Praxis Precision Medicines, Inc., биофармацевтическая компания на клинической стадии, разрабатывает методы лечения расстройств центральной нервной системы, характеризующихся дисбалансом нейронов. Его основные кандидаты в продукт включают PRAX-114, внесинаптический предпочтительный аллостерический модулятор показать больше
рецепторов ГАМКА, который проходит клинические испытания фазы IIa для лечения большого депрессивного расстройства и перименопаузальной депрессии, и PRAX-944, селективный низкомолекулярный ингибитор кальция Т-типа каналов, который проходит фазу IIa клинических испытаний для лечения эссенциального тремора. Компания также разрабатывает PRAX-562, стойкий блокатор тока натрия, который проходит фазу I клинических испытаний для лечения тяжелой детской эпилепсии и цефалгии у взрослых PRAX-222, антисмысловой олигонуклеотид для пациентов с эпилепсией SCN2A с усилением функции (GOF) и Программа KCNT1 для лечения эпилепсии KCNT1 GOF. У него есть соглашение о сотрудничестве и лицензионное соглашение с RogCon Inc., лицензионное соглашение Purdue Neuroscience Company, исследовательское сотрудничество, опцион и лицензионное соглашение с Ionis Pharmaceuticals, Inc., а также сотрудничество с Институтом Флори для разработки трех новых ASO. Компания была зарегистрирована в 2015 году и базируется в Кембридже, Массачусетс.
Praxis Precision Medicines, Inc., a clinical-stage biopharmaceutical company, develops therapies for central nervous system disorders characterized by neuronal imbalance. Its lead product candidates include PRAX-114, an extrasynaptic-preferring GABAA receptor positive allosteric modulator that is in Phase IIa clinical trial for the treatment of major depressive disorder and perimenopausal depression and PRAX-944, a selective small molecule inhibitor of T-type calcium channels, which is in Phase IIa clinical trial for the treatment of essential tremor. The company is also developing PRAX-562, a persistent sodium current blocker that is in Phase I clinical trial to treat severe pediatric epilepsy and adult cephalgia PRAX-222, an antisense oligonucleotide for patients with gain-of-function (GOF) SCN2A epilepsy and KCNT1 program for the treatment of KCNT1 GOF epilepsy. It has a cooperation and license agreement with RogCon Inc. a license agreement Purdue Neuroscience Company a research collaboration, option, and license agreement with Ionis Pharmaceuticals, Inc. and collaboration with The Florey Institute to develop three novel ASOs. The company was incorporated in 2015 and is based in Cambridge, Massachusetts.