Производитель геннотерапевтических препаратов, занимающийся их клинической разработкой и стремящийся создавать и выпускать на рынок современные лекарственные средства для пациентов с кожными заболеваниями. Разработал и запатентовал платформу генной терапии, позволяющую разрабатывать показать больше
готовые к применению средства для лечения кожных заболеваний, которые невозможно вылечить известными методами. Платформа генной терапии Skin TARgeted Delivery (STAR-D) состоит из запатентованного вектора, сконструированного на основе вируса простого герпеса 1-го типа (HSV-1) и доставляемого с помощью оптимизированной для кожи технологии переноса генов. Платформу STAR-D используется для разработки препаратов для лечения редких и орфанных моногенных кожных заболеваний, вызываемых отсутствием или мутацией единичных генов.
Krystal Biotech, Inc., a clinical stage biotechnology company, engages in the field of redosable gene therapy to treat serious rare diseases in the United States. Its lead product candidate is beremagene geperpavec (B-VEC), which is in Phase III clinical study to treat dystrophic epidermolysis bullosa. The company is also involved in developing KB105 that is in Phase I/II clinical study for treating patients with deficient autosomal recessive congenital ichthyosis KB301, which is in Phase I/II clinical stage for treating wrinkles and acne scars KB407 that is in preclinical stage for cystic fibrosis and KB104, which is in preclinical stage for netherton syndrome. Its discovery stage product candidates include KB5xx for treating chronic skin diseases, KB3xx to treat aesthetic skin conditions, and KB3xx for other rare lung disease. Krystal Biotech, Inc. was founded in 2015 and is headquartered in Pittsburgh, Pennsylvania.
– моментальные уведомления о рынке акций
