Pic

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

$VRTX
$303.13
Капитализция: $95.2B
Показать больше информации о компании

О компании

Vertex Pharmaceuticals Incorporated занимается изобретением, разработкой, производством и реализацией лекарственных средств для лечения серьезных заболеваний. Компания использует подходы точной медицины с целью создания принципиально новых препаратов для пациентов, страдающих определенными показать больше
болезнями. Основным направлением деятельности Vertex Pharmaceuticals является разработка и реализация средств для лечения муковисцидоза в сочетании с проведением исследований и разработок в других направлениях при сохранении хороших финансовых показателей. Компания была основана в 1989 году и является корпорацией, учрежденной в соответствии с законодательством штата Массачусетс.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated engages in developing and commercializing therapies for treating cystic fibrosis. The company markets SYMDEKO/SYMKEVI, ORKAMBI, and KALYDECO to treat patients with cystic fibrosis who have specific mutations in their cystic fibrosis transmembrane conductance regulator gene and TRIKAFTA for the treatment of patients with CF 12 years of age or older who have at least one F508del mutation in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, or CFTR, gene. Its pipeline includes Pipeline for Alpha-1 antitrypsin deficiency that is in Phase 2 clinical trial VX-864, a second investigational small molecule corrector for the treatment of AAT deficiency, which is in Phase 1 clinical trial and VX-147 that completed a Phase 1 clinical trial for the treatment of APOL1-mediated focal segmental glomerulosclerosis, or FSGS, and other serious kidney diseases. The company sells its products primarily to specialty pharmacy and specialty distributors in the United States, as well as specialty distributors and retail chains, and hospitals and clinics internationally. Vertex Pharmaceuticals Incorporated has collaborations with CRISPR Therapeutics AG Arbor Biotechnologies, Inc. Moderna, Inc. Genomics plc Merck KGaA Darmstadt, Germany X-Chem, Inc. Janssen Pharmaceuticals, Inc. Merck KGaA Kymera Therapeutics Ribometrix, Inc. Molecular Templates, Inc. and Affinia Therapeutics. The company was founded in 1989 and is headquartered in Boston, Massachusetts.
Перевод автоматический

показать меньше

Отчетность

03.11.2021, 23:08 EPS за 3 квартал составил ХХ, консенсус YY

04.08.2021, 23:12 Прибыль на акцию за 2 квартал XX, консенсус-прогноз YY
Квартальная отчетность будет доступна после Регистрации

Прогнозы аналитиков

Аналитик Аарон Кесслер поддерживает с сильной покупкой и снижает целевую цену со xxx до yyy долларов.

25.10.2021, 16:02 Аналитик Berenberg Сунил Райгопал инициирует освещение на GoDaddy с рейтингом «Покупать» и объявляет целевую цену в xxx долларов.
Прогнозы аналитиков будут доступны после Регистрации

Vertex Announces FDA Has Lifted the Clinical Hold on VX-880 Phase 1/2 Clinical Trial for the Treatment of Type 1 Diabetes

Vertex объявляет, что FDA сняло запрет на клинические испытания фазы 1/2 VX-880 для лечения диабета 1 типа

5 июл. 2022 г.

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has lifted the clinical hold placed on the Phase 1/2 clinical trial of VX-880, an investigational stem cell-derived, fully differentiated pancreatic islet cell replacement therapy for people with type 1 diabetes (T1D) with impaired hypoglycemic awareness and severe hypoglycemia. As a result, the Phase 1/2 trial will be reopened for screening, enrollment and dosing at multiple sites in the U.S.

To date, three patients have been dosed in the Phase 1/2 study with VX-880. Two patients received half the target dose of cells in Part A of the study. A third patient has received the full target dose in Part B of the study. Part B will evaluate safety and efficacy in five patients at the target dose before expanding to additional patients in Part C.

VX-880 is an investigational allogeneic stem cell-derived, fully differentiated, insulin-producing islet cell therapy manufactured using proprietary technology. VX-880 is being evaluated for patients who have T1D with impaired hypoglycemic awareness and severe hypoglycemia. VX-880 has the potential to restore the body’s ability to regulate glucose levels by restoring pancreatic islet cell function, including glucose responsive insulin production. VX-880 is delivered by an infusion into the hepatic portal vein and requires maintenance immunosuppressive therapy to protect the islet cells from immune rejection.

About the Phase 1/2 Clinical Trial

The clinical trial is a Phase 1/2, multi-center, single-arm, open-label study in patients who have T1D with impaired hypoglycemic awareness and severe hypoglycemia. This study is designed as a sequential, multi-part clinical trial to evaluate the safety and efficacy of VX-880. In Part A, the first two patients received half the target dose. In Part B, five patients will receive the target dose, after which concurrent dosing at the full target dose will occur in Part C. Approximately 17 patients will be enrolled in the clinical trial. Enrollment is ongoing in this study.

About Type 1 Diabetes

T1D results from the autoimmune destruction of insulin-producing islet cells in the pancreas, leading to loss of insulin production and impairment of blood glucose control. The absence of insulin leads to abnormalities in how the body processes nutrients, leading to high blood glucose levels. High blood glucose can lead to diabetic ketoacidosis and over time, to complications such as kidney disease/failure, eye disease (including vision loss), heart disease, stroke, nerve damage and even death.

Due to the limitations and complexities of insulin delivery systems, it can be difficult to achieve and maintain balance in glucose control in people with T1D. Hypoglycemia often results because of the difficulty in balancing the different factors that impact glucose levels, including insulin, diet and exercise. Hypoglycemia remains a critical limiting factor in glycemic management, and severe hypoglycemia can cause loss of consciousness, coma, seizures, injury and can be fatal. Over time, patients with T1D can develop impaired awareness of hypoglycemia, meaning they are no longer able to perceive the early signs of a hypoglycemic event, which can be dangerous and result in life-threatening events.

Current standards of care do not address the underlying causes of the disease, and there are limited treatment options beyond insulin for the management of T1D.

Vertex is a global biotechnology company that invests in scientific innovation to create transformative medicines for people with serious diseases. The company has multiple approved medicines that treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF) — a rare, life-threatening genetic disease — and has several ongoing clinical and research programs in CF. Beyond CF, Vertex has a robust pipeline of investigational small molecule, cell and genetic therapies in other serious diseases where it has deep insight into causal human biology, including sickle cell disease, beta thalassemia, APOL1-mediated kidney disease, pain, type 1 diabetes, alpha-1 antitrypsin deficiency and Duchenne muscular dystrophy.

Founded in 1989 in Cambridge, Mass., Vertex's global headquarters is now located in Boston's Innovation District and its international headquarters is in London. Additionally, the company has research and development sites and commercial offices in North America, Europe, Australia and Latin America. Vertex is consistently recognized as one of the industry's top places to work, including 12 consecutive years on Science magazine's Top Employers list and one of the 2021 Seramount (formerly Working Mother Media) 100 Best Companies. For company updates and to learn more about Vertex's history of innovation, visit www.vrtx.com or follow us on Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube and Instagram.

Special Note Regarding Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, (i) statements in this press release, (ii) our plans, expectations for, and the potential benefits of VX-880, (iii) our plans to continue to progress the Phase 1/2 program for VX-880 and (iv) our plans for dosing and enrollment of patients. While Vertex believes the forward-looking statements contained in this press release are accurate, these forward-looking statements represent the company's beliefs only as of the date of this press release and there are a number of risks and uncertainties that could cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Those risks and uncertainties include, among other things, that data from a limited number of patients may not be indicative of final clinical trial results, that data from the company's research and development programs may not support registration or further development of its compounds due to safety, efficacy, and other risks listed under the heading “Risk Factors” in Vertex's most recent annual report and subsequent quarterly reports filed with the Securities and Exchange Commission at www.sec.gov and available through the company's website at www.vrtx.com. You should not place undue reliance on these statements, or the scientific data presented. Vertex disclaims any obligation to update the information contained in this press release as new information becomes available.

БОСТОН -- (BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отменило приостановку клинических испытаний фазы 1/2 VX-880, исследуемой полностью дифференцированной заместительной терапии островковыми клетками поджелудочной железы на основе стволовых клеток для людей с сахарный диабет 1 типа (СД1) с нарушением сознания при гипогликемии и тяжелой гипогликемией. В результате исследование фазы 1/2 будет возобновлено для скрининга, регистрации и дозирования в нескольких центрах в США.

На сегодняшний день в исследовании фазы 1/2 трем пациентам была введена доза VX-880. Два пациента получили половину целевой дозы клеток в Части А исследования. Третий пациент получил полную целевую дозу в части В исследования. В части В будет проведена оценка безопасности и эффективности у пяти пациентов в целевой дозе, прежде чем распространить ее на дополнительных пациентов в Части С.

VX-880 - это исследуемая аллогенная терапия островковыми клетками, полученными из стволовых клеток, полностью дифференцированная, продуцирующая инсулин терапия островковыми клетками, изготовленная по запатентованной технологии. VX-880 оценивается у пациентов с СД1 с нарушением сознания при гипогликемии и тяжелой гипогликемией. VX-880 обладает потенциалом для восстановления способности организма регулировать уровень глюкозы путем восстановления функции островковых клеток поджелудочной железы, включая выработку инсулина, реагирующего на глюкозу. VX-880 вводится путем инфузии в печеночную воротную вену и требует поддерживающей иммуносупрессивной терапии для защиты островковых клеток от иммунного отторжения.

О клиническом исследовании фазы 1/2

Клиническое исследование представляет собой фазу 1/2, многоцентровое, одиночное, открытое исследование с участием пациентов с СД1 с нарушением сознания при гипогликемии и тяжелой гипогликемией. Это исследование разработано как последовательное, состоящее из нескольких частей клиническое исследование для оценки безопасности и эффективности VX-880. В части А первые два пациента получили половину целевой дозы. В Части В пять пациентов получат целевую дозу, после чего в Части С. В клиническое исследование будут включены примерно 17 пациентов. Одновременное введение полной целевой дозы будет происходить в части С. Зачисление в это исследование продолжается.

О диабете 1 типа

СД1 возникает в результате аутоиммунного разрушения инсулин-продуцирующих островковых клеток поджелудочной железы, что приводит к потере выработки инсулина и нарушению контроля уровня глюкозы в крови. Отсутствие инсулина приводит к нарушениям в том, как организм перерабатывает питательные вещества, что приводит к высокому уровню глюкозы в крови. Высокий уровень глюкозы в крови может привести к диабетическому кетоацидозу и со временем к таким осложнениям, как заболевания почек / недостаточность, заболевания глаз (включая потерю зрения), болезни сердца, инсульт, повреждение нервов и даже смерть.

Из-за ограничений и сложностей систем доставки инсулина может быть трудно достичь и поддерживать баланс в контроле уровня глюкозы у людей с СД1. Гипогликемия часто возникает из-за трудностей в балансировании различных факторов, влияющих на уровень глюкозы, включая инсулин, диету и физические упражнения. Гипогликемия остается критическим ограничивающим фактором в управлении гликемией, а тяжелая гипогликемия может привести к потере сознания, коме, судорогам, травмам и может привести к летальному исходу. Со временем у пациентов с СД1 может развиться нарушение осознания гипогликемии, что означает, что они больше не способны воспринимать ранние признаки гипогликемического события, что может быть опасным и привести к опасным для жизни событиям.

Существующие стандарты медицинской помощи не устраняют первопричины заболевания, и существуют ограниченные варианты лечения, помимо инсулина, для лечения СД1.

Vertex - глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. У компании есть несколько одобренных лекарств, которые лечат основную причину муковисцидоза (МВ) — редкого, опасного для жизни генетического заболевания, - и у нее есть несколько текущих клинических и исследовательских программ в области МВ. Помимо CF, Vertex располагает обширным арсеналом исследовательских низкомолекулярных, клеточных и генетических методов лечения других серьезных заболеваний, где она обладает глубоким пониманием причинной биологии человека, включая серповидно-клеточную анемию, бета-талассемию, APOL1-опосредованное заболевание почек, боль, диабет 1 типа, дефицит альфа-1 антитрипсина и мышечную дистрофию Дюшенна..

Основанная в 1989 году в Кембридже, штат Массачусетс, глобальная штаб-квартира Vertex в настоящее время расположена в инновационном районе Бостона, а ее международная штаб-квартира находится в Лондоне. Кроме того, у компании есть исследовательские и опытно-конструкторские центры и коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии и Латинской Америке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 12 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в список 100 лучших компаний Seramount (ранее Working Mother Media) 2021 года. Для получения информации о компании и получения дополнительной информации об истории инноваций Vertex посетите www.vrtx.com или подписывайтесь на нас на Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube и Instagram.

Особое Примечание Относительно Прогнозных Заявлений

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления, определенные в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с внесенными в него поправками, включая, помимо прочего, (i) заявления в этом пресс-релизе, (ii) наши планы, ожидания и потенциальные преимущества VX-880, (iii) наши планы для продолжения реализации программы фазы 1/2 для VX-880 и (iv) наших планов по дозированию и регистрации пациентов. Хотя Vertex считает прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, точными, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в такие прогнозные заявления. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что данные ограниченного числа пациентов могут не указывать на окончательные результаты клинических испытаний, что данные из программ исследований и разработок компании могут не поддерживать регистрацию или дальнейшую разработку ее соединений из-за безопасности, эффективности и других рисков, перечисленных в заголовок “Факторы риска” в последнем годовом отчете Vertex и последующих квартальных отчетах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам по адресу www.sec.gov и доступен через веб-сайт компании по адресу www.vrtx.com . Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в настоящем пресс-релизе, по мере поступления новой информации.

Показать большеПоказать меньше

Источник www.businesswire.com
Показать переводПоказать оригинал
Новость переведена автоматически
Установите Telegram-бота от сервиса Tradesense, чтобы моментально получать новости с официальных сайтов компаний
Установить Бота

Другие новости компании Vertex Pharmaceuticals

Новости переведены автоматически

Остальные 63 новости будут доступны после Регистрации

Попробуйте все возможности сервиса Tradesense

Моментальные уведомления об измемении цен акций
Новости с официальных сайтов компаний
Отчётности компаний
События с FDA, SEC
Прогнозы аналитиков и банков
Регистрация в сервисе
Tradesense доступен на мобильных платформах