Graphite Bio, Inc., компания, занимающаяся редактированием генов на клинической стадии, занимается разработкой методов лечения серьезных и опасных для жизни заболеваний в Соединенных Штатах. Он предлагает GPH101, отредактированный геном аутологичный продукт-кандидат показать больше
гемопоэтических стволовых клеток для непосредственной коррекции мутации, вызывающей серповидно-клеточную анемию, и восстановления нормальной экспрессии гемоглобина у взрослых; GPH201 для лечения синдрома тяжелого комбинированного иммунодефицита, сцепленного с Х-хромосомой; и GPH301, продукт-кандидат для лечения болезни Гоше, генетического нарушения, которое приводит к дефициту фермента глюкоцереброзидазы. Компания ранее была известна как Integral Medicines, Inc., а в августе 2020 года изменила свое название на Graphite Bio, Inc.. Graphite Bio, Inc. была зарегистрирована в 2017 году, ее штаб-квартира находится в Южном Сан-Франциско, Калифорния.
Graphite Bio, Inc., a clinical-stage gene editing company, engages in developing therapies for serious and life-threatening diseases in the United States. It offers GPH101, a gene-edited autologous hematopoietic stem cell product candidate to directly correct the mutation that causes sickle cell disease and restore normal adult hemoglobin expression; GPH201 for the treatment of X-linked severe combined immunodeficiency syndrome; and GPH301, a product candidate for the treatment of Gaucher disease, a genetic disorder that results in a deficiency in the glucocerebrosidase enzyme. The company was formerly known as Integral Medicines, Inc., and changed its name to Graphite Bio, Inc. in August 2020. Graphite Bio, Inc. was incorporated in 2017 and is headquartered in South San Francisco, California.