REGENXBIO Announces Presentations at the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 25th Annual Meeting

REGENXBIO объявляет о презентациях на 25-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT)

ROCKVILLE, Md., May 3, 2022 /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) today announced presentations at the American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) 25th Annual Meeting, taking place virtually and in Washington, D.C. from May 16 through 19, 2022. The presentations highlight the Company's end-to-end capabilities across research and early development, clinical development and manufacturing.  

The presentations will be presented as follows:

Presenter: Nina Hunter, Ph.D., VP, Regulatory and Science Policy at REGENXBIO, Pathway Development ConsortiumSession: Accelerated Approval for Gene TherapiesDate/Time: Monday, May 16, 2022, 8:00 a.m. ET

Abstract Title: RGX-121 Gene Therapy for the Treatment of Severe Mucopolysaccharidosis Type II (MPS II): Interim Analysis of Data from the First in Human Study (abstract #52)Presenter: Roberto Giugliani, M.D., Ph.D., Professor, Department of Genetics, UFRGS, Medical Genetics Service, HCPA, Porto Alegre, BrazilSession: Gene and Cell Therapy Trials in ProgressDate/Time: Monday, May 16, 2022, 1:30 p.m. ET

Abstract Title: RGX-111 Gene Therapy for the Treatment of Severe Mucopolysaccharidosis Type I (MPS I): Interim Analysis of Data from the First in Human Study (abstract #802)Presenter: Raymond Wang, M.D., Division of Metabolic Disorders, CHOC Children's Hospital, Department of Pediatrics, University of California, Irvine, CASession: Gene and Cell Therapy Trials in Progress Date/Time: Tuesday, May 17, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: VP1 Unique and VP1/2 Shared Region Serotype Swap Hybrids Enhance Desirable AAV PropertiesPresenter: Samantha Yost, Ph.D., Senior Scientist, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO & Randy Qian, Ph.D., Scientist I, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO (abstract #500)Session: AAV Vectors - Virology and Vectorology IIDate/Time: Tuesday, May 17, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: A Novel Peptide Insertion into VR-IV or VR-VIII of AAV9 Improves Transduction Strength and Penetration Depth Upon Intravitreal Injection (abstract: #521)Presenter: Wei-Hua Lee, Ph.D., Scientist II, Target Discovery at REGENXBIO & Samantha Yost, Ph.D., Senior Scientist, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO (co-first authors)Session: AAV Vectors - Preclinical and Proof-of-concept Studies IIDate/Time: Tuesday, May 17, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Adeno-Associated Virus Adsorption on Different Surfaces Relevant to Production of Pre-Clinical and Clinical Material (abstract #765)Presenter: Amanda Zhang, Scientific Project Manager, Vector Core at REGENXBIOSession: Vector Product Engineering, Development or Manufacturing IIDate/Time: Tuesday, May 17, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Gene Expression from AAV Vectors in the Liver-A Comparative Study Across Species, Promoters and AAV Serotypes (abstract #824)Presenter: Subha Karumuthil-Melethil, Ph.D., Principal Scientist, Target Discovery at REGENXBIOSession: AAV Developments in Liver, T-Cells and ToxicityDate/Time: Wednesday May 18th, 2022, 5:00 p.m. ET

Abstract Title: Intraparenchymal Administration to the Striatum of a Barcoded AAV Library for the Characterization of Capsid Tropisms in Rodents and Non-human Primates (abstract #892)Presenter: Jared Smith, Ph.D., Principal Scientist, Target Discovery at REGENXBIOSession: AAV Vectors – Virology and Vectorology IIIDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: A Longitudinal, Comparative Analysis of Transgene Expression Durability via Different Promoters in the Striatum of Mice Delivered by Intraparenchymal Injection of rAAV9 (abstract #894)Presenter: Brad Hollidge, Ph.D., Scientist II, Target Discovery at REGENXBIOSession: AAV Vectors - Virology and Vectorology IIIDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Stability of Microdystrophin Proteins Measured by Pulse-Chase Assays in Tissue Culture (abstract # 1065)Presenter: Kirk Elliott, Scientist I, Gene Transfer Technology at REGENXBIOSession: Musculo-skeletal DiseasesDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: AAV Vectors Consistently Display Higher Transcriptional Activity in MDX Mouse Muscle Versus Normal Mouse Skeletal Muscle (abstract #1063)Presenter: Randy Qian, Ph.D., Scientist I, Gene Transfer Technologies at REGENXBIOSession: Musculo-Skeletal DiseasesDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Recruitment of nNOS and Other Dystrophin-Associated Protein Complex Members by Different Microdystrophin Constructs (abstract #1068)Presenter: Steven Foltz, Ph.D., Scientist II, Target Discovery at REGENXBIOSession: Musculo-Skeletal DiseasesDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Evaluating the Impact of Transgene-Specific CpG Removal on AAV9-Mediated Gene Transfer and Immune Responses in the Balb/C Mouse Strain Provides Novel Insights of CpG Depletion (abstract #1671)Presenter: Justin Glenn, Ph.D., Senior Scientist, Target Discovery at REGENXBIOSession: Immunological Aspects of Gene Therapy and Vaccines IIDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: A Novel AAV8-Based Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy: Preclinical Studies in the Mdx Mouse (abstract #1067)Presenter: SunJung Kim, Ph.D., DABT, Senior Scientist, Pharmacology and Toxicology at REGENXBIOSession: Musculo-skeletal DiseasesDate/Time: Wednesday, May 18, 2022, 5:30 p.m. ET

Abstract Title: Identification and Characterization of an AAV9-Based Engineered Capsid Variant Capable of Mediating Enhanced Transcription in the Central Nervous System of Non-Human Primates and Rodents (abstract #1200)Presenter: April Giles, Ph.D., Scientist II, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO & Samantha Yost, Ph.D., Senior Scientist, Gene Transfer Technologies at REGENXBIO (co-first authors)Session: Novel AAV Capsids for the Brain, Kidney and EyeDate/Time: Thursday, May 19, 2022, 11:45 a.m. ET

About REGENXBIO Inc.REGENXBIO is a leading clinical-stage biotechnology company seeking to improve lives through the curative potential of gene therapy. REGENXBIO's NAV Technology Platform, a proprietary adeno-associated virus (AAV) gene delivery platform, consists of exclusive rights to more than 100 novel AAV vectors, including AAV7, AAV8, AAV9 and AAVrh10. REGENXBIO and its third-party NAV Technology Platform Licensees are applying the NAV Technology Platform in the development of a broad pipeline of candidates in multiple therapeutic areas.

Dana CormackCorporate Communications[email protected] 

Investors:Chris BrinzeyICR Westwicke339-970-2843[email protected]

SOURCE REGENXBIO Inc.

РОКВИЛЛ, Мэриленд, 3 мая 2022 г. /PRNewswire/ -- REGENXBIO Inc. (Nasdaq: RGNX) сегодня объявила о презентациях на 25-м ежегодном собрании Американского общества генной и клеточной терапии (ASGCT), которое состоится виртуально и в Вашингтоне, округ Колумбия, с 16 по 19 мая 2022 года. Презентации подчеркивают комплексные возможности компании в области исследований и ранних разработок, клинических разработок и производства.  

Презентации будут представлены следующим образом:

Докладчик: Нина Хантер, доктор философии, вице-президент по регуляторной и научной политике REGENXBIO, Консорциумы по разработке путей Сессия: Ускоренное одобрение генной терапии Дата / время: Понедельник, 16 мая 2022 г., 8:00 утра по Восточному времени

Название реферата: Генная терапия RGX-121 для лечения тяжелого мукополисахаридоза II типа (MPS II): Промежуточный анализ данных Первого исследования на людях (аннотация №52) Докладчик: Роберто Джульяни, доктор медицинских наук, доктор философии, профессор кафедры генетики, UFRGS, Служба медицинской генетики, HCPA, Порту-Алегри, Бразилия Сессия: Испытания генной и клеточной терапии в процессе Дата/Время: Понедельник, 16 мая 2022 г., 1:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Генная терапия RGX-111 для лечения тяжелого мукополисахаридоза I типа (MPS I): Промежуточный анализ данных Первого исследования на людях (аннотация №802) Докладчик: Рэймонд Ванг, доктор медицинских наук, Отделение метаболических расстройств, Детская больница CHOC, Отделение педиатрии, Университет Калифорния, Ирвин, Случай: Продолжаются испытания генной и клеточной терапии Дата/Время: Вторник, 17 мая 2022 года, 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Гибриды со сменой серотипов VP1 Unique и VP1 /2 с общим регионом Повышают желаемые свойства AAV. Докладчик: Саманта Йост, доктор философии, старший научный сотрудник, Технологии переноса генов в REGENXBIO и Рэнди Цянь, доктор философии, Ученый I, Технологии переноса генов в REGENXBIO (реферат №500) Сессия: Векторы AAV - Вирусология и Векторология IIDate/Время: Вторник, 17 мая 2022 года, 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Введение нового пептида в VR-IV или VR-VIII AAV9 Улучшает силу трансдукции и глубину проникновения При интравитреальной инъекции (аннотация: #521) Докладчик: Вэй-Хуа Ли, доктор философии, Ученый II, Target Discovery в REGENXBIO и Саманта Йост, доктор философии, старший научный сотрудник, Gene Передача технологий на сессии REGENXBIO (соавторы): Векторы AAV - Доклинические и подтверждающие концепцию исследования IIDate/Time: Вторник, 17 мая 2022 года, 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Адсорбция Аденоассоциированного вируса на различных поверхностях, имеющих отношение к производству доклинического и клинического материала (реферат №765) Докладчик: Аманда Чжан, Научный руководитель проекта Vector Core в REGENXBIOSession: Разработка, разработка или производство векторных продуктов IIDate/Time: Вторник, 17 мая 2022 года, 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Экспрессия генов векторов AAV в Печени - Сравнительное исследование между видами, Промоторами и серотипами AAV (аннотация #824) Докладчик: Субха Карумутхил-Мелетил, доктор философии, Главный научный сотрудник, Открытие цели на REGENXBIOSession: Развитие AAV в печени, Т-клетках и токсичности Дата / Время: Среда, май 18 февраля 2022 года, 17:00 вечера по восточному времени

Название реферата: Внутрипаренхимальное введение в Полосатое тело Библиотеки AAV со штрих-кодом для характеристики капсидных тропизмов у грызунов и нечеловеческих приматов (реферат №892) Докладчик: Джаред Смит, доктор философии, главный научный сотрудник, Target Discovery на Regenexbiosession: Векторы AAV – Вирусология и векторология II Дата/Время: Среда, май 18 декабря 2022 года, 5:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Лонгитюдный сравнительный анализ стойкости экспрессии трансгена через различные промоторы в Полосатом теле мышей, доставленных путем внутрипаренхимальной инъекции rAAV9 (аннотация #894) Докладчик: Брэд Холлидж, доктор философии, Ученый II, Открытие цели на REGENXBIOSession: AAV Vectors - Вирусология и Векторология II Дата/Время: Среда, май 18 декабря 2022 года, 5:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Стабильность белков микродистрофина, измеренная методом импульсного анализа в культуре тканей (реферат № 1065) Докладчик: Кирк Эллиотт, Ученый I, Технология переноса генов в REGENXBIOSession: Заболевания опорно-двигательного аппарата Дата/Время: Среда, 18 мая 2022 г., 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Векторы AAV Последовательно демонстрируют Более высокую транскрипционную активность в мышцах мыши MDX По сравнению с Нормальными скелетными мышцами Мыши (аннотация #1063) Докладчик: Рэнди Цянь, доктор философии, Ученый I, Технологии переноса генов в REGENXBIOSession: Мышечно-скелетные заболевания Дата / Время: Среда, 18 мая 2022 г., 17:30 вечера по Восточному времени

Название реферата: Рекрутирование nNOS и других членов Белкового комплекса, ассоциированного с Дистрофином, с помощью различных Микродистрофиновых конструкций (аннотация #1068) Докладчик: Стивен Фольц, доктор философии, Ученый II, Цель открытия на REGENXBIOSession: Заболевания опорно-двигательного аппарата Дата/ Время: Среда, 18 мая 2022 г., 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Оценка влияния Трансген-специфического удаления CpG на AAV9-опосредованный перенос генов и иммунные реакции у мышиного штамма Balb /C Дает новое понимание истощения CpG (аннотация # 1671) Докладчик: Джастин Гленн, доктор философии, старший научный сотрудник, Обнаружение целей в REGENXBIOSession: Иммунологические аспекты генной терапии и вакцины IIDate/Время: Среда, 18 мая 2022 года, 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Новая генная терапия мышечной дистрофии Дюшенна на основе AAV8: Доклинические исследования на мышах Mdx (аннотация №1067) Докладчик: Сунджунг Ким, доктор философии, DABT, старший научный сотрудник отдела фармакологии и токсикологии в REGENXBIOSession: Заболевания опорно-двигательного аппарата Дата/Время: Среда, 18 мая 2022 г., 17:30 вечера по восточному времени

Название реферата: Идентификация и характеристика модифицированного варианта капсида на основе AAV9, способного опосредовать Усиленную транскрипцию в Центральной нервной системе Нечеловеческих приматов и грызунов (аннотация № 1200) Докладчик: Эйприл Джайлс, доктор философии, научный сотрудник II, Технологии переноса генов в REGENXBIO & Саманта Йост, доктор философии, старший Ученый, Технологии переноса генов на сессии REGENXBIO (соавторы): Новые капсиды AAV для мозга, почек и глазного яблока / Time: Четверг, 19 мая 2022 года, 11:45 утра по восточному времени

О компании REGENXBIO Inc.REGENXBIO - ведущая биотехнологическая компания клинической стадии, стремящаяся улучшить жизнь людей с помощью лечебного потенциала генной терапии. Технологическая платформа REGENXBIO NAV, запатентованная платформа доставки генов аденоассоциированного вируса (AAV), состоит из эксклюзивных прав на более чем 100 новых векторов AAV, включая AAV7, AAV8, AAV9 и AAVrh10. REGENXBIO и его сторонние лицензиаты NAV Technology Platform применяют платформу NAV Technology для разработки широкого спектра кандидатов в различных терапевтических областях.

Дана Кормаккорпоративные коммуникации [email protected] 

Инвесторы:Крис БринзейИКР Вествике339-970-2843[email protected]

ИСТОЧНИК REGENXBIO Inc.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически