– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
Once-weekly efanesoctocog alfa met primary endpoint in phase 3 study, resulting in a clinically meaningful prevention of bleeding episodes (bleed protection)
In the key secondary endpoint, efanesoctocog alfa demonstrated superiority in prevention of bleeding episodes, showing a statistically significant and clinically meaningful reduction in annualised bleeding rate compared to prior factor VIII prophylaxis therapy
Efanesoctocog alfa is a novel and investigational factor VIII therapy designed to provide near-normal factor activity levels for the majority of the week in a once-weekly prophylactic treatment regimen
STOCKHOLM, March 9, 2022 /PRNewswire/ -- Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi®) (STO:SOBI) and Sanofi (EURONEXT: SAN andNASDAQ: SNY) today announced positive top-line results from the pivotal XTEND-1 phase 3 study evaluating the safety, efficacy and pharmacokinetics of efanesoctocog alfa (BIVV001) in previously treated patients ≥12 years of age with severe haemophilia A.
The study met the primary endpoint, showing a clinically meaningful prevention of bleeds in people with severe haemophilia A receiving weekly prophylaxis with efanesoctocog alfa over a period of 52 weeks. The median annualised bleeding rate (ABR) was 0 with a mean ABR of 0.71. The key secondary endpoint was also met, demonstrating once-weekly efanesoctocog alfa was superior to prior prophylactic factor VIII replacement therapy, showing a statistically significant reduction in ABR based on intra-patient comparison. Efanesoctocog alfa was well-tolerated, and inhibitor development to factor VIII was not detected. The most common treatment-emergent adverse events (˃5 per cent of participants overall) were headache, arthralgia, fall, and back pain.
"We believe once weekly efanesoctocog alfa has the potential to represent a new class of factor VIII therapy designed to provide high sustained factor VIII activity levels near normal for the majority of the week," said Anders Ullman, MD, PhD, Head of Research & Development and Chief Medical Officer at Sobi. "We look forward to sharing these phase 3 results, including data on physical health, pain and joint health at future medical meetings."
Haemophilia A is a rare, genetic disorder in which the ability of a person's blood to clot is impaired due to a lack of factor VIII. Haemophilia A occurs in about one in 5,000 male births annually, and more rarely in females. People with haemophilia can experience bleeding episodes that can cause pain, irreversible joint damage and life-threatening haemorrhages.
"While advances have been made in the treatment of haemophilia, unmet medical needs still exist. These positive top-line data, showing a very low annualised bleeding rate, enhance efanesoctocog alfa's potential to transform haemophilia A therapy. We believe efanesoctocog alfa provides higher protection for longer duration with reduced treatment burden of once-weekly dosing, and we look forward to working with regulators to bring this therapy to patients as soon as possible," said Dietmar Berger, MD, PhD, Global Head of Development at Sanofi.
The data will be the basis for submission to regulatory authorities around the globe beginning this year. Submission in the EU will follow availability of data from the ongoing XTEND-Kids paediatric study, expected in 2023. Efanesoctocog alfa was granted Orphan Drug Designation by the US Food and Drug Administration (FDA) in August 2017 and the European Commission in June 2019. The US FDA granted Fast Track Designation in February 2021. Efanesoctocog alfa is currently under clinical investigation and its safety and efficacy have not been evaluated by any regulatory authority.
About phase 3 XTEND-1 studyThe phase 3 XTEND-1 study (NCT04161495) is an open-label, non-randomised interventional study assessing the safety, efficacy and pharmacokinetics of efanesoctocog alfa in people 12 years of age or older (n=159) with severe haemophilia A who were previously treated with factor VIII replacement therapy. The study includes two parallel treatment arms – the prophylaxis arm, where study participants received a weekly prophylactic 50 IU/kg dose of efanesoctocog alfa for 52 weeks (Arm A), some of which were enrolled following an observation period on prophylaxis using currently marketed factor VIII replacement therapies, and an on-demand arm, where study participants received 50 IU/kg as needed for 26 weeks followed by weekly prophylaxis for another 26 weeks (Arm B).
The primary efficacy endpoint was the annualised bleeding rate (ABR) in arm A, and the key secondary endpoint was an intra-patient comparison of ABR during the efanesoctocog alfa weekly prophylaxis treatment period versus the prior prophylaxis ABR for participants in arm A who participated in study 242HA201/OBS16221, an observational study.
About efanesoctocog alfa (BIVV001)Efanesoctocog alfa is a novel and investigational recombinant factor VIII therapy that is designed to extend protection from bleeds with once-weekly prophylactic dosing for people with haemophilia A. It builds on the innovative Fc fusion technology by adding a region of von Willebrand factor and XTEN®[1] polypeptides to extend its time in circulation. It is the first investigational factor VIII therapy that has been shown to break through the von Willebrand factor ceiling, which imposes a half-life limitation on current factor VIII therapies. Efanesoctocog alfa is currently under clinical investigation and its safety and efficacy have not been evaluated by any regulatory authority.
About the Sobi and Sanofi collaborationSobi and Sanofi collaborate on the development and commercialisation of Alprolix® and Elocta®/Eloctate®. The companies also collaborate on the development and commercialisation of efanesoctocog alfa, an investigational factor VIII therapy with the potential to provide high sustained factor activity levels with once-weekly dosing for people with haemophilia A. Sobi has final development and commercialisation rights in the Sobi territory (essentially Europe, North Africa, Russia and most Middle Eastern markets). Sanofi has final development and commercialisation rights in North America and all other regions in the world excluding the Sobi territory.
SanofiSanofi is an innovative global healthcare company, driven by one purpose: to chase the miracles of science to improve people's lives. Their team, across some 100 countries, is dedicated to transforming the practice of medicine by working to turn the impossible into the possible. Sanofi provides potentially life-changing treatment options and life-saving vaccine protection to millions of people globally, while putting sustainability and social responsibility at the center of their ambitions. Sanofi is listed on EURONEXT: SAN andNASDAQ: SNY.
Sobi®Sobi is a specialised international biopharmaceutical company transforming the lives of people with rare diseases. Providing sustainable access to innovative medicines in the areas of haematology, immunology and specialty care, Sobi has approximately 1,600 employees across Europe, North America, the Middle East and Asia. In 2021, revenue amounted to SEK 15.5 billion. Sobi's share (STO:SOBI) is listed on Nasdaq Stockholm. More about Sobi at sobi.com, LinkedIn and YouTube.
This information is information that Sobi is obliged to make public pursuant to the EU Market Abuse Regulation. The information was submitted for publication, through the agency of the contact persons set out below, at 07:00 CET on 9 March 2022.
Thomas Kudsk LarsenHead of Communication and Investor Relations[email protected] +44 7443 191 773
Paula TreutigerGlobal Head of Communication[email protected] +46 73 366 65 99
Contacts SobiFor details on how to contact the Sobi Investor Relations Team, please click here. For Sobi Media contacts, click here.
Contacts SanofiTo contact Media Relations, click here and Investor Relations, click here.
[1] XTEN® is a registered trademark of Amunix Pharmaceuticals, Inc
This information was brought to you by Cision http://news.cision.com
https://news.cision.com/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/efanesoctocog-alfa-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-pivotal-study-in-haemophilia-a--demons,c3521324
The following files are available for download:
Efanesoctocog alfa met primary and key secondary endpoints in pivotal study in haemophilia A, demonstrating superiority to prior factor prophylaxis treatment |
SOURCE Swedish Orphan Biovitrum AB
Один раз в неделю эфанесоктоког альфа достиг первичной конечной точки в исследовании фазы 3, что привело к клинически значимой профилактике эпизодов кровотечения (защита от кровотечения).
В ключевой вторичной конечной точке эфанесоктоког альфа продемонстрировал превосходство в предотвращении эпизодов кровотечений, продемонстрировав статистически значимое и клинически значимое снижение годовой частоты кровотечений по сравнению с предшествующей профилактической терапией фактором VIII
Эфанесоктоког альфа - это новая и исследуемая терапия фактором VIII, предназначенная для обеспечения почти нормальных уровней активности фактора в течение большей части недели в режиме профилактического лечения один раз в неделю.
СТОКГОЛЬМ, 9 марта 2022 г. /PRNewswire/ -- Шведский сиротский Биовитрум AB (publ) (Sobi®) (STO:SOBI) и Sanofi (EURONEXT: SAN и NASDAQ: SNY) сегодня объявили о положительных результатах основного исследования XTEND-1 фазы 3, оценивающего безопасность, эффективность и фармакокинетику эфанесоктокогена альфа (BIVV001) у ранее леченных пациентов ≥12 лет с тяжелой формой гемофилии А.
Исследование достигло первичной конечной точки, продемонстрировав клинически значимую профилактику кровотечений у людей с тяжелой формой гемофилии А, получающих еженедельную профилактику эфанесоктокогом альфа в течение 52 недель. Средняя годовая частота кровотечений (ABR) составила 0 при среднем значении ABR 0,71. Ключевая вторичная конечная точка также была достигнута, продемонстрировав, что раз в неделю эфанесоктоког альфа превосходил предшествующую профилактическую заместительную терапию фактором VIII, демонстрируя статистически значимое снижение ABR на основе сравнения внутри пациента. Эфанесоктоког альфа хорошо переносился, и развитие ингибитора фактора VIII обнаружено не было. Наиболее распространенными побочными эффектами, возникающими при лечении (в целом у 5% участников), были головная боль, артралгия, падение и боль в спине.
"Мы считаем, что раз в неделю эфанесоктоког альфа может представлять новый класс терапии фактором VIII, предназначенный для обеспечения высоких устойчивых уровней активности фактора VIII, близких к норме, в течение большей части недели", - сказал Андерс Ульман, доктор медицинских наук, доктор философии, руководитель исследований и разработок и главный медицинский директор Sobi. "Мы с нетерпением ждем возможности поделиться этими результатами фазы 3, включая данные о физическом здоровье, боли и здоровье суставов, на будущих медицинских совещаниях".
Гемофилия А - редкое генетическое заболевание, при котором способность крови человека к свертыванию нарушается из-за недостатка фактора VIII. Гемофилия А встречается примерно у одного из 5000 рождений мужского пола ежегодно и реже у женщин. Люди с гемофилией могут испытывать эпизоды кровотечений, которые могут вызвать боль, необратимое повреждение суставов и опасные для жизни кровотечения.
"Несмотря на достигнутые успехи в лечении гемофилии, неудовлетворенные медицинские потребности все еще существуют. Эти положительные предварительные данные, показывающие очень низкую частоту кровотечений в годовом исчислении, повышают потенциал эфанесоктоког альфа для преобразования терапии гемофилии. Мы считаем, что эфанесоктоког альфа обеспечивает более высокую защиту в течение длительного времени при снижении нагрузки на лечение при дозировании один раз в неделю, и мы с нетерпением ожидаем совместной работы с регулирующими органами, чтобы как можно скорее предоставить эту терапию пациентам", - сказал Дитмар Бергер, доктор медицинских наук, доктор философии, глобальный руководитель отдела разработок в Sanofi.
Эти данные станут основой для представления в регулирующие органы по всему миру, начиная с этого года. Представление в ЕС будет осуществляться после получения данных из текущего педиатрического исследования XTEND-Kids, которое ожидается в 2023 году. Efanesoctocog альфа был присвоен статус орфанного препарата Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в августе 2017 года и Европейской комиссией в июне 2019 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США предоставило Ускоренное обозначение в феврале 2021 года. Эфанесоктоког альфа в настоящее время находится на стадии клинических исследований, и его безопасность и эффективность не были оценены каким-либо регулирующим органом.
Об исследовании фазы 3 XTEND-1 Исследование фазы 3 XTEND-1 (NCT04161495) представляет собой открытое нерандомизированное интервенционное исследование, оценивающее безопасность, эффективность и фармакокинетику эфанесоктокогена альфа у людей в возрасте 12 лет и старше (n=159) с тяжелой формой гемофилии А, которые ранее получали заместительную терапию фактором VIII. Исследование включает два параллельных направления лечения – профилактическое направление, где участники исследования получали еженедельную профилактическую дозу эфанесоктокога альфа в дозе 50 МЕ/кг в течение 52 недель (направление А), некоторые из которых были зачислены после периода наблюдения за профилактикой с использованием в настоящее время продаваемых заместительных терапий фактора VIII, и направление по требованию, где участники исследования получали 50 МЕ/кг по мере необходимости в течение 26 недель с последующей еженедельной профилактикой еще 26 недель (направление В).
Первичной конечной точкой эффективности была годовая частота кровотечений (ABR) в группе A, а ключевой вторичной конечной точкой было внутрипациентское сравнение ABR в течение еженедельного периода профилактического лечения эфанесоктокогом альфа по сравнению с предыдущей профилактикой ABR для участников группы A, которые участвовали в исследовании 242HA201/OBS16221, наблюдательном исследовании.
Об эфанесоктоког альфа (BIVV001)Эфанесоктоког альфа - это новая и исследуемая терапия рекомбинантным фактором VIII, предназначенная для повышения защиты от кровотечений с профилактической дозировкой один раз в неделю для людей с гемофилией А. Он основан на инновационной технологии Fc fusion, добавляя область фактора Виллебранда и полипептидов XTEN® [1], чтобы продлить время его обращения. Это первая исследовательская терапия фактором VIII, которая, как было показано, преодолевает потолок фактора фон Виллебранда, который накладывает ограничение на период полураспада на современные методы лечения фактором VIII. Эфанесоктоког альфа в настоящее время находится на стадии клинических исследований, и его безопасность и эффективность не были оценены каким-либо регулирующим органом.
О сотрудничестве Sobi и Sanofi Sobi и Sanofi сотрудничают в разработке и коммерциализации Alprolix® и Elocta®/Eloctate®. Компании также сотрудничают в разработке и коммерциализации эфанесоктоког альфа, исследуемой терапии фактора VIII, способной обеспечить высокий устойчивый уровень активности фактора при дозировании один раз в неделю для людей с гемофилией A. Sobi имеет права на окончательную разработку и коммерциализацию на территории Sobi (в основном в Европе, Северной Африке, России и на большинстве рынков Ближнего Востока). Sanofi имеет права на окончательную разработку и коммерциализацию в Северной Америке и во всех других регионах мира, за исключением территории Sobi.
SanofiSanofi - это инновационная глобальная медицинская компания, движимая одной целью: использовать чудеса науки для улучшения жизни людей. Их команда, работающая примерно в 100 странах, стремится преобразовать медицинскую практику, работая над тем, чтобы превратить невозможное в возможное. Sanofi предоставляет потенциально изменяющие жизнь варианты лечения и жизненно важную вакцинную защиту миллионам людей во всем мире, ставя при этом устойчивость и социальную ответственность в центр своих амбиций. Sanofi указан на EURONEXT: SAN и NASDAQ: SNY.
Sobi®Sobi - специализированная международная биофармацевтическая компания, преобразующая жизнь людей с редкими заболеваниями. Обеспечивая устойчивый доступ к инновационным лекарственным средствам в области гематологии, иммунологии и специализированной медицинской помощи, Sobi насчитывает около 1600 сотрудников в Европе, Северной Америке, на Ближнем Востоке и в Азии. В 2021 году выручка составила 15,5 млрд шведских крон. Акции Sobi (STO:SOBI) котируются на бирже Nasdaq Stockholm. Подробнее о Соби на sobi.com , LinkedIn и YouTube.
Эта информация является информацией, которую Sobi обязана обнародовать в соответствии с Регламентом ЕС о злоупотреблениях на рынке. Информация была представлена для публикации через посредство контактных лиц, указанных ниже, в 07:00 по центральноевропейскому времени 9 марта 2022 года.
Томас Кудск Ларсен, руководитель отдела коммуникаций и связей с инвесторами [email protected] +44 7443 191 773
Пола ТрейтигерГлобал, руководитель отдела коммуникаций [email protected] +46 73 366 65 99
Контакты Sobif Для получения подробной информации о том, как связаться с командой Sobi по связям с инвесторами, пожалуйста, нажмите здесь. Контакты Sobi Media можно найти здесь.
Контакты СанофиТо свяжитесь с отделом по связям со СМИ, нажмите здесь, и Отделом по связям с инвесторами, нажмите здесь.
[1] XTEN® является зарегистрированной торговой маркой Amunix Pharmaceuticals, Inc.
Эта информация была доведена до вас Cision http://news.cision.com
https://news.cision.com/swedish-orphan-biovitrum-ab/r/efanesoctocog-alfa-met-primary-and-key-secondary-endpoints-in-pivotal-study-in-haemophilia-a--demons,c3521324
Для загрузки доступны следующие файлы:
Efanesoctocog alfa met primary and key secondary endpoints in pivotal study in haemophilia A, demonstrating superiority to prior factor prophylaxis treatment |
ИСТОЧНИК Шведский Сиротский Биовитрум AB
Показать большеПоказать меньше
