Vertex to Present Data Demonstrating Significant Benefits of Long-Term and Early Treatment With CFTR Modulators at the European Cystic Fibrosis Conference

Vertex представит данные, демонстрирующие значительные преимущества долгосрочного и раннего лечения модуляторами CFTR, на Европейской конференции по муковисцидозу

- TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) real-world safety and effectiveness interim results show improved lung function and significant reductions in risk of pulmonary exacerbations, lung transplant and death for people with cystic fibrosis (CF) -

- Study in people with CF (F/F or F/MF genotypes) treated with TRIKAFTA® shows no mean loss of lung function after two years compared to those not treated with a CFTR modulator -

- Long-term real-world study results show significant benefits of initiating KALYDECO® (ivacaftor) at young age -

BOSTON--(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) today announced that five scientific abstracts on the company’s portfolio of cystic fibrosis (CF) medicines will be presented at the European Cystic Fibrosis Society's (ECFS) 45th European Cystic Fibrosis Conference held June 8-11, 2022, in Rotterdam, the Netherlands.

Vertex will present the first analysis of data collected in the U.S. CF Foundation Patient Registry (CFFPR) of over 16,000 people with CF treated with TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) for an average of nine months. This first interim analysis of an ongoing five-year post-authorization study (abstract WS22.05) showed that real-world treatment with TRIKAFTA® was associated with improved lung function and a 77% reduced risk of pulmonary exacerbations compared to pre-TRIKAFTA® baseline, as well as an 87% lower risk of lung transplant and a 74% lower risk of death, compared to the historical 2019 U.S. CFFPR population. No new safety concerns were identified.

Vertex will also present data comparing the annual rate of lung function change in people with CF ages 12 years and older with two F508del mutations (F/F) or one F508del mutation and one minimal function mutation (F/MF) treated with TRIKAFTA® in pivotal studies and an open-label extension study compared to propensity-score matched historical CFTR-modulator-untreated controls from the U.S. CFFPR (abstract WS22.04). Results show that TRIKAFTA® demonstrated on average no decrease in ppFEV1 over a two-year period in this population, in contrast to declines seen in the matched controls. The analysis indicates that treatment with TRIKAFTA® has a significant impact on the trajectory of CF lung disease.

Additionally, Vertex will present data from a long-term real-world study demonstrating that initiating KALYDECO® (ivacaftor) early in life (ages 6-10 years) preserves lung function to a greater extent than if KALYDECO® is initiated at an older age (abstract WS17.03). These results show the importance of early initiation of KALYDECO® for eligible patients.

“These long-term and real-world studies show the potentially transformative benefits of treatment with CFTR modulators and add to the substantial body of evidence supporting treatment as early in life as possible,” said Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, and Chief Medical Officer at Vertex. “We continue to make rapid progress in developing medicines that treat the underlying cause of CF, and today, we are closer to our goal of developing highly effective therapies for all patients with CF than ever before.”

Additional Presentations

In addition to the studies noted above, other Vertex presentations at the conference this year support the long-term and early use of CFTR modulators:

About Cystic Fibrosis

Cystic fibrosis (CF) is a rare, life-shortening genetic disease affecting more than 83,000 people globally. CF is a progressive, multi-organ disease that affects the lungs, liver, pancreas, GI tract, sinuses, sweat glands and reproductive tract. CF is caused by a defective and/or missing CFTR protein resulting from certain mutations in the CFTR gene. Children must inherit two defective CFTR genes — one from each parent — to have CF, and these mutations can be identified by a genetic test. While there are many different types of CFTR mutations that can cause the disease, the vast majority of people with CF have at least one F508del mutation. CFTR mutations lead to CF by causing the CFTR protein to be defective or by leading to a shortage or absence of CFTR protein at the cell surface. The defective function and/or absence of CFTR protein results in poor flow of salt and water into and out of the cells in a number of organs. In the lungs, this leads to the buildup of abnormally thick, sticky mucus, chronic lung infections and progressive lung damage that eventually leads to death for many patients. The median age of death is in the early 30s.

About TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor)

In people with certain types of mutations in the CFTR gene, the CFTR protein is not processed or folded normally within the cell, and this can prevent the CFTR protein from reaching the cell surface and functioning properly. TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) is an oral medicine designed to increase the quantity and function of the CFTR protein at the cell surface. Elexacaftor and tezacaftor work together to increase the amount of mature protein at the cell surface by binding to different sites on the CFTR protein. Ivacaftor, which is known as a CFTR potentiator, is designed to facilitate the ability of CFTR proteins to transport salt and water across the cell membrane. The combined actions of elexacaftor, tezacaftor and ivacaftor help hydrate and clear mucus from the airways.

TRIKAFTA® is a prescription medicine used for the treatment of cystic fibrosis (CF) in patients aged 6 years and older who have at least one copy of the F508del mutation, or another mutation responsive to TRIKAFTA®, in the CFTR gene. Patients should talk to their doctor to learn if they have an indicated CF gene mutation. It is not known if TRIKAFTA® is safe and effective in children under 6 years of age.

Please see Important Safety Information below and [click here] for full U.S. Prescribing Information.

About KALYDECO® (ivacaftor)

In people with certain types of mutations in the CFTR gene, the CFTR protein at the cell surface does not function properly. Known as a CFTR potentiator, ivacaftor is an oral medicine designed to facilitate the ability of CFTR proteins to transport salt and water across the cell membrane, which helps hydrate and clear mucus from the airways. KALYDECO® (ivacaftor) was the first medicine to treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF) in people with specific mutations in the CFTR gene.

KALYDECO® is a prescription medicine used for the treatment of CF in patients aged 4 months and older who have at least one mutation in their CF gene that is responsive to KALYDECO®. Patients should talk to their doctor to learn if they have an indicated CF gene mutation. It is not known if KALYDECO® is safe and effective in children under 4 months of age.

Please see Important Safety Information below and [click here] for full U.S. Prescribing Information.

About ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)

In people with two copies of the F508del mutation, the CFTR protein is not processed and trafficked normally within the cell, resulting in little to no CFTR protein at the cell surface.

ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) is an oral medicine that is a combination of lumacaftor and ivacaftor. Lumacaftor is designed to increase the amount of mature protein at the cell surface by targeting the processing and trafficking defect of the F508del-CFTR protein. Ivacaftor, which is known as a CFTR potentiator, is designed to facilitate the ability of CFTR proteins to transport salt and water across the cell membrane. The combined actions of lumacaftor and ivacaftor help hydrate and clear mucus from the airways.

ORKAMBI® is a prescription medicine used for the treatment of CF in patients age 2 years and older who have two copies of the F508del mutation (F508del/F508del) in their CFTR gene. ORKAMBI® should only be used in these patients. It is not known if ORKAMBI® is safe and effective in patients under 2 years of age.

Please see Important Safety Information below and [click here] for full U.S. Prescribing Information.

IMPORTANT SAFETY INFORMATION for TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor), KALYDECO (ivacaftor), and ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)

Patients should not take KALYDECO or TRIKAFTA if they take certain medicines or herbal supplements, such as: the antibiotics rifampin or rifabutin; seizure medicines such as phenobarbital, carbamazepine, or phenytoin; or St. John’s wort.

Patients should not take ORKAMBI if they take certain medicines or herbal supplements, such as: the antibiotics rifampin or rifabutin; the seizure medicines phenobarbital, carbamazepine, or phenytoin; the sedatives and anti-anxiety medicines triazolam or midazolam; the immunosuppressant medicines cyclosporine, everolimus, sirolimus, or tacrolimus; or St. John’s wort.

Before taking KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA patients should tell their doctor about all of their medical conditions, including if they: have or have had liver problems; have kidney problems; are pregnant or plan to become pregnant because it is not known if KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA, will harm an unborn baby; or are breastfeeding or planning to breastfeed because it is not known if KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA passes into breast milk. Before taking ORKAMBI, patients should tell their doctor if they have had an organ transplant, or if they are using a hormonal contraceptive including oral, injectable, transdermal, or implantable form as this should not be used as a method of birth control when taking ORKAMBI.

KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA may affect the way other medicines work, and other medicines may affect how KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA work. Therefore, the dose of KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA may need to be adjusted when taken with certain medications. Patients should especially tell their doctor if they take antifungal medications such as ketoconazole, itraconazole, posaconazole, voriconazole, or fluconazole; or antibiotics such as telithromycin, clarithromycin, or erythromycin.

KALYDECO or TRIKAFTA can cause dizziness in some people who take it. Patients should not drive a car, use machinery, or do anything that needs them to be alert until they know how KALYDECO or TRIKAFTA affects them.

When taking ORKAMBI, patients should tell their doctor if they stop taking ORKAMBI for more than 1 week as their doctor may need to change the dose of ORKAMBI or other medicines the patient is taking.

Patients should avoid food or drink containing grapefruit while taking KALYDECO or TRIKAFTA.

KALYDECO, ORKAMBI, and TRIKAFTA can cause serious side effects, such as:

Liver damage and worsening of liver function in people taking TRIKAFTA with severe liver disease that can be serious and may require transplantation. Liver damage has also happened in people without liver disease.

High liver enzymes in the blood have been reported in patients receiving KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA. The patient's doctor will do blood tests to check their liver before starting treatment with KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA; every 3 months during the first year of treatment; and every year while on treatment. For patients who have had high liver enzymes in the past, the doctor may do blood tests to check the liver more often. Patients should call their doctor right away if they have any of the following symptoms of liver problems: pain or discomfort in the upper right stomach (abdominal) area; yellowing of their skin or the white part of their eyes; loss of appetite; nausea or vomiting; or dark, amber colored urine.

Worsening of liver function in people with severe liver disease taking ORKAMBI. The worsening of liver function can be serious or cause death. Talk to your doctor if you have been told you have liver disease as your doctor may need to adjust the dose of ORKAMBI.

Breathing problems such as shortness of breath or chest tightness in patients when starting ORKAMBI, especially in patients who have poor lung function. If a patient has poor lung function, their doctor may monitor them more closely when starting ORKAMBI.

An increase in blood pressure in some people receiving ORKAMBI. The patient’s doctor should monitor their blood pressure during treatment with ORKAMBI.

Abnormality of the eye lens (cataract) in some children and adolescents treated with KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA. If the patient is a child or adolescent, their doctor should perform eye examinations before and during treatment with KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA to look for cataracts.

The most common side effects of KALYDECO include headache; upper respiratory tract infection (common cold), which includes sore throat, nasal or sinus congestion, and runny nose; stomach (abdominal) pain; diarrhea; rash; nausea; and dizziness.

The most common side effects of ORKAMBI include breathing problems, such as shortness of breath and chest tightness; nausea; diarrhea; fatigue; increase in a certain blood enzyme called creatinine phosphokinase; rash; gas; common cold, including sore throat, stuffy or runny nose; flu or flu-like symptoms; and irregular, missed, or abnormal periods (menses) and increase in the amount of menstrual bleeding. Additional side effects seen in children include cough with sputum, stuffy nose, headache, stomach pain, and increase in sputum.

The most common side effects of TRIKAFTA include headache; diarrhea; upper respiratory tract infection (common cold), including stuffy and runny nose; stomach (abdominal) pain; inflamed sinuses; increase in liver enzymes; increase in a certain blood enzyme called creatine phosphokinase; rash; flu (influenza); and increase in blood bilirubin.

These are not all the possible side effects of KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA. Please click product link to see the full U.S. Prescribing Information for KALYDECO, ORKAMBI, or TRIKAFTA.

Vertex is a global biotechnology company that invests in scientific innovation to create transformative medicines for people with serious diseases. The company has multiple approved medicines that treat the underlying cause of cystic fibrosis (CF) — a rare, life-threatening genetic disease — and has several ongoing clinical and research programs in CF. Beyond CF, Vertex has a robust pipeline of investigational small molecule, cell and genetic therapies in other serious diseases where it has deep insight into causal human biology, including sickle cell disease, beta thalassemia, APOL1-mediated kidney disease, pain, type 1 diabetes, alpha-1 antitrypsin deficiency and Duchenne muscular dystrophy.

Founded in 1989 in Cambridge, Mass., Vertex's global headquarters is now located in Boston's Innovation District and its international headquarters is in London. Additionally, the company has research and development sites and commercial offices in North America, Europe, Australia and Latin America. Vertex is consistently recognized as one of the industry's top places to work, including 12 consecutive years on Science magazine's Top Employers list and one of the 2021 Seramount (formerly Working Mother Media) 100 Best Companies. For company updates and to learn more about Vertex's history of innovation, visit www.vrtx.com or follow us on Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube and Instagram.

Special Note Regarding Forward-Looking Statements

This press release contains forward-looking statements as defined in the Private Securities Litigation Reform Act of 1995, as amended, including, without limitation, statements made by Dr. Bozic in this press release, statements regarding the potential benefits, safety and efficacy of our products, and our plans to present data about our portfolio of CF products at the ECFS European Cystic Fibrosis Conference, including an analysis of data from the ongoing five-year post-authorization safety study for TRIKAFTA®, data comparing the annual rate of lung function change in certain individuals with CF and our assessment of the impact of such data, data regarding the early initiation of KALYDECO® and our assessment of the impact of such data, and additional scientific presentations regarding our marketed CF products, including expectations regarding the abstracts that will be made available at the ECFS European Cystic Fibrosis Conference. While Vertex believes the forward-looking statements contained in this press release are accurate, these forward-looking statements represent the company's beliefs only as of the date of this press release and there are a number of risks and uncertainties that could cause actual events or results to differ materially from those expressed or implied by such forward-looking statements. Those risks and uncertainties include, among other things, that data from the company's development programs may not support registration, approval or further development of its compounds due to safety, efficacy or other reasons, risks related to approval and commercialization of our medicines, and other risks listed under the heading “Risk Factors” in Vertex's most recent annual report and subsequent quarterly reports filed with the Securities and Exchange Commission (SEC) and available through the company's website at www.vrtx.com and on the SEC’s website at www.sec.gov. You should not place undue reliance on these statements or the scientific data presented. Vertex disclaims any obligation to update the information contained in this press release as new information becomes available.

- ТРИКАФТА® (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) реальная безопасность и эффективность промежуточные результаты показывают улучшение функции легких и значительное снижение риска легочных обострений, трансплантации легких и смерти у людей с муковисцидозом (МВ). -

- Исследование у людей с CF (генотипы F/F или F/MF), получавших TRIKAFTA®, не показало средней потери функции легких через два года по сравнению с теми, кто не получал модулятор CFTR -

- Результаты долгосрочных реальных исследований показывают значительные преимущества применения препарата КАЛИДЕКО® (ивакафтор) в молодом возрасте -

БОСТОН --(BUSINESS WIRE)--Vertex Pharmaceuticals Incorporated (Nasdaq: VRTX) сегодня объявила, что пять научных тезисов о портфеле лекарств от муковисцидоза (CF) компании будут представлены на 45-й Европейской конференции Европейского общества по муковисцидозу (ECFS), которая состоится 8-11 июня 2022 года в Роттердаме, Нидерланды. Нидерланды.

Компания Vertex представит первый анализ данных, собранных в Реестре пациентов Фонда борьбы с МВ США (CFFPR) более чем 16 000 человек с МВ, получавших лечение препаратом ТРИКАФТА® (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) в среднем в течение девяти месяцев. Этот первый промежуточный анализ продолжающегося пятилетнего исследования после авторизации (аннотация WS22.05) показал, что лечение препаратом ТРИКАФТА® в реальных условиях было связано с улучшением функции легких и снижением риска легочных обострений на 77% по сравнению с исходным уровнем до приема ТРИКАФТЫ®, а также снижением риска на 87%. трансплантации легких и на 74% более низкий риск смерти по сравнению с исторической популяцией CFFPR в США в 2019 году. Никаких новых проблем с безопасностью выявлено не было.

Vertex также представит данные, сравнивающие годовую скорость изменения функции легких у людей с МВ в возрасте 12 лет и старше с двумя мутациями F508del (F/F) или одной мутацией F508del и одной минимальной функциональной мутацией (F/MF), получавших TRIKAFTA® в основных исследованиях и открытом расширенном исследовании, по сравнению с чтобы оценка склонности соответствовала историческим контрольным группам, не обработанным CFTR-модулятором, из CFFPR США (аннотация WS22.04). Результаты показывают, что ТРИКАФТА® не продемонстрировала в среднем никакого снижения ppFEV1 в течение двухлетнего периода в этой популяции, в отличие от снижения, наблюдаемого в сопоставимых контрольных группах. Анализ показывает, что лечение препаратом ТРИКАФТА® оказывает значительное влияние на траекторию развития МВ-заболевания легких.

Кроме того, Vertex представит данные долгосрочного реального исследования, демонстрирующего, что назначение KALYDECO® (ivacaftor) в раннем возрасте (в возрасте 6-10 лет) сохраняет функцию легких в большей степени, чем при назначении KALYDECO® в более старшем возрасте (аннотация WS17.03). Эти результаты показывают важность раннего начала применения препарата КАЛИДЕКО® для подходящих пациентов.

“Эти долгосрочные и реальные исследования показывают потенциально преобразующие преимущества лечения модуляторами CFTR и дополняют значительный объем фактических данных, подтверждающих лечение на как можно более раннем этапе жизни”, - сказала Кармен Божич, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент по разработке глобальных лекарственных средств и медицинским вопросам и главный врач на вершине. “Мы продолжаем добиваться быстрого прогресса в разработке лекарств, которые лечат основную причину МВ, и сегодня мы ближе к нашей цели - разработке высокоэффективных методов лечения для всех пациентов с МВ, чем когда-либо прежде”.

Дополнительные Презентации

В дополнение к исследованиям, отмеченным выше, другие презентации Vertex на конференции в этом году поддерживают долгосрочное и раннее использование модуляторов CFTR:

О муковисцидозе

Муковисцидоз (МВ) - редкое, укорачивающее жизнь генетическое заболевание, поражающее более 83 000 человек во всем мире. МВ - это прогрессирующее мультиорганное заболевание, поражающее легкие, печень, поджелудочную железу, желудочно-кишечный тракт, носовые пазухи, потовые железы и репродуктивные пути. CF вызывается дефектным и/или отсутствующим белком CFTR, возникающим в результате определенных мутаций в гене CFTR. Дети должны унаследовать два дефектных гена CFTR — по одному от каждого родителя — чтобы иметь CF, и эти мутации могут быть идентифицированы с помощью генетического теста. Хотя существует много различных типов мутаций CFTR, которые могут вызвать это заболевание, подавляющее большинство людей с МВ имеют по крайней мере одну мутацию F508del. Мутации CFTR приводят к CF, вызывая дефект белка CFTR или приводя к нехватке или отсутствию белка CFTR на поверхности клетки. Дефектная функция и/или отсутствие белка CFTR приводит к плохому поступлению соли и воды в клетки и из них в ряде органов. В легких это приводит к накоплению аномально густой, липкой слизи, хроническим легочным инфекциям и прогрессирующему повреждению легких, что в конечном итоге приводит к смерти многих пациентов. Средний возраст смерти - около 30 лет.

О компании TRIKAFTA® (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor)

У людей с определенными типами мутаций в гене CFTR белок CFTR не обрабатывается или не сворачивается нормально внутри клетки, и это может помешать белку CFTR достичь поверхности клетки и функционировать должным образом. ТРИКАФТА® (элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор и ивакафтор) - это пероральный препарат, предназначенный для увеличения количества и функции белка CFTR на поверхности клеток. Elexacaftor и tezacaftor работают вместе, чтобы увеличить количество зрелого белка на поверхности клетки путем связывания с различными участками белка CFTR. Ivacaftor, который известен как потенциатор CFTR, предназначен для облегчения способности белков CFTR транспортировать соль и воду через клеточную мембрану. Комбинированное действие элексакафтора, тезакафтора и ивакафтора способствует увлажнению и очищению дыхательных путей от слизи.

ТРИКАФТА® - это отпускаемый по рецепту препарат, используемый для лечения муковисцидоза (МВ) у пациентов в возрасте 6 лет и старше, имеющих по крайней мере одну копию мутации F508del или другую мутацию, чувствительную к ТРИКАФТЕ®, в гене CFTR. Пациентам следует проконсультироваться со своим врачом, чтобы узнать, есть ли у них указанная мутация гена CF. Неизвестно, безопасен ли и эффективен ли ТРИКАФТА® у детей в возрасте до 6 лет.

Пожалуйста, ознакомьтесь с Важной информацией по технике безопасности ниже и [нажмите здесь] для получения полной информации о назначении препарата в США.

О компании KALYDECO® (ivacaftor)

У людей с определенными типами мутаций в гене CFTR белок CFTR на поверхности клетки не функционирует должным образом. Известный как потенциатор CFTR, ivacaftor - это пероральный препарат, предназначенный для усиления способности белков CFTR переносить соль и воду через клеточную мембрану, что способствует увлажнению и очищению дыхательных путей от слизи. KALYDECO® (ivacaftor) был первым лекарством для лечения основной причины муковисцидоза (МВ) у людей со специфическими мутациями в гене CFTR.

KALYDECO® - это отпускаемый по рецепту препарат, используемый для лечения CF у пациентов в возрасте от 4 месяцев и старше, у которых есть по крайней мере одна мутация в гене CF, которая чувствительна к KALYDECO®. Пациентам следует проконсультироваться со своим врачом, чтобы узнать, есть ли у них указанная мутация гена CF. Неизвестно, является ли KALYDECO® безопасным и эффективным у детей в возрасте до 4 месяцев.

Пожалуйста, ознакомьтесь с Важной информацией по технике безопасности ниже и [нажмите здесь] для получения полной информации о назначении препарата в США.

О компании ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor)

У людей с двумя копиями мутации F508del белок CFTR не обрабатывается и нормально перемещается внутри клетки, в результате чего белок CFTR практически отсутствует на поверхности клетки.

ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) - это пероральный препарат, представляющий собой комбинацию lumacaftor и ivacaftor. Lumacaftor предназначен для увеличения количества зрелого белка на поверхности клетки путем нацеливания на дефект процессинга и транспортировки белка F508del-CFTR. Ivacaftor, который известен как потенциатор CFTR, предназначен для облегчения способности белков CFTR транспортировать соль и воду через клеточную мембрану. Комбинированное действие lumacaftor и ivacaftor способствует увлажнению и очищению дыхательных путей от слизи.

ORKAMBI® - это отпускаемый по рецепту препарат, используемый для лечения МВ у пациентов в возрасте 2 лет и старше, имеющих две копии мутации F508del (F508del/F508del) в гене CFTR. ОРКАМБИ® следует применять только у таких пациентов. Неизвестно, является ли ОРКАМБИ® безопасным и эффективным у пациентов в возрасте до 2 лет.

Пожалуйста, ознакомьтесь с Важной информацией по технике безопасности ниже и [нажмите здесь] для получения полной информации о назначении препарата в США.

ВАЖНАЯ ИНФОРМАЦИЯ ПО ТЕХНИКЕ БЕЗОПАСНОСТИ для TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor и ivacaftor), KALYDECO (ivacaftor) и ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor)

Пациентам не следует принимать КАЛИДЕКО или ТРИКАФТУ, если они принимают определенные лекарства или растительные добавки, такие как: антибиотики рифампицин или рифабутин; лекарства от судорог, такие как фенобарбитал, карбамазепин или фенитоин; или зверобой.

Пациентам не следует принимать ОРКАМБИ, если они принимают определенные лекарства или растительные добавки, такие как: антибиотики рифампицин или рифабутин; лекарства от судорог фенобарбитал, карбамазепин или фенитоин; седативные и успокаивающие препараты триазолам или мидазолам; иммунодепрессанты циклоспорин, эверолимус, сиролимус или такролимус; или Зверобой. сусло.

Перед приемом KALYDECO, ORKAMBI или TRIKAFTA пациентки должны сообщить своему врачу обо всех своих заболеваниях, в том числе, если у них: есть или были проблемы с печенью; есть проблемы с почками; беременны или планируют забеременеть, потому что неизвестно, нанесет ли KALYDECO, ORKAMBI или TRIKAFTA вред будущему ребенку.; или кормите грудью или планируете кормить грудью, потому что неизвестно, попадает ли КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТА в грудное молоко. Перед приемом ORKAMBI пациентки должны сообщить своему врачу, если у них была пересадка органа, или если они используют гормональные контрацептивы, включая пероральные, инъекционные, трансдермальные или имплантируемые формы, поскольку это не должно использоваться в качестве метода контроля рождаемости при приеме ORKAMBI.

КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТА могут влиять на действие других лекарств, а другие лекарства могут влиять на действие КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТЫ. Поэтому дозу КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТЫ, возможно, потребуется скорректировать при одновременном приеме с определенными лекарственными препаратами. Пациенты должны особенно сообщить своему врачу, если они принимают противогрибковые препараты, такие как кетоконазол, итраконазол, позаконазол, вориконазол или флуконазол; или антибиотики, такие как телитромицин, кларитромицин или эритромицин.

КАЛИДЕКО или ТРИКАФТА могут вызвать головокружение у некоторых людей, которые их принимают. Пациентам не следует водить автомобиль, пользоваться механизмами или делать что-либо, требующее от них бдительности, пока они не узнают, как на них влияет КАЛИДЕКО или ТРИКАФТА.

При приеме ОРКАМБИ пациенты должны сообщить своему врачу, если они прекращают прием ОРКАМБИ более чем на 1 неделю, поскольку их врачу может потребоваться изменить дозу ОРКАМБИ или других лекарств, которые принимает пациент.

Пациентам следует избегать приема пищи или напитков, содержащих грейпфрут, во время приема КАЛИДЕКО или ТРИКАФТЫ.

КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ и ТРИКАФТА могут вызывать серьезные побочные эффекты, такие как:

Повреждение печени и ухудшение функции печени у людей, принимающих ТРИКАФТУ, с тяжелыми заболеваниями печени, которые могут быть серьезными и могут потребовать трансплантации. Повреждение печени также наблюдалось у людей без заболеваний печени.

Сообщалось о повышении уровня печеночных ферментов в крови у пациентов, получавших КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТУ. Врач пациента будет проводить анализы крови для проверки состояния печени перед началом лечения препаратами КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТА; каждые 3 месяца в течение первого года лечения; и каждый год во время лечения. Для пациентов, у которых в прошлом был высокий уровень печеночных ферментов, врач может чаще сдавать анализы крови, чтобы проверить состояние печени. Пациентам следует немедленно обратиться к врачу, если у них есть какие-либо из следующих симптомов проблем с печенью: боль или дискомфорт в верхней правой части живота (брюшной полости); пожелтение кожи или белой части глаз; потеря аппетита; тошнота или рвота; или моча темного, янтарного цвета.

Ухудшение функции печени у людей с тяжелыми заболеваниями печени, принимающих ОРКАМБИ. Ухудшение функции печени может быть серьезным или привести к летальному исходу. Поговорите со своим врачом, если вам сказали, что у вас заболевание печени, поскольку вашему врачу может потребоваться скорректировать дозу ОРКАМБИ.

Проблемы с дыханием, такие как одышка или стеснение в груди у пациентов при приеме ОРКАМБИ, особенно у пациентов с плохой функцией легких. Если у пациента плохая функция легких, его врач может более внимательно наблюдать за ним при назначении ОРКАМБИ.

Повышение артериального давления у некоторых людей, получающих ОРКАМБИ. Врач пациента должен контролировать его кровяное давление во время лечения препаратом ОРКАМБИ.

Аномалия хрусталика глаза (катаракта) у некоторых детей и подростков, получавших КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТУ. Если пациент - ребенок или подросток, его врач должен провести осмотр глаз до и во время лечения препаратами КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТА на предмет катаракты.

Наиболее распространенными побочными эффектами KALYDECO являются головная боль; инфекция верхних дыхательных путей (обычная простуда), которая включает боль в горле, заложенность носа или пазух носа и насморк; боль в желудке (животе); диарея; сыпь; тошнота; и головокружение.

Наиболее распространенные побочные эффекты ORKAMBI включают проблемы с дыханием, такие как одышка и стеснение в груди; тошнота; диарея; усталость; повышение определенного фермента крови, называемого креатининфосфокиназой; сыпь; газы; обычная простуда, включая боль в горле, заложенность или насморк; грипп или гриппоподобные симптомы; и нерегулярные, пропущенные или ненормальные менструации (менструации) и увеличение количества менструальных кровотечений. Дополнительные побочные эффекты, наблюдаемые у детей, включают кашель с мокротой, заложенность носа, головную боль, боль в животе и увеличение количества мокроты.

Наиболее распространенные побочные эффекты ТРИКАФТЫ включают головную боль; диарею; инфекцию верхних дыхательных путей (простуда), включая заложенность и насморк; боль в животе (брюшной полости); воспаление пазух носа; повышение ферментов печени; повышение определенного фермента крови, называемого креатинфосфокиназой; сыпь; грипп (грипп); и увеличение в крови билирубин.

Это далеко не все возможные побочные эффекты КАЛИДЕКО, ОРКАМБИ или ТРИКАФТЫ. Пожалуйста, перейдите по ссылке на продукт, чтобы ознакомиться с полной информацией о назначении KALYDECO, ORKAMBI или TRIKAFTA в США.

Vertex - глобальная биотехнологическая компания, которая инвестирует в научные инновации для создания преобразующих лекарств для людей с серьезными заболеваниями. У компании есть несколько одобренных лекарств, которые лечат основную причину муковисцидоза (МВ) — редкого, опасного для жизни генетического заболевания, - и у нее есть несколько текущих клинических и исследовательских программ в области МВ. Помимо CF, Vertex располагает обширным арсеналом исследовательских низкомолекулярных, клеточных и генетических методов лечения других серьезных заболеваний, где она обладает глубоким пониманием причинной биологии человека, включая серповидно-клеточную анемию, бета-талассемию, APOL1-опосредованное заболевание почек, боль, диабет 1 типа, дефицит альфа-1 антитрипсина и мышечную дистрофию Дюшенна..

Основанная в 1989 году в Кембридже, штат Массачусетс, глобальная штаб-квартира Vertex в настоящее время расположена в инновационном районе Бостона, а ее международная штаб-квартира находится в Лондоне. Кроме того, у компании есть исследовательские и опытно-конструкторские центры и коммерческие офисы в Северной Америке, Европе, Австралии и Латинской Америке. Vertex неизменно признается одним из лучших мест для работы в отрасли, в том числе 12 лет подряд входит в список лучших работодателей журнала Science и входит в список 100 лучших компаний Seramount (ранее Working Mother Media) 2021 года. Для получения информации о компании и получения дополнительной информации об истории инноваций Vertex посетите www.vrtx.com или подписывайтесь на нас на Facebook, Twitter, LinkedIn, YouTube и Instagram.

Особое Примечание Относительно Прогнозных Заявлений

Настоящий пресс-релиз содержит прогнозные заявления, определенные в Законе о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам 1995 года с поправками, включая, помимо прочего, заявления, сделанные доктором Божичем в этом пресс-релизе, заявления о потенциальных преимуществах, безопасности и эффективности наших продуктов, а также наши планы по представлению данных о нашем портфеле продуктов CF на Европейской конференции ECFS по муковисцидозу, включая анализ данных продолжающегося пятилетнего исследования безопасности TRIKAFTA® после получения разрешения, данные, сравнивающие годовую скорость изменения функции легких у определенных лиц с CF, и нашу оценку влияния таких данных, данные о раннем начале лечения. о KALYDECO® и нашей оценке влияния таких данных, а также дополнительных научных презентациях, касающихся наших продуктов для лечения CF, включая ожидания относительно тезисов докладов, которые будут представлены на Европейской конференции ECFS по муковисцидозу. Хотя Vertex считает прогнозные заявления, содержащиеся в этом пресс-релизе, точными, эти прогнозные заявления отражают убеждения компании только на дату настоящего пресс-релиза, и существует ряд рисков и неопределенностей, которые могут привести к тому, что фактические события или результаты будут существенно отличаться от тех, которые выражены или подразумеваются в такие прогнозные заявления. Эти риски и неопределенности включают, среди прочего, то, что данные из программ развития компании могут не поддерживать регистрацию, одобрение или дальнейшую разработку ее соединений из-за безопасности, эффективности или по другим причинам, риски, связанные с одобрением и коммерциализацией наших лекарств, и другие риски, перечисленные в разделе “Факторы риска”. в последнем годовом отчете Vertex и последующих квартальных отчетах, поданных в Комиссию по ценным бумагам и биржам (SEC) и доступных на веб-сайте компании по адресу www.vrtx.com и на веб-сайте SEC по адресу www.sec.gov . Вы не должны чрезмерно полагаться на эти утверждения или представленные научные данные. Vertex отказывается от каких-либо обязательств по обновлению информации, содержащейся в настоящем пресс-релизе, по мере поступления новой информации.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически