Биофармацевтическая компания, специализирующаяся на поиске, приобретении, разработке и коммерциализации новых продуктов для лечения тяжелых редких и очень редких генетических заболеваний. Концентрирует свое внимание на тех заболеваниях, в препаратах для лечения показать больше
которых существует высокий неудовлетворенный спрос, биология лечения которых ясна, и для которых в настоящее время нет одобренных лекарственных средств. Пациенты, которых стремится лечить, имеют заболевания с ограниченными вариантами лечения или с отсутствием таковых. По этой причине Компания стремится разработать такие методы лечения с высочайшей степенью срочности и тщательности. По состоянию на 31 декабря 2018 года в компании работало 610 сотрудников на условиях полной занятости.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc., a biopharmaceutical company, focuses on the identification, acquisition, development, and commercialization of novel products for the treatment of rare and ultra-rare genetic diseases in the United States. Its biologic products include Crysvita (burosumab), an antibody targeting fibroblast growth factor 23 for the treatment of X-linked hypophosphatemia, as well as tumor-induced osteomalacia Mepsevii, an enzyme replacement therapy for the treatment of children and adults with Mucopolysaccharidosis VII and Dojolvi for treating long-chain fatty acid oxidation disorders. The company is also developing DTX401, an adeno-associated virus 8 (AAV8) gene therapy clinical candidate for the treatment of patients with glycogen storage disease type Ia DTX301, an AAV8 gene therapy product candidate for the treatment of patients with ornithine transcarbamylase UX143, a human monoclonal antibody for the treatment of osteogenesis imperfecta GTX-102, an antisense oligonucleotide for the treatment of Angelman syndrome UX701, for the treatment of Wilson disease and UX053 for the treatment of glycogen storage disease type III. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. has collaboration and license agreement with Kyowa Kirin Co., Ltd. Saint Louis University Baylor Research Institute REGENXBIO Inc. Bayer GeneTx Mereo University of Pennsylvania Arcturus Therapeutics Holdings Inc., Solid Biosciences Inc. and Daiichi Sankyo Co., Ltd. Ultragenyx Pharmaceutical Inc. was incorporated in 2010 and is headquartered in Novato, California.
– моментальные уведомления о рынке акций
