– моментальные уведомления о рынке акций
– моментальные уведомления о рынке акций
EMERYVILLE, Calif., Feb. 15, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zogenix (NASDAQ: ZGNX), a global biopharmaceutical company developing rare disease therapies, today announced that the company is sponsoring a new no-cost genetic testing program, the United Mitochondrial Disease Foundation (UMDF) Pilot Genetic Testing Project, in partnership with UMDF and Probably Genetic, to help patients obtain a confirmed genetic diagnosis of mitochondrial disease. The program is available to any eligible patient in the U.S. with a suspected diagnosis of mitochondrial disease. Mitochondrial diseases are a group of rare, debilitating conditions that can severely impact daily living and quality of life, and are often fatal.5,6
“Because mitochondrial diseases affect various organs and tissues, the path to diagnosis can be challenging and long,” said Bradley S. Galer, M.D., Executive Vice President and Chief Medical Officer, Zogenix. “We are proud to offer no-cost genetic testing to help expand access to these much-needed genetic tests to shorten the diagnostic journey and help patients and their families seek appropriate care.”
The UMDF Pilot Genetic Testing Project will be a patient-initiated no-cost genetic testing program for patients with a suspected mitochondrial disorder. Patients simply fill out an online symptom questionnaire and, if qualified, are mailed the testing kit. The saliva-based test is performed at home by the patient. Genetic counseling is also available to patients and their families and caregivers once test results are known.
“It’s critically important that both physicians and patients/caregivers understand the value of genetic testing, as often both are hesitant due to lack of information, awareness and/or cost,” said Philip Yeske, Science and Alliance Officer, UMDF. “We’re honored to partner with Zogenix on this novel approach to potentially enable earlier diagnosis of mitochondrial diseases to help better support patients and caregivers who are desperately seeking answers.”
The UMDF program will include testing for the TK2 gene.TK2d is a debilitating and life-threatening genetic disorder that causes progressive and severe muscle weakness. Genetic testing is the quick and direct pathway to confirm a diagnosis of TK2d. Zogenix is currently studying MT1621, a late-stage investigational nucleoside therapy for the treatment of TK2d.
Zogenix also recently partnered with Invitae to support its no-cost genetic testing program, called Detect Muscular Dystrophy, and continues to support a TK2d-specific genetic testing program through PreventionGenetics.
For more information on the no-cost genetic testing programs, please visit https://www.maybemito.com/.
About TK2dThymidine kinase 2 deficiency (TK2d) is a rare genetic disorder and results in mitochondrial dysfunction, leading to inadequate energy production in cells. The disease presents as progressive and severe muscle weakness that profoundly impairs movement, breathing, eating, and other normal functions. TK2d can impact people of all ages, and is often fatal, especially in those with disease onset as infants and children. There are currently no approved therapies for this disease. To learn more, please visit www.tk2d.com.
About ZogenixZogenix is a global biopharmaceutical company committed to developing and commercializing therapies with the potential to transform the lives of patients and their families living with rare diseases. The company's first rare disease therapy, FINTEPLA® (fenfluramine) oral solution, has been approved by the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and the European Medicines Agency and is under regulatory review in Japan for the treatment of seizures associated with Dravet syndrome, a rare, severe lifelong epilepsy. The U.S. FDA recently accepted for filing Zogenix's supplemental New Drug Application (sNDA) and granted Priority Review for the use of FINTEPLA for the treatment of seizures associated with an additional rare epilepsy, Lennox-Gastaut syndrome (LGS). Zogenix is also initiating a study of FINTEPLA in a genetic epilepsy called CDKL5 Deficiency Disorder (CDD) and is collaborating with Tevard Biosciences to identify and develop potential next-generation gene therapies for Dravet syndrome and other genetic epilepsies. The company has an additional late-stage development program, MT-1621, in a mitochondrial disease called TK2 deficiency.
Forward Looking Statements Zogenix cautions you that statements included in this press release that are not a description of historical facts are forward-looking statements. Words such as “believes,” “anticipates,” “plans,” “expects,” “indicates,” “will,” “intends,” “potential,” “suggests,” “assuming,” “designed,” and similar expressions are intended to identify forward-looking statements. These statements include: the timing and ability of Zogenix to complete regulatory submission in the EU and Japan for its product candidates; the expected timing of reporting data from clinical trials; the expected timing of review of Zogenix’s regulatory submissions including the sNDA for the treatment of seizures associated with LGS; Zogenix’s commercialization plans in the U.S. and Europe; and Zogenix’s plans with respect to its development programs. These statements are based on Zogenix’s current beliefs and expectations. The inclusion of forward-looking statements should not be regarded as a representation by Zogenix that any of its plans will be achieved. Actual results may differ from those set forth in this release due to the risks and uncertainties inherent in Zogenix’s business, including, without limitation: FINTEPLA may not achieve broad market acceptance as a treatment option of seizures associated with LGS or Dravet syndrome which would limit Zogenix’s ability to general revenues; Zogenix may not be successful in executing its sales and marketing strategy for the commercialization of FINTEPLA in the U.S. and Europe, including due to the costs and procedures related to the REMS certification process or controlled access program; the structure, timing and completion of the announced merger between us and UCB S.A., and any effects of the announcement, pendency or completion of the announced merger, including the anticipated benefits therefrom; the COVID-19 pandemic may continue to disrupt Zogenix’s business operations, impairing the ability to commercialize FINTEPLA in the U.S. and Europe and Zogenix's ability to generate product revenue in the U.S. and Europe and conduct its development programs; unexpected adverse side effects or inadequate therapeutic efficacy of fenfluramine that could limit regulatory approval or commercialization, or that could result in recalls or product liability claims; later developments with FDA that may be inconsistent with the already completed meetings; additional data from Zogenix's ongoing studies may contradict or undermine the data previously reported; the potential for the FDA to delay timing of review of the sNDA due to the FDA's internal resource constraints or other reasons; and other risks described in Zogenix’s prior press releases as well as in public periodic filings with the U.S. Securities & Exchange Commission. You are cautioned not to place undue reliance on these forward-looking statements, which speak only as of the date hereof, and Zogenix undertakes no obligation to revise or update this press release to reflect events or circumstances after the date hereof. All forward-looking statements are qualified in their entirety by this cautionary statement. This caution is made under the safe harbor provisions of Section 21E of the Private Securities Litigation Reform Act of 1995.
Zogenixcorpcomms@zogenix.com
InvestorsBrian Ritchie Managing Director, LifeSci Advisors LLC+1 (212) 915-2578 | britchie@lifesciadvisors.com
MediaTrish McCall, Porter Novelli+1 (805) 390-3279 | trish.mccall@porternovelli.com
_____________________
1 Garone C, Taylor RW, Nascimento A, et al. Retrospective natural history of thymidine kinase 2 deficiency. J Med Genet. 2018;55(8):515-212 Wang J, Kim E, Dai H, et al. Clinical and molecular spectrum of thymidine kinase 2-related mtDNA maintenance defect. Mol. Genet Metab. 2018;124:124-303 Domínguez-González C, Hernández-Laín A, Rivas E, et al. Late-onset thymidine kinase 2 deficiency: a review of 18 cases. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):1004 Parikh S, Goldstein A, Karaa A, et al. Patient care standards for primary mitochondrial disease: a consensus statement from the Mitochondrial Medicine Society. Genet Med. 2017;19(12):10.1038/gim.2017.1075 Cohen B, Balcells C, Hotchkiss B, Aggarwal K, Karaa A. A retrospective analysis of health care utilization for patients with mitochondrial disease in the United States: 2008-2015. Orphanet J Rare Dis. 2018;13(1):210 6 Wang J, El-Hattab AW, Wong LC. TK2-related mitochondrial DNA maintenance defect, myopathic form. In: Adam MP, Ardinger HH, Pagon RA, et al, eds. GeneReviews® [Internet]. University of Washington, Seattle; December 6, 2012. Updated July 26, 2018. Accessed July 30, 2021. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK114628/
ЭМЕРИВИЛЬ, Калифорния, 15 февраля 2022 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Zogenix (NASDAQ: ZGNX), глобальная биофармацевтическая компания, разрабатывающая методы лечения редких заболеваний, объявила сегодня о том, что компания спонсирует новую бесплатную программу генетического тестирования, Экспериментальный проект генетического тестирования Фонда митохондриальных заболеваний (UMDF) в партнерстве с UMDF и вероятно генетик, чтобы помочь пациентам получить подтвержденный генетический диагноз митохондриального заболевания. Программа доступна для любого подходящего пациента в США с подозрением на митохондриальное заболевание. Митохондриальные заболевания представляют собой группу редких изнурительных состояний, которые могут серьезно повлиять на повседневную жизнь и качество жизни и часто приводят к летальному исходу.5,6
«Поскольку митохондриальные заболевания поражают различные органы и ткани, путь к диагностике может быть сложным и долгим», — сказал Брэдли С. Галер, доктор медицинских наук, исполнительный вице-президент и главный медицинский директор, Zogenix. «Мы гордимся тем, что предлагаем бесплатное генетическое тестирование, чтобы помочь расширить доступ к этим столь необходимым генетическим тестам, чтобы сократить диагностический путь и помочь пациентам и их семьям получить надлежащую помощь».
Экспериментальный проект генетического тестирования UMDF будет инициированной пациентами бесплатной программой генетического тестирования для пациентов с подозрением на митохондриальное заболевание. Пациенты просто заполняют онлайн-опросник по симптомам и, если они соответствуют требованиям, получают набор для тестирования по почте. Тест на основе слюны проводится пациентом дома. Генетическое консультирование также доступно для пациентов, их семей и лиц, осуществляющих уход, после того, как станут известны результаты анализов.
«Очень важно, чтобы и врачи, и пациенты/лица, осуществляющие уход, понимали ценность генетического тестирования, поскольку часто оба колеблются из-за отсутствия информации, осведомленности и/или стоимости», — сказал Филип Йеске, сотрудник по науке и альянсу, UMDF. «Для нас большая честь сотрудничать с Zogenix в этом новом подходе, который потенциально может обеспечить более раннюю диагностику митохондриальных заболеваний, чтобы помочь лучше поддерживать пациентов и лиц, осуществляющих уход, которые отчаянно ищут ответы».
Программа UMDF будет включать тестирование гена TK2. TK2d — это изнурительное и опасное для жизни генетическое заболевание, вызывающее прогрессирующую и сильную мышечную слабость. Генетическое тестирование — это быстрый и прямой путь для подтверждения диагноза TK2d. Zogenix в настоящее время изучает MT1621, нуклеозидную терапию поздней стадии исследования для лечения TK2d.
Zogenix также недавно стал партнером Invitae для поддержки его бесплатной программы генетического тестирования под названием «Выявление мышечной дистрофии» и продолжает поддерживать программу генетического тестирования, специфичную для TK2d, через PreventionGenetics.
Для получения дополнительной информации о бесплатных программах генетического тестирования посетите сайт https://www.maybemito.com/.
О TK2d Дефицит тимидинкиназы 2 (TK2d) является редким генетическим заболеванием и приводит к митохондриальной дисфункции, что приводит к неадекватному производству энергии в клетках. Заболевание проявляется в виде прогрессирующей и тяжелой мышечной слабости, которая серьезно нарушает движение, дыхание, прием пищи и другие нормальные функции. TK2d может поражать людей всех возрастов и часто приводит к летальному исходу, особенно у тех, у кого заболевание начинается в младенческом и детском возрасте. В настоящее время нет одобренных методов лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше, посетите сайт www.tk2d.com.
О ZogenixZogenix — глобальная биофармацевтическая компания, занимающаяся разработкой и коммерциализацией методов лечения, способных изменить жизнь пациентов и их семей, живущих с редкими заболеваниями. Первый препарат компании для лечения редких заболеваний, пероральный раствор FINTEPLA® (фенфлурамин), был одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейским агентством по лекарственным средствам и находится на рассмотрении в Японии для лечения судорог, связанных с синдромом Драве. редкая тяжелая пожизненная эпилепсия. FDA США недавно приняло к подаче Zogenix дополнительную заявку на новое лекарство (sNDA) и предоставило приоритетное рассмотрение для использования FINTEPLA для лечения судорог, связанных с дополнительной редкой эпилепсией, синдромом Леннокса-Гасто (LGS). Zogenix также инициирует исследование FINTEPLA при генетической эпилепсии, называемой расстройством дефицита CDKL5 (CDD), и сотрудничает с Tevard Biosciences для выявления и разработки потенциальных генных терапий следующего поколения для синдрома Драве и других генетических эпилепсий. У компании есть дополнительная программа разработки MT-1621 на поздних стадиях митохондриального заболевания, называемого дефицитом TK2.
Заявления прогнозного характера Zogenix предупреждает вас о том, что заявления, включенные в этот пресс-релиз, которые не являются описанием исторических фактов, являются заявлениями прогнозного характера. Такие слова, как «полагает», «предвидит», «планирует», «ожидает», «указывает», «будет», «намеревается», «потенциал», «предполагает», «предполагает», «предполагает», и подобные выражения предназначены для идентификации прогнозных заявлений. Эти заявления включают в себя: время и способность Zogenix завершить подачу нормативных документов в ЕС и Японии для своих продуктов-кандидатов; ожидаемые сроки представления данных клинических испытаний; ожидаемые сроки рассмотрения нормативных требований Zogenix, включая sNDA для лечения припадков, связанных с LGS; планы коммерциализации Zogenix в США и Европе; и планы Zogenix в отношении своих программ развития. Эти утверждения основаны на текущих убеждениях и ожиданиях Zogenix. Включение прогнозных заявлений не должно рассматриваться как заявление Zogenix о том, что какие-либо из его планов будут реализованы. Фактические результаты могут отличаться от изложенных в этом выпуске из-за рисков и неопределенностей, присущих бизнесу Zogenix, включая, помимо прочего: FINTEPLA может не получить широкого признания на рынке в качестве варианта лечения припадков, связанных с LGS или синдромом Драве, что ограничивало бы Zogenix. способность к общим доходам; Zogenix может не добиться успеха в реализации своей стратегии продаж и маркетинга для коммерциализации FINTEPLA в США и Европе, в том числе из-за затрат и процедур, связанных с процессом сертификации REMS или программой контролируемого доступа; структуру, сроки и завершение объявленного слияния между нами и UCB SA, а также любые последствия объявления, отложенность или завершение объявленного слияния, включая ожидаемые выгоды от него; пандемия COVID-19 может по-прежнему мешать бизнес-операциям Zogenix, нарушая способность коммерциализировать FINTEPLA в США и Европе, а также способность Zogenix получать доход от продуктов в США и Европе и осуществлять свои программы развития; неожиданные неблагоприятные побочные эффекты или неадекватная терапевтическая эффективность фенфлурамина, которые могут ограничить одобрение регулирующих органов или коммерциализацию, или могут привести к отзыву продукции или искам об ответственности за продукт; более поздние события с FDA, которые могут не соответствовать уже завершенным встречам; дополнительные данные текущих исследований Zogenix могут противоречить или опровергать ранее опубликованные данные; возможность того, что FDA отложит рассмотрение sNDA из-за внутренних ограничений ресурсов FDA или по другим причинам; и другие риски, описанные в предыдущих пресс-релизах Zogenix, а также в публичных периодических документах в Комиссию по ценным бумагам и биржам США. Вы предупреждены о том, что не следует чрезмерно полагаться на эти прогнозные заявления, которые действительны только на дату настоящего документа, и Zogenix не берет на себя никаких обязательств по пересмотру или обновлению этого пресс-релиза для отражения событий или обстоятельств после даты настоящего документа. Все прогнозные заявления во всей своей полноте ограничиваются этим предостерегающим заявлением. Это предостережение сделано в соответствии с положениями о безопасной гавани Раздела 21E Закона о реформе судебных разбирательств по частным ценным бумагам от 1995 года.
Zogenixcorpcomms@Zogenix.com
ИнвесторыБрайан Ритчи Управляющий директор, LifeSci Advisors LLC+1 (212) 915-2578 | britchie@lifesciadvisors.com
MediaTrish McCall, Porter Novelli+1 (805) 390-3279 | trish.mccall@porternovelli.com
_____________________
1 Гароне С., Тейлор Р.В., Насименто А. и др. Ретроспективное естественное течение дефицита тимидинкиназы 2. J Med Genet. 2018;55(8):515-212 Ван Дж., Ким Э., Дай Х. и др. Клинический и молекулярный спектр связанного с тимидинкиназой 2 дефекта поддержания мтДНК. Мол. Генет Метаб. 2018;124:124-303 Домингес-Гонсалес С., Эрнандес-Лайн А., Ривас Э. и др. Дефицит тимидинкиназы 2 с поздним началом: обзор 18 случаев. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):1004 Парих С., Гольдштейн А., Караа А. и др. Стандарты ухода за пациентами при первичном митохондриальном заболевании: консенсусное заявление Общества митохондриальной медицины. Генет Мед. 2017;19(12):10.1038/gim.2017.1075 Коэн Б., Балселлс С., Хотчкисс Б., Аггарвал К., Караа А. Ретроспективный анализ использования медицинской помощи пациентам с митохондриальными заболеваниями в США: 2008–2015 гг. Orphanet J Rare Dis. 2018;13(1):210 6 Ван Дж., Эль-Хаттаб А.В., Вонг Л.С. Дефект поддержания митохондриальной ДНК, связанный с TK2, миопатическая форма. В: Адам М.П., Ардингер Х.Х., Пагон Р.А. и др., ред. GeneReviews® [Интернет]. Вашингтонский университет, Сиэтл; 6 декабря 2012 г. Обновлено 26 июля 2018 г. По состоянию на 30 июля 2021 г. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK114628/
Показать большеПоказать меньше
