SOUTH PLAINFIELD, N.J., June 20, 2022 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) will host a conference call Tuesday, June 21st at 8:00 a.m. E.T. to review topline results from Study 041 of Translarna™ (ataluren) in patients with nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy. The call will be accompanied by a slide presentation which can be accessed through our online webcast.
The webinar can be accessed by dialing (877) 303-9216 (domestic) or (973) 935-8152 (international) five minutes prior to the start of the webinar and providing the passcode 7033198. A live, listen-only webcast can be accessed on the Events and Presentations page under the investor relations section of PTC Therapeutics' website at www.ptcbio.com. The accompanying slide presentation will be posted on the investor relations section of the PTC website. A webcast replay will be available approximately two hours after completion of the webinar and will be archived for 30 days following the webinar.
About Duchenne muscular dystrophyPrimarily affecting males, Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) is a rare and fatal genetic disorder that results in progressive muscle weakness from early childhood and leads to premature death in the mid-twenties due to heart and respiratory failure. It is a progressive muscle disorder caused by the lack of functional dystrophin protein. Dystrophin is critical to the structural stability of all muscles, including skeletal, diaphragm, and heart muscles. Patients with Duchenne can lose the ability to walk (loss of ambulation) as early as age ten, followed by loss of the use of their arms. Duchenne patients subsequently experience life-threatening lung complications, requiring the need for ventilation support, and heart complications in their late teens and twenties. More information regarding Duchenne is available at www.duchenneandyou.com.
About Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), discovered and developed by PTC Therapeutics, Inc., is a protein restoration therapy designed to enable the formation of a functioning protein in patients with genetic disorders caused by a nonsense mutation. A nonsense mutation is an alteration in the genetic code that prematurely halts the synthesis of an essential protein. The resulting disorder is determined by which protein cannot be expressed in its entirety and is no longer functional, such as dystrophin in Duchenne muscular dystrophy. Translarna, the tradename of ataluren, is licensed in the European Economic Area for the treatment of nonsense mutation Duchenne muscular dystrophy in ambulatory patients aged two years and older. Ataluren is an investigational new drug in the United States.
About PTC TherapeuticsPTC is a science-driven, global biopharmaceutical company focused on the discovery, development and commercialization of clinically differentiated medicines that provide benefits to patients with rare disorders. PTC's ability to globally commercialize products is the foundation that drives investment in a robust and diversified pipeline of transformative medicines and our mission to provide access to best-in-class treatments for patients who have an unmet medical need. The company's strategy is to leverage its strong scientific expertise and global commercial infrastructure to maximize value for its patients and other stakeholders. To learn more about PTC, please visit us at www.ptcbio.com and follow us on Facebook, on Twitter at @PTCBio, and on LinkedIn.
For More Information:
InvestorsKylie O'Keefe+1 (908) 300-0691[email protected]
MediaJeanine Clemente+1 (908) 912-9406[email protected]
SOURCE PTC Therapeutics, Inc.
САУТ-ПЛЕЙНФИЛД, Нью-Джерси, 20 июня 2022 г. /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) проведет селекторное совещание во вторник, 21 июня, в 8:00 утра по Восточному времени, чтобы обсудить основные результаты исследования 041 Translarna™ (ataluren) у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс-мутацией. Звонок будет сопровождаться слайд-презентацией, доступ к которой можно получить через нашу онлайн-трансляцию.
Доступ к вебинару можно получить, набрав (877) 303-9216 (внутренний) или (973) 935-8152 (международный) за пять минут до начала вебинара и указав код доступа 7033198. Доступ к прямой трансляции, доступной только для прослушивания, можно получить на странице Мероприятий и презентаций в разделе по связям с инвесторами веб-сайта PTC Therapeutics по адресу www.ptcbio.com . Сопроводительная слайд-презентация будет размещена в разделе по связям с инвесторами веб-сайта PTC. Повтор веб-трансляции будет доступен примерно через два часа после завершения вебинара и будет храниться в архиве в течение 30 дней после вебинара.
О мышечной дистрофии Дюшенна, поражающей преимущественно мужчин, мышечная дистрофия Дюшенна (Дюшенна) является редким и смертельным генетическим заболеванием, которое приводит к прогрессирующей мышечной слабости с раннего детства и приводит к преждевременной смерти в середине двадцатых годов из-за сердечной и дыхательной недостаточности. Это прогрессирующее мышечное заболевание, вызванное недостатком функционального белка дистрофина. Дистрофин имеет решающее значение для структурной стабильности всех мышц, включая скелетные, диафрагмальные и сердечные мышцы. Пациенты с болезнью Дюшенна могут потерять способность ходить (потеря подвижности) уже в десятилетнем возрасте, за чем следует потеря способности пользоваться руками. Пациенты Дюшенна впоследствии испытывают опасные для жизни легочные осложнения, требующие искусственной вентиляции легких, и сердечные осложнения в подростковом и двадцатилетнем возрасте. Более подробную информацию о Дюшенне можно получить по адресу www.duchenneandyou.com .
О Translarna™ (ataluren)Translarna (ataluren), обнаруженная и разработанная компанией PTC Therapeutics, Inc., представляет собой терапию восстановления белка, предназначенную для обеспечения образования функционирующего белка у пациентов с генетическими нарушениями, вызванными бессмысленной мутацией. Бессмысленная мутация - это изменение в генетическом коде, которое преждевременно останавливает синтез необходимого белка. Возникающее в результате нарушение определяется тем, какой белок не может быть экспрессирован полностью и больше не функционирует, например дистрофин при мышечной дистрофии Дюшенна. Translarna, торговая марка ataluren, лицензирована в Европейской экономической зоне для лечения мышечной дистрофии Дюшенна с нонсенс-мутацией у амбулаторных пациентов в возрасте от двух лет и старше. Аталурен - это новый исследуемый препарат в Соединенных Штатах.
О компании PTC TherapeuticsPTC - это научно-ориентированная глобальная биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации клинически дифференцированных лекарств, которые приносят пользу пациентам с редкими заболеваниями. Способность PTC к глобальной коммерциализации продуктов является основой, которая стимулирует инвестиции в надежный и диверсифицированный ассортимент трансформирующих лекарств и нашу миссию по обеспечению доступа к лучшим в своем классе методам лечения для пациентов, у которых есть неудовлетворенные медицинские потребности. Стратегия компании заключается в том, чтобы использовать свой мощный научный опыт и глобальную коммерческую инфраструктуру для получения максимальной выгоды для своих пациентов и других заинтересованных сторон. Чтобы узнать больше об PTC, пожалуйста, посетите нас по адресу www.ptcbio.com и следите за нами на Facebook, в Twitter на @PTCBio и в LinkedIn.
Для Получения Дополнительной Информации:
Инвесторскили О'Киф+1 (908) 300-0691[email protected]
Медиаханин Клементе+1 (908) 912-9406[email protected]
ИСТОЧНИК PTC Therapeutics, Inc.
Показать большеПоказать меньше