Pic

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

$VRTX
$303.13
Капитализция: $95.2B
Показать больше информации о компании

О компании

Vertex Pharmaceuticals Incorporated занимается изобретением, разработкой, производством и реализацией лекарственных средств для лечения серьезных заболеваний. Компания использует подходы точной медицины с целью создания принципиально новых препаратов для пациентов, страдающих определенными показать больше
болезнями. Основным направлением деятельности Vertex Pharmaceuticals является разработка и реализация средств для лечения муковисцидоза в сочетании с проведением исследований и разработок в других направлениях при сохранении хороших финансовых показателей. Компания была основана в 1989 году и является корпорацией, учрежденной в соответствии с законодательством штата Массачусетс.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated engages in developing and commercializing therapies for treating cystic fibrosis. The company markets SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, and KALYDECO to treat patients with cystic fibrosis who have specific mutations in their cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene and TRIKAFTA for the treatment of patients with CF 12 years of age or older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, or CFTR, gene. Its pipeline includes Pipeline for Alpha-1 antitrypsin deficiency that is in Phase 2 clinical trial VX-864, a second investigational small molecule corrector for the treatment of AAT deficiency, which is in Phase 1 clinical trial and VX-147 that completed a Phase 1 clinical trial for the treatment of APOL1-mediated focal segmental glomerulosclerosis, or FSGS, and other serious kidney diseases. The company sells its products primarily to specialty pharmacy and specialty distributors in the United States, as well as specialty distributors and retail chains, and hospitals and clinics internationally. Vertex Pharmaceuticals Incorporated has collaborations with CRISPR Therapeutics AG Arbor Biotechnologies, Inc. Moderna, Inc. Genomics plc Merck KGaA Darmstadt, Germany X-Chem, Inc. Janssen Pharmaceuticals, Inc. Merck KGaA Kymera Therapeutics Ribometrix, Inc. Molecular Templates, Inc. and Affinia Therapeutics. The company was founded in 1989 and is headquartered in Boston, Massachusetts.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Vertex and CRISPR Therapeutics Present New Data on More Patients With Longer Follow-Up Treated With exagamglogene autotemcel (exa-cel) at the 2022 European Hematology Association (EHA) Congress

Vertex и CRISPR Therapeutics представили новые данные о большем количестве пациентов с более длительным наблюдением, получавших экзагамглоген аутотемцел (exa-cel) на Конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA) 2022 г.

11 июн. 2022 г.

– Data from 75 patients with transfusion-dependent beta thalassemia or severe sickle cell disease with follow-up of up to 37.2 months continue to demonstrate that exa-cel has the potential to be a one-time functional cure –

– Safety profile generally consistent with myeloablative conditioning and autologous stem cell transplant –

BOSTON & ZUG, Switzerland & CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) and CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) announce presentation of new data on exa-cel, formerly known as CTX001™, from CLIMB-111, CLIMB-121 and CLIMB-131 highlighting the potentially transformative profile of this investigational therapy for people with transfusion-dependent beta thalassemia (TDT) or severe sickle cell disease (SCD) and provided additional program updates.

New Data for exa-cel from CLIMB Clinical Studies The data presented at the European Hematology Association (EHA) Congress are from 75 patients (44 with TDT and 31 with SCD) with follow-up ranging from 1.2 to 37.2 months after exa-cel dosing.

Of the 44 patients with TDT, 26 had beta-zero/beta-zero or other beta-zero-like severe genotypes. Forty-two of 44 patients with TDT were transfusion-free with follow-up ranging from 1.2 to 37.2 months after exa-cel infusion. Two patients who were not yet transfusion-free had 75% and 89% reductions in transfusion volume. TDT patients had substantial mean increases in fetal hemoglobin (HbF) and corresponding increases in mean total hemoglobin (Hb) with mean total Hb levels increasing to >11 g/dL by Month 3 and maintained thereafter.

All 31 patients with severe SCD characterized by recurrent vaso-occlusive crises (VOCs) (mean of 3.9 VOCs per year over the prior two years) were free of VOCs after exa-cel infusion through duration of follow-up, with follow-up ranging from 2.0 to 32.3 months. SCD patients had mean HbF (as a proportion of total Hb) of approximately 40% by Month 4 and maintained thereafter.

The safety was generally consistent with myeloablative conditioning with busulfan and autologous stem cell transplant. All patients engrafted neutrophils and platelets after exa-cel infusion. Among the 44 patients with TDT, two patients had serious adverse events (SAEs) considered related to exa-cel. As previously reported, one patient had three SAEs considered related to exa-cel, hemophagocytic lymphohistiocytosis (HLH), acute respiratory distress syndrome and headache, and one SAE of idiopathic pneumonia syndrome that was considered related to both exa-cel and busulfan. All four SAEs occurred in the context of HLH and have resolved. One patient had SAEs of delayed neutrophil engraftment and thrombocytopenia, both of which were considered related to exa-cel and busulfan, and both SAEs have resolved. Among the 31 patients with SCD, there were no SAEs considered related to exa-cel.

Additional details were presented during the EHA media briefing and can be found in the published abstract and presentation.

Late-breaking abstract #LB2367 entitled “Efficacy and Safety of a Single Dose of CTX001 For Transfusion-Dependent Βeta-Thalassemia and Severe Sickle Cell Disease,” will be an oral presentation on Sunday, June 12 at 09:45-11:15 CEST.

“These robust data from 75 patients, of which 33 have one year or more of follow-up after exa-cel infusion, further demonstrate the potential of this investigational therapy as a one-time functional cure for patients with transfusion-dependent beta thalassemia or severe sickle cell disease,” said Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, and Chief Medical Officer at Vertex.

“By reactivating a naturally occurring developmental process, exa-cel restores fetal hemoglobin production and thereby can ameliorate the course of these diseases,” said Haydar Frangoul, M.D., Medical Director of Pediatric Hematology and Oncology at Sarah Cannon Research Institute, HCA Healthcare’s The Children’s Hospital at TriStar Centennial Medical Center. “The remarkable results based on this approach give me great optimism and confidence in the potential of this treatment for patients.”

“I have seen first-hand the impact that this investigational therapy has had on patients in these clinical trials and continue to be impressed by the totality of the data,” said Franco Locatelli, M.D., Ph.D., Professor of Pediatrics at the Sapienza University of Rome, Director of the Department of Pediatric Hematology and Oncology at Bambino Gesù Children’s Hospital. “Given the urgency for highly effective and curative therapies for patients with hemoglobinopathies, I am excited to be part of the team working towards the goal of addressing this unmet need.”

Exa-cel Study Updates Following ongoing discussions with regulators, the clinical trial protocols for CLIMB-111 and CLIMB-121 were amended to incorporate feedback on the primary endpoints for regulatory submission. Specifically, the primary endpoint in CLIMB-111 for TDT has been amended from proportion of subjects achieving transfusion reduction after exa-cel infusion to proportion of subjects maintaining weighted average Hb ≥9 g/dL without red blood cell (RBC) transfusions for at least 12 consecutive months after exa-cel infusion.

The primary endpoint in CLIMB-121 for SCD has been updated from proportion of subjects with HbF ≥20% after exa-cel infusion, to proportion of subjects who have not experienced any severe VOCs for at least 12 consecutive months after exa-cel infusion.

Both clinical trials are now in Phase 3 and are fully enrolled. All patients will have the opportunity to join CLIMB-131, a long-term follow-up study, after completing participation in the initial studies.

Additional Pediatric Studies In line with the company’s strategy of developing therapies for patients of all ages, two additional Phase 3 studies of exa-cel have begun. Earlier this year, the Independent Data Monitoring Committee (DMC) met to review the data in adults and adolescents and endorsed expanding into younger pediatric patients. CLIMB-141 and CLIMB-151 are Phase 3 open-label trials designed to assess the safety and efficacy of a single dose of exa-cel in patients ages 2 to 11 years with TDT or SCD, respectively. The trials are now open for enrollment and currently enrolling patients ages 5 to 11 years and will plan to extend to patients 2 to less than 5 years of age at a later date. Each trial will enroll approximately 12 patients. Patients will be followed for approximately two years after infusion. Each patient will be asked to participate in CLIMB-131, a long-term follow-up trial.

Vertex also presented three additional abstracts on the burden of disease in sickle cell disease and beta thalassemia at the EHA Congress.

  1. Abstract #P1704 entitled “Projected Lifetime Economic Burden of Severe Sickle Cell Disease in the United States,” presented via poster on Friday, June 10 at 16:30-17:45 CEST.
  2. Abstract #P1703 entitled “Economic Burden of Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia in the United States,” presented via poster on Friday, June 10 at 16:30-17:45 CEST.
  3. Abstract #P1482 entitled “Patients With Severe Sickle Cell Disease on Standard-of-Care Treatment Are Very Unlikely to Become VOC-Free for One Year: A Cohort Study of Medicaid Enrollees,” presented via poster on Friday, June 10 at 16:30-17:45 CEST.

About exagamglogene autotemcel (exa-cel) Exa‑cel, formerly known as CTX001, is an investigational, autologous, ex vivo CRISPR/Cas9 gene‑edited therapy that is being evaluated for patients with TDT or SCD characterized by recurrent VOCs, in which a patient’s own hematopoietic stem cells are edited to produce high levels of fetal hemoglobin (HbF; hemoglobin F) in red blood cells. HbF is the form of the oxygen‑carrying hemoglobin that is naturally present during fetal development, which then switches to the adult form of hemoglobin after birth. The elevation of HbF by exa‑cel has the potential to alleviate transfusion requirements for patients with TDT and reduce painful and debilitating sickle crises for patients with SCD. Earlier results from these ongoing trials were published in The New England Journal of Medicine in January of 2021.

Based on progress in this program to date, exa‑cel has been granted Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) for both TDT and SCD. Exa-cel has also been granted Orphan Drug Designation from the European Commission, as well as Priority Medicines (PRIME) designation from the European Medicines Agency (EMA), for both TDT and SCD.

Among gene‑editing approaches being evaluated for TDT and SCD, exa‑cel is the furthest advanced in clinical development.

About CLIMB‑111 and CLIMB‑121 The ongoing Phase 1/2/3 open‑label trials, CLIMB‑111 and CLIMB‑121, are designed to assess the safety and efficacy of a single dose of exa‑cel in patients ages 12 to 35 years with TDT or with SCD, characterized by recurrent VOCs, respectively. The trials are now closed for enrollment. Patients will be followed for approximately two years after exa‑cel infusion. Each patient will be asked to participate in CLIMB‑131, a long‑term follow‑up trial.

About CLIMB-131 This is a long‑term, open‑label trial to evaluate the safety and efficacy of exa‑cel in patients who received exa‑cel in CLIMB‑111, CLIMB‑121, CLIMB‑141 or CLIMB‑151. The trial is designed to follow participants for up to 15 years after exa‑cel infusion.

About CLIMB‑141 and CLIMB‑151 The ongoing Phase 3 open-label trials, CLIMB‑141 and CLIMB‑151, are designed to assess the safety and efficacy of a single dose of exa‑cel in patients ages 2 to 11 years with TDT or with SCD, characterized by recurrent VOCs, respectively. The trials are now open for enrollment and currently enrolling patients ages 5 to 11 years of age and will plan to extend to patients 2 to less than 5 years of age at a later date. Each trial will enroll approximately 12 patients. Patients will be followed for approximately two years after infusion. Each patient will be asked to participate in CLIMB-131, a long‑term follow‑up trial.

About the Gene‑Editing Process in These Trials Patients who enroll in these trials will have their own hematopoietic stem and progenitor cells collected from peripheral blood. The patient’s cells will be edited using the CRISPR/Cas9 technology. The edited cells, exa‑cel, will then be infused back into the patient as part of an autologous hematopoietic stem cell transplant (HSCT), a process which involves a patient being treated with myeloablative busulfan conditioning. Patients undergoing HSCT may also encounter side effects (ranging from mild to severe) that are unrelated to the administration of exa‑cel. Patients will initially be monitored to determine when the edited cells begin to produce mature blood cells, a process known as engraftment. After engraftment, patients will continue to be monitored to track the impact of exa‑cel on multiple measures of disease and for safety.

About the Vertex‑CRISPR Collaboration Vertex and CRISPR Therapeutics entered into a strategic research collaboration in 2015 focused on the use of CRISPR/Cas9 to discover and develop potential new treatments aimed at the underlying genetic causes of human disease. Exa‑cel represents the first potential treatment to emerge from the joint research program. Under an amended collaboration agreement, Vertex now leads global development, manufacturing and commercialization of exa‑cel and splits program costs and profits worldwide 60/40 with CRISPR Therapeutics.

About Vertex Vertex is a global biotechnology company that invests in scientific innovation to create transformative medicines for people with serious diseases. The company has multiple approved medicines that treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF) — a rare, life-threatening genetic disease — and has several ongoing clinical and research programs in CF. Beyond CF, Vertex has a robust pipeline of investigational small molecule, cell and genetic therapies in other serious diseases where it has deep insight into causal human biology, including sickle cell disease, beta thalassemia, APOL1‑mediated kidney disease, pain, type 1 diabetes, alpha‑1 antitrypsin deficiency and Duchenne muscular dystrophy.

Founded in 1989 in Cambridge, Mass., Vertex's global headquarters is now located in Boston's Innovation District and its international headquarters is in London. Additionally, the company has research and development sites and commercial offices in North America, Europe, Australia and Latin America. Vertex is consistently recognized as one of the industry's top places to work, including 12 consecutive years on Science magazine's Top Employers list and one of the 2021 Seramount (formerly Working Mother Media) 100 Best Companies. For company updates and to learn more about Vertex's history of innovation, visit www.vrtx.com or follow us on Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube and Instagram.

Vertex Special Note Regarding Forward-Looking Statements This press release contains forward-looking statements as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, (i) statements by Dr. Carmen Bozic, Dr. Haydar Frangoul, and Dr. Franco Locatelli in this press release, (ii) our plans and expectations to present clinical data from the ongoing exa-cel clinical trials during the EHA Congress, (iii) the progress of the ongoing exa-cel clinical trials, including expectations regarding the abstracts that will be made available on the virtual platform including anticipated projections and estimates related to the various economic impacts of SCD and TDT, (iv) the potential benefits, efficacy, and safety of exa-cel, including the potentially transformative nature of the therapy and the potential of the treatment for patients, (v) our plans and expectations for our clinical trials and pipeline products, and (vi) the status of our clinical trials of our product candidates under development by us and our collaborators, including activities at the clinical trial sites, patient enrollment, and expectations regarding clinical trial follow-up. While Vertex believes the forward-looking statements contained in this press release are accurate, these forward-looking statements represent the company's beliefs only as of the date of this press release and there are a number of risks and uncertainties that could cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Those risks and uncertainties include, among other things, that data from a limited number of patients may not be indicative of final clinical trial results, that data from the company's development programs, including its programs with its collaborators, may not support registration or further development of its compounds due to safety and/or efficacy, or other reasons, that internal or external factors could delay, divert, or change our plans and objectives with respect to our research and development programs, that future competitive or other market factors may adversely affect the commercial potential for exa-cel, and other risks listed under the heading “Risk Factors” in Vertex's most recent annual report and subsequent quarterly reports filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) and available through the company's website at www.vrtx.com and on the SEC’s website at www.sec.gov. You should not place undue reliance on these statements or the scientific data presented. Vertex disclaims any obligation to update the information contained in this press release as new information becomes available.

About CRISPR Therapeutics CRISPR Therapeutics is a leading gene editing company focused on developing transformative gene-based medicines for serious diseases using its proprietary CRISPR/Cas9 platform. CRISPR/Cas9 is a revolutionary gene editing technology that allows for precise, directed changes to genomic DNA. CRISPR Therapeutics has established a portfolio of therapeutic programs across a broad range of disease areas including hemoglobinopathies, oncology, regenerative medicine and rare diseases. To accelerate and expand its efforts, CRISPR Therapeutics has established strategic collaborations with leading companies including Bayer, Vertex Pharmaceuticals and ViaCyte, Inc. CRISPR Therapeutics AG is headquartered in Zug, Switzerland, with its wholly-owned U.S. subsidiary, CRISPR Therapeutics, Inc., and R&D operations based in Cambridge, Massachusetts, and business offices in San Francisco, California and London, United Kingdom. For more information, please visit www.crisprtx.com.

CRISPR THERAPEUTICS® word mark and design logo and CTX001™ are trademarks and registered trademarks of CRISPR Therapeutics AG. All other trademarks and registered trademarks are the property of their respective owners.

CRISPR Therapeutics Forward-Looking Statement This press release may contain a number of “forward-looking statements” within the meaning of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, as well as statements made by Dr. Carmen Bozic, Dr. Haydar Frangoul, and Dr. Franco Locatelli in this press release, as well as statements regarding CRISPR Therapeutics’ expectations about any or all of the following: i) the safety, efficacy and clinical progress of the ongoing exa-cel clinical trials, including expectations regarding the abstracts that will be made available on the virtual platform and our plans and expectations to present and the clinical data that are being presented during the EHA Congress, as well as the potentially transformative nature of exa-cel and the potential of the treatment for patients; and (ii) the therapeutic value, development, and commercial potential of CRISPR/Cas9 gene editing technologies and therapies. Without limiting the foregoing, the words “believes,” “anticipates,” “plans,” “expects” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements. You are cautioned that forward-looking statements are inherently uncertain. Although CRISPR Therapeutics believes that such statements are based on reasonable assumptions within the bounds of its knowledge of its business and operations, existing and prospective investors are cautioned that forward-looking statements are inherently uncertain, are neither promises nor guarantees and not to place undue reliance on such statements, which speak only as of the date they are made. Actual performance and results may differ materially from those projected or suggested in the forward-looking statements due to various risks and uncertainties. These risks and uncertainties include, among others: the potential for initial and preliminary data from any clinical trial and initial data from a limited number of patients (as is the case with exa-cel at this time) not to be indicative of final or future trial results; the potential that the exa-cel clinical trial results may not be favorable or may not support registration or further development; that future competitive or other market factors may adversely affect the commercial potential for exa-cel; CRISPR Therapeutics may not realize the potential benefits of its collaboration with Vertex; potential impacts due to the coronavirus pandemic, such as to the timing and progress of clinical trials; uncertainties regarding the intellectual property protection for CRISPR Therapeutics’ technology and intellectual property belonging to third parties; and those risks and uncertainties described under the heading “Risk Factors” in CRISPR Therapeutics’ most recent annual report on Form 10-K, quarterly report on Form 10-Q, and in any other subsequent filings made by CRISPR Therapeutics with the U.S. Securities and Exchange Commission, which are available on the SEC's website at www.sec.gov. CRISPR Therapeutics disclaims any obligation or undertaking to update or revise any forward-looking statements contained in this press release, other than to the extent required by law.

– Данные 75 пациентов с бета-талассемией, зависящей от переливания крови, или тяжелой серповидно-клеточной анемией с периодом наблюдения до 37,2 месяцев продолжают демонстрировать, что exa-cel потенциально может быть одноразовым функциональным лечением. –

– Профиль безопасности, в целом соответствующий миелоабляционному кондиционированию и трансплантации аутологичных стволовых клеток –

БОСТОН и ЦУГ, Швейцария и КЕМБРИДЖ, Массачусетс.--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) и CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP) объявляют о презентации новых данных по exa-cel, ранее известному как CTX001™, от CLIMB-111, CLIMB-121 и CLIMB-131. потенциально преобразующий профиль этой исследуемой терапии для людей с зависимой от переливания бета-талассемией (TDT) или тяжелой серповидно-клеточной анемией (SCD) и предоставил дополнительные обновления программы.

Новые данные для exa-cel из клинических исследований CLIMB Данные, представленные на конгрессе Европейской гематологической ассоциации (EHA), получены от 75 пациентов (44 с TDT и 31 с SCD) с периодом наблюдения от 1,2 до 37,2 месяцев после введения exa-cel.

Из 44 пациентов с ТДТ у 26 были бета-нулевые / бета-нулевые или другие бета-нулевые тяжелые генотипы. Сорок два из 44 пациентов с ТДТ не нуждались в переливании крови, а период наблюдения составлял от 1,2 до 37,2 месяцев после инфузии exa-cel. У двух пациентов, которые еще не были освобождены от переливания, объем переливания снизился на 75% и 89%. У пациентов с ТДТ наблюдалось значительное среднее повышение уровня фетального гемоглобина (HbF) и соответствующее увеличение среднего общего гемоглобина (Hb), при этом средние уровни общего Hb увеличивались до >11 г/дл к 3 месяцу и сохранялись после этого.

У всех 31 пациента с тяжелой ВСС, характеризующейся рецидивирующими вазоокклюзионными кризами (ЛОС) (в среднем 3,9 ЛОС в год в течение предыдущих двух лет), после инфузии exa-cel в течение всего периода наблюдения не было ЛОС, причем период наблюдения составлял от 2,0 до 32,3 месяцев. У пациентов с ВСС средний уровень HbF (как доля от общего Hb) составлял примерно 40% к 4 месяцу и сохранялся в дальнейшем.

Безопасность в целом соответствовала миелоабляционному кондиционированию бусульфаном и трансплантации аутологичных стволовых клеток. Всем пациентам прививали нейтрофилы и тромбоциты после инфузии exa-cel. Среди 44 пациентов с TDT у двух пациентов были серьезные нежелательные явления (SAE), которые считались связанными с exa-cel. Как сообщалось ранее, у одного пациента было три SAE, которые считались связанными с exa-cel, гемофагоцитарным лимфогистиоцитозом (HLH), острым респираторным дистресс-синдромом и головной болью, и один SAE синдрома идиопатической пневмонии, который считался связанным как с exa-cel, так и с бусульфаном. Все четыре SAE произошли в контексте HLH и были устранены. У одного пациента были случаи замедленного приживления нейтрофилов и тромбоцитопении, оба из которых считались связанными с эксцелом и бусульфаном, и оба случая разрешились. Среди 31 пациента с ВСС не было ни одного SAE, который считался бы связанным с exa-cel.

Дополнительные подробности были представлены во время брифинга EHA для СМИ и могут быть найдены в опубликованном резюме и презентации.

Последний реферат #LB2367, озаглавленный “Эффективность и безопасность однократной дозы CTX001 для лечения бета-талассемии, зависящей от переливания крови, и тяжелой серповидно-клеточной анемии”, будет представлен в воскресенье, 12 июня, в 09:45-11:15 по восточному времени.

“Эти достоверные данные от 75 пациентов, из которых 33 наблюдались один год или более после инфузии exa-cel, дополнительно демонстрируют потенциал этой исследовательской терапии в качестве одноразового функционального лечения для пациентов с бета-талассемией, зависящей от переливания крови, или тяжелой серповидно-клеточной анемией”, - сказала Кармен Божич, Доктор медицины, исполнительный вице-президент по разработке глобальных лекарственных средств и медицинским вопросам и главный врач Vertex.

“Активизируя естественный процесс развития, exa-cel восстанавливает выработку гемоглобина у плода и тем самым может улучшить течение этих заболеваний”, - сказал Хайдар Франгул, доктор медицинских наук, медицинский директор детской гематологии и онкологии в Научно-исследовательском институте Сары Кэннон, Детской больнице HCA Healthcare при Медицинском центре TriStar Centennial. “Замечательные результаты, основанные на этом подходе, вселяют в меня большой оптимизм и уверенность в потенциале этого лечения для пациентов”.

“Я лично убедился в том, какое влияние эта исследовательская терапия оказала на пациентов в ходе этих клинических испытаний, и по-прежнему впечатлен совокупностью полученных данных”, - сказал Франко Локателли, доктор медицинских наук, доктор философии, профессор педиатрии Римского университета Сапиенца, директор отделения педиатрии. Гематология и онкология в детской больнице Бамбино Джезу. “Учитывая актуальность высокоэффективной и лечебной терапии для пациентов с гемоглобинопатиями, я рад быть частью команды, работающей над решением этой неудовлетворенной потребности”.

Обновления исследования Exa-cel После продолжающихся обсуждений с регулирующими органами в протоколы клинических испытаний CLIMB-111 и CLIMB-121 были внесены поправки, включающие обратную связь по основным конечным точкам для представления регулирующим органам. В частности, первичная конечная точка в CLIMB-111 для TDT была изменена с доли субъектов, достигших снижения уровня трансфузии после инфузии exa-cel, на долю субъектов, сохраняющих средневзвешенный уровень Hb ≥9 г/дл без переливания эритроцитов (эритроцитов) в течение по крайней мере 12 месяцев подряд после инфузии exa-cel.

Первичная конечная точка в CLIMB-121 для SCD была обновлена с доли пациентов с HbF ≥20% после инфузии exa-cel до доли пациентов, которые не испытывали каких-либо серьезных ЛОС в течение по крайней мере 12 месяцев подряд после инфузии exa-cel.

Оба клинических испытания в настоящее время находятся в фазе 3 и полностью зарегистрированы. Все пациенты будут иметь возможность присоединиться к CLIMB-131, долгосрочному последующему исследованию, после завершения участия в первоначальных исследованиях.

Дополнительные Педиатрические Исследования В соответствии со стратегией компании по разработке методов лечения для пациентов всех возрастов начались два дополнительных исследования 3-й фазы exa-cel. Ранее в этом году Независимый комитет по мониторингу данных (DMC) собрался для анализа данных у взрослых и подростков и одобрил расширение на более молодых педиатрических пациентов. CLIMB-141 и CLIMB-151 являются открытыми испытаниями фазы 3, предназначенными для оценки безопасности и эффективности однократной дозы exa-cel у пациентов в возрасте от 2 до 11 лет с TDT или SCD соответственно. В настоящее время испытания открыты для регистрации, и в настоящее время в них участвуют пациенты в возрасте от 5 до 11 лет, а позднее планируется распространить их на пациентов в возрасте от 2 до менее 5 лет. В каждом исследовании примут участие примерно 12 пациентов. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение примерно двух лет после инфузии. Каждому пациенту будет предложено принять участие в CLIMB-131, долгосрочном последующем исследовании.

Vertex также представила три дополнительных тезиса о бремени болезней при серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии на конгрессе EHA.

  1. Аннотация #P1704 под названием “Прогнозируемое пожизненное экономическое бремя тяжелой серповидно-клеточной анемии в Соединенных Штатах”, представленная на плакате в пятницу, 10 июня, в 16:30-17:45 по восточному времени.
  2. Аннотация #P1703 под названием “Экономическое бремя бета-талассемии, зависящей от переливания крови, в Соединенных Штатах”, представленная на плакате в пятницу, 10 июня, в 16:30-17:45 по восточному времени.
  3. Аннотация #P1482 под названием “Пациенты с тяжелой серповидно-клеточной анемией, получающие стандартное лечение, вряд ли избавятся от ЛОС в течение одного года: Когортное исследование участников программы Medicaid”, представленная на плакате в пятницу, 10 июня, в 16:30-17:45 по Восточному времени.

О exagamglogene autotemcel (exa-cel) Exa‑cel, ранее известный как CTX001, представляет собой исследуемую аутологичную терапию с редактированием генов ex vivo CRISPR / Cas9, которая оценивается для пациентов с TDT или SCD, характеризующихся рецидивирующими ЛОС, при которых собственные гемопоэтические стволовые клетки пациента редактируются для получения высоких уровней фетального гемоглобина (HbF; гемоглобин F) в эритроцитах. HbF ‑ это форма переносящего кислород гемоглобина, который естественным образом присутствует во время внутриутробного развития плода, а затем переходит во взрослую форму гемоглобина после рождения. Повышение уровня HbF с помощью exa‑cel потенциально может облегчить потребность в переливании крови у пациентов с ТДТ и уменьшить болезненные и изнурительные серповидно-серповидные кризы у пациентов с ВСС. Более ранние результаты этих продолжающихся испытаний были опубликованы в Медицинском журнале Новой Англии в январе 2021 года.

Основываясь на прогрессе, достигнутом в этой программе на сегодняшний день, exa‑cel получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сертификаты "Усовершенствованная терапия регенеративной медицины" (RMAT), "Ускоренный курс", "Орфанный препарат" и "Редкие педиатрические заболевания" как для TDT, так и для SCD. Exa-cel также получил статус орфанного препарата от Европейской комиссии, а также статус приоритетных лекарств (PRIME) от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) как для TDT, так и для SCD.

Среди подходов к редактированию генов, оцениваемых при TDT и SCD, exa‑cel является наиболее продвинутым в клинической разработке.

О НАБОРЕ ВЫСОТЫ‑111 и НАБОРЕ ВЫСОТЫ‑121 Текущие открытые испытания фазы 1/2/3, CLIMB‑111 и CLIMB‑121, предназначены для оценки безопасности и эффективности однократной дозы exa‑cel у пациентов в возрасте от 12 до 35 лет с ТДТ или ВСС, характеризующихся рецидивирующими ЛОС, соответственно. Испытания в настоящее время закрыты для регистрации. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение примерно двух лет после инфузии exa‑cel. Каждому пациенту будет предложено принять участие в CLIMB‑131, долгосрочном последующем исследовании.

О НАБОРЕ ВЫСОТЫ-131 Это долгосрочное открытое исследование для оценки безопасности и эффективности exa‑cel у пациентов, получавших exa‑cel в CLIMB‑111, CLIMB‑121, CLIMB‑141 или CLIMB‑151. Исследование предназначено для наблюдения за участниками в течение 15 лет после инфузии exa‑cel.

О ВОСХОЖДЕНИИ‑141 и ВОСХОЖДЕНИИ‑151 Текущие открытые испытания фазы 3, CLIMB‑141 и CLIMB‑151, предназначены для оценки безопасности и эффективности однократной дозы exa‑cel у пациентов в возрасте от 2 до 11 лет с ТДТ или ВСС, характеризующихся рецидивирующими ЛОС, соответственно. В настоящее время испытания открыты для регистрации, и в настоящее время в них участвуют пациенты в возрасте от 5 до 11 лет, а позднее планируется распространить их на пациентов в возрасте от 2 до менее 5 лет. В каждом исследовании примут участие примерно 12 пациентов. Пациенты будут находиться под наблюдением в течение примерно двух лет после инфузии. Каждому пациенту будет предложено принять участие в CLIMB-131, долгосрочном последующем исследовании.

О процессе редактирования генов в Этих Испытаниях Пациенты, которые примут участие в этих испытаниях, получат свои собственные гемопоэтические стволовые и прогениторные клетки, собранные из периферической крови. Клетки пациента будут отредактированы с использованием технологии CRISPR/Cas9. Отредактированные клетки, exa‑cel, затем будут введены обратно пациенту в рамках аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК), процесса, который включает в себя лечение пациента миелоабляционным кондиционированием бусульфаном. Пациенты, перенесшие ТГСК, также могут столкнуться с побочными эффектами (от легких до тяжелых), которые не связаны с приемом экса‑кела. Первоначально пациенты будут находиться под наблюдением, чтобы определить, когда отредактированные клетки начнут производить зрелые клетки крови, процесс, известный как приживление. После приживления пациенты будут по‑прежнему находиться под наблюдением для отслеживания влияния exa-cel на различные показатели заболевания и для обеспечения безопасности.

О сотрудничестве Vertex и CRISPR В 2015 году Vertex и CRISPR Therapeutics заключили стратегическое исследовательское сотрудничество, направленное на использование CRISPR/Cas9 для обнаружения и разработки потенциальных новых методов лечения, направленных на устранение основных генетических причин заболеваний человека. Exa‑cel представляет собой первое потенциальное лечение, появившееся в рамках совместной исследовательской программы. В соответствии с измененным соглашением о сотрудничестве, Vertex теперь возглавляет глобальную разработку, производство и коммерциализацию exa‑cel и разделяет затраты на программу и прибыль по всему миру 60/40 с CRISPR Therapeutics.

О вершинах Vertex - глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания трансформирующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. У компании есть несколько одобренных лекарств, которые лечат основную причину муковисцидоза (МВ) — редкого, опасного для жизни генетического заболевания, - и у нее есть несколько текущих клинических и исследовательских программ в области МВ. Помимо CF, Vertex располагает обширным арсеналом исследовательских низкомолекулярных, клеточных и генетических методов лечения других серьезных заболеваний, где она обладает глубоким пониманием причинной биологии человека, включая серповидно‑клеточную анемию, бета‑талассемию, APOL1-опосредованное заболевание почек, боль, диабет 1 типа, дефицит альфа-1 антитрипсина и мышечную дистрофию Дюшенна..

Основанная в 1989 году в Кембридже, штат Массачусетс, глобальная штаб-квартира Vertex в настоящее время расположена в инновационном районе Бостона, а ее международная штаб-квартира находится в Лондоне. Кроме того, у компании есть исследовательские и опытно-конструкторские центры и коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии и Латинской Америке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 12 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в список 100 лучших компаний Seramount (ранее Working Mother Media) 2021 года. Для получения информации о компании и получения дополнительной информации об истории инноваций Vertex посетите www.vrtx.com или подписывайтесь на нас на Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube и Instagram.

Особое Примечание Vertex Относительно Прогнозных Заявлений Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления, определенные в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками, включая, помимо прочего, (i) заявления доктора Кармен Божич, доктора Хайдара Франгула и доктора Франко Локателли в этом пресс-релизе, (ii) наши планы и ожидания по представлению клинических данные о текущих клинических испытаниях exa-cel во время Конгресса EHA, (iii) ход текущих клинических испытаний exa-cel, включая ожидания относительно тезисов, которые будут доступны на виртуальной платформе, включая ожидаемые прогнозы и оценки, связанные с различными экономическими последствиями SCD и TDT, (iv) потенциальные преимущества, эффективность и безопасность exa-cel, включая потенциально преобразующий характер терапии и потенциал лечения для пациентов, (v) наши планы и ожидания в отношении наших клинических испытаний и продуктов, и (vi) статус наших клинических испытаний наших продуктов-кандидатов разрабатывается нами и нашими сотрудниками, включая мероприятия на площадках клинических испытаний, регистрацию пациентов и ожидания в отношении последующих клинических испытаний. Хотя Vertex считает прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, точными, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в такие прогнозные заявления. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что данные от ограниченного числа пациентов могут не указывать на окончательные результаты клинических испытаний, что данные из программ развития компании, включая ее программы с ее сотрудниками, могут не поддерживать регистрацию или дальнейшую разработку ее соединений из-за безопасности и / или эффективности или по другим причинам, что внутренние или внешние факторы могут задержать, отклонить или изменить наши планы и цели в отношении наших программ исследований и разработок, что будущие конкурентные или другие рыночные факторы могут отрицательно повлиять на коммерческий потенциал exa-cel, а также другие риски, перечисленные в разделе “Факторы риска” в последнем годовом отчете Vertex и последующих квартальных отчетах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) и доступных на веб-сайте компании по адресу www.vrtx.com и на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov . Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в настоящем пресс-релизе, по мере поступления новой информации.

О CRISPR-терапии CRISPR Therapeutics - ведущая компания по редактированию генов, специализирующаяся на разработке трансформирующих лекарств на основе генов для лечения серьезных заболеваний с использованием собственной платформы CRISPR / Cas9. CRISPR/Cas9 - это революционная технология редактирования генов, которая позволяет вносить точные, направленные изменения в геномную ДНК. Компания CRISPR Therapeutics разработала портфель терапевтических программ по широкому спектру заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания. Чтобы ускорить и расширить свои усилия, CRISPR Therapeutics установила стратегическое сотрудничество с ведущими компаниями, включая Bayer, Vertex Pharmaceuticals и ViaCyte, Inc. Штаб-квартира CRISPR Therapeutics AG находится в Цуге, Швейцария, со стопроцентной дочерней компанией CRISPR Therapeutics, Inc. в США, а научно-исследовательские подразделения базируются в Кембридже, штат Массачусетс, и бизнес-офисами в Сан-Франциско, Калифорния и Лондоне, Великобритания. Для получения дополнительной информации, пожалуйста, посетите www.crisprtx.com .

Словесный знак и логотип CRISPR THERAPEUTICS® и CTX001™ являются товарными знаками и зарегистрированными товарными знаками CRISPR Therapeutics AG. Все остальные товарные знаки и зарегистрированные товарные знаки являются собственностью их соответствующих владельцев.

Прогнозное заявление CRISPR Therapeutics Этот пресс-релиз может содержать ряд “прогнозных заявлений” по смыслу Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с внесенными в него поправками, а также заявления, сделанные доктором Кармен Божич, доктором Хайдаром Франгулом и доктором Франко Локателли в этом пресс-релизе, а также заявления относительно CRISPR-терапии’ ожидания относительно любого или всего из следующего: i) безопасности, эффективности и клинического прогресса текущих клинических испытаний exa-cel, включая ожидания относительно тезисов, которые будут доступны на виртуальной платформе, и наших планов и ожиданий по представлению, а также клинических данных, которые будут представлены во время EHA Конгресс, а также потенциально преобразующий характер exa-cel и потенциал лечения для пациентов; и (ii) терапевтическая ценность, развитие и коммерческий потенциал технологий и методов лечения редактирования генов CRISPR/Cas9. Не ограничивая вышеизложенное, слова “полагает”, “ожидает”, “планирует”, “ожидает” и подобные выражения предназначены для обозначения прогнозных заявлений. Вас предупреждают, что прогнозные заявления по своей сути являются неопределенными. Хотя CRISPR Therapeutics считает, что такие заявления основаны на разумных предположениях в пределах ее знаний о бизнесе и операциях, существующих и потенциальных инвесторов предупреждают, что прогнозные заявления по своей сути неопределенны, не являются ни обещаниями, ни гарантиями, и не следует чрезмерно полагаться на такие заявления, которые говорят только о дата их изготовления. Фактические показатели и результаты могут существенно отличаться от прогнозируемых или предлагаемых в прогнозных заявлениях из-за различных рисков и неопределенностей. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего: вероятность того, что первоначальные и предварительные данные любого клинического исследования и исходные данные ограниченного числа пациентов (как в случае с exa-cel в настоящее время) не будут указывать на окончательные или будущие результаты исследования; вероятность того, что exa-cel результаты клинических испытаний могут быть неблагоприятными или не способствовать регистрации или дальнейшему развитию; что будущие конкурентные или другие рыночные факторы могут отрицательно повлиять на коммерческий потенциал exa-cel; CRISPR Therapeutics может не реализовать потенциальные выгоды от сотрудничества с Vertex; потенциальные последствия пандемии коронавируса, такие как сроки и ход клинических испытаний; неопределенности в отношении защиты интеллектуальной собственности для технологии CRISPR Therapeutics и интеллектуальной собственности, принадлежащей третьим сторонам; и те риски и неопределенности, которые описаны в разделе “Факторы риска” в последнем годовом отчете CRISPR Therapeutics по форме 10-K, ежеквартальный отчет по форме 10-Q, и в любых других последующих заявках, поданных CRISPR Therapeutics в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, которые доступны на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov . CRISPR Therapeutics отказывается от каких-либо обязательств или обязательств по обновлению или пересмотру любых прогнозных заявлений, содержащихся в настоящем пресс-релизе, за исключением случаев, предусмотренных законом.

Показать большеПоказать меньше

Источник www.businesswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Vertex Pharmaceuticals

Новости переведены автоматически

Остальные 63 новости будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах