First approval of a dry powder inhaler for treatment of PAH and PH-ILD
DPI device represents a convenient option for administration of treprostinil therapy
Commercial launch activities underway; patient availability expected in June 2022
SILVER SPRING, Md. & RESEARCH TRIANGLE PARK, N.C.--(BUSINESS WIRE)--United Therapeutics Corporation (Nasdaq: UTHR), a public benefit corporation, announced today that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has approved Tyvaso DPI™ (treprostinil) inhalation powder for the treatment of pulmonary arterial hypertension (PAH; WHO Group 1) and pulmonary hypertension associated with interstitial lung disease (PH-ILD; WHO Group 3) to improve exercise ability. Tyvaso DPI represents a new formulation and inhalation device for inhaled treprostinil and is the only dry powder inhaler approved by the FDA for use in PAH and PH-ILD.
“Tyvaso DPI is one of the easiest ways for patients to administer a prostacyclin, delivering the proven efficacy of treprostinil through a small inhaler that fits in the palm of the patient’s hand,” said Michael Benkowitz, President and Chief Operating Officer of United Therapeutics. “We look forward to launching this exciting new product, and the opportunity to introduce treprostinil to more patients with PAH and PH-ILD.”
“Prostacyclin-based therapies are effective in treating PAH, and recent data from the INCREASE study has shown that inhaled treprostinil is an effective treatment for PH-ILD,” said Shelley Shapiro, M.D., Ph.D. at the David Geffen UCLA School of Medicine Pulmonary Hypertension Program. “The convenience and portability of Tyvaso DPI may make it an important new option for patients with WHO Group 1 PAH and with WHO Group 3 PH-ILD, with the potential for improving the quality of life for this patient population.”
PAH is life-threatening high blood pressure in the arteries of the lungs, affecting the ability of the heart and lungs to work properly. PAH affects an estimated 45,000 patients in the United States. Interstitial lung disease (ILD) is a group of conditions in which marked scarring occurs within the lungs. It is often complicated by pulmonary hypertension (PH; high blood pressure in the lungs), which furthers symptoms and decreases survival. PH is estimated to affect at least 15% of patients with early-stage ILD (approximately 30,000 PH-ILD patients in the United States) and may affect up to 86% of patients with more severe ILD. Tyvaso® (treprostinil) Inhalation Solution and Tyvaso DPI are the only therapies approved by the FDA to treat PH-ILD.
FDA approval of the new drug application for Tyvaso DPI is supported by data from BREEZE, an open label study of 51 PAH patients on a stable regimen of Tyvaso Inhalation Solution who were transitioned to Tyvaso DPI. In subjects with PAH, transition from Tyvaso Inhalation Solution to Tyvaso DPI demonstrated safety and tolerance during the three-week treatment phase with significant improvements in six-minute walk distance, device preference and satisfaction, and patient reported outcomes. Top line data from BREEZE were issued in January 2021, efficacy data were presented in September 2021, long-term open-label safety data were published in April 2022, and additional long-term safety and efficacy data were presented in May 2022. See the Important Safety Information below under “About Tyvaso DPI”.
About PAH Also known as World Health Organization (WHO) Group 1 Pulmonary Hypertension, PAH is life-threatening high blood pressure in the arteries of the lungs, affecting the ability of the heart and lungs to work properly in afflicted patients. PAH is a serious, progressive disease for which there is no known cure. PAH affects an estimated 45,000 patients in the United States.
About PH-ILD Interstitial lung disease is a group of lung diseases that are characterized by marked scarring or fibrosis of the bronchioles and alveolar sacs within the lungs. Increased fibrotic tissue in ILD prevents oxygenation and free gas exchange between the pulmonary capillaries and alveolar sacs, and the condition can present with a wide range of symptoms, including shortness of breath with activity, labored breathing, and fatigue. Pulmonary hypertension frequently complicates the course of patients with ILD and is associated with worse functional status measured by exercise capacity, greater supplemental oxygen needs, decreased quality of life, and worse outcomes.
PH-ILD is estimated to affect at least 15% of patients with ILD (approximately 30,000 PH-ILD patients) and may affect up to 86% of patients with more severe ILD. PH-ILD is included within Group 3 of the WHO classification of PH.
About TYVASO® (treprostinil) Inhalation Solution and TYVASO DPI™ (treprostinil) Inhalation Powder
Eyebrow (abbreviated) Indication
INDICATION TYVASO (treprostinil) Inhalation Solution and TYVASO DPI (treprostinil) Inhalation Powder are prostacyclin mimetics indicated for the treatment of:
IMPORTANT SAFETY INFORMATION WARNINGS AND PRECAUTIONS
DRUG INTERACTIONS/SPECIFIC POPULATIONS
ADVERSE REACTIONS
Please see Full Prescribing Information for TYVASO or TYVASO DPI, Instructions for Use manuals for TD-100 and TD-300 TYVASO® Inhalation System and TYVASO DPI™ Inhalation Powder, and additional information at www.TYVASOHCP.com or call 1‑877‑UNITHER (1-877-864-8437).
TYVISIhcpMAY2022
United Therapeutics: Enabling Inspiration We build on the strength of our research and development expertise and a distinctive, entrepreneurial culture that encourages diversity, innovation, creativity, sustainability, and, simply, fun. Since inception, our mission has been to find a cure for pulmonary arterial hypertension and other life-threatening diseases. Toward this goal we have successfully gained FDA approval for five medicines, we are always conducting new clinical trials, and we are working to create an unlimited supply of manufactured organs for transplantation.
We are the first publicly traded biotech or pharmaceutical company to take the form of a public benefit corporation (PBC). Our public benefit purpose is to provide a brighter future for patients through (a) the development of novel pharmaceutical therapies; and (b) technologies that expand the availability of transplantable organs. At the same time, we seek to provide our shareholders with superior financial performance and our communities with earth-sensitive energy utilization.
You can learn more about what it means to be a PBC here: unither.com/PBC.
Forward-looking Statements Statements included in this press release that are not historical in nature are "forward-looking statements" within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements include, among others, statements relating to the timing and success of the Tyvaso DPI launch, the anticipated benefits of Tyvaso DPI for benefit patients, and our goals of furthering our public benefit purpose, providing superior financial performance for shareholders, and providing our communities with earth-sensitive energy utilization. These forward-looking statements are subject to certain risks and uncertainties, such as those described in our periodic reports filed with the Securities and Exchange Commission, that could cause actual results to differ materially from anticipated results. Consequently, such forward-looking statements are qualified by the cautionary statements, cautionary language and risk factors set forth in our periodic reports and documents filed with the Securities and Exchange Commission, including our most recent Annual Report on Form 10-K, Quarterly Reports on Form 10-Q, and Current Reports on Form 8-K. We claim the protection of the safe harbor contained in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995 for forward-looking statements. We are providing this information as of May 24, 2022, and assume no obligation to update or revise the information contained in this press release whether as a result of new information, future events or any other reason.
TYVASO is a registered trademark of United Therapeutics Corporation.
TYVASO DPI is a trademark of United Therapeutics Corporation.
Первое одобрение сухого порошкового ингалятора для лечения ЛАГ и PH-ILD
Устройство DPI представляет собой удобный вариант для проведения терапии трепростинилом
Ведутся работы по коммерческому запуску; доступность для пациентов ожидается в июне 2022 года
СИЛЬВЕР-СПРИНГ, Мэриленд и ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ПАРК TRIANGLE PARK, Северная Каролина - (BUSINESS WIRE) - Корпорация United Therapeutics (Nasdaq: UTHR), общественная благотворительная корпорация, объявила сегодня, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило порошок для ингаляций Tyvaso DPI™ (трепростинил) для лечения легочной артериальной гипертензии (ЛАГ; Группа ВОЗ 1) и легочная гипертензия, связанная с интерстициальным заболеванием легких (ЛГ-ИЛД; Группа ВОЗ 3), для улучшения физической работоспособности. Tyvaso DPI представляет собой новую рецептуру и ингаляционное устройство для ингаляции трепростинила и является единственным ингалятором из сухого порошка, одобренным FDA для использования при ПАУ и PH-ILD.
“Tyvaso DPI - это один из самых простых способов для пациентов вводить простациклин, обеспечивая доказанную эффективность трепростинила с помощью небольшого ингалятора, который помещается на ладони пациента”, - сказал Майкл Бенковиц, президент и главный операционный директор United Therapeutics. “Мы с нетерпением ждем запуска этого захватывающего нового продукта и возможности представить трепростинил большему количеству пациентов с ЛАГ и ЛГ-ИЛД”.
“Терапия на основе простациклина эффективна при лечении ЛАГ, и последние данные исследования INCREASE показали, что ингаляционный трепростинил является эффективным средством лечения ЛГ-ИЛД”, - сказала Шелли Шапиро, доктор медицинских наук, доктор философии в Программе легочной гипертензии Медицинской школы Дэвида Геффена Калифорнийского университета в Лос-Анджелесе. “Удобство и портативность Tyvaso DPI могут сделать его важным новым вариантом для пациентов с ЛАГ 1-й группы ВОЗ и с ЛГ-ILD 3-й группы ВОЗ, что потенциально может улучшить качество жизни этой группы пациентов”.
ЛАГ - это опасное для жизни высокое кровяное давление в артериях легких, влияющее на способность сердца и легких работать должным образом. ЛАГ поражает, по оценкам, 45 000 пациентов в Соединенных Штатах. Интерстициальная болезнь легких (ILD) представляет собой группу состояний, при которых в легких возникает заметное рубцевание. Это часто осложняется легочной гипертензией (ЛГ; высокое кровяное давление в легких), что усугубляет симптомы и снижает выживаемость. По оценкам, ЛГ поражает по меньшей мере 15% пациентов с ранней стадией ИЛД (примерно 30 000 пациентов с ЛГ-ИЛД в Соединенных Штатах) и может поражать до 86% пациентов с более тяжелой формой ИЛД. Tyvaso® (трепростинил) Раствор для ингаляций и Tyvaso DPI - единственные методы лечения, одобренные FDA для лечения PH-ILD.
Одобрение FDA применения нового препарата для Tyvaso DPI подтверждается данными BREEZE, открытого исследования 51 пациента с ЛАГ, получавшего стабильный режим ингаляционного раствора Tyvaso, которые были переведены на Tyvaso DPI. У пациентов с ЛАГ переход с раствора для ингаляций Tyvaso на Tyvaso DPI продемонстрировал безопасность и переносимость в течение трехнедельной фазы лечения со значительными улучшениями в отношении расстояния в шесть минут ходьбы, предпочтений и удовлетворенности устройством, а также результатов, о которых сообщили пациенты. Основные данные BREEZE были опубликованы в январе 2021 года, данные об эффективности были представлены в сентябре 2021 года, долгосрочные данные о безопасности с открытой этикеткой были опубликованы в апреле 2022 года, а дополнительные долгосрочные данные о безопасности и эффективности были представлены в мае 2022 года. Смотрите Важную информацию по технике безопасности ниже в разделе “О Tyvaso DPI”.
О ПАУ Также известная как Легочная гипертензия 1-й группы Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), ЛАГ представляет собой опасное для жизни высокое кровяное давление в артериях легких, влияющее на способность сердца и легких нормально работать у больных пациентов. ЛАГ - это серьезное, прогрессирующее заболевание, от которого нет известного лекарства. ЛАГ поражает, по оценкам, 45 000 пациентов в Соединенных Штатах.
О PH-ILD Интерстициальные заболевания легких - это группа заболеваний легких, которые характеризуются выраженным рубцеванием или фиброзом бронхиол и альвеолярных мешочков в легких. Увеличение фиброзной ткани при ILD препятствует насыщению кислородом и свободному газообмену между легочными капиллярами и альвеолярными мешками, и это состояние может проявляться широким спектром симптомов, включая одышку при физической нагрузке, затрудненное дыхание и усталость. Легочная гипертензия часто осложняет течение пациентов с ИЛД и связана с ухудшением функционального статуса, измеряемого физической нагрузкой, увеличением потребности в дополнительном кислороде, снижением качества жизни и ухудшением результатов.
По оценкам, PH-ILD поражает по меньшей мере 15% пациентов с ILD (приблизительно 30 000 пациентов с PH-ILD) и может поражать до 86% пациентов с более тяжелым ILD. PH-ILD включен в группу 3 классификации PH ВОЗ.
О TYVASO® (трепростинил) Раствор для ингаляций и TYVASO DPI™ (трепростинил) Порошок для ингаляций
Бровь (сокращенно) Индикация
индикация ТАЙВАЗО (трепростинил) Раствор для ингаляций и TYVASO DPI (трепростинил) Порошок для ингаляций - это миметики простациклина, предназначенные для лечения:
важная информация по технике безопасности предупреждения и меры предосторожности
лекарственные взаимодействия/конкретные группы населения
побочные реакции
Пожалуйста, ознакомьтесь с Полной информацией о назначении TYVASO или TYVASO DPI, Инструкциями по применению для ингаляционных систем TD-100 и TD-300 TYVASO® и порошка для ингаляций TYVASO DPI™, а также дополнительной информацией по адресу www.TYVASOHCP.com или позвоните по телефону 1-877‑UNITHER (1-877-864-8437).
TYVISIhcpMAY2022
United Therapeutics: Включение вдохновения Мы опираемся на наш опыт в области исследований и разработок и особую предпринимательскую культуру, которая поощряет разнообразие, инновации, креативность, устойчивость и просто веселье. С момента основания нашей миссией было найти лекарство от легочной артериальной гипертензии и других опасных для жизни заболеваний. Для достижения этой цели мы успешно получили одобрение FDA на пять лекарств, мы постоянно проводим новые клинические испытания и работаем над созданием неограниченного запаса изготовленных органов для трансплантации.
Мы являемся первой публично торгуемой биотехнологической или фармацевтической компанией, которая приняла форму корпорации общественного блага (PBC). Наша общественная цель состоит в том, чтобы обеспечить более светлое будущее для пациентов посредством (а) разработки новых фармацевтических методов лечения; и (б) технологий, которые расширяют доступность трансплантируемых органов. В то же время мы стремимся обеспечить нашим акционерам превосходные финансовые показатели, а нашим сообществам - бережное использование энергии.
Вы можете узнать больше о том, что значит быть КПБ, здесь: unither.com/PBC .
Прогнозные заявления Заявления, включенные в этот пресс-релиз, которые не являются историческими по своей природе, являются "прогнозными заявлениями" по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года. Заявления о перспективах включают, среди прочего, заявления, касающиеся сроков и успеха запуска Tyvaso DPI, ожидаемых преимуществ Tyvaso DPI для льготных пациентов и наших целей по продвижению нашей цели общественного блага, обеспечению превосходных финансовых показателей для акционеров и обеспечению наших сообществ экологически чистым использованием энергии. Эти прогнозные заявления подвержены определенным рискам и неопределенностям, таким как те, которые описаны в наших периодических отчетах, представляемых в Комиссию по ценным бумагам и биржам, что может привести к тому, что фактические результаты будут существенно отличаться от ожидаемых результатов. Следовательно, такие прогнозные заявления квалифицируются предостерегающими заявлениями, предостерегающими формулировками и факторами риска, изложенными в наших периодических отчетах и документах, представленных в Комиссию по ценным бумагам и биржам, включая наш последний Годовой отчет по форме 10-K, Квартальные отчеты по форме 10-Q и Текущие отчеты по форме 8-К. Мы требуем защиты безопасной гавани, содержащейся в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года, в отношении прогнозных заявлений. Мы предоставляем эту информацию по состоянию на 24 мая 2022 года и не берем на себя никаких обязательств по обновлению или пересмотру информации, содержащейся в этом пресс-релизе, будь то в результате новой информации, будущих событий или по любой другой причине.
TYVASO является зарегистрированной торговой маркой корпорации United Therapeutics.
TYVASO DPI является торговой маркой корпорации United Therapeutics.
Показать большеПоказать меньше