Pic

Krystal Biotech, Inc.

$KRYS
$74.23
Капитализция: $2.8B
Показать больше информации о компании

О компании

Производитель геннотерапевтических препаратов, занимающийся их клинической разработкой и стремящийся создавать и выпускать на рынок современные лекарственные средства для пациентов с кожными заболеваниями. Разработал и запатентовал платформу генной терапии, позволяющую разрабатывать показать больше
готовые к применению средства для лечения кожных заболеваний, которые невозможно вылечить известными методами. Платформа генной терапии Skin TARgeted Delivery (STAR-D) состоит из запатентованного вектора, сконструированного на основе вируса простого герпеса 1-го типа (HSV-1) и доставляемого с помощью оптимизированной для кожи технологии переноса генов. Платформу STAR-D используется для разработки препаратов для лечения редких и орфанных моногенных кожных заболеваний, вызываемых отсутствием или мутацией единичных генов.
Krystal Biotech, Inc., a clinical stage biotechnology company, engages in the field of redosable gene therapy to treat serious rare diseases in the United States. Its lead product candidate is beremagene geperpavec (B-VEC), which is in Phase III clinical study to treat dystrophic epidermolysis bullosa. The company is also involved in developing KB105 that is in Phase I/II clinical study for treating patients with deficient autosomal recessive congenital ichthyosis KB301, which is in Phase I/II clinical stage for treating wrinkles and acne scars KB407 that is in preclinical stage for cystic fibrosis and KB104, which is in preclinical stage for netherton syndrome. Its discovery stage product candidates include KB5xx for treating chronic skin diseases, KB3xx to treat aesthetic skin conditions, and KB3xx for other rare lung disease. Krystal Biotech, Inc. was founded in 2015 and is headquartered in Pittsburgh, Pennsylvania.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Krystal Biotech to Present Additional Data on B-VEC from the GEM-3 Phase 3 Study at the Society for Investigative Dermatology Annual Meeting

Krystal Biotech представит дополнительные данные о B-VEC из исследования фазы 3 GEM-3 на ежегодном собрании Общества дерматологов-исследователей

20 мая 2022 г.

PITTSBURGH, May 19, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (the “Company”) (NASDAQ: KRYS), the leader in redosable gene therapy, is pleased to present new data entitled “GEM-3: phase 3 safety and immunogenicity results of beremagene geperpavec (B-VEC), an investigational, topical gene therapy for dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)” at the Society for Investigative Dermatology 2022 Annual Meeting, taking place May 18-21 in Portland, Oregon.

Krystal Presentation

GEM-3: phase 3 safety and immunogenicity results of beremagene geperpavec (B-VEC), an investigational, topical gene therapy for dystrophic epidermolysis bullosa (DEB)M. Peter Marinkovich, MD, FAADPoster Session 1Date & Time: Thursday, May 19, 4:30-6:30pm PDT

ePoster Presentation: Session 2, Genetic Disease, Gene Regulation, and Gene TherapyDate & Time: Friday, May 20, 5:54-6:00pm PDT

The poster and ePoster will be available to conference attendees. To register for the conference, please visit SID 2022 Annual Meeting | Society for Investigative Dermatology. The Company will be present at Booth 218 to educate about DEB and the mechanism of the disease. Following the presentation, materials will be available to view online on the Investor section of the Company’s website.

About Dystrophic Epidermolysis Bullosa (DEB)DEB is a rare and severe disease that affects the skin and mucosal tissues. It is caused by one or more mutations in a gene called COL7A1, which is responsible for the production of the protein type VII collagen (COL7) that forms anchoring fibrils that bind the dermis (inner layer of the skin) to the epidermis (outer layer of the skin). The lack of functional anchoring fibrils in DEB patients leads to extremely fragile skin that blisters and tears from minor friction or trauma. DEB patients suffer from open wounds, which leads to skin infections, fibrosis which can cause fusion of fingers and toes, and ultimately an increased risk of developing an aggressive form of squamous cell carcinoma which, in severe cases, can be fatal.

About B-VECB-VEC is an investigational non-invasive, topical, redosable gene therapy designed to deliver two copies of the COL7A1 gene when applied directly to DEB wounds. B-VEC was designed to treat DEB at the molecular level by providing the patient’s skin cells the template to make normal COL7 protein, thereby addressing the fundamental disease-causing mechanism.

The U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency (EMA) have each granted B-VEC an orphan drug designation for the treatment of DEB. The FDA has also granted B-VEC fast track designation and rare pediatric designation for the treatment of DEB. In addition, in 2019, the FDA granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (“RMAT”) to B-VEC for the treatment of DEB and the EMA granted PRIority MEdicines ("PRIME") eligibility for B-VEC to treat DEB.

About Krystal Biotech, Inc.Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) is a pivotal-stage gene therapy company leveraging its proprietary, redosable gene therapy platform and in-house manufacturing capabilities to develop life-changing medicines for patients with serious diseases, including rare diseases in skin, lung, and other areas. For more information please visit http://www.krystalbio.com, and follow @KrystalBiotech on LinkedIn and Twitter.

CONTACTS:Investors and Media:Meg DodgeKrystal Biotechmdodge@krystalbio.com

Source: Krystal Biotech, Inc.

ПИТТСБУРГ, 19 мая 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (“Компания”) (NASDAQ: KRYS), лидер в области повторной генной терапии, рада представить новые данные, озаглавленные “GEM-3: результаты 3-й фазы безопасности и иммуногенности beremagene geperpavec (B-VEC), исследуемая местная генная терапия буллезного дистрофического эпидермолиза (DEB)” на Ежегодном собрании Общества исследовательской дерматологии 2022 года, которое состоится 18-21 мая в Портленде, штат Орегон.

Презентация Кристал

GEM-3: результаты 3-й фазы по безопасности и иммуногенности beremagene geperpavec (B-VEC), исследуемой местной генной терапии буллезного дистрофического эпидермолиза (DEB)M. Питер Маринкович, доктор медицинских наук, FAADPoster Сессия 1 Дата и время: Четверг, 19 мая, 4:30-6:30 вечера PDT

Презентация ePoster: Сессия 2, Генетические заболевания, Регуляция генов и генная терапия Дата и время: Пятница, 20 мая, 5:54-6:00 вечера PDT

Плакат и эпостер будут доступны для участников конференции. Чтобы зарегистрироваться на конференцию, пожалуйста, посетите Ежегодное собрание SID 2022 | Общество исследовательской дерматологии. Компания будет присутствовать на стенде 218, чтобы рассказать о DEB и механизме заболевания. После презентации материалы будут доступны для просмотра онлайн в разделе для инвесторов на веб-сайте Компании.

О буллезном дистрофическом эпидермолизе (ДЭБ) ДЭБ - редкое и тяжелое заболевание, поражающее кожу и ткани слизистых оболочек. Это вызвано одной или несколькими мутациями в гене под названием COL7A1, который отвечает за выработку белка типа VII коллагена (COL7), который образует закрепляющие фибриллы, которые связывают дерму (внутренний слой кожи) с эпидермисом (наружный слой кожи). Отсутствие функциональных фиксирующих фибрилл у пациентов с ДЭБ приводит к чрезвычайно хрупкой коже, которая покрывается волдырями и разрывается от незначительного трения или травмы. Пациенты с ДЭБ страдают от открытых ран, что приводит к кожным инфекциям, фиброзу, который может вызвать сращивание пальцев рук и ног, и, в конечном счете, повышенный риск развития агрессивной формы плоскоклеточного рака, который в тяжелых случаях может привести к летальному исходу.

О B-VECB-VEC - это исследовательская неинвазивная, местная, переносимая генная терапия, предназначенная для доставки двух копий гена COL7A1 при нанесении непосредственно на раны DEB. B-VEC был разработан для лечения DEB на молекулярном уровне, предоставляя клеткам кожи пациента матрицу для выработки нормального белка COL7, тем самым устраняя основной механизм, вызывающий заболевание.

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) присвоили B-VEC статус орфанного препарата для лечения DEB. FDA также предоставило B-VEC fast track обозначение и редкое педиатрическое обозначение для лечения DEB. Кроме того, в 2019 году FDA предоставило B-VEC расширенную терапию регенеративной медицины (“RMAT”) для лечения DEB, а EMA предоставило B-VEC право на приоритетные лекарства ("PRIME") для лечения DEB.

О компании Krystal Biotech, Inc.Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) - компания, занимающаяся генной терапией на ключевой стадии, использующая свою запатентованную, переносимую платформу генной терапии и собственные производственные возможности для разработки лекарств, изменяющих жизнь пациентов с серьезными заболеваниями, включая редкие заболевания кожи, легких и других областей. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите http://www.krystalbio.com , и подписывайтесь на @KrystalBiotech в LinkedIn и Twitter.

КОНТАКТЫ:Инвесторы и СМИ:Мэг ДоджкРисталл Biotechmdodge@krystalbio.com

Источник: Krystal Biotech, Inc.

Показать большеПоказать меньше

Источник www.globenewswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Krystal Biotech

22.06.2022, 14:01 МСК Krystal Biotech Submits Biologics License Application to U.S. FDA Seeking Approval of B-VEC for the Treatment of Patients with Dystrophic Epidermolysis Bullosa PITTSBURGH, June 22, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Krystal Biotech, Inc. (the “Company”) (NASDAQ: KRYS), the leader in redosable gene therapy, announced today the submission of a Biologics License Application (BLA) to the U.S. Food and Drug Administration (FDA) seeking approval of B-VEC (beremagene geperpavec) for the treatment of patients with dystrophic epidermolysis bullosa (DEB). B-VEC is an investigational non-invasive, topical gene therapy designed to treat DEB at the molecular level by providing the patient’s skin cells with two copies of the COL7A1 gene to make functional COL7 protein, thereby addressing the fundamental disease-causing mechanism.Krystal Biotech подает заявку на получение лицензии на биологические препараты в FDA США для получения одобрения B-VEC для лечения пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом ПИТТСБУРГ, 22 июня 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Krystal Biotech, Inc. («Компания») (NASDAQ: KRYS), лидер в области повторно дозируемой генной терапии, объявила сегодня о подаче заявки на получение лицензии на биопрепараты (BLA) в США. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) добивается одобрения B-VEC (беремаген геперпавек) для лечения пациентов с дистрофическим буллезным эпидермолизом (ДЭБ). B-VEC представляет собой экспериментальную неинвазивную местную генную терапию, разработанную для лечения DEB на молекулярном уровне путем предоставления клеткам кожи пациента двух копий гена COL7A1 для выработки функционального белка COL7, тем самым воздействуя на основной механизм возникновения заболевания.
Новости переведены автоматически

Остальные 26 новостей будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах