Reata Pharmaceuticals Announces FDA Filing Acceptance and Priority Review Designation for the NDA for Omaveloxolone for the Treatment of Patients with Friedreich’s Ataxia

Reata Pharmaceuticals объявляет о принятии заявки FDA и приоритетном рассмотрении NDA для омавелоксолона для лечения пациентов с атаксией Фридрейха

Friedreich’s Ataxia is a Rare, Progressive, Life-Shortening, Neuromuscular Disease that Affects Approximately 5,000 Patients in the United States

Application Assigned a PDUFA Date of November 30, 2022

If Approved, Omaveloxolone Would Become the First Approved Therapy for Friedreich’s Ataxia in the United States

PLANO, Texas--(BUSINESS WIRE)--Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA) (“Reata,” the “Company,” “our,” “us,” or “we”), a clinical-stage biopharmaceutical company, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (“FDA”) has accepted for filing and granted Priority Review of its New Drug Application (“NDA”) for omaveloxolone for the treatment of patients with Friedreich’s ataxia. The FDA indicated that at this time it has not identified any potential review issues. The NDA is supported by the efficacy and safety data from the MOXIe Part 2 trial and additional supporting data from the MOXIe Part 1 and MOXIe Extension trials. Omaveloxolone received Fast Track Designation in November 2021 and Rare Pediatric Disease Designation in May 2022.

The FDA grants Priority Review to medicines that may offer significant improvements in the treatment, diagnosis, or prevention of a serious condition. This Designation shortens the FDA’s review of the NDA to eight months from the time of submission, versus a standard review timeline of 12 months. The FDA has assigned a Prescription Drug User Fee Act (“PDUFA”) target action date of November 30, 2022. The FDA indicated it is currently planning to hold an advisory committee meeting to discuss the application.

“We are pleased with the FDA’s decision to grant Priority Review to our NDA for omaveloxolone for the treatment of patients with Friedreich’s ataxia in the United States,” said Warren Huff, Reata’s Chief Executive Officer. “With the FDA’s acceptance of our NDA for filing, omaveloxolone is now one step closer to potentially providing a treatment option for patients with Friedreich’s ataxia, a rare, genetic, debilitating, and degenerative neuromuscular disorder with no approved therapies. We look forward to working with the FDA during the review process, and if approved, we are looking forward to a commercial launch in early 2023.”

About Friedreich's Ataxia

Friedreich’s ataxia is a rare, genetic, life-shortening, debilitating, and degenerative neuromuscular disorder typically caused by a trinucleotide repeat expansion in the first intron of the frataxin gene, which encodes the mitochondrial protein frataxin. Pathogenic repeat expansions can lead to impaired transcription and reduced frataxin expression, which can result in mitochondrial iron overload and poor cellular iron regulation, increased sensitivity to oxidative stress, and impaired mitochondrial ATP production. Patients with Friedreich’s ataxia typically experience symptoms in childhood, including progressive loss of coordination, muscle weakness, and fatigue that commonly results in motor incapacitation with patients requiring a wheelchair in their 20s. Patients with Friedreich’s ataxia may also experience visual impairment, hearing loss, diabetes, and cardiomyopathy. On average, patients with Friedreich’s ataxia die in their mid 30s. Based on literature and proprietary research, we believe Friedreich’s ataxia affects approximately 5,000 children and adults in the United States and 22,000 individuals globally. There are an estimated 4,000 patients diagnosed with Friedreich’s ataxia in the United States. Currently, there are no approved therapies for the treatment of Friedreich’s ataxia.

About Omaveloxolone

Omaveloxolone is an investigational, oral, once-daily activator of Nrf2, a transcription factor that induces molecular pathways that promote the resolution of inflammation by restoring mitochondrial function, reducing oxidative stress, and inhibiting pro-inflammatory signaling. The FDA has granted Orphan Drug, Fast Track, and Rare Pediatric Disease Designations to omaveloxolone for the treatment of Friedreich’s ataxia. The European Commission has granted Orphan Drug Designation in Europe to omaveloxolone for the treatment of Friedreich’s ataxia.

Reata is a clinical-stage biopharmaceutical company that develops novel therapeutics for patients with serious or life-threatening diseases by targeting molecular pathways involved in the regulation of cellular metabolism and inflammation. Reata’s two most advanced clinical candidates, omaveloxolone and bardoxolone methyl (“bardoxolone”), target the important transcription factor Nrf2 that promotes the resolution of inflammation by restoring mitochondrial function, reducing oxidative stress, and inhibiting pro-inflammatory signaling. Omaveloxolone and bardoxolone are investigational drugs, and their safety and efficacy have not been established by any agency.

Forward-Looking Statements

This press release includes certain disclosures that contain “forward-looking statements,” including, without limitation, statements regarding the success, cost and timing of our product development activities and clinical trials, our plans to research, develop, and commercialize our product candidates, our plans to submit regulatory filings, and our ability to obtain and retain regulatory approval of our product candidates. You can identify forward-looking statements because they contain words such as “believes,” “will,” “may,” “aims,” “plans,” “model,” and “expects.” Forward-looking statements are based on Reata’s current expectations and assumptions. Because forward-looking statements relate to the future, they are subject to inherent uncertainties, risks, and changes in circumstances that may differ materially from those contemplated by the forward-looking statements, which are neither statements of historical fact nor guarantees or assurances of future performance. Important factors that could cause actual results to differ materially from those in the forward-looking statements include, but are not limited to, (i) the timing, costs, conduct, and outcome of our clinical trials and future preclinical studies and clinical trials, including the timing of the initiation and availability of data from such trials; (ii) the timing and likelihood of regulatory filings and approvals for our product candidates; (iii) whether regulatory authorities determine that additional trials or data are necessary in order to obtain approval; (iv) the potential market size and the size of the patient populations for our product candidates, if approved for commercial use, and the market opportunities for our product candidates; and (v) other factors set forth in Reata’s filings with the U.S. Securities and Exchange Commission, including its Annual Report on Form 10-K for the fiscal year ended December 31, 2021, under the caption “Risk Factors.” The forward-looking statements speak only as of the date made and, other than as required by law, we undertake no obligation to publicly update or revise any forward-looking statements, whether as a result of new information, future events, or otherwise.

Атаксия Фридрайха - Редкое, Прогрессирующее, Укорачивающее Жизнь Нервно-Мышечное Заболевание, которым страдают примерно 5000 Пациентов в Соединенных Штатах.

Заявке назначена дата PDUFA 30 ноября 2022 года

В случае одобрения Омавелоксолон станет Первой Одобренной терапией атаксии Фридрайха в Соединенных Штатах.

ПЛАНО, Техас-(ДЕЛОВАЯ ПЕРЕПИСКА)-Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA) (“Reata”, “Компания”, “наш”, “нас” или “мы”), биофармацевтическая компания клинической стадии, сегодня объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (“FDA”) приняло к рассмотрению и предоставило приоритетное рассмотрение ее Новое лекарственное применение (“NDA”) омавелоксолона для лечения пациентов с атаксией Фридрейха. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов указало, что на данный момент оно не выявило каких-либо потенциальных проблем с проверкой. NDA подтверждается данными об эффективности и безопасности из исследования MOXIe Part 2 и дополнительными подтверждающими данными из исследований MOXIe Part 1 и MOXIe Extension. Омавелоксолон получил Ускоренное назначение в ноябре 2021 года и Редкое педиатрическое заболевание в мае 2022 года.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов предоставляет приоритетное рассмотрение лекарствам, которые могут предложить значительные улучшения в лечении, диагностике или профилактике серьезного заболевания. Это назначение сокращает рассмотрение NDA FDA до восьми месяцев с момента подачи, по сравнению со стандартным сроком рассмотрения в 12 месяцев. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов назначило целевой срок действия Закона о сборе с потребителей отпускаемых по рецепту лекарств (“PDUFA”) - 30 ноября 2022 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов сообщило, что в настоящее время планирует провести заседание консультативного комитета для обсуждения заявки.

“Мы довольны решением FDA предоставить приоритетное рассмотрение нашему NDA для омавелоксолона для лечения пациентов с атаксией Фридрайха в Соединенных Штатах”, - сказал Уоррен Хафф, главный исполнительный директор Reata. “С принятием FDA нашего NDA для подачи заявки омавелоксолон теперь на один шаг ближе к потенциальному варианту лечения пациентов с атаксией Фридрайха, редким, генетическим, изнурительным и дегенеративным нервно-мышечным расстройством, не имеющим одобренных методов лечения. Мы с нетерпением ожидаем совместной работы с FDA в процессе рассмотрения, и в случае одобрения мы с нетерпением ожидаем коммерческого запуска в начале 2023 года ”.

Об атаксии Фридрейха

Атаксия Фридрайха - редкое, генетическое, укорачивающее жизнь, изнуряющее и дегенеративное нервно-мышечное расстройство, обычно вызываемое расширением тринуклеотидного повтора в первом интроне гена фратаксина, который кодирует митохондриальный белок фратаксин. Патогенная экспансия повторов может привести к нарушению транскрипции и снижению экспрессии фратаксина, что может привести к перегрузке митохондрий железом и плохой клеточной регуляции железа, повышенной чувствительности к окислительному стрессу и нарушению митохондриальной продукции АТФ. Пациенты с атаксией Фридрейха обычно испытывают симптомы в детстве, включая прогрессирующую потерю координации, мышечную слабость и усталость, что обычно приводит к двигательной недостаточности, когда пациентам требуется инвалидное кресло в возрасте 20 лет. Пациенты с атаксией Фридрейха могут также испытывать нарушения зрения, потерю слуха, диабет и кардиомиопатию. В среднем пациенты с атаксией Фридрейха умирают в возрасте около 30 лет. Основываясь на литературе и собственных исследованиях, мы полагаем, что атаксия Фридрайха поражает примерно 5000 детей и взрослых в Соединенных Штатах и 22 000 человек по всему миру. По оценкам, в Соединенных Штатах насчитывается 4000 пациентов с диагнозом атаксия Фридрейха. В настоящее время не существует одобренных методов лечения атаксии Фридрейха.

Об Омавелоксолоне

Омавелоксолон является исследуемым пероральным активатором Nrf2, фактора транскрипции, который индуцирует молекулярные пути, способствующие разрешению воспаления путем восстановления функции митохондрий, снижения окислительного стресса и ингибирования провоспалительной сигнализации. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов присвоило омавелоксолону обозначения орфанного препарата, Ускоренного лечения и редких педиатрических заболеваний для лечения атаксии Фридрайха. Европейская комиссия присвоила омавелоксолону статус орфанного препарата в Европе для лечения атаксии Фридрайха.

Reata - это биофармацевтическая компания клинической стадии, которая разрабатывает новые терапевтические средства для пациентов с серьезными или опасными для жизни заболеваниями, воздействуя на молекулярные пути, участвующие в регуляции клеточного метаболизма и воспаления. Два наиболее продвинутых клинических кандидата Reata, омавелоксолон и бардоксолон метил (“бардоксолон”), нацелены на важный транскрипционный фактор Nrf2, который способствует разрешению воспаления путем восстановления функции митохондрий, снижения окислительного стресса и подавления провоспалительной сигнализации. Омавелоксолон и бардоксолон являются исследуемыми препаратами, и их безопасность и эффективность не были установлены ни одним агентством.

Прогнозные заявления

В этом пресс-релизе содержится определенная информация, содержащая “заявления о перспективах”, включая, помимо прочего, заявления относительно успеха, стоимости и сроков нашей деятельности по разработке продуктов и клинических испытаний, наших планов по исследованию, разработке и коммерциализации наших продуктов-кандидатов, наших планов по подаче нормативных документов и нашей способности чтобы получить и сохранить одобрение регулирующих органов наших продуктов-кандидатов. Вы можете определить прогнозные заявления, потому что они содержат такие слова, как “считает”, “будет”, “может”, “цели”, “планы”, “модель” и “ожидает”. Прогнозные заявления основаны на текущих ожиданиях и предположениях Reata. Поскольку прогнозные заявления относятся к будущему, они подвержены присущим им неопределенностям, рискам и изменениям обстоятельств, которые могут существенно отличаться от тех, которые предусмотрены в прогнозных заявлениях, которые не являются ни заявлениями об исторических фактах, ни гарантиями или заверениями в будущих результатах. Важные факторы, которые могут привести к существенному отличию фактических результатов от результатов, указанных в прогнозных заявлениях, включают, но не ограничиваются ими: (i) сроки, затраты, проведение и результаты наших клинических испытаний и будущих доклинических исследований и клинических испытаний, включая сроки начала и доступность данных из таких испытаний; (ii) сроки и вероятность подачи заявок в регулирующие органы и получения разрешений на наши продукты-кандидаты; (iii) определят ли регулирующие органы, что для получения одобрения необходимы дополнительные испытания или данные; (iv) потенциальный размер рынка и численность групп пациентов для наших продуктов-кандидатов, в случае одобрения для коммерческого использования и рыночных возможностей для наших продуктов-кандидатов; и (v) другие факторы, указанные в заявках Reata в Комиссию по ценным бумагам и биржам США, включая ее Годовой отчет по форме 10-K за финансовый год, закончившийся 31 декабря 2021 года, под заголовком “Факторы риска.” Прогнозные заявления относятся только к сделанной дате, и, за исключением случаев, предусмотренных законом, мы не берем на себя никаких обязательств по публичному обновлению или пересмотру любых прогнозных заявлений, будь то в результате новой информации, будущих событий или иным образом.

Показать переводПоказать оригинал

Новость переведена автоматически