Pic

Solid Biosciences Inc.

$SLDB
$3.61
Капитализция: $42.4M
Показать больше информации о компании

О компании

Solid Biosciences Inc., медико-биологическая компания, занимается разработкой методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в Соединенных Штатах. Ведущим кандидатом на продукт компании является SGT-001, кандидат для переноса генов, который проходит фазу показать больше
I / II клинических испытаний для стимулирования функциональной экспрессии белка дистрофина в мышцах пациентов. В его портфель также входит Anti-LTBP4, программа модификации дополнительных заболеваний, которая выявляет и разрабатывает моноклональные антитела, предназначенные для уменьшения фиброза и воспаления путем нацеливания и стабилизации белка LTBP4. Кроме того, компания участвует в разработке биомаркеров и датчиков, а также в программе Solid Suit, которая включает в себя разработку носимых вспомогательных устройств, ориентированных на обеспечение функциональных и терапевтических преимуществ. Solid Biosciences Inc. имеет стратегическое сотрудничество с Ultragenyx для разработки и коммерциализации новых генных методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Solid Biosciences Inc. была зарегистрирована в 2013 году, ее штаб-квартира находится в Кембридже, штат Массачусетс.
Solid Biosciences Inc., a life science company, engages in developing therapies for duchenne muscular dystrophy (DMD) in the United States. The company's lead product candidate is SGT-001, a gene transfer candidate, which is in a Phase I/II clinical trial to drive functional dystrophin protein expression in patients' muscles. Its portfolio also comprises Anti-LTBP4, a complementary disease modifying program that identifies and develops a monoclonal antibody intended to reduce fibrosis and inflammation by targeting and stabilizing the LTBP4 protein. In addition, the company engages in developing biomarkers and sensors and Solid Suit program that includes the development of wearable assistive devices that focus on providing functional and therapeutic benefits. Solid Biosciences Inc. has strategic collaboration with Ultragenyx to develop and commercialize new gene therapies for Duchenne Muscular Dystrophy. Solid Biosciences Inc. was incorporated in 2013 and is headquartered in Cambridge, Massachusetts.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Solid Biosciences Reports Fourth Quarter and Full-Year 2021 Financial Results and 2-Year Efficacy and Safety Data from the Ongoing Phase I/II IGNITE DMD Clinical Trial of SGT-001

Solid Biosciences сообщает финансовые результаты за четвертый квартал и 2021 год за весь 2021 год, а также данные об эффективности и безопасности за 2 года текущих клинических испытаний IGNITE DMD SGT-001.

14 мар. 2022 г.

- 2-year data from first three patients in the high dose (2E14 vg/kg) cohort suggest sustained or improved motor function, pulmonary function and clinically validated patient-reported outcomes compared with expected declines reported by natural history data -

- 90-day biopsy data from most recently dosed patients show microdystrophin expression that is consistent with earlier high dose (2E14vg/kg) cohort patients -

- Company to present updated IGNITE DMD data at the 2022 Muscular Dystrophy Association Clinical & Scientific Conference -

- Company advances SGT-001 clinical and regulatory strategies toward End of Phase II FDA discussions; Pipeline expansion activities continue for next generation Duchenne program, SGT-003; Company ends 2021 with $207.8 million in cash and investments -

CAMBRIDGE, Mass., March 14, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), a life sciences company focused on advancing meaningful therapies for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne), today provided an update from the ongoing IGNITE DMD Phase I/II clinical trial, as well as a business and financial update. The company reported positive two-year efficacy and safety data from the first three patients treated in the high dose (2E14 vg/kg) cohort of the ongoing Phase I/II IGNITE DMD clinical trial. Additionally, the company reported 90-day biopsy results for Patients 7-9, the most recent three patients treated in the high dose cohort.

Roxana Donisa Dreghici, MD, Senior Vice President, Head of Clinical Development at Solid will present “IGNITE DMD Phase I/II Study of SGT-001 Microdystrophin Gene Therapy for DMD: 2-Year Outcomes Update” in an oral session at the 2022 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical & Scientific Conference on Wednesday, March 16. The conference is taking place March 13-16 in-person in Nashville and virtually.

“We are encouraged by the motor function, pulmonary function and patient reported outcome data which show that patients continue to experience durable benefit across all reported measures two years after SGT-001 dosing,” said Dr. Dreghici. “This is important as the evidence suggests that these patients treated with SGT-001 show potentially sustained or improved performance at a time when expected natural history would suggest a decline. We are especially pleased that the data suggests sustained benefit of pulmonary function at the two year timepoint, which may lead to delayed ventilation and improved quality of life, as well as potentially an increased life expectancy.”

SGT-001 UpdateEfficacy and Safety DataToday, the company reported two-year interim efficacy and safety data from the first three patients treated with SGT-001 in the high dose (2E14 vg/kg) cohort as part of IGNITE DMD. Results suggest durable benefit 24-months post-administration of SGT-001, when compared to natural history. These data are consistent with results reported at the 12-month and 18-month time periods for the same patients. The average age of Patients 4-6 at the two year timepoint was 10.4 years.

Data from Patients 4-6 suggest improved motor function at two years post-infusion, as assessed by 6-Minute Walk Test and North Star Ambulatory Assessment, against expected natural history declines. In addition, the data suggest improved pulmonary function, as measured by forced vital capacity and peak expiratory flow, and sustained or improved patient reported outcome measures as assessed in key functional domains of the Pediatric Outcomes Data Collection Instrument (PODCI) when compared to both baseline and natural history.

The following table summarizes the interim efficacy results of Patients 4-6 at 24-months post-dosing. Data are presented as mean change from baseline and as the mean change from natural history at the 24-month timepoint. Mean difference from natural history is calculated as the difference between mean change from baseline for Patients 4-6 at 24-months and the expected changes from baseline over the same period, based on published natural history studies:

Summary of 24-Month Efficacy Results of IGNITE DMD for Patients 4-6 (2E14 vg/kg cohort)
 Mean Age at Baseline (Range)Mean Change from Baseline (Range)Mean Difference vs Natural History
6-Minute Walk Test (meters)8.4 years
(6.8 to 10.7 years)

+16.0 (-12 to 39)+100.61
North Star Ambulatory Assessment (units)-1.7 (-3 to -1)+4.32
Forced Vital Capacity (%p)+9.2 (-1.4 to 29.0)+19.23
Peak Expiratory Flow (%p)+6.5 (-5.8 to 14.8)+16.54
PODCI Global Function (points)+6.3 (0 to 13)+16.45
PODCI Transfer/Basic Mobility (points)+0.7 (-4 to 6)+20.66
PODCI Sports/Physical Functioning (points)+13.3 (12 to 15)+19.57

1: -84.6m expected decline in 24 months after age 7 (Mercuri et al 2016)2: -6.0 unit expected decline in 24 months after age 6.3 (Muntoni et al 2019)3: -10.0%p expected decline in 24 months after age 6 (Mayer et al 2015)4: -10.0%p expected decline in 24 months after age 6 (Mayer et al 2015)5: -10.1 point expected decline in 24 months (Henricson et al 2013) 6: -19.9 point expected decline in 24 months (Henricson et al 2013)7: -6.2 point expected decline in 24 months (Henricson et al 2013)

90-Day Biopsy DataIn addition, today, the company reported data from skeletal muscle biopsies collected three months after infusion of SGT-001 from the most recently dosed Patients 7-9. The range by immunofluorescence of 1% to 50% and by western blot of Below the 5% Limit of Quantification (BLQ) to 6.8%, were within the range of previously dosed Patients 4-6 in the high dose cohort. Microdystrophin expression levels for all six patients dosed in the high dose cohort (Patients 4-9) ranged from 1 to 70% by immunofluorescence and BLQ to 17.5% by western blot. All six patients dosed with SGT-001 in the high dose cohort have demonstrated microdystrophin expression and proper membrane localization.

Safety FindingsNo new drug-related safety findings have been identified in Patients 1-9 in post-dosing periods of 90 days to approximately four years. We continue to follow dosed patients and collect data to support the potential benefit of SGT-001.

Regulatory Path ForwardAs previously disclosed, Solid is planning to conclude dosing patients as part of IGNITE DMD this year and begin End of Phase II discussions with the Food and Drug Administration (FDA).

SGT-003 UpdatePreclinical activities for Solid’s next-generation pipeline program, SGT-003, progress with IND-enabling studies for SGT-003 started earlier in 2022. The company expects an Investigational New Drug (IND) application submission early 2023. In preclinical studies, SGT-003 has demonstrated improved biodistribution compared with AAV9 in various in vitro and in vivo models, with increased delivery to and expression in skeletal and heart muscle and reduced tropism for liver cells.

Financial HighlightsCollaboration revenue for the fourth quarter of 2021 was $3.2 million, compared to no collaboration revenue for the fourth quarter of 2020. Collaboration revenue for the full year ended December 31, 2021 were $13.6 million, compared to no collaboration revenue for the full year ended December 31, 2020. The increase in collaboration revenue is related to research services and cost reimbursement from our Collaboration Agreement with Ultragenyx, which the Company entered into in the fourth quarter of 2020.

Research and development expenses for the fourth quarter of 2021 were $14.6 million, compared to $15.7 million for the fourth quarter of 2020. Research and development expenses for the full year ended December 31, 2021 were $58.7 million, compared to $64.9 million for the full year ended December 31, 2020.

General and administrative expenses for the fourth quarter of 2021 were $7.2 million, compared to $5.6 million for the fourth quarter of 2020. General and administrative expenses for the full year ended December 31, 2021 were $27.1 million, compared to $21.6 million for the full year ended December 31, 2020.

Net loss for the fourth quarter of 2021 was $18.6 million, compared to $21.4 million for the fourth quarter of 2020. Net loss for the full year ended December 31, 2021 was $72.2 million, compared to $88.3 million for the full year ended December 31, 2020.

Solid had $207.8 million in cash, cash equivalents and available-for-sale securities as of December 31, 2021. The company expects that its cash, cash equivalents and available-for-sale securities will enable Solid to fund its operations and capital expenditures into the third quarter of 2023.

About SGT-001Solid’s SGT-001 is a novel adeno-associated viral (AAV) vector-mediated gene transfer therapy designed to address the underlying genetic cause of Duchenne. Duchenne is caused by mutations in the dystrophin gene that result in the absence or near absence of dystrophin protein. SGT-001 is a systemically administered candidate that delivers a synthetic dystrophin gene, called microdystrophin, to the body. This microdystrophin encodes for a functional protein surrogate that is expressed in muscles and stabilizes essential associated proteins, including neuronal nitric oxide synthase (nNOS). Data from Solid’s clinical program suggests that SGT-001 has the potential to slow or stop the progression of Duchenne, regardless of genetic mutation or disease stage.

SGT-001 is based on pioneering research in dystrophin biology by Dr. Jeffrey Chamberlain of the University of Washington and Dr. Dongsheng Duan of the University of Missouri. SGT-001 has been granted Rare Pediatric Disease Designation, or RPDD, and Fast Track Designation in the United States and Orphan Drug Designations in both the United States and European Union.

About SGT-003SGT-003, Solid's next-generation gene therapy candidate for the treatment of Duchenne, utilizes a rationally designed AAV-based vector to deliver the proprietary and differentiated microdystrophin construct that is also incorporated into SGT-001. SGT-003 has demonstrated improved biodistribution compared with AAV9 in various in vitro and in vivo models, with increased delivery to and expression in skeletal and heart muscle and reduced tropism for liver cells. Solid is targeting an IND filing in early 2023.

About Solid BiosciencesSolid Biosciences is a life sciences company focused on advancing transformative treatments to improve the lives of patients living with Duchenne. Disease-focused and founded by a family directly impacted by Duchenne, our mandate is simple yet comprehensive – work to address the disease at its core by correcting the underlying mutation that causes Duchenne with our lead gene therapy candidate, SGT-001, as well as our recently announced next-generation gene therapy candidate, SGT-003. For more information, please visit www.solidbio.com.

Forward-Looking Statements This press release contains “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, including statements regarding the ability of the Company to continue dosing patients in the IGNITE DMD trial, the Company’s plans to present data from IGNITE DMD, the implication of interim clinical data, the safety or potential treatment benefits of SGT-001 in patients with DMD, the Company’s regulatory plans, the Company’s SGT-003 program, including the Company’s expectation for filing an IND, timelines, the sufficiency of the Company’s cash, cash equivalents and available-for-sale securities to fund its operations, and other statements containing the words “anticipate,” “believe,” “continue,” “could,” “estimate,” “expect,” “intend,” “may,” “plan,” “potential,” “predict,” “project,” “should,” “target,” “would,” “working” and similar expressions. Any forward-looking statements are based on management’s current expectations of future events and are subject to a number of risks and uncertainties that could cause actual results to differ materially and adversely from those set forth in, or implied by, such forward-looking statements. These risks and uncertainties include, but are not limited to, risks associated with the Company’s ability to continue IGNITE DMD on the timeline expected or at all; obtain and maintain necessary approvals from the FDA and other regulatory authorities; obtain and maintain the necessary approvals from investigational review boards at IGNITE DMD clinical trial sites and the IGNITE DMD independent data safety monitoring board; enroll additional patients in IGNITE DMD and on the timeline expected; the Company’s dosing strategy; replicate in clinical trials positive results found in preclinical studies and earlier stages of clinical development; whether the interim data referenced in this release will be predicative of the final results of the trial or will demonstrate a safe or effective treatment benefit of SGT-001; whether the methodologies, assumptions and applications the Company utilizes to assess particular safety or efficacy parameters will yield meaningful statistical results; advance the development of its product candidates under the timelines it anticipates in current and future clinical trials; successfully optimize and scale its manufacturing process; obtain, maintain or protect intellectual property rights related to its product candidates; compete successfully with other companies that are seeking to develop Duchenne treatments and gene therapies; manage expenses; and raise the substantial additional capital needed, on the timeline necessary, to continue development of SGT-001, SGT-003 and other product candidates, achieve its other business objectives and continue as a going concern. For a discussion of other risks and uncertainties, and other important factors, any of which could cause the Company’s actual results to differ from those contained in the forward-looking statements, see the “Risk Factors” section, as well as discussions of potential risks, uncertainties and other important factors, in the Company’s most recent filings with the Securities and Exchange Commission. In addition, the forward-looking statements included in this press release represent the Company’s views as of the date hereof and should not be relied upon as representing the Company’s views as of any date subsequent to the date hereof. The Company anticipates that subsequent events and developments will cause the Company's views to change. However, while the Company may elect to update these forward-looking statements at some point in the future, the Company specifically disclaims any obligation to do so.

Investor Contact:David CareyFINN Partners212-867-1768David.Carey@finnpartners.com

Caitlin LowieSolid Biosciences607-423-3219clowie@solidbio.com

Media Contact:Erich SandovalFINN Partners917-497-2867Erich.Sandoval@finnpartners.com

- данные за 2 года от первых трех пациентов в когорте с высокой дозой (2E14 вг/кг) свидетельствуют о сохранении или улучшении двигательной функции, функции легких и клинически подтвержденных результатах, о которых сообщают пациенты, по сравнению с ожидаемым снижением, о котором сообщают данные естественной истории. -

- данные 90-дневной биопсии у пациентов, получивших самую последнюю дозу, показывают экспрессию микродистрофина, которая соответствует более ранней когорте пациентов с высокой дозой (2E14vg/кг). -

- Компания представит обновленные данные IGNITE DMD на Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии 2022 года -

- Компания продвигает клинические и регуляторные стратегии SGT-001 к концу II фазы обсуждений FDA; Продолжаются мероприятия по расширению трубопровода для программы Дюшенна следующего поколения SGT-003; Компания завершает 2021 год с 207,8 миллионами долларов наличными и инвестициями -

КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 14 марта 2022 года (GLOBE NEWSWIRE) -- Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB), компания в области наук о жизни, специализирующаяся на разработке эффективных методов лечения мышечной дистрофии Дюшенна (Duchenne), сегодня представила обновленную информацию о продолжающемся клиническом исследовании IGNITE DMD фазы I / II, а также о бизнесе и финансовой информации. Компания сообщила о положительных двухлетних данных об эффективности и безопасности первых трех пациентов, получавших лечение в когорте высоких доз (2E14 вг/кг) в рамках продолжающегося клинического испытания IGNITE DMD фазы I/II. Кроме того, компания сообщила о результатах 90-дневной биопсии для пациентов 7-9, трех последних пациентов, получавших лечение в когорте высоких доз.

Роксана Дониса Дрегичи, доктор медицинских наук, старший вице-президент, руководитель отдела клинических разработок Solid, представит “Исследование IGNITE DMD фазы I / II генной терапии микродистрофином SGT-001 для лечения МДД: обновление результатов за 2 года” на устной сессии на Клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2022 года по Среда, 16 марта. Конференция проходит 13-16 марта лично в Нэшвилле и виртуально.

“Нас обнадеживают данные о двигательной функции, функции легких и результатах, о которых сообщают пациенты, которые показывают, что пациенты продолжают получать долговременную пользу по всем заявленным показателям через два года после приема SGT-001”, - сказал д-р Дрегичи. “Это важно, поскольку имеющиеся данные свидетельствуют о том, что эти пациенты, получавшие SGT-001, демонстрируют потенциально устойчивую или улучшенную производительность в то время, когда ожидаемый естественный анамнез предполагал бы снижение. Мы особенно рады, что полученные данные свидетельствуют о постоянном улучшении функции легких в течение двух лет, что может привести к задержке вентиляции легких и улучшению качества жизни, а также потенциально к увеличению продолжительности жизни".

SGT-001 Обновляет данные об эффективности и безопасности Сегодня компания сообщила о двухлетних промежуточных данных об эффективности и безопасности первых трех пациентов, получавших SGT-001 в когорте с высокой дозой (2E14 вг/кг) в рамках IGNITE DMD. Результаты свидетельствуют о длительном преимуществе через 24 месяца после введения SGT-001 по сравнению с естественной историей. Эти данные согласуются с результатами, полученными за 12-месячный и 18-месячный периоды времени для одних и тех же пациентов. Средний возраст пациентов 4-6 лет на двухлетний период составлял 10,4 года.

Данные пациентов 4-6 лет свидетельствуют об улучшении двигательной функции через два года после инфузии, что было оценено с помощью теста на 6-минутную ходьбу и амбулаторной оценки по Северной звезде, на фоне ожидаемого снижения естественного анамнеза. Кроме того, данные свидетельствуют об улучшении функции легких, измеряемой по форсированной жизненной емкости и пиковому потоку выдоха, а также о сохранении или улучшении показателей результатов, о которых сообщают пациенты, согласно оценке в ключевых функциональных областях Инструмента сбора данных о результатах у детей (PODCI) по сравнению как с исходным уровнем, так и с естественным анамнезом.

В следующей таблице приведены промежуточные результаты эффективности у пациентов 4-6 лет через 24 месяца после введения препарата. Данные представлены как среднее изменение по сравнению с исходным уровнем и как среднее изменение по сравнению с естественной историей за 24 месяца. Среднее отличие от естественного анамнеза рассчитывается как разница между средним изменением от исходного уровня для пациентов 4-6 лет через 24 месяца и ожидаемыми изменениями от исходного уровня за тот же период, основанными на опубликованных исследованиях естественного анамнеза:

Summary of 24-Month Efficacy Results of IGNITE DMD for Patients 4-6 (2E14 vg/kg cohort)
 Mean Age at Baseline (Range)Mean Change from Baseline (Range)Mean Difference vs Natural History
6-Minute Walk Test (meters)8.4 years
(6.8 to 10.7 years)

+16.0 (-12 to 39)+100.61
North Star Ambulatory Assessment (units)-1.7 (-3 to -1)+4.32
Forced Vital Capacity (%p)+9.2 (-1.4 to 29.0)+19.23
Peak Expiratory Flow (%p)+6.5 (-5.8 to 14.8)+16.54
PODCI Global Function (points)+6.3 (0 to 13)+16.45
PODCI Transfer/Basic Mobility (points)+0.7 (-4 to 6)+20.66
PODCI Sports/Physical Functioning (points)+13.3 (12 to 15)+19.57

1: -84,6 млн ожидаемое снижение через 24 месяца после 7 лет (Меркури и др., 2016)2: -6,0 ед. ожидаемое снижение через 24 месяца после 6,3 лет (Мунтони и др., 2019) 3: -10,0%п. ожидаемое снижение через 24 месяца после 6 лет (Майер и др., 2015)4: -10,0%п. ожидаемое снижение через 24 месяца после 6 лет (Майер и др., 2015)5: ожидаемое снижение на 10,1 пункта за 24 месяца (Хенриксон и др., 2013) 6: ожидаемое снижение на 19,9 пункта за 24 месяца (Хенриксон и др., 2013)7: ожидаемое снижение на 6,2 пункта за 24 месяца (Хенриксон и др., 2013)

Данные 90-дневной биопсии Кроме того, сегодня компания сообщила о данных биопсии скелетных мышц, собранных через три месяца после инфузии SGT-001 у пациентов с последней дозой 7-9. Диапазон иммунофлуоресценции от 1% до 50% и методом вестерн-блоттинга ниже 5%-ного предела количественной оценки (BLQ) до 6,8% находился в пределах диапазона ранее введенных доз у пациентов 4-6 в когорте с высокими дозами. Уровни экспрессии микродистрофина у всех шести пациентов, получавших высокие дозы в когорте (пациенты 4-9), варьировались от 1 до 70% с помощью иммунофлуоресценции и BLQ до 17,5% с помощью вестерн-блоттинга. Все шесть пациентов, получавших SGT-001 в когорте с высокими дозами, продемонстрировали экспрессию микродистрофина и правильную локализацию мембраны.

Выводы о безопасности У пациентов 1-9 лет в периоды после приема препарата от 90 дней до примерно четырех лет не было выявлено новых результатов, связанных с безопасностью лекарственных средств. Мы продолжаем следить за дозированными пациентами и собирать данные, подтверждающие потенциальную пользу SGT-001.

Как сообщалось ранее, Solid планирует завершить дозирование пациентов в рамках IGNITE DMD в этом году и начать обсуждение конца фазы II с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA).

SGT-003 Обновляет Доклинические мероприятия для трубопроводной программы следующего поколения Solid, SGT-003, прогресс в исследованиях, способствующих IND для SGT-003, начался ранее в 2022 году. Компания ожидает подачи заявки на исследование нового лекарственного средства (IND) в начале 2023 года. В доклинических исследованиях SGT-003 продемонстрировал улучшенное биораспределение по сравнению с AAV9 в различных моделях in vitro и in vivo, с увеличением доставки и экспрессии в скелетных и сердечных мышцах и снижением тропизма к клеткам печени.

Финансовые показатели Выручка от сотрудничества в четвертом квартале 2021 года составила 3,2 миллиона долларов по сравнению с отсутствием выручки от сотрудничества в четвертом квартале 2020 года. Выручка от совместной работы за весь год, закончившийся 31 декабря 2021 года, составила 13,6 миллиона долларов США по сравнению с отсутствием выручки от совместной работы за весь год, закончившийся 31 декабря 2020 года. Увеличение доходов от совместной работы связано с исследовательскими услугами и возмещением затрат в соответствии с нашим Соглашением о сотрудничестве с Ultragenyx, которое Компания заключила в четвертом квартале 2020 года.

Расходы на исследования и разработки в четвертом квартале 2021 года составили 14,6 миллиона долларов по сравнению с 15,7 миллионами долларов в четвертом квартале 2020 года. Расходы на исследования и разработки за весь год, закончившийся 31 декабря 2021 года, составили 58,7 миллиона долларов США по сравнению с 64,9 миллионами долларов США за весь год, закончившийся 31 декабря 2020 года.

Общие и административные расходы за четвертый квартал 2021 года составили 7,2 миллиона долларов по сравнению с 5,6 миллионами долларов за четвертый квартал 2020 года. Общие и административные расходы за весь год, закончившийся 31 декабря 2021 года, составили 27,1 миллиона долларов США по сравнению с 21,6 миллионами долларов США за весь год, закончившийся 31 декабря 2020 года.

Чистый убыток за четвертый квартал 2021 года составил 18,6 миллиона долларов по сравнению с 21,4 миллионами долларов в четвертом квартале 2020 года. Чистый убыток за весь год, закончившийся 31 декабря 2021 года, составил 72,2 миллиона долларов США по сравнению с 88,3 миллионами долларов США за весь год, закончившийся 31 декабря 2020 года.

По состоянию на 31 декабря 2021 года у Solid было 207,8 миллиона долларов наличными, их эквивалентами и ценными бумагами, имеющимися в наличии для продажи. Компания ожидает, что ее денежные средства, их эквиваленты и ценные бумаги, имеющиеся в наличии для продажи, позволят Solid финансировать свою деятельность и капитальные затраты в третьем квартале 2023 года.

О SGT-001Solid SGT-001 - это новая аденоассоциированная вирусная (AAV) векторно-опосредованная терапия переноса генов, предназначенная для устранения основной генетической причины болезни Дюшенна. Болезнь Дюшенна вызвана мутациями в гене дистрофина, которые приводят к отсутствию или почти отсутствию белка дистрофина. SGT-001 - это системно вводимый кандидат, который доставляет в организм синтетический ген дистрофина, называемый микродистрофином. Этот микродистрофин кодирует функциональный белковый суррогат, который экспрессируется в мышцах и стабилизирует основные ассоциированные белки, включая нейрональную синтазу оксида азота (nNOS). Данные клинической программы Solid свидетельствуют о том, что SGT-001 обладает потенциалом замедлить или остановить прогрессирование болезни Дюшенна, независимо от генетической мутации или стадии заболевания.

SGT-001 основан на новаторских исследованиях в области биологии дистрофина, проведенных доктором Джеффри Чемберленом из Вашингтонского университета и доктором Дуншен Дуаном из Университета Миссури. SGT-001 получил обозначение Редкого педиатрического заболевания, или RPDD, и обозначение Fast Track в Соединенных Штатах, а также обозначения орфанных лекарств как в Соединенных Штатах, так и в Европейском Союзе.

О SGT-003SGT-003, кандидате на генную терапию следующего поколения Solid для лечения Дюшенна, использует рационально разработанный вектор на основе AAV для доставки запатентованной и дифференцированной конструкции микродистрофина, которая также включена в SGT-001. SGT-003 продемонстрировал улучшенное биораспределение по сравнению с AAV9 в различных моделях in vitro и in vivo, с увеличением доставки и экспрессии в скелетных и сердечных мышцах и снижением тропизма к клеткам печени. Solid планирует подать заявку в IND в начале 2023 года.

О компании Solid BiosciencesSolid Biosciences - это компания в области наук о жизни, специализирующаяся на продвижении преобразующих методов лечения для улучшения жизни пациентов, живущих с болезнью Дюшенна. Ориентированный на болезни и основанный семьей, на которую непосредственно повлиял Дюшен, наш мандат прост, но всеобъемлющ – работать над устранением болезни в ее основе путем исправления основной мутации, вызывающей Дюшенна, с помощью нашего ведущего кандидата на генную терапию SGT-001, а также нашего недавно анонсированного кандидата на генную терапию следующего поколения, СЕРЖАНТ-003. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.solidbio.com .

Заявления о перспективах В этом пресс-релизе содержатся “заявления о перспективах” по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, включая заявления о способности Компании продолжать дозирование пациентов в ходе испытания IGNITE DMD, планы Компании представить данные IGNITE DMD, последствия промежуточных клинические данные, безопасность или потенциальные преимущества лечения SGT-001 у пациентов с МДД, планы регулирования Компании, программа SGT-003 Компании, включая ожидания Компании в отношении подачи IND, сроки, достаточность денежных средств Компании, их эквивалентов и имеющихся в наличии для продажи ценные бумаги для финансирования своих операций и другие заявления, содержащие слова “ожидать”, “полагать”, “продолжать”, “мог бы”, “оценить”, “ожидать”, “намереваться”, “может”, “планировать”, “потенциал”, “прогнозировать”, “проект”, “должен”, “цель", “хотел бы”, “работает” и подобные выражения. Любые прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях руководства относительно будущих событий и подвержены ряду рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические результаты будут существенно и отрицательно отличаться от тех, которые изложены в таких прогнозных заявлениях или подразумеваются в них. Эти риски и неопределенности включают, но не ограничиваются этим, риски, связанные с возможностью продолжения зажечь DMD на сроки ожидалось, или на всех; добывать и поддерживать необходимые разрешения от FDA и других регулирующих органов; добывать и поддерживать необходимые разрешения от исследуемого комментарий доски зажечь ДМД клинических исследований и зажечь ДМД независимому мониторингу данных и безопасности Совета; записаться дополнительных пациентов в воспламенить DMD и на шкале времени ожидается; компании дозирования стратегии; повторить в клинических исследованиях положительные результаты в ходе доклинических исследований, на ранних стадиях клинической разработки; ли временные данные, указанные в этом выпуске будет предикативная окончательные итоги судебного разбирательства или будете демонстрировать безопасное и эффективное лечение, благо СГТ-001; наличие методологии, допущений и приложений компания использует для оценки безопасности и эффективности параметров даст значимых статистических результатов; способствовать развитию продукта кандидатов под график его ожидает в текущем и будущих клинических испытаний; успешно оптимизировать и масштабировать ее производственного процесса; получения, поддержания и защиты прав на интеллектуальную собственность, связанные с его продукт кандидатов; успешно конкурировать с другими компаниями, которые стремятся развивать Дюшенна лечения и генной терапии; управления расходами; и поднять существенного дополнительного капитала, необходимого на время, для продолжения развития СГТ-001, СГТ-003 и другие изделия кандидатов, достижению других целей бизнеса и продолжать деятельность в обозримом будущем. Для обсуждения других рисков и неопределенностей, а также других важных факторов, любой из которых может привести к тому, что фактические результаты Компании будут отличаться от тех, которые содержатся в прогнозных заявлениях, см. раздел “Факторы риска”, а также обсуждения потенциальных рисков, неопределенностей и других важных факторов в Последние заявки компании в Комиссию по ценным бумагам и биржам. Кроме того, заявления о перспективах, включенные в этот пресс-релиз, отражают взгляды Компании на дату настоящего Соглашения и не должны рассматриваться как отражающие взгляды Компании на любую дату, последующую за датой настоящего Соглашения. Компания ожидает, что последующие события и события приведут к изменению взглядов Компании. Однако, хотя Компания может принять решение обновить эти прогнозные заявления в какой-то момент в будущем, Компания специально отказывается от каких-либо обязательств по этому поводу.

Контактное лицо для инвесторов: Дэвид Кэриф и партнеры 212-867-1768давид.Carey@finnpartners.com

Кейтлин Лоуисолид Biosciences607-423-3219clowie@solidbio.com

Контакты для СМИ: Эрих Сандовальфинн партнеры917-497-2867 Эрих.Sandoval@finnpartners.com

Показать большеПоказать меньше

Источник www.globenewswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Solid Biosciences

Новости переведены автоматически

Остальные 33 новости будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах