– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
Accepted abstracts highlight next-generation gene editing programs GPH101 for sickle cell disease and GPH102 for beta-thalassemia
Chief Scientific Officer Dr. Jane Grogan to participate in scientific symposium
SOUTH SAN FRANCISCO, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Graphite Bio, Inc. (Nasdaq: GRPH), a clinical-stage, next-generation gene editing company harnessing the power of high-efficiency precision gene repair to develop therapies with the potential to treat or cure serious diseases, today announced that two abstracts will be presented at the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT) 25th Annual Meeting. The abstracts include an oral presentation highlighting the discovery and development of GPH102, the company’s differentiated gene replacement program for beta-thalassemia, as well as an encore of the trial-in-progress poster for the company’s Phase 1/2 CEDAR trial of GPH101, an investigational therapy designed to directly correct the genetic mutation responsible for sickle cell disease. The hybrid meeting will take place virtually and at the Walter E. Washington Convention Center in Washington, D.C., from May 16-19.
“Using our next-generation gene editing platform, we finally have the ability to directly address the genetic lesions that cause serious diseases like sickle cell disease and beta-thalassemia,” said Josh Lehrer, M.D., M.Phil., chief executive officer of Graphite Bio. “We believe our GPH102 program for beta-thalassemia is a natural application of our platform technology. Similar to our GPH101 program for sickle cell disease, our GPH102 program for beta-thalassemia is highly differentiated from other treatments in development in that it has the potential to lead to a definitive cure by normalizing the genetic mutation that causes the disease. We look forward to presenting preclinical data outlining the discovery of GPH102 and supporting its further development.”
The abstracts are now available at annualmeeting.asgct.org. Additional data on GPH102 beyond what is included in the abstract will be presented at the meeting. Details of the presentations follow:
Oral Session: Gene Editing in Blood and Immune Disorders Abstract 66: Development of a Beta-Globin Gene Replacement Strategy as a Therapeutic Approach for Beta-thalassemia Presenting Author: Beeke Wienert, Ph.D., associate director, gene engineering, Graphite Bio Date and Time: Monday, May 16, 2022, 3:45-5:30 p.m. ET Location: Ballroom A
Poster Session: Gene and Cell Therapy Trials in Progress Abstract 806: CEDAR Trial in Progress: A First in Human, Phase 1/2 Study of the Correction of a Single Nucleotide Mutation in Autologous HSCs (GPH101) to Convert HbS to HbA for Treating Severe Sickle Cell Disease (SCD) Presenting Author: John DiPersio, M.D., Ph.D., Washington University School of Medicine Date and Time: Tuesday, May 17, 2022, 5:30-6:30 p.m. ET Location: Hall D
In addition to the presentations, Graphite Bio’s Chief Scientific Officer Jane Grogan, Ph.D., will present as part of a scientific symposium on innovations in cell and gene therapies. Details of the presentation follow:
Scientific Symposium: Part 2: Translating Science Into Medicine: Moving from Bench to Startup Presentation Title: Realizing the Full Promise of Gene Editing to Develop One-time Curative Therapies Date and Time: Monday, May 16, 2022, 1:30-3:15 p.m. ET Location: Salon G
About GPH101 for Sickle Cell Disease GPH101 is an investigational next-generation gene-edited autologous hematopoietic stem cell (HSC) therapy designed to directly correct the genetic mutation that causes sickle cell disease (SCD). SCD is a serious, life-threatening inherited blood disorder that affects approximately 100,000 people in the United States and millions of people around the world, making it the most prevalent monogenic disease worldwide. GPH101 is the first investigational therapy to use a highly differentiated gene correction approach that seeks to efficiently and precisely correct the mutation in the beta-globin gene to decrease sickle hemoglobin (HbS) production and restore adult hemoglobin (HbA) expression, thereby potentially curing SCD.
Graphite Bio is evaluating GPH101 in the CEDAR trial, an open-label, multi-center Phase 1/2 clinical trial designed to assess the safety, engraftment success, gene correction rates, total hemoglobin, as well as other clinical and exploratory endpoints and pharmacodynamics in patients with severe SCD.
About GPH102 for Beta-thalassemia GPH102 is Graphite Bio’s research program for the treatment of beta-thalassemia, one of the most common autosomal recessive disorders in the world with approximately 68,000 people born with it each year. Beta-thalassemia is a genetic blood disorder characterized by reduced production of beta-globin, a protein that forms oxygen-carrying hemoglobin with alpha-globin. People with the most severe form of beta-thalassemia fail to produce functional beta-globin, which results in severe anemia and transfusion dependency. GPH102 is designed to use Graphite Bio’s gene replacement approach to replace the entire mutated beta-globin gene with a functional gene and restore adult hemoglobin (HbA) expression to levels similar to individuals who do not have disease.
About Graphite Bio Graphite Bio is a clinical-stage, next-generation gene editing company harnessing the power of high-efficiency precision gene repair to develop a new class of therapies to potentially cure a wide range of serious and life-threatening diseases. Graphite Bio is pioneering a precision gene editing approach that could enable a variety of applications to transform human health through its potential to achieve one of medicine’s most elusive goals: to precisely “find & replace” any gene in the genome. Graphite Bio’s UltraHDR™ gene editing platform is designed to precisely correct genetic mutations, replace entire disease-causing genes with functional genes or insert new genes into predetermined, safe locations. The company was co-founded by academic pioneers in the fields of gene editing and gene therapy, including Maria Grazia Roncarolo, M.D., and Matthew Porteus, M.D., Ph.D.
Learn more about Graphite Bio by visiting www.graphitebio.com and following the company on LinkedIn.
Принятые тезисы посвящены программам редактирования генов следующего поколения GPH101 для лечения серповидно-клеточной анемии и GPH102 для лечения бета-талассемии
Главный научный сотрудник доктор Джейн Гроган примет участие в научном симпозиуме
ЮЖНЫЙ САН-ФРАНЦИСКО, КАЛИФОРНИЯ. -(BUSINESS WIRE)-Graphite Bio, Inc. (Nasdaq: GRPH), компания нового поколения, занимающаяся редактированием генов на клинической стадии, использующая возможности высокоэффективной точной репарации генов для разработки методов лечения, потенциально способных лечить или излечивать серьезные заболевания, сегодня объявила, что два тезиса будут представлены в Американском обществе генной и клеточной терапии (ASGCT). 25-е Ежегодное Собрание. Тезисы включают устную презентацию, посвященную открытию и разработке GPH102, программы дифференцированной замены генов компании для лечения бета-талассемии, а также демонстрацию на бис плаката с продолжающимся испытанием, посвященного клиническому испытанию GPH101, исследовательской терапии, предназначенной для прямой коррекции генетической мутации. ответственен за серповидно-клеточную анемию. Гибридная встреча состоится виртуально и в Конференц-центре Уолтера Э. Вашингтона в Вашингтоне, округ Колумбия, с 16 по 19 мая.
“Используя нашу платформу редактирования генов следующего поколения, мы, наконец, получили возможность напрямую воздействовать на генетические повреждения, которые вызывают серьезные заболевания, такие как серповидно-клеточная анемия и бета-талассемия”, - сказал Джош Лерер, доктор медицинских наук, доктор медицинских наук, главный исполнительный директор Graphite Bio. “Мы считаем, что наша программа GPH102 для лечения бета-талассемии является естественным применением технологии нашей платформы. Подобно нашей программе GPH101 для лечения серповидно-клеточной анемии, наша программа GPH102 для лечения бета-талассемии сильно отличается от других разрабатываемых методов лечения тем, что она потенциально может привести к окончательному излечению путем нормализации генетической мутации, вызывающей заболевание. Мы с нетерпением ожидаем представления доклинических данных, описывающих открытие GPH102 и поддерживающих его дальнейшее развитие ”.
Тезисы докладов теперь доступны по адресу annualmeeting.asgct.org . Дополнительные данные о GPH102, помимо того, что включено в аннотацию, будут представлены на совещании. Подробная информация о презентациях приведена ниже:
Устная сессия: Редактирование генов при заболеваниях крови и иммунитета Резюме 66: Разработка стратегии замены гена Бета-глобина в качестве терапевтического подхода при Бета-талассемии Автор презентации: Бике Винерт, доктор философии, заместитель директора отдела генной инженерии, Graphite Bio Дата и время: Понедельник, 16 мая 2022 года, 3:45-5:30 вечера по восточному времени Место проведения: Бальный зал A
Стендовая сессия: Продолжаются испытания генной и клеточной терапии Реферат 806: Продолжается исследование CEDAR: Первое на людях Исследование фазы 1/2 коррекции Однонуклеотидной мутации в аутологичных ГСК (GPH101) для преобразования HbS в HbA для лечения тяжелой серповидно-клеточной анемии (SCD). Автор доклада: Джон ДиПерсио, доктор медицины, доктор философии, Медицинский факультет Вашингтонского университета. Дата и время: Вторник, 17 мая 2022 года, 5:30-6:30 вечера по восточному времени Место проведения: Зал D
В дополнение к презентациям главный научный сотрудник Graphite Bio Джейн Гроган, доктор философии, выступит в рамках научного симпозиума по инновациям в клеточной и генной терапии. Подробная информация о презентации приведена ниже:
Научный симпозиум: Часть 2: Перевод науки в медицину: Переход от скамейки к Стартапу Название презентации: Реализация всех перспектив редактирования генов для разработки одноразовых лечебных методов лечения Дата и время: Понедельник, 16 мая 2022 года, 1:30-3:15 вечера по восточному времени Расположение: Салон G
О GPH101 для лечения серповидно-клеточной анемии GPH101 - это исследуемая терапия аутологичными гемопоэтическими стволовыми клетками (HSC) нового поколения с редактированием генов, предназначенная для прямой коррекции генетической мутации, вызывающей серповидно-клеточную анемию (SCD). ВСС - это серьезное, опасное для жизни наследственное заболевание крови, которым страдают примерно 100 000 человек в Соединенных Штатах и миллионы людей во всем мире, что делает его наиболее распространенным моногенным заболеванием во всем мире. GPH101 - это первая исследовательская терапия, использующая высокодифференцированный подход к коррекции генов, который направлен на эффективную и точную коррекцию мутации в гене бета-глобина для снижения выработки серповидного гемоглобина (HbS) и восстановления экспрессии взрослого гемоглобина (HbA), тем самым потенциально излечивая ВСС.
Graphite Bio оценивает GPH101 в исследовании CEDAR, открытом многоцентровом клиническом исследовании фазы 1/2, предназначенном для оценки безопасности, успешности приживления, скорости коррекции генов, общего гемоглобина, а также других клинических и исследовательских конечных точек и фармакодинамики у пациентов с тяжелой ВСС.
О GPH102 для лечения бета-талассемии GPH102 - это исследовательская программа Graphite Bio для лечения бета-талассемии, одного из наиболее распространенных аутосомно-рецессивных расстройств в мире, с которым ежегодно рождается около 68 000 человек. Бета-талассемия - это генетическое заболевание крови, характеризующееся снижением выработки бета-глобина, белка, который образует переносящий кислород гемоглобин с альфа-глобином. Люди с наиболее тяжелой формой бета-талассемии не могут вырабатывать функциональный бета-глобин, что приводит к тяжелой анемии и зависимости от переливания крови. GPH102 разработан для использования подхода замены гена Graphite Bio для замены всего мутировавшего гена бета-глобина функциональным геном и восстановления экспрессии взрослого гемоглобина (HbA) до уровней, аналогичных уровням людей, у которых нет заболевания.
Об Graphite Bio Graphite Bio - это компания нового поколения, занимающаяся редактированием генов на клинической стадии, использующая возможности высокоэффективной точной репарации генов для разработки нового класса методов лечения, потенциально способных вылечить широкий спектр серьезных и опасных для жизни заболеваний. Graphite Bio является пионером точного подхода к редактированию генов, который может позволить использовать различные приложения для преобразования здоровья человека благодаря своему потенциалу для достижения одной из самых труднодостижимых целей медицины: точно “найти и заменить” любой ген в геноме. Платформа редактирования генов UltraHDR™ от Graphite Bio предназначена для точной коррекции генетических мутаций, замены целых генов, вызывающих заболевания, функциональными генами или вставки новых генов в заранее определенные безопасные места. Компания была соучредителями академических пионеров в области редактирования генов и генной терапии, в том числе Марии Грации Ронкароло, доктора медицины, и Мэтью Портеуса, доктора медицины, доктора философии.
Узнайте больше об Graphite Bio, посетив www.graphitebio.com и следите за компанией в LinkedIn.
Показать большеПоказать меньше
