pipeline highlighted by industry-leading cardiovascular and neurological franchises. Our scientific innovation began and continues with the knowledge that sick people depend on us, which fuels our vision of becoming a leading, fully integrated biotechnology company.
To learn more about Ionis visit www.ionispharma.com and follow us on Twitter @ionispharma.
This press release includes forward-looking statements regarding Ionis' business and the therapeutic and commercial potential of Ionis' technologies, ION582 and other products in development. Any statement describing Ionis' goals, expectations, financial or other projections, intentions or beliefs is a forward-looking statement and should be considered an at-risk statement. Such statements are subject to certain risks and uncertainties, including those related to the impact COVID-19 could have on our business, and including but not limited to those related to our commercial products and the medicines in our pipeline, and particularly those inherent in the process of discovering, developing and commercializing medicines that are safe and effective for use as human therapeutics, and in the endeavor of building a business around such medicines. Ionis' forward-looking statements also involve assumptions that, if they never materialize or prove correct, could cause its results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements.
Although Ionis' forward-looking statements reflect the good faith judgment of its management, these statements are based only on facts and factors currently known by Ionis. As a result, you are cautioned not to rely on these forward-looking statements. These and other risks concerning Ionis' programs are described in additional detail in Ionis' annual report on Form 10-K for the year ended December 31, 2021, and the most recent Form 10-Q quarterly filing, which are on file with the SEC. Copies of these and other documents are available from the Company.
In this press release, unless the context requires otherwise, "Ionis," "Company," "we," "our," and "us" refers to Ionis Pharmaceuticals and its subsidiaries.
Ionis Pharmaceuticals® is a trademark of Ionis Pharmaceuticals, Inc.
1 Mertz LG, Christensen R, Vogel I, Hertz JM, Nielsen KB, Gronskov K, Ostergaard JR. Angelman syndrome in Denmark. birth incidence, genetic findings, and age at diagnosis. Am J Med Genet A. 2013;161A:2197–203.
SOURCE Ionis Pharmaceuticals, Inc.
КАРЛСБАД, Калифорния, 13 июня 2022 г. /PRNewswire/ -- Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: IONS), лидер в области РНК-таргетной терапии, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) присвоило ION582, исследуемому антисмысловому препарату для лечения синдрома Ангельмана, редкого нейрогенетического расстройства, вызванного потерей функции, статус орфанного препарата и редкого педиатрического заболевания. гена убиквитин-протеинлигазы E3A (UBE3A), унаследованного от матери. ION582 нацелен на UBE3A.
Синдром Ангельмана, который, по оценкам, поражает одного из 12 000-20 000 человек во всем мире,1 проявляется в раннем возрасте глубокими и серьезными задержками в развитии двигательных, речевых и когнитивных функций, судорогами и атаксией. Это расстройство нервно-психического развития, которое обычно не проходит после появления симптомов в раннем детстве, что приводит к полной зависимости от лица, осуществляющего уход. В настоящее время не существует модифицирующих заболевание методов лечения синдрома Ангельмана.
"Получение FDA обозначения орфанного препарата для ION582 отражает важную и неотложную необходимость в предоставлении эффективного лечения пациентам, живущим с синдромом Ангельмана. Ionis стремится тесно сотрудничать с регулирующими органами, клиническими исследователями, пациентами и лицами, осуществляющими уход, чтобы продвинуть это новое лечение и сделать его доступным для тех, кто в нем нуждается", - сказал К. Фрэнк Беннетт, доктор философии, исполнительный вице-президент, главный научный сотрудник и руководитель франчайзинговых неврологических программ Ionis.
В соответствии с Законом FDA об орфанных лекарствах статус орфанных лекарств предоставляет льготы, включая налоговые льготы, гранты и отказ от некоторых административных сборов за клинические испытания, а также семь лет эксклюзивности на рынке после одобрения препарата. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов определяет редкое педиатрическое заболевание как серьезное или опасное для жизни заболевание, которое в основном поражает людей в возрасте от рождения до 18 лет. В соответствии с программами FDA по обозначению редких педиатрических заболеваний и ваучеров, если Ionis получит одобрение на продажу ION582 для лечения синдрома Ангельмана, компания может претендовать на получение ваучера, который можно использовать для получения приоритетного рассмотрения последующей маркетинговой заявки на другой продукт.
ION582 оценивается в рамках открытого клинического исследования фазы 1/2 с повышением дозы примерно у 44 участников с синдромом Ангельмана. Для получения дополнительной информации об исследовании HALOS (NCT05127226) посетите clinicaltrials.gov .
Уже более 30 лет Ionis является лидером в области РНК-таргетной терапии, осваивая новые рынки и меняя стандарты лечения благодаря своей новой антисмысловой технологии. В настоящее время Ionis выпускает на рынок три препарата и лидирующую линейку препаратов на поздней стадии, выделяемую ведущими в отрасли сердечно-сосудистыми и неврологическими франшизами. Наши научные инновации начались и продолжаются с осознания того, что больные люди зависят от нас, что подпитывает наше видение превращения в ведущую, полностью интегрированную биотехнологическую компанию.
Чтобы узнать больше об Ионисе, посетите www.ionispharma.com и следите за нами в Твиттере @ionispharma.
Этот пресс-релиз содержит прогнозные заявления относительно бизнеса Ionis, а также терапевтического и коммерческого потенциала технологий Ionis, ION582 и других разрабатываемых продуктов. Любое заявление, описывающее цели, ожидания, финансовые или другие прогнозы, намерения или убеждения Ionis, является прогнозным заявлением и должно рассматриваться как заявление о риске. Такие заявления подвержены определенным рискам и неопределенностям, в том числе связанным с воздействием, которое COVID-19 может оказать на наш бизнес, и включая, но не ограничиваясь ими, те, которые связаны с нашими коммерческими продуктами и лекарствами, находящимися в нашем производстве, и особенно те, которые присущи процессу обнаружения, разработки и коммерциализации лекарств, которые являются безопасны и эффективны для использования в качестве терапевтических средств для человека, а также в стремлении построить бизнес на таких лекарствах. Прогнозные заявления Ionis также включают предположения, которые, если они никогда не оправдаются или не окажутся правильными, могут привести к тому, что его результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в таких прогнозных заявлениях.
Хотя прогнозные заявления Ionis отражают добросовестное суждение ее руководства, эти заявления основаны только на фактах и факторах, известных Ionis в настоящее время. В результате мы предостерегаем вас от того, чтобы полагаться на эти прогнозные заявления. Эти и другие риски, связанные с программами Ionis, более подробно описаны в годовом отчете Ionis по форме 10-K за год, закончившийся 31 декабря 2021 года, и в самой последней ежеквартальной заявке по форме 10-Q, которые хранятся в SEC. Копии этих и других документов можно получить в Компании.
В этом пресс-релизе, если контекст не требует иного, "Ionis", "Компания", "мы", "наш" и "нас" относятся к Ionis Pharmaceuticals и его дочерним компаниям.
Ionis Pharmaceuticals® является торговой маркой Ionis Pharmaceuticals, Inc.
1 Мерц Л.Г., Кристенсен Р., Фогель И., Герц Ю.М., Нильсен К.Б., Гронсков К., Остергаард Дж. Синдром Ангельмана в Дании. частота рождения, генетические данные и возраст на момент постановки диагноза. Am J Med Genet A. 2013;161A: 2197-203.
ИСТОЧНИК Ionis Pharmaceuticals, Inc.
Показать большеПоказать меньше
